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成長ホルモンレベルが低い小児を対象に、毎日の成長ホルモン注射と毎週のNgenla投与の経験を比較する研究

2024年2月7日 更新者：Pfizer

成長ホルモン欠乏症の小児に対する毎週の成長ホルモン（NGENLA）注射と毎日の成長ホルモン注射による治療経験を評価およびモニタリングするための多施設低介入研究

この研究の目的は、以下について学ぶことです。

  • 子どもたちはどのようにして注射を続けるのか
  • 成長ホルモンレベルが低い子供たちに処方された研究薬（Ngenlaと毎日の成長ホルモン）の経験。

この研究では、次のような参加者を求めています。

  • 毎日成長ホルモンまたは Ngenla による治療を受けている、または治療を開始する準備ができている。
  • 使用済みの針を収集するには鋭利物容器を使用してください。

研究薬は、医師と合意した定期的なケアに従って投与されます。 この調査では、参加者のエクスペリエンスを比較して、次のことを確認します。

- 週に1回Ngenlaを使用する参加者と比較して、参加者が毎日の成長ホルモン注射をどのように続けるかという違い。

参加者は最長 14 か月間この研究に参加します。 この期間中、彼らは治験クリニックに 3 回の治験訪問を受けます。 参加者は、使用済みの針や注射器を収集するために HealthBeacon™ スマート鋭利物容器を使用します。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

この多施設共同、国際的、縦断的、前向き、施設ベースの低介入研究は、小児成長ホルモン欠乏症（pGHD）と診断された 3 ～ 16 歳の小児を対象に、治療アドヒアランスと継続性によって定義される治療経験を評価およびモニタリングすることを目的としています。 ）、毎日の成長ホルモン（dGH）治療または週に1回のNgenla治療を受けています。 この研究は、ベルギー、カナダ、フランス、イタリア、ルクセンブルク、スペイン、英国、米国に広がる合計 50 の参加施設で実施される予定です。

治療アドヒアランスと継続に関するデータは、治療モニタリング デバイスとして HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ を使用して、12 か月間にわたってリアルタイムで収集されます。

人口統計および臨床的特徴を含む追加データは、各参加施設および/または国の日常ケアに沿って、最大 14 か月間にわたって 3 つの時点で収集されます。

約400人の参加者がこの研究に登録される予定である（約200人の参加者がdGH注射を処方され、約200人の参加者がNgenlaを処方された）。

研究の種類

観察的

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

PGHDと診断され、現在成長ホルモン治療を受けている、またはこれから開始しようとしている患者。

説明

包含基準:

  1. ベースライン時の年齢が 3 ～ 16 歳の性別を問わない子供
  2. GH注射が必要なpGHDの診断を受けた小児。
  3. 現在治療中（dGH/Ngenla）の小児、または治療経験がないが治療を開始する準備ができている小児。
  4. 現在、[通常の標準治療 (SoC) に従って] 使用済み針を収集するために鋭利物容器を使用している人。

除外基準:

  1. 心理社会的小人症の子供たち。
  2. 在胎期間に比べて小さく生まれた子供たち (SGA)
  3. 染色体異常のある子供たち
  4. コントロールされていない原発性甲状腺機能低下症やくる病など、他の原因で低身長になっている小児。
  5. がんの既往歴のある小児。

7. その他の急性医学的または精神疾患のある小児

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
成長ホルモンを毎週投与される患者
PGHDと診断され、治療歴がない、または現在週1回Ngenlaを受けている約200人の小児が登録される。
デバイス：使用済みの針/注射器を回収する鋭利物容器
登録された参加者には、スマート鋭利物箱が提供されます。 このゴミ箱では、登録から 12 か月間使用済みの針が収集されます。
毎日の成長ホルモン投与を受けている患者
PGHDと診断され、治療歴がない、または現在GH注射を毎日受けている約200人の小児が登録される。
デバイス：使用済みの針/注射器を回収する鋭利物容器
登録された参加者には、スマート鋭利物箱が提供されます。 このゴミ箱では、登録から 12 か月間使用済みの針が収集されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Ngenla と毎日の成長ホルモンの平均遵守率
時間枠：12ヶ月
Ngenla と毎日の成長ホルモンの遵守は、薬物所持率の定義 (MPR) に従いました。 MPR は、使用され、Smart Sharps Bin™ に収集された注射の総数から計算されます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
参加者あたりの予定注射の割合
時間枠：12ヶ月
参加者ごとに予定されている注射の割合は、予想される注射の合計数から、Ngenla または毎日使用される成長ホルモンの実際の注射数の割合として計算されます。
12ヶ月
生活妨害質問票 - 成長ホルモン欠乏症 I (LIQ-GHD I) 質問票のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月

LIQ-GHD I 装置は、まったくないから常に、または非常に簡単から非常に難しいまでの 5 ポイント スケール、または非常に便利から非常に不便までの 7 ポイント スケールのいずれかを使用します。

これには次のサブスケールが含まれます。

  • ペンの使いやすさ
  • 注射スケジュールの容易さ
  • 全体的な治療経験に対する満足度
  • 注射スケジュールを継続する意思がある
  • 患者の生命への干渉
  • 過去 4 週間の注射を忘れた回数（注射を忘れた回数とその理由を尋ねる 2 つの質問）
  • 介護者の生活妨害
12ヶ月
患者および介護者向けの低身長若者の生活の質（QoLISSY）アンケートのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月

QoLISSY のアンケートは、まったくない/まったくないから、非常に/常にあるまでの 5 段階評価です。

参加者とその介護者の以下の健康関連の生活の質の領域を評価します。

  • 身長による身体的影響
  • 身長の社会的影響
  • 身長が与える感情への影響
12ヶ月
医療従事者 (HCP) の好み調査
時間枠：12ヶ月
治療計画および治療経験（毎日または毎週の注射、または希望なし）に関する HCP の好みと満足度の調査。満足度は非常に満足から非常に不満まで評価されます。
12ヶ月
Ngenla および毎日の成長ホルモンの有効性評価におけるベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
診断時およびフォローアップ訪問時の身長（cm）、体重（kg）、BMI（kg/m2）および年換算身長速度（cm）。
12ヶ月
アドヒアランスに影響を与える要因の有無
時間枠：12ヶ月

ライフスタイル要因は次のように評価されます。

  • 旅行、病気、一晩の睡眠
  • 介護者・看護師による注射投与または自己投与 併用薬の数と投与経路を収集
12ヶ月
年齢サブグループの Ngenla および毎日の成長ホルモンへの平均遵守率。
時間枠：12ヶ月
-さまざまな年齢層: 3～7 歳/8～11 歳/12～16 歳 Ngenla と毎日の成長ホルモンの遵守は、薬物所持率定義 (MPR) に従います。 MPR は、使用され、Smart Sharps Bin™ に収集された注射の総数から計算されます。
12ヶ月
切り替え参加者のンゲンラと毎日の成長ホルモンの平均遵守率
時間枠：12ヶ月
- 参加者を切り替える: dGH から Ngenla、またはその逆 Ngenla と毎日の成長ホルモンの遵守は、薬物所持率の定義 (MPR) に従います。 MPR は、使用され、Smart Sharps Bin™ に収集された注射の総数から計算されます。
12ヶ月
ナイーブ/非ナイーブサブグループの Ngenla および毎日の成長ホルモンへの平均アドヒアランス。
時間枠：12ヶ月
- 治療未治療と非未治療（dGH または Ngenla のいずれか） Ngenla と毎日の成長ホルモンの遵守は、薬物保有率の定義（MPR）に従います。 MPR は、使用され、Smart Sharps Bin™ に収集された注射の総数から計算されます。
12ヶ月
Ngenla または毎日の成長ホルモンを中止した参加者の数
時間枠：12ヶ月
持続性/中止は、患者が鋭利物容器の使用を中止した後、特定の時間枠で評価されます。
12ヶ月
Ngenla または毎日の成長ホルモンを中止した参加者の割合
時間枠：12ヶ月
持続性/中止は、患者が鋭利物容器の使用を中止した後、特定の時間枠で評価されます。
12ヶ月
成長ホルモン治療を切り替える参加者の数
時間枠：12ヶ月
毎日の GH 注射から毎週の GH 注射へ、または毎週の GH 注射から毎日の GH 注射へ切り替えた参加者の数が報告されます。
12ヶ月
成長ホルモン治療を切り替える参加者の割合
時間枠：12ヶ月
毎日の GH 注射から毎週の GH 注射へ、または毎週の GH 注射から毎日の GH 注射へ切り替えた参加者の割合が報告されています。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年1月1日

一次修了 (推定)

2025年10月17日

研究の完了 (推定)

2025年10月17日

試験登録日

最初に提出

2023年10月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月1日

最初の投稿 (実際)

2023年11月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月7日

最終確認日

2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C0311024

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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