Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące doświadczenia związane z przyjmowaniem codziennych zastrzyków hormonu wzrostu z cotygodniowymi zastrzykami Ngenla u dzieci z niskim poziomem hormonu wzrostu

7 lutego 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

Wieloośrodkowe, niskointerwencyjne badanie mające na celu ocenę i monitorowanie doświadczeń w leczeniu cotygodniowym hormonem wzrostu (NGENLA) w porównaniu z codziennymi zastrzykami hormonu wzrostu u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu

Celem tego badania jest poznanie:

  • jak dzieci radzą sobie z przyjmowaniem zastrzyków
  • ich doświadczenia ze stosowaniem badanych leków (Ngenla i codziennego hormonu wzrostu) przepisywanych dzieciom z niskim poziomem hormonu wzrostu.

Do tego badania poszukujemy uczestników, którzy:

  • są leczeni lub są gotowi rozpocząć leczenie codziennym hormonem wzrostu lub lekiem Ngenla.
  • użyj pojemnika na ostre przedmioty do zbierania zużytych igieł.

Badane leki będą podawane zgodnie ze stałą opieką uzgodnioną z lekarzem. W badaniu porównane zostaną doświadczenia uczestników, co pomoże nam dostrzec:

- różnicę w sposobie, w jaki uczestnicy przyjmowali codzienne zastrzyki hormonu wzrostu w porównaniu z uczestnikami stosującymi Ngenla raz w tygodniu.

Uczestnicy wezmą udział w tym badaniu przez maksymalnie 14 miesięcy. W tym czasie odbędą 3 wizyty studyjne w klinice badawczej. Uczestnicy będą korzystać z inteligentnego pojemnika na ostre przedmioty HealthBeacon™ do zbierania zużytych igieł lub zastrzyków.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego wieloośrodkowego, międzynarodowego, podłużnego, prospektywnego, miejscowego i małointerwencyjnego badania jest ocena i monitorowanie doświadczenia w leczeniu, określonego na podstawie przestrzegania zasad leczenia i jego trwałości, u dzieci w wieku od 3 do 16 lat z rozpoznaniem pediatrycznego niedoboru hormonu wzrostu (pGHD ), otrzymujących codzienną terapię hormonem wzrostu (dGH) lub raz w tygodniu Ngenla. Planuje się, że badanie zostanie przeprowadzone w sumie w 50 uczestniczących ośrodkach w Belgii, Kanadzie, Francji, Włoszech, Luksemburgu, Hiszpanii, Wielkiej Brytanii i USA.

Dane dotyczące przestrzegania i trwałości leczenia będą zbierane w czasie rzeczywistym przez okres 12 miesięcy przy użyciu pojemnika HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ jako urządzenia monitorującego leczenie.

Dodatkowe dane, w tym charakterystyka demograficzna i kliniczna, będą gromadzone w trzech punktach czasowych, zgodnie z rutynową opieką w każdym uczestniczącym ośrodku i/lub kraju, przez maksymalny okres 14 miesięcy.

Do badania zostanie włączonych około 400 uczestników (około 200 uczestników przepisało zastrzyki dGH i około 200 uczestników przepisało Ngenla).

Typ studiów

Obserwacyjny

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci, u których zdiagnozowano pGHD, którzy obecnie otrzymują lub mają zamiar rozpocząć leczenie hormonem wzrostu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dzieci dowolnej płci w wieku wyjściowym od 3 do 16 lat
  2. Dzieci, u których zdiagnozowano pGHD wymagające zastrzyków GH.
  3. Dzieci aktualnie leczone (dGH/Ngenla) lub dzieci, które nie były wcześniej leczone, ale są gotowe do rozpoczęcia leczenia.
  4. Ci, którzy obecnie korzystają z pojemnika na ostre przedmioty do zbierania zużytych igieł [zgodnie ze standardem opieki (SoC)].

Kryteria wyłączenia:

  1. Dzieci z karłowatością psychospołeczną.
  2. Dzieci urodzone za małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA)
  3. Dzieci z aberracją chromosomową
  4. Dzieci z innymi przyczynami niskiego wzrostu, takimi jak niekontrolowana pierwotna niedoczynność tarczycy lub krzywica.
  5. Dzieci z historią raka.

7. Dzieci z inną ostrą chorobą lub stanem psychicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci leczeni cotygodniowym hormonem wzrostu
Do badania zostanie zapisanych około 200 dzieci z rozpoznaniem pGHD, które nie były wcześniej leczone lub obecnie otrzymują lek Ngenla raz w tygodniu.
Urządzenie: Pojemnik na ostre przedmioty do zbierania zużytych igieł/zastrzyków
Zarejestrowani uczestnicy otrzymają inteligentny pojemnik na ostre przedmioty. Do pojemnika będą zbierane zużyte igły przez okres 12 miesięcy od chwili zapisania.
Pacjenci leczeni codziennym hormonem wzrostu
Do badania zostanie włączonych około 200 dzieci z rozpoznaniem pGHD, które nie były wcześniej leczone lub obecnie otrzymują codzienne zastrzyki GH.
Urządzenie: Pojemnik na ostre przedmioty do zbierania zużytych igieł/zastrzyków
Zarejestrowani uczestnicy otrzymają inteligentny pojemnik na ostre przedmioty. Do pojemnika będą zbierane zużyte igły przez okres 12 miesięcy od chwili zapisania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia przyczepność do Ngenla i codziennego hormonu wzrostu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stosowanie leku Ngenla i codziennego hormonu wzrostu było zgodne z definicją wskaźnika posiadania leku (MPR). MPR oblicza się na podstawie całkowitej liczby zastosowanych wstrzyknięć i zebranych w pojemniku Smart Sharps Bin™.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent zaplanowanych wstrzyknięć przyjętych na uczestnika
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Procent zaplanowanych zastrzyków przyjętych na uczestnika oblicza się jako stosunek rzeczywistej liczby zastrzyków leku Ngenla lub zastosowanego dziennego hormonu wzrostu do całkowitej liczby oczekiwanych zastrzyków.
12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu dotyczącym zakłóceń w życiu – kwestionariusz dotyczący niedoboru hormonu wzrostu I (LIQ-GHD I)
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Przyrząd LIQ-GHD I wykorzystuje albo 5-punktową skalę od nigdy do zawsze lub bardzo łatwe do bardzo trudne, albo 7-punktową skalę od wyjątkowo wygodnej do wyjątkowo niewygodnej.

Zawiera następujące podskale:

  • Łatwość obsługi pióra
  • Łatwość harmonogramu wstrzykiwań
  • Zadowolenie z ogólnego doświadczenia z leczenia
  • Chęć kontynuacji harmonogramu wstrzykiwań
  • Ingerencja w życie pacjenta
  • Liczba pominiętych wstrzyknięć w ciągu ostatnich 4 tygodni (dwa pytania dotyczące liczby pominiętych wstrzyknięć i powodów)
  • Ingerencja w życie opiekuna
12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu jakości życia młodzieży niskorosłej (QoLISSY) dla pacjentów i opiekunów
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Kwestionariusz QoLISSY składa się z 5-punktowej skali od wcale/nigdy do skrajnie/zawsze.

Ocenia następujące obszary jakości życia związanej ze zdrowiem uczestników i ich opiekunów:

  • Fizyczny wpływ wzrostu
  • Społeczny wpływ wzrostu
  • Emocjonalny wpływ wzrostu
12 miesięcy
Badanie preferencji pracowników służby zdrowia (HCP).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Badanie preferencji i satysfakcji HCP dotyczące schematu leczenia i doświadczenia w leczeniu (zastrzyki codzienne lub cotygodniowe lub brak preferencji) oraz ocena zadowolenia od bardzo zadowolony do bardzo niezadowolony.
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenach skuteczności Ngenla i codziennego hormonu wzrostu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Wzrost w cm, masa ciała w kg i BMI w kg/m2 w momencie diagnozy i wizyt kontrolnych oraz roczna prędkość wzrostu w cm.
12 miesięcy
Obecność lub brak czynników wpływających na przestrzeganie zaleceń
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Ocenia się czynniki stylu życia:

  • podróże, choroba, sen
  • podawanie zastrzyków przez opiekuna/pielęgniarkę lub samopodawanie Gromadzi się liczbę jednocześnie stosowanych leków i drogę podania
12 miesięcy
Średnie przestrzeganie Ngenla i dziennego hormonu wzrostu dla podgrup wiekowych.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
-Różne grupy wiekowe: 3-7 lat/8-11 lat/12-16 lat Stosowanie leku Ngenla i codziennego hormonu wzrostu jest zgodne z definicją wskaźnika posiadania leku (MPR). MPR oblicza się na podstawie całkowitej liczby zastosowanych wstrzyknięć i zebranych w pojemniku Smart Sharps Bin™.
12 miesięcy
Średnie przestrzeganie Ngenla i codzienny hormon wzrostu dla uczestników zmiany
Ramy czasowe: 12 miesięcy
- Zmień uczestników: dGH na Ngenla i odwrotnie. Stosowanie Ngenla i codziennego hormonu wzrostu jest zgodne z definicją wskaźnika posiadania leków (MPR). MPR oblicza się na podstawie całkowitej liczby zastosowanych wstrzyknięć i zebranych w pojemniku Smart Sharps Bin™.
12 miesięcy
Średnie przestrzeganie Ngenli i dziennego hormonu wzrostu dla podgrup naiwnych/nienaiwnych.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
- Osoby nieleczone vs osoby nieleczone (dGH lub Ngenla) Stosowanie leku Ngenla i codziennego hormonu wzrostu jest zgodne z definicją wskaźnika posiadania leku (MPR). MPR oblicza się na podstawie całkowitej liczby zastosowanych wstrzyknięć i zebranych w pojemniku Smart Sharps Bin™.
12 miesięcy
Liczba uczestników, którzy przerwali przyjmowanie leku Ngenla lub codziennego stosowania hormonu wzrostu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Trwałość/przerwanie ocenia się w określonych przedziałach czasowych, po tym jak pacjenci zaprzestają używania pojemnika na ostre odpady.
12 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy przerwali przyjmowanie Ngenli lub codziennego stosowania hormonu wzrostu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Trwałość/przerwanie ocenia się w określonych przedziałach czasowych, po tym jak pacjenci zaprzestają używania pojemnika na ostre odpady.
12 miesięcy
Liczba uczestników, którzy zmienili leczenie hormonem wzrostu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podano liczbę uczestników, którzy przeszli z codziennych na cotygodniowe zastrzyki GH lub z cotygodniowych na codzienne zastrzyki GH.
12 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy zmienili leczenie hormonem wzrostu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podano odsetek uczestników, którzy przeszli z codziennych na cotygodniowe zastrzyki GH lub z cotygodniowych na codzienne zastrzyki GH.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

17 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C0311024

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do indywidualnych, pozbawionych identyfikacji danych uczestników i powiązanych dokumentów badania (np. protokół analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów, warunków i wyjątków. Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych firmy Pfizer oraz procesu składania wniosków o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj