Tutkimus, jossa verrataan kokemuksia päivittäisten kasvuhormoniinjektioiden ottamisesta viikoittaiseen Ngenlaan lapsilla, joilla on alhainen kasvuhormonitaso
MONIKESKUSTEN VÄHÄN INTERVENTIOINEN TUTKIMUS VIIKOITTAISEN KASVUHORMONIN (NGENLA) HOITOKOKEMUKSEN ARVIOIMISEKSI JA SEURAAMISEKSI VERSIOON PÄIVITTÄISIIN KASVUHORMONEIIN SYÖTTÖJÄ LAPSILLE, jolla on KASVUHORMONIPUUTE
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia:
- kuinka lapset pitävät pistoksensa
- heidän kokemuksensa tutkimuslääkkeistä (Ngenla ja päivittäinen kasvuhormoni), joita määrättiin lapsille, joilla on alhainen kasvuhormonitaso.
Tähän tutkimukseen haetaan osallistujia, jotka:
- olet hoidossa tai olet valmis aloittamaan hoidon päivittäisellä kasvuhormonilla tai Ngenlalla.
- käytä terävien esineiden roskakoria käytettyjen neulojen keräämiseen.
Tutkimuslääkkeet annetaan lääkärin kanssa sovitun säännöllisen hoidon mukaisesti. Tutkimuksessa verrataan osallistujien kokemuksia, jotta voimme nähdä:
- ero siinä, kuinka osallistujat pitävät kiinni päivittäisistä kasvuhormoniruiskeistaan verrattuna osallistujiin, jotka käyttivät kerran viikossa Ngenlaa.
Osallistujat osallistuvat tähän tutkimukseen enintään 14 kuukauden ajan. Tänä aikana heillä on 3 opintokäyntiä opintoklinikalla. Osallistujat keräävät käytetyt neulat tai ruiskeet HealthBeacon™ älykkäällä terävällä esineellä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän monikeskuksen, kansainvälisen, pitkittäissuuntaisen, prospektiivisen, paikkakohtaisen, vähän interventiota vaativan tutkimuksen tavoitteena on arvioida ja seurata hoitokokemusta, joka määritellään hoidon noudattamisen ja pysyvyyden perusteella 3–16-vuotiailla lapsilla, joilla on diagnosoitu lasten kasvuhormonin puutos (pGHD). ), jotka saavat joko päivittäistä kasvuhormonihoitoa (dGH) tai kerran viikossa Ngenla-hoitoa. Tutkimus on tarkoitus suorittaa yhteensä 50 osallistuvassa sivustossa Belgiassa, Kanadassa, Ranskassa, Italiassa, Luxemburgissa, Espanjassa, Isossa-Britanniassa ja Yhdysvalloissa.
Hoidon noudattamisesta ja pysyvyydestä kerätään tietoja reaaliajassa 12 kuukauden aikana käyttämällä HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ -laitetta hoidon seurantalaitteena.
Lisätiedot, mukaan lukien demografiset ja kliiniset ominaisuudet, kerätään kolmessa ajankohtana kunkin osallistuvan alueen ja/tai maan rutiinihoidon mukaisesti enintään 14 kuukauden aikana.
Noin 400 osallistujaa otetaan mukaan tutkimukseen (noin 200 osallistujalle määrättiin dGH-injektio ja noin 200 Ngenla).
Opintotyyppi
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mitä tahansa sukupuolta olevat lapset, iältään 3–16 vuotta lähtötilanteessa
- Lapset, jotka ovat saaneet pGHD-diagnoosin, joka vaatii GH-injektioita.
- Lapset, jotka ovat parhaillaan hoidossa (dGH/Ngenla) tai jotka eivät ole saaneet hoitoa, mutta ovat valmiita aloittamaan hoidon.
- Ne, jotka käyttävät tällä hetkellä terävien esineiden roskakoria käytettyjen neulojen keräämiseen [normaalin hoitostandardin (SoC) mukaisesti].
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, joilla on psykososiaalinen kääpiö.
- Lapset, jotka ovat syntyneet raskausikään nähden pieninä (SGA)
- Lapset, joilla on kromosomipoikkeavuuksia
- Lapset, joilla on muita lyhytkasvuisia syitä, kuten hallitsematon primaarinen kilpirauhasen vajaatoiminta tai riisitauti.
- Lapset, joilla on ollut syöpä.
7. Lapset, joilla on muu akuutti lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joita hoidetaan viikoittain kasvuhormonilla
Noin 200 lasta, joilla on diagnosoitu pGHD ja jotka eivät ole saaneet hoitoa tai saavat tällä hetkellä kerran viikossa Ngenlaa, otetaan mukaan.
|
Ilmoittautuneille osallistujille tarjotaan Smart Sharps Bin.
Säiliö kerää käytetyt neulat 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta lukien.
|
|
Päivittäisellä kasvuhormonilla hoidetut potilaat
Noin 200 lasta, joilla on diagnosoitu pGHD ja jotka eivät ole saaneet hoitoa tai saavat tällä hetkellä päivittäisiä GH-injektioita, otetaan mukaan.
|
Ilmoittautuneille osallistujille tarjotaan Smart Sharps Bin.
Säiliö kerää käytetyt neulat 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta lukien.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen sitoutuminen Ngenlaan ja päivittäiseen kasvuhormoniin
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ngenlan ja päivittäisen kasvuhormonin sitoutuminen noudatti lääkkeiden hallussapitosuhteen määritelmää (MPR).
MPR lasketaan käytettyjen ja Smart Sharps Bin™ -astiaan kerättyjen injektioiden kokonaismäärästä.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suunniteltujen ruiskeiden prosenttiosuus osallistujaa kohti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Suunniteltujen ruiskeiden prosenttiosuus osallistujaa kohden lasketaan todellisten Ngenla- tai päivittäisten kasvuhormoniruiskeiden määränä odotettujen injektioiden kokonaismäärästä.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos perustasosta Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I (LIQ-GHD I) -kyselyssä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
LIQ-GHD I -instrumentti käyttää joko 5 pisteen asteikkoa ei koskaan aina tai erittäin helposta erittäin vaikeaan tai 7 pisteen asteikkoa erittäin kätevästä erittäin hankalaan. Se sisältää seuraavat ala-asteikot:
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden ja hoitajien elämänlaatua lyhyessä kasvussa (QoLISSY) -kyselyssä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
QoLISSY-kysely on 5 pisteen asteikko ei ollenkaan/ei koskaan - erittäin/aina. Se arvioi osallistujien ja heidän hoitajiensa seuraavat terveyteen liittyvät elämänlaatualueet:
|
12 kuukautta
|
|
Terveydenhuollon ammattihenkilöiden (HCP) mieltymystutkimus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
HCP:n mieltymys- ja tyytyväisyystutkimus hoito-ohjelmasta ja hoitokokemuksesta (päivittäiset tai viikoittaiset injektiot tai ei etusijaa) ja tyytyväisyysarvio erittäin tyytyväisestä erittäin tyytymättömään.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta Ngenlan ja päivittäisen kasvuhormonin tehokkuuden arvioinneissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pituus senttimetreinä, paino kg ja BMI kg/m2 diagnoosi- ja seurantakäynneillä ja vuositasoinen pituusnopeus cm.
|
12 kuukautta
|
|
Sitoutumiseen vaikuttavien tekijöiden läsnäolo tai puuttuminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Elämäntyylitekijöitä arvioidaan:
|
12 kuukautta
|
|
Keskimääräinen sitoutuminen Ngenlaan ja päivittäinen kasvuhormoni ikäryhmille.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
-Eri ikäryhmät: 3-7 vuotta/8-11 vuotta/12-16 vuotta. Ngenlan ja päivittäisen kasvuhormonin sitoutuminen noudattaa lääkityksen hallussapitosuhteen määritelmää (MPR).
MPR lasketaan käytettyjen ja Smart Sharps Bin™ -astiaan kerättyjen injektioiden kokonaismäärästä.
|
12 kuukautta
|
|
Keskimääräinen sitoutuminen Ngenlaan ja päivittäinen kasvuhormoni vaihtoon osallistuville
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
- Vaihda osallistujat: dGH Ngenlaan ja päinvastoin. Ngenlan ja päivittäisen kasvuhormonin sitoutuminen noudattaa lääkkeiden hallussapitosuhteen määritelmää (MPR).
MPR lasketaan käytettyjen ja Smart Sharps Bin™ -astiaan kerättyjen injektioiden kokonaismäärästä.
|
12 kuukautta
|
|
Keskimääräinen sitoutuminen Ngenlaan ja päivittäinen kasvuhormoni naiiveille/ei-naiiveille alaryhmille.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
- Hoitoon saamaton vs. ei-naiivi (joko dGH tai Ngenla) Ngenlan ja päivittäisen kasvuhormonin sitoutuminen noudattaa lääkkeiden hallussapitosuhteen määritelmää (MPR).
MPR lasketaan käytettyjen ja Smart Sharps Bin™ -astiaan kerättyjen injektioiden kokonaismäärästä.
|
12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka lopettivat Ngenlan tai päivittäisen kasvuhormonin käytön
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pysyvyys/keskeytys arvioidaan tietyissä aikaikkunoissa sen jälkeen, kun potilaat ovat lopettaneet terävien esineiden säiliön käytön.
|
12 kuukautta
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka lopettivat Ngenlan tai päivittäisen kasvuhormonin käytön
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pysyvyys/keskeytys arvioidaan tietyissä aikaikkunoissa sen jälkeen, kun potilaat ovat lopettaneet terävien esineiden säiliön käytön.
|
12 kuukautta
|
|
Kasvuhormonihoitoa vaihtaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka vaihtavat päivittäisistä kasvuhormoniruiskeista viikoittaisiin tai viikoittaisista GH-injektioista päivittäisiin.
|
12 kuukautta
|
|
Kasvuhormonihoitoa vaihtaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vaihtavat päivittäisistä GH-injektioista viikoittaisiin tai viikoittaisista päivittäisistä GH-injektioista raportoidaan.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C0311024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .