En studie for å sammenligne erfaringene med å ta daglige veksthormoninjeksjoner med ukentlig Ngenla hos barn med lave nivåer av veksthormon
EN MULTICENTER LAVINTERVENSJONELL STUDIE FOR Å EVALUERE OG OVERVÅKE BEHANDLINGSERFARING MED UKELIG VEKSTHORMON (NGENLA) VERSUS DAGLIG VEKSTHORMON INJEKSJONER HOS BARN MED VEKSTHORMONMANNG
Hensikten med denne studien er å lære om:
- hvordan barn holder seg til å ta injeksjonene sine
- deres erfaring med studiemedisinene (Ngenla og daglig veksthormon) foreskrevet til barn med lave nivåer av veksthormon.
Denne studien søker deltakere som:
- er under behandling eller er klar til å starte behandling med daglig veksthormon eller Ngenla.
- bruk en skarp bøtte for å samle brukte nåler.
Studiemedisinene vil bli gitt i henhold til vanlig behandling avtalt med legen. Studien vil sammenligne deltakeres erfaringer for å hjelpe oss å se:
- forskjellen i hvordan deltakerne holder seg til å ta sine daglige veksthormoninjeksjoner sammenlignet med deltakere som bruker Ngenla én gang i uken.
Deltakerne vil delta i denne studien i opptil 14 måneder. I løpet av denne tiden vil de ha 3 studiebesøk på studieklinikken. Deltakerne vil bruke HealthBeacon™ smarte skarpe bøtte for å samle de brukte nålene eller injeksjonene.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne multisenter, internasjonale, longitudinelle, prospektive, stedsbaserte, lavintervensjonelle studien tar sikte på å evaluere og overvåke behandlingserfaring, definert av behandlingsoverholdelse og utholdenhet, hos barn i alderen 3-16 år med diagnosen pediatrisk veksthormonmangel (pGHD) ), mottar enten daglig veksthormon (dGH) behandling eller en gang ukentlig Ngenla. Studien er planlagt utført på totalt 50 deltakende nettsteder fordelt over Belgia, Canada, Frankrike, Italia, Luxembourg, Spania, Storbritannia og USA.
Data om behandlingsoverholdelse og utholdenhet vil bli samlet inn i sanntid over en periode på 12 måneder ved å bruke HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ som en behandlingsovervåkingsenhet.
Ytterligere data, inkludert demografiske og kliniske karakteristika, vil bli samlet inn på tre tidspunkter, i tråd med rutinemessig behandling på hvert deltakende sted og/eller land, over en maksimal periode på 14 måneder.
Omtrent 400 deltakere vil bli registrert i studien (omtrent 200 deltakere foreskrev dGH-injeksjoner og omtrent 200 foreskrevet Ngenla).
Studietype
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn av alle kjønn i alderen 3-16 år ved baseline
- Barn som har fått diagnosen pGHD som krever GH-injeksjoner.
- Barn som nå behandles (dGH/Ngenla) eller er behandlingsnaive, men klare til å starte behandling.
- De som for øyeblikket bruker en søppelbøtte for å samle brukte nåler [i henhold til normal standard for omsorg (SoC)].
Ekskluderingskriterier:
- Barn med psykososial dvergvekst.
- Barn født små for svangerskapsalderen (SGA)
- Barn med kromosomavvik
- Barn med andre årsaker til kort vekst, for eksempel ukontrollert primær hypotyreose eller rakitt.
- Barn med en historie med kreft.
7. Barn med annen akutt medisinsk eller psykiatrisk tilstand
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter behandlet med ukentlig veksthormon
Omtrent 200 barn med diagnosen pGHD som er behandlingsnaive eller som for tiden får Ngenla én gang i uken, vil bli registrert.
|
Påmeldte deltakere vil bli utstyrt med en Smart Sharps Bin.
Bingen vil samle brukte nåler over en periode på 12 måneder fra registrering.
|
|
Pasienter behandlet med daglig veksthormon
Omtrent 200 barn med diagnosen pGHD som er behandlingsnaive eller som for tiden mottar daglige GH-injeksjoner, vil bli registrert
|
Påmeldte deltakere vil bli utstyrt med en Smart Sharps Bin.
Bingen vil samle brukte nåler over en periode på 12 måneder fra registrering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig overholdelse av Ngenla og daglig veksthormon
Tidsramme: 12 måneder
|
Overholdelsen for Ngenla og daglig veksthormon fulgte definisjonen av medikamentbesittelse (MPR).
MPR beregnes fra det totale antallet injeksjoner som er brukt og samlet i Smart Sharps Bin™.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av planlagte injeksjoner tatt per deltaker
Tidsramme: 12 måneder
|
Prosentandelen av planlagte injeksjoner tatt per deltaker beregnes som andelen av faktisk antall injeksjoner med Ngenla eller daglig veksthormon brukt fra det totale antallet forventede injeksjoner.
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i spørreskjema for livsinterferens-veksthormonmangel I (LIQ-GHD I)
Tidsramme: 12 måneder
|
LIQ-GHD I-instrumentet bruker enten en 5-punkts skala fra aldri til alltid eller veldig lett til veldig vanskelig eller en 7-punkts skala fra ekstremt praktisk til ekstremt upraktisk. Den inneholder følgende underskalaer:
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY) spørreskjema for pasienter og for omsorgspersoner
Tidsramme: 12 måneder
|
QoLISSY-spørreskjemaet er en 5-punkts skala fra ikke i det hele tatt/aldri til ekstremt/alltid. Den evaluerer følgende helserelaterte livskvalitetsdomener for deltakere og deres omsorgspersoner:
|
12 måneder
|
|
Preferanseundersøkelse for helsepersonell (HCP).
Tidsramme: 12 måneder
|
HCP preferanse- og tilfredshetsundersøkelse for behandlingsregime og behandlingserfaring (daglige eller ukentlige injeksjoner eller ingen preferanse) og tilfredshet vurdert fra svært fornøyd til svært misfornøyd.
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i effektivitetsevalueringer for Ngenla og daglig veksthormon
Tidsramme: 12 måneder
|
Høyde i cm, vekt i kg, og BMI i kg/m2 ved diagnose og oppfølgingsbesøk og annualisert høydehastighet i cm.
|
12 måneder
|
|
Tilstedeværelse eller fravær av faktorer som påvirker overholdelse
Tidsramme: 12 måneder
|
Livsstilsfaktorer vurderes:
|
12 måneder
|
|
Gjennomsnittlig overholdelse av Ngenla og daglig veksthormon for aldersundergrupper.
Tidsramme: 12 måneder
|
-Ulike aldersgrupper: 3-7 år/8-11 år/12-16 år Overholdelsen av Ngenla og daglig veksthormon følger definisjonen av medikamentbesittelsesratio (MPR).
MPR beregnes fra det totale antallet injeksjoner som er brukt og samlet i Smart Sharps Bin™.
|
12 måneder
|
|
Gjennomsnittlig overholdelse av Ngenla og daglig veksthormon for byttedeltakere
Tidsramme: 12 måneder
|
- Bytt deltakere: dGH til Ngenla og omvendt. Overholdelsen av Ngenla og daglig veksthormon følger definisjonen av medikamentbesittelse (MPR).
MPR beregnes fra det totale antallet injeksjoner som er brukt og samlet i Smart Sharps Bin™.
|
12 måneder
|
|
Gjennomsnittlig overholdelse av Ngenla og daglig veksthormon for naive/ikke-naive undergrupper.
Tidsramme: 12 måneder
|
- Behandlingsnaiv vs ikke-naiv (enten dGH eller Ngenla) Overholdelsen av Ngenla og daglig veksthormon følger definisjonen av medikamentbesittelsesratio (MPR).
MPR beregnes fra det totale antallet injeksjoner som er brukt og samlet i Smart Sharps Bin™.
|
12 måneder
|
|
Antall deltakere som avbrøt Ngenla eller daglig veksthormon
Tidsramme: 12 måneder
|
Persistens/seponering blir evaluert ved spesifikke tidsvinduer, etter at pasienter slutter å bruke avfallsbeholderen.
|
12 måneder
|
|
Prosent av deltakerne som sluttet med Ngenla eller daglig veksthormon
Tidsramme: 12 måneder
|
Persistens/seponering blir evaluert ved spesifikke tidsvinduer, etter at pasienter slutter å bruke avfallsbeholderen.
|
12 måneder
|
|
Antall deltakere som bytter veksthormonbehandling
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall deltakere som bytter fra daglige til ukentlige GH-injeksjoner eller fra ukentlige til daglige GH-injeksjoner rapporteres.
|
12 måneder
|
|
Andel deltakere som bytter veksthormonbehandling
Tidsramme: 12 måneder
|
Prosentandelen av deltakerne som bytter fra daglige til ukentlige GH-injeksjoner eller fra ukentlige til daglige GH-injeksjoner er rapportert.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
Andre studie-ID-numre
- C0311024
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .