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Une étude pour comparer les expériences de prise d'injections quotidiennes d'hormone de croissance avec Ngenla hebdomadaire chez les enfants ayant de faibles niveaux d'hormone de croissance

7 février 2024 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTUDE MULTICENTRE À FAIBLE INTERVENTION POUR ÉVALUER ET SURVEILLER L'EXPÉRIENCE DE TRAITEMENT AVEC L'HORMONE DE CROISSANCE HEBDOMADAIRE (NGENLA) PAR RAPPORT AUX INJECTIONS QUOTIDIENNES D'HORMONE DE CROISSANCE CHEZ LES ENFANTS AYANT UN DÉFICIT EN HORMONE DE CROISSANCE

Le but de cette étude est de connaître :

  • comment les enfants s'en tiennent à leurs injections
  • leur expérience avec les médicaments à l'étude (Ngenla et hormone de croissance quotidienne) prescrits aux enfants présentant de faibles niveaux d'hormone de croissance.

Cette étude recherche des participants qui :

  • sont traités ou sont prêts à commencer un traitement par hormone de croissance quotidienne ou Ngenla.
  • utilisez un bac pour objets tranchants pour collecter les aiguilles usagées.

Les médicaments à l'étude seront administrés selon les soins réguliers convenus avec le médecin. L'étude comparera les expériences des participants pour nous aider à voir :

- la différence dans la façon dont les participants s'en tiennent à leurs injections quotidiennes d'hormone de croissance par rapport aux participants utilisant Ngenla une fois par semaine.

Les participants participeront à cette étude pendant 14 mois maximum. Pendant ce temps, ils auront 3 visites d'étude à la clinique d'étude. Les participants utiliseront le bac intelligent pour objets tranchants HealthBeacon™ pour collecter les aiguilles ou les injections usagées.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude multicentrique, internationale, longitudinale, prospective, basée sur site et peu interventionnelle vise à évaluer et surveiller l'expérience de traitement, définie par l'observance et la persistance du traitement, chez les enfants âgés de 3 à 16 ans avec un diagnostic de déficit en hormone de croissance pédiatrique (pGHD ), recevant soit un traitement quotidien à l'hormone de croissance (dGH), soit une fois par semaine Ngenla. L'étude devrait être menée sur un total de 50 sites participants répartis en Belgique, au Canada, en France, en Italie, au Luxembourg, en Espagne, au Royaume-Uni et aux États-Unis.

Les données sur l'observance et la persistance du traitement seront collectées en temps réel sur une période de 12 mois en utilisant le HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ comme dispositif de surveillance du traitement.

Des données supplémentaires, y compris les caractéristiques démographiques et cliniques, seront collectées à trois moments, conformément aux soins de routine dans chaque site et/ou pays participant, sur une période maximale de 14 mois.

Environ 400 participants seront inscrits à l'étude (environ 200 participants ont prescrit des injections de dGH et environ 200 ont prescrit du Ngenla).

Type d'étude

Observationnel

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients diagnostiqués avec pGHD qui reçoivent actuellement un traitement à l’hormone de croissance ou sont sur le point de le commencer.

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants de tout sexe âgés de 3 à 16 ans au départ
  2. Enfants ayant reçu un diagnostic de pGHD nécessitant des injections de GH.
  3. Enfants actuellement traités (dGH/Ngenla) ou naïfs de traitement mais prêts à commencer le traitement.
  4. Ceux qui utilisent actuellement un bac pour objets tranchants pour collecter les aiguilles usagées [conformément aux normes de soins normales (SoC)].

Critère d'exclusion:

  1. Enfants atteints de nanisme psychosocial.
  2. Enfants nés petits pour l'âge gestationnel (SGA)
  3. Enfants présentant des anomalies chromosomiques
  4. Enfants présentant d’autres causes de petite taille, telles qu’une hypothyroïdie primaire incontrôlée ou le rachitisme.
  5. Enfants ayant des antécédents de cancer.

7. Enfants souffrant d’autres problèmes médicaux ou psychiatriques aigus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients traités par hormone de croissance hebdomadaire
Environ 200 enfants avec un diagnostic de pGHD qui n'ont jamais été traités ou qui reçoivent actuellement du Ngenla une fois par semaine seront inscrits.
Dispositif: Poubelle pour objets tranchants pour collecter les aiguilles/injections usagées
Les participants inscrits recevront un bac Smart Sharps. La poubelle collectera les aiguilles usagées sur une période de 12 mois à compter de l'inscription.
Patients traités quotidiennement par hormone de croissance
Environ 200 enfants avec un diagnostic de pGHD qui sont naïfs de traitement ou qui reçoivent actuellement des injections quotidiennes de GH seront inscrits
Dispositif: Poubelle pour objets tranchants pour collecter les aiguilles/injections usagées
Les participants inscrits recevront un bac Smart Sharps. La poubelle collectera les aiguilles usagées sur une période de 12 mois à compter de l'inscription.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adhérence moyenne à Ngenla et à l'hormone de croissance quotidienne
Délai: 12 mois
L'observance du Ngenla et de l'hormone de croissance quotidienne suivait la définition du ratio de possession de médicaments (MPR). Le MPR est calculé à partir du nombre total d'injections utilisées et collectées dans le Smart Sharps Bin™.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'injections programmées effectuées par participant
Délai: 12 mois
Le pourcentage d'injections programmées effectuées par participant est calculé comme la proportion du nombre réel d'injections de Ngenla ou d'hormone de croissance quotidienne utilisée par rapport au nombre total d'injections attendues.
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I (LIQ-GHD I)
Délai: 12 mois

L'instrument LIQ-GHD I utilise soit une échelle de 5 points allant de jamais à toujours ou de très facile à très difficile, soit une échelle de 7 points allant d'extrêmement pratique à extrêmement gênant.

Il contient les sous-échelles suivantes :

  • Facilité d'utilisation du stylo
  • Facilité du calendrier d’injection
  • Satisfaction à l'égard de l'expérience globale du traitement
  • Volonté de poursuivre le programme d'injection
  • Interférence dans la vie du patient
  • Nombre d'injections manquées au cours des 4 dernières semaines (deux questions demandant le nombre d'injections manquées et les raisons)
  • Interférence dans la vie du soignant
12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale du questionnaire sur la qualité de vie des jeunes de petite taille (QoLISSY) destiné aux patients et aux soignants
Délai: 12 mois

Le questionnaire QoLISSY est une échelle de 5 points allant de pas du tout/jamais à extrêmement/toujours.

Il évalue les domaines de qualité de vie liés à la santé suivants pour les participants et leurs soignants :

  • Impact physique de la hauteur
  • Impact social de la hauteur
  • Impact émotionnel de la taille
12 mois
Enquête sur les préférences des praticiens de santé (HCP)
Délai: 12 mois
Enquête de préférence et de satisfaction des professionnels de santé concernant le schéma thérapeutique et l'expérience de traitement (injections quotidiennes ou hebdomadaires ou aucune préférence) et satisfaction notée de très satisfait à très insatisfait.
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les évaluations d'efficacité de Ngenla et de l'hormone de croissance quotidienne
Délai: 12 mois
Taille en cm, poids en kg et IMC en kg/m2 lors des visites de diagnostic et de suivi et vitesse de croissance annualisée en cm.
12 mois
Présence ou absence de facteurs influençant l’observance
Délai: 12 mois

Les facteurs liés au mode de vie sont évalués :

  • voyage, maladie, nuit de sommeil
  • administration par injection par le soignant/l'infirmière ou auto-administration Le nombre de médicaments concomitants et la voie d'administration sont collectés
12 mois
Adhérence moyenne à Ngenla et à l'hormone de croissance quotidienne pour les sous-groupes d'âge.
Délai: 12 mois
-Différents groupes d'âge : 3-7 ans/8-11 ans/12-16 ans L'observance du Ngenla et de l'hormone de croissance quotidienne suit la définition du ratio de possession de médicaments (MPR). Le MPR est calculé à partir du nombre total d'injections utilisées et collectées dans le Smart Sharps Bin™.
12 mois
Adhérence moyenne à Ngenla et à l'hormone de croissance quotidienne pour les participants au changement
Délai: 12 mois
- Changer de participant : dGH vers Ngenla et vice versa L'observance de Ngenla et de l'hormone de croissance quotidienne suit la définition du ratio de possession de médicaments (MPR). Le MPR est calculé à partir du nombre total d'injections utilisées et collectées dans le Smart Sharps Bin™.
12 mois
Adhérence moyenne à Ngenla et à l'hormone de croissance quotidienne pour les sous-groupes naïfs/non naïfs.
Délai: 12 mois
- Naïfs de traitement vs non naïfs (soit dGH, soit Ngenla) L'observance du Ngenla et de l'hormone de croissance quotidienne suit la définition du ratio de possession de médicaments (MPR). Le MPR est calculé à partir du nombre total d'injections utilisées et collectées dans le Smart Sharps Bin™.
12 mois
Nombre de participants ayant arrêté Ngenla ou l'hormone de croissance quotidienne
Délai: 12 mois
La persistance/l'arrêt est évalué à des intervalles de temps spécifiques, après que les patients ont cessé d'utiliser le bac pour objets tranchants.
12 mois
Pourcentage de participants qui ont arrêté Ngenla ou l'hormone de croissance quotidienne
Délai: 12 mois
La persistance/l'arrêt est évalué à des intervalles de temps spécifiques, après que les patients ont cessé d'utiliser le bac pour objets tranchants.
12 mois
Nombre de participants qui changent de traitement par hormone de croissance
Délai: 12 mois
Le nombre de participants qui passent d'injections quotidiennes à hebdomadaires de GH ou d'injections hebdomadaires à quotidiennes de GH est rapporté.
12 mois
Pourcentage de participants qui changent de traitement par hormone de croissance
Délai: 12 mois
Le pourcentage de participants qui passent d'injections quotidiennes à hebdomadaires de GH ou d'injections hebdomadaires à quotidiennes de GH est rapporté.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

17 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

17 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 novembre 2023

Première publication (Réel)

2 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2024

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C0311024

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants et aux documents d'étude associés (par ex. protocole, Plan d'Analyse Statistique (SAP), Rapport d'Etude Clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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