Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att jämföra erfarenheterna av att ta dagliga tillväxthormoninjektioner med veckovis Ngenla hos barn med låga nivåer av tillväxthormon

7 februari 2024 uppdaterad av: Pfizer

EN MULTICENTER LÅG INTERVENTIONELL STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA OCH ÖVERVAKA BEHANDLINGSERFARENHET MED VECKLIGT TILLVÄXTHORMON (NGENLA) VERSUS DAGLIGA TILLVÄXTHORMONINJEKTIONER HOS BARN MED TILLVÄXTHORMONBRIST

Syftet med denna studie är att lära sig om:

  • hur barn håller sig till att ta sina injektioner
  • deras erfarenhet av studieläkemedel (Ngenla och dagligt tillväxthormon) som skrivs ut till barn med låga nivåer av tillväxthormon.

Denna studie söker deltagare som:

  • behandlas eller är redo att påbörja behandling med dagligt tillväxthormon eller Ngenla.
  • använd en vass behållare för att samla in använda nålar.

Studieläkemedlen kommer att ges enligt ordinarie vård som överenskommits med läkaren. Studien kommer att jämföra deltagarnas erfarenheter för att hjälpa oss att se:

- skillnaden i hur deltagarna håller sig till att ta sina dagliga tillväxthormoninjektioner jämfört med deltagarna som använder Ngenla en gång i veckan.

Deltagarna kommer att delta i denna studie i upp till 14 månader. Under denna tid kommer de att ha 3 studiebesök på studiemottagningen. Deltagarna kommer att använda HealthBeacon™ smarta vassa föremål för att samla in använda nålar eller injektioner.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna multicenter, internationella, longitudinella, prospektiva, platsbaserade, låginterventionella studie syftar till att utvärdera och övervaka behandlingserfarenhet, definierad av behandlingsföljsamhet och persistens, hos barn i åldrarna 3-16 år med diagnosen pediatrisk tillväxthormonbrist (pGHD) ), får antingen behandling med daglig tillväxthormon (dGH) eller Ngenla en gång i veckan. Studien är planerad att genomföras på totalt 50 deltagande platser fördelade över Belgien, Kanada, Frankrike, Italien, Luxemburg, Spanien, Storbritannien och USA.

Data om behandlingsföljsamhet och persistens kommer att samlas in i realtid under en period av 12 månader med hjälp av HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ som en behandlingsövervakningsenhet.

Ytterligare data, inklusive demografiska och kliniska egenskaper, kommer att samlas in vid tre tidpunkter, i linje med rutinvården på varje deltagande plats och/eller land, under en maximal period på 14 månader.

Cirka 400 deltagare kommer att registreras i studien (cirka 200 deltagare ordinerade dGH-injektioner och cirka 200 ordinerade Ngenla).

Studietyp

Observationell

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med diagnosen pGHD som för närvarande får behandling med tillväxthormon eller som ska börja.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Barn oavsett kön i åldern 3-16 år vid baslinjen
  2. Barn som har fått diagnosen pGHD som kräver GH-injektioner.
  3. Barn som för närvarande behandlas (dGH/Ngenla) eller är behandlingsnaiva men redo att påbörja behandling.
  4. De som för närvarande använder en vass behållare för att samla in använda nålar [enligt normal standard för vård (SoC)].

Exklusions kriterier:

  1. Barn med psykosocial dvärgväxt.
  2. Barn födda små för gestationsålder (SGA)
  3. Barn med kromosomavvikelser
  4. Barn med andra orsaker till kortväxthet, såsom okontrollerad primär hypotyreos eller rakitis.
  5. Barn med en historia av cancer.

7. Barn med andra akuta medicinska eller psykiatriska tillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter som behandlas med veckovis tillväxthormon
Cirka 200 barn med diagnosen pGHD som är behandlingsnaiva eller som för närvarande får Ngenla en gång i veckan kommer att registreras.
Enhet: Sharps bin för att samla in använda nålar/injektioner
Anmälda deltagare kommer att förses med en Smart Sharps Bin. Papperet kommer att samla in använda nålar under en period av 12 månader från och med registreringen.
Patienter som behandlas med dagligt tillväxthormon
Cirka 200 barn med diagnosen pGHD som är behandlingsnaiva eller som för närvarande får dagliga GH-injektioner kommer att registreras
Enhet: Sharps bin för att samla in använda nålar/injektioner
Anmälda deltagare kommer att förses med en Smart Sharps Bin. Papperet kommer att samla in använda nålar under en period av 12 månader från och med registreringen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig följsamhet till Ngenla och dagligt tillväxthormon
Tidsram: 12 månader
Följsamheten för Ngenla och dagligt tillväxthormon följde definitionen av medicininnehavsförhållandet (MPR). MPR beräknas från det totala antalet injektioner som används och samlats in i Smart Sharps Bin™.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel schemalagda injektioner per deltagare
Tidsram: 12 månader
Procentandelen schemalagda injektioner som tas per deltagare beräknas som andelen av det faktiska antalet injektioner med Ngenla eller dagligt tillväxthormon som används av det totala antalet förväntade injektioner.
12 månader
Förändring från baslinjen i frågeformuläret Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I (LIQ-GHD I) frågeformulär
Tidsram: 12 månader

LIQ-GHD I-instrumentet använder antingen en 5-punktsskala från aldrig till alltid eller mycket lätt till mycket svår eller en 7-punktsskala från extremt bekväm till extremt obekväm.

Den innehåller följande underskalor:

  • Pennans användarvänlighet
  • Enkelt med injektionsschemat
  • Nöjd med övergripande behandlingserfarenhet
  • Vilja att fortsätta injektionsschemat
  • Inblandning i patientens liv
  • Antal missade injektioner under de senaste 4 veckorna (två frågor som frågar efter antal missade injektioner och orsaker)
  • Vårdgivares livsstörningar
12 månader
Förändring från baslinjen i frågeformuläret Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY) för patienter och vårdgivare
Tidsram: 12 månader

QoLISSY-enkäten är en femgradig skala från inte alls/aldrig till extremt/alltid.

Den utvärderar följande hälsorelaterade livskvalitetsdomäner för deltagare och deras vårdgivare:

  • Fysisk påverkan av höjd
  • Social påverkan av höjd
  • Känslomässig påverkan av höjd
12 månader
Preferensundersökning för vårdgivare (HCP).
Tidsram: 12 månader
HCP preferens- och tillfredsställelseundersökning för behandlingsregim och behandlingserfarenhet (dagliga eller veckovisa injektioner eller ingen preferens) och tillfredsställelse betygsatt från mycket nöjd till mycket missnöjd.
12 månader
Ändring från baslinjen i effektivitetsutvärderingar för Ngenla och dagligt tillväxthormon
Tidsram: 12 månader
Längd i cm, vikt i kg, och BMI i kg/m2 vid diagnos och uppföljningsbesök och årlig höjdhastighet i cm.
12 månader
Närvaro eller frånvaro av faktorer som påverkar efterlevnaden
Tidsram: 12 månader

Livsstilsfaktorer bedöms:

  • resor, sjukdom, nattsömn
  • injektionsadministration av vårdgivare/sköterska eller självadministration Antal samtidiga läkemedel och administreringssätt samlas in
12 månader
Genomsnittlig följsamhet till Ngenla och dagligt tillväxthormon för åldersundergrupper.
Tidsram: 12 månader
-Olika åldersgrupper: 3-7 år/8-11 år/12-16 år Följsamheten för Ngenla och dagligt tillväxthormon följer definitionen av medicininnehavskvoten (MPR). MPR beräknas från det totala antalet injektioner som används och samlats in i Smart Sharps Bin™.
12 månader
Mean Adherence To Ngenla och dagligt tillväxthormon för switchdeltagare
Tidsram: 12 månader
- Byt deltagare: dGH till Ngenla och vice versa Följsamheten för Ngenla och dagligt tillväxthormon följer definitionen av medicininnehavskvoten (MPR). MPR beräknas från det totala antalet injektioner som används och samlats in i Smart Sharps Bin™.
12 månader
Mean Adherence To Ngenla och dagligt tillväxthormon för naiva/icke-naiva undergrupper.
Tidsram: 12 månader
- Behandlingsnaiv vs icke-naiv (antingen dGH eller Ngenla) Följsamheten för Ngenla och dagligt tillväxthormon följer definitionen av medicininnehavskvoten (MPR). MPR beräknas från det totala antalet injektioner som används och samlats in i Smart Sharps Bin™.
12 månader
Antal deltagare som avbröt Ngenla eller dagligt tillväxthormon
Tidsram: 12 månader
Persistens/avbrott utvärderas vid specifika tidsfönster, efter att patienter slutat använda behållaren för vassa föremål.
12 månader
Procent av deltagarna som avbröt Ngenla eller dagligt tillväxthormon
Tidsram: 12 månader
Persistens/avbrott utvärderas vid specifika tidsfönster, efter att patienter slutat använda behållaren för vassa föremål.
12 månader
Antal deltagare som byter tillväxthormonbehandling
Tidsram: 12 månader
Antal deltagare som byter från dagliga till veckovisa GH-injektioner eller från veckovisa till dagliga GH-injektioner rapporteras.
12 månader
Andel deltagare som byter behandling med tillväxthormon
Tidsram: 12 månader
Andel deltagare som byter från dagliga till veckovisa GH-injektioner eller från veckovisa till dagliga GH-injektioner rapporteras.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

17 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

17 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 november 2023

Första postat (Faktisk)

2 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

9 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2024

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C0311024

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera