Résultats liés à la qualité de vie et aux taux de saignement liés à la santé chez les patients atteints d'hémophilie A sévère sous émicizumab (ML43518)
Résultats liés à la qualité de vie et taux de saignements liés à la santé chez les patients atteints d'hémophilie A sévère sous emicizumab : données du monde réel
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est de déterminer si l'utilisation du traitement prophylactique par l'émicizumab réduit le nombre d'épisodes hémorragiques et s'il affecte la qualité de vie des personnes hémophiles.
Les patients atteints d'hémophilie A, en particulier ceux atteints d'une maladie grave, présentent des saignements récurrents dans les articulations, les muscles et les tissus profonds. Des saignements récurrents dans la même articulation peuvent entraîner des dommages irréversibles aux os et au cartilage et conduire à une arthropathie invalidante. Le traitement implique le remplacement par des concentrés de facteurs recombinants exogènes qui peuvent prévenir de nouveaux épisodes hémorragiques, mais pas les lésions articulaires en cours. De plus, le traitement avec des concentrés de facteurs recombinants peut conduire à la formation d’anticorps inhibiteurs, ce qui rend impossible leur utilisation pour un traitement ultérieur. Le fardeau de cette maladie sur les patients et les soignants est bien reconnu.
Vous/votre enfant serez interrogés sur vos épisodes hémorragiques nécessitant un remplacement de facteur supplémentaire en plus de vérifier votre journal de saignement avant de commencer l'émicizumab et à d'autres moments après le début de l'émicizumab. De plus, nous vous demanderions, à vous ou à votre enfant, de remplir un questionnaire sur votre qualité de vie ou celle de votre enfant avant de commencer l'émicizumab et à des moments supplémentaires après le début de l'émicizumab. Vos scores articulaires seront également mesurés et nous les vérifierons avant et à des moments supplémentaires après le début de l'émicizumab. Toutes les informations collectées resteront confidentielles et ne seront partagées qu'avec les membres de l'équipe d'étude.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Pari Sheerer
- Numéro de téléphone: 973-803-7218
- E-mail: pari.sheerer2@rwjbh.org
Lieux d'étude
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New Jersey
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Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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Chercheur principal:
- Shalu Narang, MD
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Contact:
- Pari Sheerer
- Numéro de téléphone: 973-803-7218
- E-mail: pari.sheerer2@rwjbh.org
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Sous-enquêteur:
- Alice Cohen, MD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion Partie A : ABR
- Formulaire de consentement éclairé/assentiment signé
- Âge de 4 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé
- Capacité à se conformer au protocole de l'étude, selon le jugement de l'investigateur
- Diagnostic de l'hémophilie A (toute gravité) sous prophylaxie par emicizumab ou par concentré de facteur pendant au moins 12 mois chacun
- Prévoyez d'adhérer à la prophylaxie par l'émicizumab pendant l'étude
- Patient avec inhibiteurs
- Patient sans inhibiteurs Partie B : HRQoL et arthropathie
- Formulaire de consentement éclairé/assentiment signé
- Âge de 4 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé
- Capacité à se conformer au protocole de l'étude, selon le jugement de l'investigateur
- Diagnostic d'hémophilie A (quelle que soit sa gravité) ayant décidé de passer à la prophylaxie par l'émicizumab
- Prévoyez d'adhérer à la prophylaxie par l'émicizumab pendant l'étude
- Les personnes en âge de procréer seront incluses dans cette étude. Leur participation implique de remplir volontairement un questionnaire. Aucune précaution supplémentaire n’est requise pour cette population.
- Le patient/parent doit être capable de lire et d'écrire l'anglais/l'espagnol
Critère d'exclusion:
Partie A : ABR
- Patients participant à un essai clinique de prophylaxie
- Patients souffrant d'autres troubles de la coagulation nécessitant un traitement programmé
- Aucune restriction d'éligibilité ne sera basée sur le sexe, la race, l'origine ethnique ou le statut économique.
Partie B : HRQoL et arthropathie
- Patients participant à un essai clinique de prophylaxie
- Patients souffrant d'autres troubles de la coagulation nécessitant un traitement programmé
- Patients/parents qui refusent de remplir le questionnaire ou de subir une évaluation de santé conjointe par le HJHS
- Aucune restriction d'éligibilité ne sera basée sur le sexe, la race, l'origine ethnique ou le statut économique.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour obtenir et comparer le taux de saignement annuel chez les patients atteints d'hémophilie A sous emicizumab avant et après avoir été sous emicizumab.
Délai: 12 mois
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Taux de saignement annualisés (ABR)
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12 mois
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Évaluer la qualité de vie liée à la santé des patients atteints d'hémophilie A avant et après avoir été sous emicizumab.
Délai: 12 mois
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Questionnaires sur la qualité de vie
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12 mois
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Étudier tout changement clinique dans l'arthropathie.
Délai: 12 mois
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Mesures du score articulaire
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Étudier la préférence du praticien pour le calendrier d'emicizumab et comment cela affecte l'observance
Délai: 12 mois
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ABR
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2023.20
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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