Um estudo para comparar as experiências de tomar injeções diárias de hormônio do crescimento com Ngenla semanal em crianças com baixos níveis de hormônio do crescimento
UM ESTUDO MULTICÊNTICO DE BAIXA INTERVENÇÃO PARA AVALIAR E MONITORAR A EXPERIÊNCIA DE TRATAMENTO COM HORMÔNIO DE CRESCIMENTO SEMANAL (NGENLA) VERSUS INJEÇÕES DIÁRIAS DE HORMÔNIO DE CRESCIMENTO EM CRIANÇAS COM DEFICIÊNCIA DE HORMÔNIO DE CRESCIMENTO
O objetivo deste estudo é aprender sobre:
- como as crianças continuam a tomar as injeções
- sua experiência com os medicamentos do estudo (Ngenla e hormônio do crescimento diário) prescritos para crianças com baixos níveis de hormônio do crescimento.
Este estudo está buscando participantes que:
- estão sendo tratados ou estão prontos para iniciar o tratamento com hormônio de crescimento diário ou Ngenla.
- use uma lata de objetos cortantes para coletar agulhas usadas.
Os medicamentos do estudo serão administrados de acordo com os cuidados regulares acordados com o médico. O estudo comparará as experiências dos participantes para nos ajudar a ver:
- a diferença na forma como os participantes tomam as injeções diárias de hormônio do crescimento em comparação com os participantes que usam Ngenla uma vez por semana.
Os participantes participarão deste estudo por até 14 meses. Durante este período, eles terão 3 visitas de estudo na clínica do estudo. Os participantes usarão o recipiente inteligente para objetos cortantes HealthBeacon™ para coletar as agulhas ou injeções usadas.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo multicêntrico, internacional, longitudinal, prospectivo, baseado no local e de baixa intervenção tem como objetivo avaliar e monitorar a experiência do tratamento, definida pela adesão e persistência ao tratamento, em crianças de 3 a 16 anos com diagnóstico de deficiência pediátrica de hormônio do crescimento (pGHD ), recebendo tratamento diário com hormônio de crescimento (dGH) ou Ngenla uma vez por semana. O estudo está planejado para ser realizado em um total de 50 locais participantes distribuídos pela Bélgica, Canadá, França, Itália, Luxemburgo, Espanha, Reino Unido e EUA.
Os dados sobre adesão e persistência ao tratamento serão coletados em tempo real durante um período de 12 meses usando o HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ como dispositivo de monitoramento do tratamento.
Dados adicionais, incluindo características demográficas e clínicas, serão coletados em três momentos, de acordo com os cuidados de rotina em cada local e/ou país participante, durante um período máximo de 14 meses.
Aproximadamente 400 participantes serão inscritos no estudo (aproximadamente 200 participantes prescreveram injeções de dGH e aproximadamente 200 prescreveram Ngenla).
Tipo de estudo
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças de qualquer sexo com idade entre 3 e 16 anos no início do estudo
- Crianças que receberam diagnóstico de pGHD necessitando de injeções de GH.
- Crianças que estão atualmente em tratamento (dGH/Ngenla) ou que não foram tratadas anteriormente, mas estão prontas para iniciar o tratamento.
- Aqueles que atualmente usam um recipiente para objetos cortantes para coletar agulhas usadas [de acordo com o padrão normal de atendimento (SoC)].
Critério de exclusão:
- Crianças com nanismo psicossocial.
- Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG)
- Crianças com anomalias cromossômicas
- Crianças com outras causas de baixa estatura, como hipotireoidismo primário não controlado ou raquitismo.
- Crianças com histórico de câncer.
7. Crianças com outras condições médicas ou psiquiátricas agudas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes tratados com hormônio de crescimento semanal
Aproximadamente 200 crianças com diagnóstico de pGHD que não receberam tratamento prévio ou que atualmente recebem Ngenla uma vez por semana serão inscritas.
|
Os participantes inscritos receberão uma lixeira inteligente para perfurocortantes.
A lixeira coletará agulhas usadas durante um período de 12 meses a partir da inscrição.
|
|
Pacientes tratados com hormônio de crescimento diário
Aproximadamente 200 crianças com diagnóstico de pGHD que não receberam tratamento ou que atualmente recebem injeções diárias de GH serão inscritas
|
Os participantes inscritos receberão uma lixeira inteligente para perfurocortantes.
A lixeira coletará agulhas usadas durante um período de 12 meses a partir da inscrição.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Adesão média ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário
Prazo: 12 meses
|
A adesão ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário seguiu a definição da taxa de posse de medicamentos (MPR).
O MPR é calculado a partir do número total de injeções utilizadas e coletadas no Smart Sharps Bin™.
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de injeções programadas tomadas por participante
Prazo: 12 meses
|
A porcentagem de injeções programadas tomadas por participante é calculada como a proporção do número real de injeções com Ngenla ou hormônio de crescimento diário usado em relação ao número total de injeções esperadas.
|
12 meses
|
|
Alteração da linha de base no questionário Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I (LIQ-GHD I)
Prazo: 12 meses
|
O instrumento LIQ-GHD I utiliza uma escala de 5 pontos, de nunca a sempre ou de muito fácil a muito difícil, ou uma escala de 7 pontos, de extremamente conveniente a extremamente inconveniente. Ele contém as seguintes subescalas:
|
12 meses
|
|
Alteração da linha de base no questionário Qualidade de Vida em Jovens de Baixa Estatura (QoLISSY) para pacientes e cuidadores
Prazo: 12 meses
|
O questionário QoLISSY é uma escala de 5 pontos que vai de nada/nunca a extremamente/sempre. Avalia os seguintes domínios de qualidade de vida relacionados à saúde dos participantes e seus cuidadores:
|
12 meses
|
|
Pesquisa de preferências de profissionais de saúde (HCP)
Prazo: 12 meses
|
Pesquisa de preferência e satisfação do profissional de saúde para regime de tratamento e experiência de tratamento (injeções diárias ou semanais ou sem preferência) e satisfação classificada de muito satisfeito a muito insatisfeito.
|
12 meses
|
|
Alteração da linha de base nas avaliações de eficácia para Ngenla e hormônio de crescimento diário
Prazo: 12 meses
|
Altura em cm, peso em kg e IMC em kg/m2 nas consultas de diagnóstico e acompanhamento e velocidade de crescimento anualizada em cm.
|
12 meses
|
|
Presença ou ausência de fatores que influenciam a adesão
Prazo: 12 meses
|
Fatores de estilo de vida são avaliados:
|
12 meses
|
|
Adesão média ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário para subgrupos de idade.
Prazo: 12 meses
|
-Diferentes faixas etárias: 3-7 anos/8-11 anos/12-16 anos A adesão ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário segue a definição da taxa de posse de medicamentos (MPR).
O MPR é calculado a partir do número total de injeções utilizadas e coletadas no Smart Sharps Bin™.
|
12 meses
|
|
Adesão média ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário para participantes da troca
Prazo: 12 meses
|
- Trocar participantes: dGH para Ngenla e vice-versa A adesão ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário segue a definição da taxa de posse de medicamentos (MPR).
O MPR é calculado a partir do número total de injeções utilizadas e coletadas no Smart Sharps Bin™.
|
12 meses
|
|
Adesão média ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário para subgrupos ingênuos/não ingênuos.
Prazo: 12 meses
|
- Tratamento ingênuo versus não ingênuo (dGH ou Ngenla) A adesão ao Ngenla e ao hormônio do crescimento diário segue a definição da taxa de posse de medicamentos (MPR).
O MPR é calculado a partir do número total de injeções utilizadas e coletadas no Smart Sharps Bin™.
|
12 meses
|
|
Número de participantes que descontinuaram Ngenla ou hormônio de crescimento diário
Prazo: 12 meses
|
A persistência/descontinuação é avaliada em janelas de tempo específicas, após os pacientes pararem de utilizar o recipiente para objetos cortantes.
|
12 meses
|
|
Porcentagem de participantes que descontinuaram Ngenla ou hormônio de crescimento diário
Prazo: 12 meses
|
A persistência/descontinuação é avaliada em janelas de tempo específicas, após os pacientes pararem de utilizar o recipiente para objetos cortantes.
|
12 meses
|
|
Número de participantes que trocaram o tratamento com hormônio do crescimento
Prazo: 12 meses
|
É relatado o número de participantes que mudam de injeções diárias de GH para semanais ou de injeções semanais para diárias de GH.
|
12 meses
|
|
Porcentagem de participantes que trocam o tratamento com hormônio do crescimento
Prazo: 12 meses
|
É relatada a porcentagem de participantes que mudam de injeções diárias de GH para semanais ou de injeções semanais para diárias de GH.
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C0311024
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .