Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at sammenligne erfaringerne med at tage daglige væksthormoninjektioner med ugentlige Ngenla hos børn med lave niveauer af væksthormon

7. februar 2024 opdateret af: Pfizer

ET MULTICENTER LAVINTERVENTIONELT UNDERSØGELSE TIL EVALUERING OG OVERVÅGNING AF BEHANDLINGSERFARING MED UGENTLIG VÆKSTHORMON (NGENLA) VERSUS DAGLIG VÆKSTHORMON INJEKTIONER HOS BØRN MED VÆKSTHORMONMANGEL

Formålet med denne undersøgelse er at lære om:

  • hvordan børn holder sig til at tage deres injektioner
  • deres erfaring med undersøgelsesmedicinen (Ngenla og dagligt væksthormon), der ordineres til børn med lave niveauer af væksthormon.

Denne undersøgelse søger deltagere, der:

  • er i behandling eller er klar til at starte behandling med dagligt væksthormon eller Ngenla.
  • brug en skraldespand til at indsamle brugte nåle.

Studiemedicinen vil blive givet i henhold til almindelig pleje aftalt med lægen. Undersøgelsen vil sammenligne deltagernes erfaringer for at hjælpe os med at se:

- forskellen på, hvordan deltagerne holder sig til at tage deres daglige væksthormoninjektioner sammenlignet med deltagere, der bruger Ngenla én gang om ugen.

Deltagerne vil deltage i denne undersøgelse i op til 14 måneder. I denne tid vil de have 3 studiebesøg på studieklinikken. Deltagerne vil bruge HealthBeacon™ smarte skarpe beholder til at indsamle de brugte nåle eller injektioner.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne multicenter, internationale, longitudinelle, prospektive, stedbaserede, lav-interventionelle undersøgelse har til formål at evaluere og overvåge behandlingserfaring, defineret ved behandlingsadhærens og persistens, hos børn i alderen 3-16 år med en diagnose af pædiatrisk væksthormonmangel (pGHD) ), modtager enten daglig væksthormon (dGH) behandling eller én gang om ugen Ngenla. Undersøgelsen er planlagt til at blive udført på i alt 50 deltagende steder fordelt på tværs af Belgien, Canada, Frankrig, Italien, Luxembourg, Spanien, Storbritannien og USA.

Data om behandlingsadhærens og persistens vil blive indsamlet i realtid over en periode på 12 måneder ved at bruge HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ som en behandlingsovervågningsenhed.

Yderligere data, herunder demografiske og kliniske karakteristika, vil blive indsamlet på tre tidspunkter, i overensstemmelse med den rutinemæssige behandling på hvert deltagende sted og/eller land, over en maksimal periode på 14 måneder.

Ca. 400 deltagere vil blive tilmeldt undersøgelsen (ca. 200 deltagere ordinerede dGH-injektioner og ca. 200 ordinerede Ngenla).

Undersøgelsestype

Observationel

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med pGHD, som i øjeblikket modtager væksthormonbehandling eller er ved at starte på det.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn af ethvert køn i alderen 3-16 år ved baseline
  2. Børn, der har fået diagnosen pGHD, der kræver GH-injektioner.
  3. Børn, der i øjeblikket er i behandling (dGH/Ngenla) eller er behandlingsnaive, men klar til at starte behandlingen.
  4. De, der i øjeblikket bruger en skraldespand til at indsamle brugte nåle [i henhold til normal standard for pleje (SoC)].

Ekskluderingskriterier:

  1. Børn med psykosocial dværgvækst.
  2. Børn født små i forhold til svangerskabsalderen (SGA)
  3. Børn med kromosomafvigelser
  4. Børn med andre årsager til kort statur, såsom ukontrolleret primær hypothyroidisme eller rakitis.
  5. Børn med en historie med kræft.

7. Børn med anden akut medicinsk eller psykiatrisk tilstand

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter behandlet med ugentligt væksthormon
Ca. 200 børn med diagnosen pGHD, som er behandlingsnaive eller i øjeblikket modtager Ngenla én gang om ugen, vil blive tilmeldt.
Enhed: Skarp beholder til opsamling af brugte nåle/injektioner
Tilmeldte deltagere vil blive forsynet med en Smart Sharps Bin. Skraldespanden vil indsamle brugte nåle over en periode på 12 måneder fra tilmelding.
Patienter behandlet med dagligt væksthormon
Ca. 200 børn med diagnosen pGHD, som er behandlingsnaive eller i øjeblikket modtager daglige GH-injektioner, vil blive tilmeldt
Enhed: Skarp beholder til opsamling af brugte nåle/injektioner
Tilmeldte deltagere vil blive forsynet med en Smart Sharps Bin. Skraldespanden vil indsamle brugte nåle over en periode på 12 måneder fra tilmelding.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig overholdelse af Ngenla og dagligt væksthormon
Tidsramme: 12 måneder
Overholdelsen af ​​Ngenla og dagligt væksthormon fulgte definitionen af ​​medicinbesiddelse (MPR). MPR beregnes ud fra det samlede antal anvendte injektioner og indsamlet i Smart Sharps Bin™.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af planlagte injektioner taget pr. deltager
Tidsramme: 12 måneder
Procentdelen af ​​planlagte injektioner, der tages pr. deltager, beregnes som andelen af ​​det faktiske antal injektioner med Ngenla eller dagligt væksthormon, der anvendes, ud fra det samlede antal forventede injektioner.
12 måneder
Ændring fra baseline i spørgeskemaet til livsinterferens - Væksthormonmangel I (LIQ-GHD I)
Tidsramme: 12 måneder

LIQ-GHD I-instrumentet bruger enten en 5-punkts skala fra aldrig til altid eller meget let til meget vanskelig eller en 7-punkts skala fra ekstrem praktisk til ekstremt ubelejlig.

