Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по сравнению опыта ежедневных инъекций гормона роста с еженедельными инъекциями нгенлы у детей с низким уровнем гормона роста

7 февраля 2024 г. обновлено: Pfizer

МНОГОЦЕНТРОВОЕ МАЛОИНТЕРВЕНЦИОННОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ И МОНИТОРИНГА ОПЫТА ЛЕЧЕНИЯ ЕЖЕНЕДЕЛЬНЫМ ГОРМОНОМ РОСТА (NGENLA) ПО сравнению с ЕЖЕДНЕВНЫМИ ИНЪЕКЦИЯМИ ГОРМОНА РОСТА У ДЕТЕЙ С ДЕФИЦИТОМ ГОРМОНА РОСТА

Цель данного исследования – узнать о:

  • как дети продолжают делать уколы
  • их опыт применения исследуемых лекарств (Нгенла и гормон роста для ежедневного приема), назначаемых детям с низким уровнем гормона роста.

В это исследование приглашаются участники, которые:

  • проходят лечение или готовы начать лечение ежедневным гормоном роста или Нгенлой.
  • используйте контейнер для острых предметов, чтобы собрать использованные иглы.

Исследуемые лекарства будут назначаться в соответствии с регулярным лечением, согласованным с врачом. В ходе исследования будет сопоставлен опыт участников, чтобы помочь нам увидеть:

- разница в том, как участники придерживаются ежедневных инъекций гормона роста по сравнению с участниками, использующими Нгенлу один раз в неделю.

Участники примут участие в этом исследовании на срок до 14 месяцев. За это время они совершят 3 учебных визита в исследовательскую клинику. Участники будут использовать умный контейнер для острых предметов HealthBeacon™ для сбора использованных игл или инъекций.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, международное, продольное, проспективное, локальное, малоинтервенционное исследование направлено на оценку и мониторинг опыта лечения, определяемого приверженностью и настойчивостью лечения, у детей в возрасте от 3 до 16 лет с диагнозом детской недостаточности гормона роста (pGHD). ), получающих либо ежедневное лечение гормоном роста (dGH), либо один раз в неделю Ngenla. Исследование планируется провести в общей сложности на 50 участвующих объектах, расположенных в Бельгии, Канаде, Франции, Италии, Люксембурге, Испании, Великобритании и США.

Данные о приверженности и стойкости лечения будут собираться в режиме реального времени в течение 12 месяцев с использованием HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ в качестве устройства мониторинга лечения.

Дополнительные данные, включая демографические и клинические характеристики, будут собираться в три момента времени в соответствии с обычными процедурами оказания медицинской помощи в каждом участвующем учреждении и/или стране в течение максимального периода в 14 месяцев.

В исследовании примут участие около 400 участников (примерно 200 участникам прописали инъекции dGH и примерно 200 — Нгенла).

Тип исследования

Наблюдательный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагнозом pGHD, которые в настоящее время получают лечение гормоном роста или собираются его начать.

Описание

Критерии включения:

  1. Дети любого пола в возрасте от 3 до 16 лет на исходном уровне
  2. Дети, которым поставлен диагноз pGHD, требуют инъекций гормона роста.
  3. Дети, которые в настоящее время получают лечение (dGH/Ngenla) или которые ранее не получали лечение, но готовы начать лечение.
  4. Те, кто в настоящее время использует корзину для острых предметов для сбора использованных игл [в соответствии с обычными стандартами ухода (SoC)].

Критерий исключения:

  1. Дети с психосоциальной карликовостью.
  2. Дети, рожденные маленькими для гестационного возраста (SGA)
  3. Дети с хромосомными аномалиями
  4. Дети с другими причинами низкого роста, такими как неконтролируемый первичный гипотиреоз или рахит.
  5. Дети с историей рака.

7. Дети с другими острыми соматическими или психиатрическими заболеваниями.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты, получающие еженедельный прием гормона роста
В исследование будут включены около 200 детей с диагнозом pGHD, которые ранее не получали лечение или в настоящее время получают Нгенлу один раз в неделю.
Устройство: Контейнер для острых предметов для сбора использованных игл/инъекций
Зарегистрированным участникам будет предоставлена ​​корзина для острых предметов Smart. В мусорную корзину будут собираться использованные иглы в течение 12 месяцев, начиная с момента регистрации.
Пациенты, получающие ежедневный гормон роста
Будут зачислены около 200 детей с диагнозом pGHD, которые ранее не получали лечение или в настоящее время получают ежедневные инъекции гормона роста.
Устройство: Контейнер для острых предметов для сбора использованных игл/инъекций
Зарегистрированным участникам будет предоставлена ​​корзина для острых предметов Smart. В мусорную корзину будут собираться использованные иглы в течение 12 месяцев, начиная с момента регистрации.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя приверженность Нгенле и ежедневному гормону роста
Временное ограничение: 12 месяцев
Приверженность к приему Нгенлы и ежедневному приему гормона роста соответствовала определению коэффициента владения лекарствами (MPR). MPR рассчитывается на основе общего количества использованных инъекций, собранных в Smart Sharps Bin™.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент запланированных инъекций, сделанных на одного участника
Временное ограничение: 12 месяцев
Процент запланированных инъекций, сделанных на одного участника, рассчитывается как доля фактического количества инъекций Нгенлы или ежедневно используемого гормона роста от общего количества ожидаемых инъекций.
12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в анкете «Опросник по вмешательству в жизнь – дефицит гормона роста I» (LIQ-GHD I)
Временное ограничение: 12 месяцев

Прибор LIQ-GHD I использует либо 5-балльную шкалу от никогда до всегда или от очень простого до очень сложного, либо 7-балльную шкалу от крайне удобного до крайне неудобного.

Он содержит следующие подшкалы:

  • Удобство использования ручки
  • Удобство графика инъекций
  • Удовлетворенность общим опытом лечения
  • Готовность продолжать график инъекций
  • Вмешательство в жизнь пациента
  • Количество пропущенных инъекций за последние 4 недели (два вопроса с указанием количества пропущенных инъекций и причин)
  • Вмешательство в жизнь сиделки
12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем опросника «Качество жизни молодых людей с низким ростом» (QoLISSY) для пациентов и лиц, осуществляющих уход
Временное ограничение: 12 месяцев

Опросник QoLISSY представляет собой 5-балльную шкалу от совсем/никогда до крайне/всегда.

Он оценивает следующие области качества жизни, связанные со здоровьем, для участников и лиц, осуществляющих уход за ними:

  • Физическое воздействие высоты
  • Социальное влияние высоты
  • Эмоциональное воздействие высоты
12 месяцев
Опрос предпочтений практикующих врачей (HCP)
Временное ограничение: 12 месяцев
Опрос предпочтений и удовлетворенности медицинских работников в отношении режима лечения и опыта лечения (ежедневные или еженедельные инъекции или отсутствие предпочтений) и уровень удовлетворенности от очень удовлетворенного до очень неудовлетворенного.
12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценок эффективности Нгенлы и ежедневного гормона роста
Временное ограничение: 12 месяцев
Рост в см, вес в кг и ИМТ в кг/м2 при постановке диагноза и последующих визитах, а также годовая скорость роста в см.
12 месяцев
Наличие или отсутствие факторов, влияющих на приверженность лечению.
Временное ограничение: 12 месяцев

Факторы образа жизни оцениваются:

  • путешествие, болезнь, ночной сон
  • введение инъекций лицом, осуществляющим уход/медсестрой, или самостоятельным введением. Собирается количество сопутствующих препаратов и способ введения.
12 месяцев
Средняя приверженность Нгенле и ежедневному приему гормона роста для возрастных подгрупп.
Временное ограничение: 12 месяцев
-Различные возрастные группы: 3–7 лет/8–11 лет/12–16 лет. Приверженность к приему Нгенлы и ежедневного приема гормона роста соответствует определению коэффициента владения лекарствами (MPR). MPR рассчитывается на основе общего количества использованных инъекций, собранных в Smart Sharps Bin™.
12 месяцев
Средняя приверженность Нгенле и ежедневному гормону роста для участников, перешедших на другую программу
Временное ограничение: 12 месяцев
- Поменяйте участников: dGH на Ngenla и наоборот. Соблюдение режима приема Ngenla и ежедневного гормона роста соответствует определению коэффициента владения лекарствами (MPR). MPR рассчитывается на основе общего количества использованных инъекций, собранных в Smart Sharps Bin™.
12 месяцев
Средняя приверженность к Нгенле и ежедневному приему гормона роста для подгрупп наивных и ненаивных пациентов.
Временное ограничение: 12 месяцев
- Наивное лечение или ненаивное лечение (либо dGH, либо Ngenla). Соблюдение режима приема Ngenla и ежедневного приема гормона роста соответствует определению коэффициента владения лекарствами (MPR). MPR рассчитывается на основе общего количества использованных инъекций, собранных в Smart Sharps Bin™.
12 месяцев
Количество участников, прекративших прием Нгенлы или ежедневного гормона роста
Временное ограничение: 12 месяцев
Устойчивость/прекращение лечения оценивается в определенные временные промежутки после того, как пациенты перестают пользоваться контейнером для острых предметов.
12 месяцев
Процент участников, прекративших прием Нгенлы или ежедневного гормона роста
Временное ограничение: 12 месяцев
Устойчивость/прекращение лечения оценивается в определенные временные промежутки после того, как пациенты перестают пользоваться контейнером для острых предметов.
12 месяцев
Число участников, перешедших на лечение гормоном роста
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается о количестве участников, которые перешли с ежедневных на еженедельные инъекции ГР или с еженедельных на ежедневные инъекции ГР.
12 месяцев
Процент участников, перешедших на лечение гормоном роста
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается о проценте участников, которые перешли с ежедневных инъекций ГР на еженедельные или с еженедельных на ежедневные инъекции ГР.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

17 октября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

17 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

9 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C0311024

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к обезличенным данным отдельных участников и соответствующим документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и с учетом определенных критериев, условий и исключений. Более подробную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться