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Esiti relativi alla qualità della vita correlata alla salute e tassi di sanguinamento tra i pazienti affetti da emofilia A grave trattati con Emicizumab (ML43518)

26 ottobre 2023 aggiornato da: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Risultati relativi alla qualità della vita correlata alla salute e tassi di sanguinamento tra i pazienti affetti da emofilia A grave trattati con Emicizumab: dati reali

Gli scopi principali di questo studio sono determinare se l'uso del trattamento profilattico con emicizumab riduce il numero di episodi emorragici, se migliora la qualità della vita degli individui e se migliora l'artropatia nelle persone con emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è determinare se l'uso del trattamento profilattico con emicizumab riduce il numero di episodi di sanguinamento e se influisce sulla qualità della vita dei soggetti affetti da emofilia.

I pazienti affetti da emofilia A, soprattutto quelli con malattia grave, presentano sanguinamenti ricorrenti nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti profondi e sanguinamenti ricorrenti nella stessa articolazione possono provocare danni irreversibili alle ossa e alla cartilagine e portare ad un'artropatia invalidante. Il trattamento prevede la sostituzione con concentrati di fattori ricombinanti esogeni che possono prevenire ulteriori episodi di sanguinamento ma non il danno articolare in corso. Inoltre, il trattamento con concentrati di fattori ricombinanti può portare alla formazione di anticorpi inibitori con conseguente impossibilità di utilizzarli per ulteriori trattamenti. Il peso di questa malattia sui pazienti e su chi li assiste è ben riconosciuto.

A te/tuo figlio verrà chiesto se gli episodi di sanguinamento necessitano di un'ulteriore sostituzione del fattore oltre a controllare il registro dei sanguinamenti prima di iniziare emicizumab e in momenti aggiuntivi dopo aver iniziato emicizumab. Inoltre, chiederemo a lei/a suo figlio di completare un questionario sulla qualità della vita sua/di suo figlio prima di iniziare emicizumab e in momenti successivi dopo aver iniziato emicizumab. Verranno misurati anche i tuoi punteggi congiunti e li controlleremo prima e in momenti aggiuntivi dopo l'inizio dell'emicizumab. Tutte le informazioni raccolte rimarranno confidenziali e saranno condivise solo con i membri del team di studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Shalu Narang, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Alice Cohen, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio includerà bambini e adulti maschi e femmine affetti da emofilia A per tutte le parti dello studio. I bambini e gli adulti sono ugualmente a rischio di sanguinamento e quindi raccoglieremo informazioni sugli eventi di sanguinamento sia nei bambini che negli adulti trattati con emicizumab o con concentrati di fattori per calcolare l'ABR. Non ci sarà alcuna esclusione basata sulla razza o sull’etnia. Per la parte HRQoL dello studio, saranno inclusi i bambini e le loro famiglie. La qualità della vita è risultata scarsa sia tra i bambini affetti da emofilia che tra i loro genitori e l'impatto percepito sulla famiglia. L'artropatia emofilica può essere osservata nei bambini e negli adulti e pertanto questo esito deve essere studiato in entrambe le popolazioni poiché può essere invalidante a qualsiasi età.

Descrizione

Criteri di inclusione Parte A: ABR

  • Modulo di consenso informato/assenso firmato
  • Età 4 anni al momento della firma del Modulo di Consenso Informato
  • Capacità di rispettare il protocollo dello studio, a giudizio dello sperimentatore
  • Diagnosi di emofilia A (qualsiasi gravità) in profilassi con emicizumab o concentrato di fattori per almeno 12 mesi ciascuno
  • Pianificare l'adesione alla profilassi con emicizumab durante lo studio
  • Paziente con inibitori
  • Paziente senza inibitori Parte B: HRQoL e artropatia
  • Modulo di consenso informato/assenso firmato
  • Età 4 anni al momento della firma del Modulo di Consenso Informato
  • Capacità di rispettare il protocollo dello studio, a giudizio dello sperimentatore
  • Diagnosi di emofilia A (qualsiasi gravità) che ha deciso di passare alla profilassi con emicizumab
  • Pianificare l'adesione alla profilassi con emicizumab durante lo studio
  • In questo studio saranno inclusi individui in età fertile. La loro partecipazione prevede la compilazione volontaria di un questionario. Non sono necessarie ulteriori precauzioni per questa popolazione.
  • Il paziente/genitore deve essere in grado di leggere e scrivere inglese/spagnolo

Criteri di esclusione:

  • Parte A: ABR

    • Pazienti sottoposti a uno studio clinico per la profilassi
    • Pazienti con altri disturbi emorragici che necessitano di un trattamento programmato
    • Nessuna restrizione di ammissibilità sarà basata su sesso, razza, origine etnica o status economico

Parte B: HRQoL e artropatia

  • Pazienti sottoposti a uno studio clinico per la profilassi
  • Pazienti con altri disturbi emorragici che necessitano di un trattamento programmato
  • Pazienti/genitori che rifiutano di completare il questionario o di sottoporsi a una valutazione della salute congiunta da parte di HJHS
  • Nessuna restrizione di ammissibilità sarà basata su sesso, razza, origine etnica o status economico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ottenere e confrontare il tasso annuale di sanguinamento nei pazienti affetti da emofilia A trattati con emicizumab prima e dopo il trattamento con emicizumab.
Lasso di tempo: 12 mesi
Tassi annualizzati di sanguinamento (ABR)
12 mesi
Valutare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti affetti da emofilia A prima e dopo il trattamento con emicizumab.
Lasso di tempo: 12 mesi
Questionari sulla qualità della vita
12 mesi
Studiare eventuali cambiamenti clinici nell'artropatia.
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazioni congiunte del punteggio
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studiare la preferenza del professionista per la schedula con emicizumab e il modo in cui influisce sulla compliance
Lasso di tempo: 12 mesi
ABR
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Newark Beth Israel Medical Center

Collaboratori

Genentech, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

27 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2023.20

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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