一项比较生长激素水平低的儿童每日注射生长激素与每周注射 Ngenla 的经验的研究
一项多中心低干预研究，旨在评估和监测生长激素缺乏儿童每周注射生长激素 (NGENLA) 与每日注射生长激素的治疗经验
本研究的目的是了解：
- 孩子如何坚持注射
- 他们对为生长激素水平低的儿童开出的研究药物（Ngenla 和每日生长激素）的经验。
本研究正在寻找以下参与者：
- 正在接受每日生长激素或 Ngenla 治疗或准备开始治疗。
- 使用锐器箱收集用过的针头。
研究药物将按照医生同意的常规护理给予。 该研究将比较参与者的经历，以帮助我们了解：
- 与每周注射一次 Ngenla 的参与者相比，参与者坚持每天注射生长激素的差异。
参与者将参与这项研究长达 14 个月。 在此期间，他们将在研究诊所进行 3 次研究访问。 参与者将使用 HealthBeacon™ 智能锐器箱收集用过的针头或注射剂。
研究概览
详细说明
这项多中心、国际、纵向、前瞻性、基于地点、低干预的研究旨在评估和监测诊断为小儿生长激素缺乏症 (pGHD) 的 3-16 岁儿童的治疗经验，定义为治疗依从性和持久性。 ），每天接受生长激素 (dGH) 治疗或每周一次 Ngenla。 该研究计划在比利时、加拿大、法国、意大利、卢森堡、西班牙、英国和美国的 50 个参与地点进行。
将使用 HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ 作为治疗监测设备，在 12 个月的时间内实时收集治疗依从性和持续性的数据。
其他数据，包括人口统计和临床特征，将根据每个参与地点和/或国家的常规护理在三个时间点收集，最长期限为 14 个月。
大约 400 名参与者将参加该研究（大约 200 名参与者接受 dGH 注射，大约 200 名参与者接受 Ngenla）。
研究类型
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Pfizer CT.gov Call Center
- 电话号码：1-800-718-1021
- 邮箱：ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 基线年龄为 3-16 岁的任何性别儿童
- 被诊断为 pGHD 需要注射 GH 的儿童。
- 目前正在接受治疗 (dGH/Ngenla) 或未接受治疗但已准备好开始治疗的儿童。
- 目前使用锐器箱收集用过的针头的人[按照正常护理标准 (SoC)]。
排除标准：
- 患有心理社会侏儒症的儿童。
- 小于胎龄儿 (SGA)
- 染色体异常的儿童
- 患有其他原因导致身材矮小的儿童，例如不受控制的原发性甲状腺功能减退症或佝偻病。
- 有癌症病史的儿童。
7. 患有其他急性医疗或精神疾病的儿童
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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每周接受生长激素治疗的患者
大约 200 名诊断为 pGHD 且未接受过治疗或目前每周接受一次 Ngenla 治疗的儿童将被纳入研究。
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注册的参与者将获得一个智能锐器箱。
该垃圾箱将从注册开始的 12 个月内收集用过的针头。
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每日接受生长激素治疗的患者
将招募大约 200 名诊断为 pGHD、未接受治疗或目前每天接受 GH 注射的儿童
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注册的参与者将获得一个智能锐器箱。
该垃圾箱将从注册开始的 12 个月内收集用过的针头。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Ngenla 和每日生长激素的平均依从性
大体时间：12个月
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Ngenla 和每日生长激素的依从性遵循药物持有率定义 (MPR)。
MPR 是根据 Smart Sharps Bin™ 中使用和收集的注射总数计算的。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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每个参与者计划注射的百分比
大体时间：12个月
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每个参与者计划注射的百分比计算为实际注射 Ngenla 或每日生长激素的次数占预期注射总数的比例。
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12个月
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生活干扰问卷-生长激素缺乏 I (LIQ-GHD I) 问卷相对于基线的变化
大体时间：12个月
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LIQ-GHD I 仪器使用从不到总是或非常容易到非常困难的 5 分制，或从极其方便到极其不方便的 7 分制。 它包含以下子量表：
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12个月
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针对患者和护理人员的矮身材青少年生活质量 (QoLISSY) 调查问卷相对于基线的变化
大体时间：12个月
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QoLISSY 调查问卷采用 5 分制，从完全不/从不到非常/总是。 它评估参与者及其护理人员的以下与健康相关的生活质量领域：
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12个月
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医疗保健从业者 (HCP) 偏好调查
大体时间：12个月
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HCP 对治疗方案和治疗经验的偏好和满意度调查（每日或每周注射或无偏好）以及满意度从非常满意到非常不满意。
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12个月
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Ngenla 和每日生长激素有效性评估相对于基线的变化
大体时间：12个月
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诊断和随访时的身高（厘米）、体重（公斤）和体重指数（公斤/平方米）以及年化身高变化速度（厘米）。
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12个月
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存在或不存在影响依从性的因素
大体时间：12个月
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评估生活方式因素：
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12个月
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年龄亚组对 Ngenla 和每日生长激素的平均依从性。
大体时间：12个月
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-不同年龄组：3-7岁/8-11岁/12-16岁 Ngenla和每日生长激素的依从性遵循药物持有率定义（MPR）。
MPR 是根据 Smart Sharps Bin™ 中使用和收集的注射总数计算的。
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12个月
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转换参与者对 Ngenla 和每日生长激素的平均依从性
大体时间：12个月
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- 转换参与者：dGH 至 Ngenla，反之亦然 Ngenla 和每日生长激素的依从性遵循药物持有率定义 (MPR)。
MPR 是根据 Smart Sharps Bin™ 中使用和收集的注射总数计算的。
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12个月
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幼稚/非幼稚亚组对 Ngenla 和每日生长激素的平均依从性。
大体时间：12个月
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- 首次治疗与非首次治疗（dGH 或 Ngenla） Ngenla 和每日生长激素的依从性遵循药物持有率定义 (MPR)。
MPR 是根据 Smart Sharps Bin™ 中使用和收集的注射总数计算的。
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12个月
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停止使用 Ngenla 或每日生长激素的参与者人数
大体时间：12个月
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在患者停止使用锐器箱后，在特定时间窗口评估持续性/中断。
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12个月
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停止使用 Ngenla 或每日生长激素的参与者百分比
大体时间：12个月
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在患者停止使用锐器箱后，在特定时间窗口评估持续性/中断。
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12个月
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改变生长激素治疗的参与者人数
大体时间：12个月
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报告从每日 GH 注射改为每周 GH 注射或从每周 GH 注射改为每日 GH 注射的参与者人数。
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12个月
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改变生长激素治疗的参与者百分比
大体时间：12个月
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报告了从每日 GH 注射改为每周 GH 注射或从每周 GH 注射改为每日 GH 注射的参与者的百分比。
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12个月
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- C0311024
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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