Uno studio per confrontare le esperienze di assunzione di iniezioni giornaliere di ormone della crescita con Ngenla settimanale nei bambini con bassi livelli di ormone della crescita
UNO STUDIO MULTICENTRALE A BASSO INTERVENTO PER VALUTARE E MONITORARE L’ESPERIENZA DI TRATTAMENTO CON L’ORmone SETTIMANALE DELLA CRESCITA (NGENLA) RISPETTO ALLE INIEZIONI GIORNALIERE DI ORMONE DELLA CRESCITA IN BAMBINI CON CARENZA DI ORmone DELLA CRESCITA
Lo scopo di questo studio è conoscere:
- come i bambini si attengono a prendere le iniezioni
- la loro esperienza con i medicinali in studio (Ngenla e ormone della crescita giornaliero) prescritti a bambini con bassi livelli di ormone della crescita.
Questo studio è alla ricerca di partecipanti che:
- sono in trattamento o sono pronti per iniziare il trattamento con l'ormone della crescita giornaliero o Ngenla.
- utilizzare un contenitore per oggetti taglienti per raccogliere gli aghi usati.
I medicinali in studio verranno somministrati secondo le cure regolari concordate con il medico. Lo studio confronterà le esperienze dei partecipanti per aiutarci a vedere:
- la differenza nel modo in cui i partecipanti si attengono a prendere le iniezioni giornaliere di ormone della crescita rispetto ai partecipanti che usano Ngenla una volta alla settimana.
I partecipanti prenderanno parte a questo studio per un massimo di 14 mesi. Durante questo periodo, avranno 3 visite di studio presso la clinica dello studio. I partecipanti utilizzeranno il contenitore intelligente per oggetti taglienti HealthBeacon™ per raccogliere gli aghi o le iniezioni usati.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio multicentrico, internazionale, longitudinale, prospettico, basato sul sito, a basso intervento mira a valutare e monitorare l'esperienza terapeutica, definita dall'aderenza e dalla persistenza del trattamento, nei bambini di età compresa tra 3 e 16 anni con una diagnosi di deficit pediatrico dell'ormone della crescita (pGHD ), che ricevevano un trattamento giornaliero con l'ormone della crescita (dGH) o una volta alla settimana con Ngenla. Si prevede che lo studio sarà condotto in un totale di 50 siti partecipanti distribuiti in Belgio, Canada, Francia, Italia, Lussemburgo, Spagna, Regno Unito e Stati Uniti.
I dati sull'aderenza e sulla persistenza del trattamento verranno raccolti in tempo reale per un periodo di 12 mesi utilizzando HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ come dispositivo di monitoraggio del trattamento.
Ulteriori dati, comprese le caratteristiche demografiche e cliniche, saranno raccolti in tre momenti, in linea con le cure di routine in ciascun sito e/o paese partecipante, per un periodo massimo di 14 mesi.
Circa 400 partecipanti saranno arruolati nello studio (a circa 200 partecipanti sono state prescritte iniezioni di dGH e a circa 200 sono state prescritte iniezioni di Ngenla).
Tipo di studio
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini di qualsiasi sesso di età compresa tra 3 e 16 anni al basale
- Bambini che hanno ricevuto una diagnosi di pGHD che richiede iniezioni di GH.
- Bambini attualmente in trattamento (dGH/Ngenla) o naïve al trattamento ma pronti per iniziare il trattamento.
- Coloro che attualmente utilizzano un contenitore per oggetti taglienti per raccogliere gli aghi usati [come da normale standard di cura (SoC)].
Criteri di esclusione:
- Bambini con nanismo psicosociale.
- Bambini nati piccoli per età gestazionale (SGA)
- Bambini con anomalie cromosomiche
- Bambini con altre cause di bassa statura, come ipotiroidismo primario incontrollato o rachitismo.
- Bambini con una storia di cancro.
7. Bambini con altre condizioni mediche o psichiatriche acute
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti trattati con ormone della crescita settimanale
Verranno arruolati circa 200 bambini con diagnosi di pGHD che sono naïve al trattamento o che attualmente ricevono Ngenla una volta alla settimana.
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Ai partecipanti iscritti verrà fornito uno Smart Sharps Bin.
Il contenitore raccoglierà gli aghi usati per un periodo di 12 mesi a partire dalla registrazione.
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Pazienti trattati con ormone della crescita giornaliero
Verranno arruolati circa 200 bambini con diagnosi di pGHD che sono naive al trattamento o che attualmente ricevono iniezioni giornaliere di GH
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Ai partecipanti iscritti verrà fornito uno Smart Sharps Bin.
Il contenitore raccoglierà gli aghi usati per un periodo di 12 mesi a partire dalla registrazione.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Aderenza media a Ngenla e all'ormone della crescita giornaliero
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'aderenza a Ngenla e all'ormone della crescita giornaliero ha seguito la definizione del rapporto di possesso del farmaco (MPR).
L'MPR viene calcolato dal numero totale di iniezioni utilizzate e raccolte nello Smart Sharps Bin™.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di iniezioni programmate effettuate per partecipante
Lasso di tempo: 12 mesi
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La percentuale di iniezioni programmate effettuate per partecipante viene calcolata come proporzione del numero effettivo di iniezioni di Ngenla o dell'ormone della crescita giornaliero utilizzato rispetto al numero totale di iniezioni previste.
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nel questionario Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I (LIQ-GHD I)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Lo strumento LIQ-GHD I utilizza una scala a 5 punti da mai a sempre o da molto facile a molto difficile oppure una scala a 7 punti da estremamente conveniente a estremamente scomodo. Contiene le seguenti sottoscale:
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita nei giovani di bassa statura (QoLISSY) per i pazienti e per gli operatori sanitari
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il questionario QoLISSY è una scala a 5 punti da per niente/mai a estremamente/sempre. Valuta i seguenti ambiti relativi alla qualità della vita correlata alla salute dei partecipanti e dei loro caregiver:
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12 mesi
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Sondaggio sulle preferenze degli operatori sanitari (HCP).
Lasso di tempo: 12 mesi
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Sondaggio sulle preferenze e sulla soddisfazione degli operatori sanitari per il regime di trattamento e l'esperienza terapeutica (iniezioni giornaliere o settimanali o nessuna preferenza) e soddisfazione valutata da molto soddisfatto a molto insoddisfatto.
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nelle valutazioni di efficacia per Ngenla e ormone della crescita giornaliero
Lasso di tempo: 12 mesi
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Altezza in cm, peso in kg e BMI in kg/m2 alla diagnosi e alle visite di follow-up e velocità di altezza annualizzata in cm.
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12 mesi
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Presenza o assenza di fattori che influenzano l'adesione
Lasso di tempo: 12 mesi
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Vengono valutati i fattori legati allo stile di vita:
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12 mesi
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Aderenza media a Ngenla e all’ormone della crescita giornaliero per sottogruppi di età.
Lasso di tempo: 12 mesi
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-Diversi gruppi di età: 3-7 anni/8-11 anni/12-16 anni L'aderenza a Ngenla e all'ormone della crescita giornaliero segue la definizione del rapporto di possesso del farmaco (MPR).
L'MPR viene calcolato dal numero totale di iniezioni utilizzate e raccolte nello Smart Sharps Bin™.
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12 mesi
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Aderenza media a Ngenla e all'ormone della crescita giornaliero per i partecipanti che cambiano
Lasso di tempo: 12 mesi
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- Cambiare partecipanti: dGH a Ngenla e viceversa L'aderenza per Ngenla e ormone della crescita giornaliero segue la definizione del rapporto di possesso del farmaco (MPR).
L'MPR viene calcolato dal numero totale di iniezioni utilizzate e raccolte nello Smart Sharps Bin™.
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12 mesi
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Aderenza media a Ngenla e all’ormone della crescita giornaliero per sottogruppi naive/non naive.
Lasso di tempo: 12 mesi
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- Naïve al trattamento vs non naïve (dGH o Ngenla) L'aderenza a Ngenla e all'ormone della crescita giornaliero segue la definizione del rapporto di possesso del farmaco (MPR).
L'MPR viene calcolato dal numero totale di iniezioni utilizzate e raccolte nello Smart Sharps Bin™.
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12 mesi
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Numero di partecipanti che hanno interrotto Ngenla o l'ormone della crescita giornaliero
Lasso di tempo: 12 mesi
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La persistenza/interruzione viene valutata in finestre temporali specifiche, dopo che i pazienti smettono di utilizzare il contenitore per oggetti taglienti.
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12 mesi
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Percentuale di partecipanti che hanno interrotto Ngenla o l'ormone della crescita giornaliero
Lasso di tempo: 12 mesi
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La persistenza/interruzione viene valutata in finestre temporali specifiche, dopo che i pazienti smettono di utilizzare il contenitore per oggetti taglienti.
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12 mesi
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Numero di partecipanti che cambiano il trattamento con l'ormone della crescita
Lasso di tempo: 12 mesi
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Viene riportato il numero di partecipanti che passano dalle iniezioni di GH giornaliere a quelle settimanali o dalle iniezioni di GH settimanali a quelle giornaliere.
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12 mesi
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Percentuale di partecipanti che cambiano il trattamento con l’ormone della crescita
Lasso di tempo: 12 mesi
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Viene riportata la percentuale di partecipanti che passano dalle iniezioni di GH giornaliere a quelle settimanali o dalle iniezioni di GH settimanali a quelle giornaliere.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ipotalamiche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, endocrine
- Malattie ipofisarie
- Nanismo
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Ipopituitarismo
- Nanismo, Ipofisi
- Malattie del sistema endocrino
Altri numeri di identificazione dello studio
- C0311024
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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