Den indeholder følgende underskalaer:

  • Pen brugervenlighed
  • Nem injektionsplan
  • Tilfredshed med den samlede behandlingsoplevelse
  • Vilje til at fortsætte injektionsplanen
  • Indblanding i patientens liv
  • Antal glemte injektioner i løbet af de sidste 4 uger (to spørgsmål, der spørger om antallet af glemte injektioner og årsager)
  • Pårørendes livsinterferens
12 måneder
Ændring fra baseline i Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY) spørgeskema til patienter og for pårørende
Tidsramme: 12 måneder

QoLISSY-spørgeskemaet er en 5-punkts skala fra slet ikke/aldrig til ekstremt/altid.

Den evaluerer følgende sundhedsrelaterede livskvalitetsdomæner for deltagere og deres pårørende:

  • Fysisk påvirkning af højden
  • Social påvirkning af højde
  • Følelsesmæssig påvirkning af højden
12 måneder
Sundhedspraktiserende læge (HCP) præferenceundersøgelse
Tidsramme: 12 måneder
HCP præference- og tilfredshedsundersøgelse for behandlingsregime og behandlingserfaring (daglige eller ugentlige injektioner eller ingen præference) og tilfredshed vurderet fra meget tilfreds til meget utilfreds.
12 måneder
Ændring fra baseline i effektivitetsevalueringer for Ngenla og dagligt væksthormon
Tidsramme: 12 måneder
Højde i cm, vægt i kg og BMI i kg/m2 ved diagnose og kontrolbesøg og annualiseret højdehastighed i cm.
12 måneder
Tilstedeværelse eller fravær af faktorer, der påvirker overholdelse
Tidsramme: 12 måneder

Livsstilsfaktorer vurderes:

  • rejser, sygdom, nattesøvn
  • injektionsadministration af plejer/sygeplejerske eller selvadministration Antal samtidig medicin og administrationsvej er indsamlet
12 måneder
Gennemsnitlig overholdelse af Ngenla og dagligt væksthormon for aldersundergrupper.
Tidsramme: 12 måneder
-Forskellige aldersgrupper: 3-7 år/8-11 år/12-16 år Overholdelsen af ​​Ngenla og dagligt væksthormon følger definitionen af ​​medicinbesiddelse (MPR). MPR beregnes ud fra det samlede antal anvendte injektioner og indsamlet i Smart Sharps Bin™.
12 måneder
Gennemsnitlig overholdelse af Ngenla og dagligt væksthormon for switch-deltagere
Tidsramme: 12 måneder
- Skift deltagere: dGH til Ngenla og vice versa Overholdelsen af ​​Ngenla og dagligt væksthormon følger definitionen af ​​medicinbesiddelse (MPR). MPR beregnes ud fra det samlede antal anvendte injektioner og indsamlet i Smart Sharps Bin™.
12 måneder
Gennemsnitlig overholdelse af Ngenla og dagligt væksthormon for naive/ikke-naive undergrupper.
Tidsramme: 12 måneder
- Behandlingsnaiv vs ikke-naiv (enten dGH eller Ngenla) Overholdelsen af ​​Ngenla og dagligt væksthormon følger definitionen af ​​medicinbesiddelse (MPR). MPR beregnes ud fra det samlede antal anvendte injektioner og indsamlet i Smart Sharps Bin™.
12 måneder
Antal deltagere, der ophørte med Ngenla eller dagligt væksthormon
Tidsramme: 12 måneder
Persistens/seponering evalueres ved specifikke tidsvinduer, efter at patienterne holder op med at bruge skraldespanden.
12 måneder
Procentdel af deltagere, der ophørte med Ngenla eller dagligt væksthormon
Tidsramme: 12 måneder
Persistens/seponering evalueres ved specifikke tidsvinduer, efter at patienterne holder op med at bruge skraldespanden.
12 måneder
Antal deltagere, der skifter væksthormonbehandling
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af deltagere, der skifter fra daglige til ugentlige GH-injektioner eller fra ugentlige til daglige GH-injektioner.
12 måneder
Procentdel af deltagere, der skifter væksthormonbehandling
Tidsramme: 12 måneder
Procentdel af deltagere, der skifter fra daglige til ugentlige GH-injektioner eller fra ugentlige til daglige GH-injektioner, rapporteres.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

17. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. november 2023

Først opslået (Faktiske)

2. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C0311024

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pædiatrisk væksthormonmangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner