Studie k porovnání zkušeností s každodenními injekcemi růstového hormonu s týdenními Ngenla u dětí s nízkými hladinami růstového hormonu
MULTICENTRICKÁ NÍZKOINTERVENČNÍ STUDIE K HODNOCENÍ A MONITOROVÁNÍ ZKUŠENOSTI S LÉČBOU S TÝDENNÍM RŮSTOVÝM HORMONEM (NGENLA) VS. DENNÍ INJEKCE RŮSTOVÉHO HORMONU U DĚTÍ S NEDOSTATKEM RŮSTOVÉHO HORMU
Účelem této studie je dozvědět se o:
- jak se děti drží injekce
- jejich zkušenosti se studovanými léky (Ngenla a denní růstový hormon) předepisovanými dětem s nízkou hladinou růstového hormonu.
Tato studie hledá účastníky, kteří:
- se léčíte nebo jste připraveni zahájit léčbu denním růstovým hormonem nebo přípravkem Ngenla.
- použijte koš na ostré předměty ke sběru použitých jehel.
Studované léky budou podávány v rámci pravidelné péče dohodnuté s lékařem. Studie porovná zkušenosti účastníků, aby nám pomohla vidět:
- rozdíl v tom, jak se účastníci drží při užívání svých denních injekcí růstového hormonu ve srovnání s účastníky užívajícími přípravek Ngenla jednou týdně.
Účastníci se této studie zúčastní po dobu až 14 měsíců. Během této doby absolvují 3 studijní návštěvy na studijní klinice. Účastníci využijí chytrý koš na ostré předměty HealthBeacon™ pro sběr použitých jehel nebo injekcí.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato multicentrická, mezinárodní, longitudinální, prospektivní, místně založená, nízkointervenční studie si klade za cíl vyhodnotit a monitorovat zkušenosti s léčbou, definované adherencí k léčbě a perzistencí, u dětí ve věku 3–16 let s diagnózou dětského deficitu růstového hormonu (pGHD ), kteří dostávají buď denní léčbu růstovým hormonem (dGH) nebo jednou týdně Ngenla. Studie se plánuje provést na celkem 50 zúčastněných místech distribuovaných po Belgii, Kanadě, Francii, Itálii, Lucembursku, Španělsku, Velké Británii a USA.
Údaje o dodržování a přetrvávání léčby budou shromažďovány v reálném čase po dobu 12 měsíců pomocí HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ jako zařízení pro monitorování léčby.
Další údaje, včetně demografických a klinických charakteristik, budou shromažďovány ve třech časových bodech, v souladu s rutinní péčí v každém zúčastněném místě a/nebo zemi, po dobu maximálně 14 měsíců.
Do studie bude zapsáno přibližně 400 účastníků (přibližně 200 účastníků předepsalo injekce dGH a přibližně 200 předepsal Ngenla).
Typ studie
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti jakéhokoli pohlaví ve věku 3–16 let na začátku
- Děti, kterým byla diagnostikována pGHD vyžadující injekce GH.
- Děti, které jsou v současné době léčeny (dGH/Ngenla) nebo jsou dosud léčeny, ale jsou připraveny zahájit léčbu.
- Ti, kteří v současné době používají sběrnou nádobu na ostré předměty ke sběru použitých jehel [podle běžného standardu péče (SoC)].
Kritéria vyloučení:
- Děti s psychosociálním trpaslíkem.
- Děti narozené malé vzhledem ke gestačnímu věku (SGA)
- Děti s chromozomálními abnormalitami
- Děti s jinými příčinami nízkého vzrůstu, jako je nekontrolovaná primární hypotyreóza nebo křivice.
- Děti s rakovinou v anamnéze.
7. Děti s jiným akutním zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti léčení týdenním růstovým hormonem
Zapsáno bude přibližně 200 dětí s diagnózou pGHD, které dosud nebyly léčeny nebo v současné době dostávají jednou týdně Ngenla.
|
Zapsaní účastníci dostanou Smart Sharps Bin.
Popelnice bude sbírat použité jehly po dobu 12 měsíců od registrace.
|
|
Pacienti léčení denním růstovým hormonem
Zapsáno bude přibližně 200 dětí s diagnózou pGHD, které dosud nebyly léčeny nebo v současné době dostávají denně injekce GH.
|
Zapsaní účastníci dostanou Smart Sharps Bin.
Popelnice bude sbírat použité jehly po dobu 12 měsíců od registrace.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná adherence k Ngenla a dennímu růstovému hormonu
Časové okno: 12 měsíců
|
Adherence pro Ngenla a denní růstový hormon se řídila definicí poměru držení léků (MPR).
MPR se vypočítá z celkového počtu použitých injekcí a shromážděných v Smart Sharps Bin™.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento plánovaných injekcí přijatých na účastníka
Časové okno: 12 měsíců
|
Procento plánovaných injekcí přijatých na účastníka se vypočítá jako podíl skutečného počtu injekcí Ngenla nebo denního použitého růstového hormonu z celkového počtu očekávaných injekcí.
|
12 měsíců
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v dotazníku Life Interference Questionnaire – Nedostatek růstového hormonu I (LIQ-GHD I)
Časové okno: 12 měsíců
|
Přístroj LIQ-GHD I používá buď 5bodovou stupnici od nikdy po vždy nebo velmi snadné po velmi obtížné nebo 7bodovou stupnici od extrémně pohodlné po extrémně nepohodlnou. Obsahuje následující subškály:
|
12 měsíců
|
|
Změna od výchozího stavu v dotazníku kvality života u mládeže nízkého vzrůstu (QoLISSY) pro pacienty a pro pečovatele
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník QoLISSY je pětibodová škála od vůbec/nikdy po extrémně/vždy. Hodnotí následující domény kvality života související se zdravím pro účastníky a jejich pečovatele:
|
12 měsíců
|
|
Průzkum preferencí zdravotníků (HCP).
Časové okno: 12 měsíců
|
Průzkum preferencí a spokojenosti HCP pro léčebný režim a zkušenost s léčbou (denní nebo týdenní injekce nebo bez preference) a spokojenost hodnocená od velmi spokojená po velmi nespokojená.
|
12 měsíců
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení účinnosti pro Ngenla a denní růstový hormon
Časové okno: 12 měsíců
|
Výška v cm, hmotnost v kg a BMI v kg/m2 při diagnóze a následných návštěvách a anualizovaná rychlost výšky v cm.
|
12 měsíců
|
|
Přítomnost nebo nepřítomnost faktorů ovlivňujících adherenci
Časové okno: 12 měsíců
|
Hodnotí se faktory životního stylu:
|
12 měsíců
|
|
Průměrná adherence k Ngenla a dennímu růstovému hormonu pro věkové podskupiny.
Časové okno: 12 měsíců
|
-Různé věkové skupiny: 3-7 let/8-11 let/12-16 let Dodržování Ngenla a denního růstového hormonu se řídí definicí poměru držení léků (MPR).
MPR se vypočítá z celkového počtu použitých injekcí a shromážděných v Smart Sharps Bin™.
|
12 měsíců
|
|
Průměrná dodržování Ngenla a denního růstového hormonu pro účastníky změny
Časové okno: 12 měsíců
|
- Přepnout účastníky: dGH na Ngenla a naopak Dodržování Ngenla a denního růstového hormonu se řídí definicí poměru držení léků (MPR).
MPR se vypočítá z celkového počtu použitých injekcí a shromážděných v Smart Sharps Bin™.
|
12 měsíců
|
|
Průměrná adherence k Ngenla a dennímu růstovému hormonu u naivních/nenaivních podskupin.
Časové okno: 12 měsíců
|
- Nenaivní léčba vs. neléčba (buď dGH nebo Ngenla) Dodržování Ngenla a denního růstového hormonu se řídí definicí poměru držení léků (MPR).
MPR se vypočítá z celkového počtu použitých injekcí a shromážděných v Smart Sharps Bin™.
|
12 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří přestali užívat Ngenla nebo denní růstový hormon
Časové okno: 12 měsíců
|
Přetrvávání/přerušení se hodnotí v určitých časových oknech poté, co pacienti přestanou používat koš na ostré předměty.
|
12 měsíců
|
|
Procento účastníků, kteří přestali užívat Ngenla nebo denní růstový hormon
Časové okno: 12 měsíců
|
Přetrvávání/přerušení se hodnotí v určitých časových oknech poté, co pacienti přestanou používat koš na ostré předměty.
|
12 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří změnili léčbu růstovým hormonem
Časové okno: 12 měsíců
|
Uvádí se počet účastníků, kteří přešli z denních na týdenní injekce GH nebo z týdenních na denní injekce GH.
|
12 měsíců
|
|
Procento účastníků, kteří změnili léčbu růstovým hormonem
Časové okno: 12 měsíců
|
Uvádí se procento účastníků, kteří přešli z denních injekcí GH na týdenní nebo z týdenních na denní injekce GH.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C0311024
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .