Un estudio para comparar las experiencias de recibir inyecciones diarias de hormona del crecimiento con Ngenla semanal en niños con niveles bajos de hormona del crecimiento
UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO DE BAJA INTERVENCIÓN PARA EVALUAR Y SEGUIR LA EXPERIENCIA DE TRATAMIENTO CON HORMONA DE CRECIMIENTO SEMANAL (NGENLA) VERSUS INYECCIONES DIARIAS DE HORMONA DE CRECIMIENTO EN NIÑOS CON DEFICIENCIA DE HORMONA DE CRECIMIENTO
El propósito de este estudio es conocer sobre:
- Cómo los niños cumplen con sus inyecciones
- su experiencia con los medicamentos del estudio (Ngenla y hormona de crecimiento diaria) recetados a niños con niveles bajos de hormona de crecimiento.
Este estudio busca participantes que:
- está siendo tratado o está listo para comenzar el tratamiento con hormona de crecimiento diaria o Ngenla.
- Utilice un contenedor de objetos punzantes para recoger las agujas usadas.
Los medicamentos del estudio se administrarán según la atención habitual acordada con el médico. El estudio comparará las experiencias de los participantes para ayudarnos a ver:
- la diferencia en cómo los participantes siguen recibiendo sus inyecciones diarias de hormona del crecimiento en comparación con los participantes que usan Ngenla una vez por semana.
Los participantes participarán en este estudio por hasta 14 meses. Durante este tiempo, tendrán 3 visitas de estudio en la clínica del estudio. Los participantes utilizarán el contenedor inteligente de objetos punzantes HealthBeacon ™ para recoger las agujas o inyecciones usadas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio multicéntrico, internacional, longitudinal, prospectivo, basado en sitios y de baja intervención tiene como objetivo evaluar y monitorear la experiencia del tratamiento, definida por la adherencia y persistencia del tratamiento, en niños de 3 a 16 años con un diagnóstico de deficiencia pediátrica de la hormona del crecimiento (pGHD ), recibiendo tratamiento diario con hormona del crecimiento (dGH) o Ngenla una vez por semana. Está previsto que el estudio se lleve a cabo en un total de 50 sitios participantes distribuidos en Bélgica, Canadá, Francia, Italia, Luxemburgo, España, Reino Unido y Estados Unidos.
Los datos sobre la adherencia y persistencia del tratamiento se recopilarán en tiempo real durante un período de 12 meses utilizando HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ como dispositivo de seguimiento del tratamiento.
Se recopilarán datos adicionales, incluidas características demográficas y clínicas, en tres momentos, de acuerdo con la atención de rutina en cada sitio y/o país participante, durante un período máximo de 14 meses.
Se inscribirán aproximadamente 400 participantes en el estudio (aproximadamente 200 participantes prescribirán inyecciones de dGH y aproximadamente 200 prescribirán Ngenla).
Tipo de estudio
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de cualquier sexo con edades iniciales de 3 a 16 años
- Niños que han recibido un diagnóstico de pGHD que requieren inyecciones de GH.
- Niños que actualmente están en tratamiento (dGH/Ngenla) o que no han recibido tratamiento previo pero que están listos para comenzar el tratamiento.
- Aquellos que actualmente utilizan un contenedor de objetos punzantes para recoger agujas usadas [según el estándar de atención normal (SoC)].
Criterio de exclusión:
- Niños con enanismo psicosocial.
- Niños nacidos pequeños para la edad gestacional (PEG)
- Niños con anomalías cromosómicas.
- Niños con otras causas de baja estatura, como hipotiroidismo primario no controlado o raquitismo.
- Niños con antecedentes de cáncer.
7. Niños con otras condiciones médicas o psiquiátricas agudas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes tratados con hormona de crecimiento semanal.
Se inscribirán aproximadamente 200 niños con un diagnóstico de pGHD que no han recibido tratamiento previo o que actualmente reciben Ngenla una vez a la semana.
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Los participantes inscritos recibirán un contenedor inteligente para objetos punzantes.
El contenedor recogerá las agujas usadas durante un período de 12 meses a partir de la inscripción.
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Pacientes tratados con hormona de crecimiento diaria.
Se inscribirán aproximadamente 200 niños con un diagnóstico de pGHD que no han recibido tratamiento previo o que actualmente reciben inyecciones diarias de GH.
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Los participantes inscritos recibirán un contenedor inteligente para objetos punzantes.
El contenedor recogerá las agujas usadas durante un período de 12 meses a partir de la inscripción.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Adherencia media a Ngenla y hormona de crecimiento diaria
Periodo de tiempo: 12 meses
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La adherencia a Ngenla y la hormona de crecimiento diaria siguió la definición del índice de posesión de medicamentos (MPR).
El MPR se calcula a partir del número total de inyecciones utilizadas y recolectadas en Smart Sharps Bin™.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de inyecciones programadas tomadas por participante
Periodo de tiempo: 12 meses
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El porcentaje de inyecciones programadas tomadas por participante se calcula como la proporción del número real de inyecciones con Ngenla u hormona de crecimiento diaria utilizadas del número total de inyecciones esperadas.
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12 meses
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Cambio desde el inicio en el cuestionario Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I (LIQ-GHD I)
Periodo de tiempo: 12 meses
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El instrumento LIQ-GHD I utiliza una escala de 5 puntos que va de nunca a siempre o de muy fácil a muy difícil o una escala de 7 puntos que va de extremadamente conveniente a extremadamente inconveniente. Contiene las siguientes subescalas:
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12 meses
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Cambio desde el inicio en el cuestionario Calidad de vida en jóvenes de baja estatura (QoLISSY) para pacientes y cuidadores
Periodo de tiempo: 12 meses
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El cuestionario QoLISSY es una escala de 5 puntos que va desde nada/nunca hasta extremadamente/siempre. Evalúa los siguientes dominios de calidad de vida relacionados con la salud para los participantes y sus cuidadores:
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12 meses
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Encuesta de preferencia de profesionales sanitarios (PS)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Encuesta de preferencia y satisfacción del personal sanitario para el régimen de tratamiento y la experiencia de tratamiento (inyecciones diarias o semanales o sin preferencia) y la satisfacción se clasificó desde muy satisfecho hasta muy insatisfecho.
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12 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en las evaluaciones de eficacia de Ngenla y la hormona de crecimiento diaria
Periodo de tiempo: 12 meses
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Talla en cm, peso en kg e IMC en kg/m2 en las visitas de diagnóstico y seguimiento y velocidad de talla anualizada en cm.
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12 meses
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Presencia o ausencia de factores que influyan en la adherencia.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se evalúan los factores del estilo de vida:
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12 meses
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Adherencia media a Ngenla y hormona de crecimiento diaria para subgrupos de edad.
Periodo de tiempo: 12 meses
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-Diferentes grupos de edad: 3-7 años/8-11 años/12-16 años La adherencia a Ngenla y la hormona de crecimiento diaria sigue la definición del índice de posesión de medicamentos (MPR).
El MPR se calcula a partir del número total de inyecciones utilizadas y recolectadas en Smart Sharps Bin™.
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12 meses
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Adherencia media a Ngenla y hormona de crecimiento diaria para los participantes del cambio
Periodo de tiempo: 12 meses
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- Cambiar de participante: dGH a Ngenla y viceversa. La adherencia a Ngenla y la hormona de crecimiento diaria sigue la definición del índice de posesión de medicamentos (MPR).
El MPR se calcula a partir del número total de inyecciones utilizadas y recolectadas en Smart Sharps Bin™.
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12 meses
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Adherencia media a Ngenla y hormona de crecimiento diaria para subgrupos ingenuos y no ingenuos.
Periodo de tiempo: 12 meses
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- Tratamiento sin tratamiento previo frente a no tratamiento previo (ya sea dGH o Ngenla) La adherencia a Ngenla y la hormona de crecimiento diaria sigue la definición del índice de posesión de medicamentos (MPR).
El MPR se calcula a partir del número total de inyecciones utilizadas y recolectadas en Smart Sharps Bin™.
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12 meses
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Número de participantes que suspendieron Ngenla u hormona de crecimiento diaria
Periodo de tiempo: 12 meses
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La persistencia/interrupción se evalúa en períodos de tiempo específicos, después de que los pacientes dejan de utilizar el contenedor de objetos punzantes.
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12 meses
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Porcentaje de participantes que suspendieron Ngenla u hormona de crecimiento diaria
Periodo de tiempo: 12 meses
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La persistencia/interrupción se evalúa en períodos de tiempo específicos, después de que los pacientes dejan de utilizar el contenedor de objetos punzantes.
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12 meses
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Número de participantes que cambian el tratamiento con hormona del crecimiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se informa el número de participantes que cambian de inyecciones de GH diarias a semanales o de inyecciones de GH semanales a diarias.
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12 meses
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Porcentaje de participantes que cambian el tratamiento con hormona del crecimiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se informa el porcentaje de participantes que cambian de inyecciones de GH diarias a semanales o de inyecciones de GH semanales a diarias.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
Otros números de identificación del estudio
- C0311024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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