Een onderzoek om de ervaringen te vergelijken met het nemen van dagelijkse groeihormooninjecties met wekelijkse Ngenla bij kinderen met lage niveaus van groeihormoon
EEN MULTICENTER LAAG-INTERVENTIONEEL ONDERZOEK OM DE BEHANDELINGSERVARING MET WEKELIJKSE GROEIHORMOON (NGENLA) TE EVALUEREN EN TE MONITOREN VERSUS DAGELIJKSE GROEIHORMOON-INJECTIES BIJ KINDEREN MET GROEIHORMOON-TEkort
Het doel van deze studie is om meer te leren over:
- hoe kinderen vasthouden aan het nemen van hun injecties
- hun ervaring met de onderzoeksgeneesmiddelen (Ngenla en dagelijks groeihormoon) die worden voorgeschreven aan kinderen met lage concentraties groeihormoon.
Deze studie zoekt deelnemers die:
- worden behandeld of klaar zijn om te beginnen met de behandeling met dagelijks groeihormoon of Ngenla.
- gebruik een naaldenbak om gebruikte naalden te verzamelen.
De onderzoeksgeneesmiddelen worden gegeven volgens de reguliere zorg zoals overeengekomen met de arts. De studie zal de ervaringen van deelnemers vergelijken om ons te helpen het volgende te zien:
- het verschil in de manier waarop de deelnemers hun dagelijkse groeihormooninjecties volhouden vergeleken met deelnemers die eenmaal per week Ngenla gebruiken.
Deelnemers zullen maximaal 14 maanden aan dit onderzoek deelnemen. Gedurende deze tijd zullen ze 3 studiebezoeken afleggen aan de studiekliniek. Voor het verzamelen van de gebruikte naalden of injecties zullen de deelnemers de HealthBeacon™ slimme naaldenbak gebruiken.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze multicentrische, internationale, longitudinale, prospectieve, locatiegebaseerde studie met weinig interventie heeft tot doel de behandelervaring, gedefinieerd door therapietrouw en volharding, te evalueren en monitoren bij kinderen van 3 tot 16 jaar oud met de diagnose pediatrische groeihormoondeficiëntie (pGHD). ), die een dagelijkse behandeling met groeihormoon (dGH) of eenmaal per week Ngenla krijgen. Het is de bedoeling dat het onderzoek wordt uitgevoerd op in totaal 50 deelnemende locaties verspreid over België, Canada, Frankrijk, Italië, Luxemburg, Spanje, het VK en de VS.
Gegevens over de therapietrouw en persistentie van de behandeling zullen in realtime worden verzameld over een periode van 12 maanden met behulp van de HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ als behandelingsmonitoringapparaat.
Aanvullende gegevens, waaronder demografische en klinische kenmerken, zullen op drie tijdstippen worden verzameld, in lijn met de routinematige zorg in elke deelnemende locatie en/of land, gedurende een maximale periode van 14 maanden.
Ongeveer 400 deelnemers zullen aan het onderzoek deelnemen (ongeveer 200 deelnemers krijgen dGH-injecties voorgeschreven en ongeveer 200 krijgen Ngenla voorgeschreven).
Studietype
Contacten en locaties
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen van elk geslacht in de leeftijd van 3 tot 16 jaar bij aanvang
- Kinderen bij wie de diagnose pGHD is gesteld en waarvoor GH-injecties nodig zijn.
- Kinderen die momenteel worden behandeld (dGH/Ngenla) of die nog niet eerder zijn behandeld, maar klaar zijn om met de behandeling te beginnen.
- Degenen die momenteel een naaldenbak gebruiken om gebruikte naalden in te zamelen [volgens de normale zorgstandaard (SoC)].
Uitsluitingscriteria:
- Kinderen met psychosociale dwerggroei.
- Kinderen die klein zijn geboren voor de zwangerschapsduur (SGA)
- Kinderen met chromosomale afwijkingen
- Kinderen met andere oorzaken van een kleine gestalte, zoals ongecontroleerde primaire hypothyreoïdie of rachitis.
- Kinderen met een voorgeschiedenis van kanker.
7. Kinderen met een andere acute medische of psychiatrische aandoening
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten behandeld met wekelijks groeihormoon
Ongeveer 200 kinderen met de diagnose pGHD die nog niet eerder zijn behandeld of die momenteel eenmaal per week Ngenla krijgen, zullen worden geïncludeerd.
|
Ingeschreven deelnemers ontvangen een Smart Sharps Bin.
De bak verzamelt gebruikte naalden gedurende een periode van 12 maanden vanaf de inschrijving.
|
|
Patiënten behandeld met dagelijks groeihormoon
Er zullen ongeveer 200 kinderen met de diagnose pGHD worden opgenomen die nog niet eerder zijn behandeld of die momenteel dagelijks GH-injecties krijgen.
|
Ingeschreven deelnemers ontvangen een Smart Sharps Bin.
De bak verzamelt gebruikte naalden gedurende een periode van 12 maanden vanaf de inschrijving.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde therapietrouw aan Ngenla en dagelijks groeihormoon
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De therapietrouw voor Ngenla en dagelijks groeihormoon volgde de definitie van de medicatiebezitratio (MPR).
De MPR wordt berekend op basis van het totale aantal gebruikte injecties en verzameld in de Smart Sharps Bin™.
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage geplande injecties per deelnemer
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het percentage geplande injecties per deelnemer wordt berekend als het aandeel van het werkelijke aantal gebruikte injecties met Ngenla of het dagelijks gebruikte groeihormoon ten opzichte van het totale aantal verwachte injecties.
|
12 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vragenlijst Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I (LIQ-GHD I)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het LIQ-GHD I-instrument gebruikt een 5-puntsschaal van nooit tot altijd of heel gemakkelijk tot zeer moeilijk, of een 7-puntsschaal van extreem handig tot extreem lastig. Het bevat de volgende subschalen:
|
12 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vragenlijst over de kwaliteit van leven bij jongeren met een korte gestalte (QoLISSY) voor patiënten en voor zorgverleners
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De QoLISSY-vragenlijst is een vijfpuntsschaal van helemaal niet/nooit tot extreem/altijd. Het evalueert de volgende gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsdomeinen voor deelnemers en hun verzorgers:
|
12 maanden
|
|
Voorkeursenquête voor zorgverleners (HCP).
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Voorkeurs- en tevredenheidsonderzoek voor zorgverleners over behandelregime en behandelervaring (dagelijkse of wekelijkse injecties of geen voorkeur) en tevredenheid beoordeeld van zeer tevreden tot zeer ontevreden.
|
12 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in effectiviteitsbeoordelingen voor Ngenla en dagelijks groeihormoon
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Lengte in cm, gewicht in kg en BMI in kg/m2 bij diagnose en vervolgbezoeken en op jaarbasis berekende lengtesnelheid in cm.
|
12 maanden
|
|
Aanwezigheid of afwezigheid van factoren die de therapietrouw beïnvloeden
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Leefstijlfactoren worden beoordeeld:
|
12 maanden
|
|
Gemiddelde therapietrouw aan Ngenla en dagelijks groeihormoon voor leeftijdssubgroepen.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
-Verschillende leeftijdsgroepen: 3-7 jaar/8-11 jaar/12-16 jaar De therapietrouw voor Ngenla en het dagelijkse groeihormoon volgt de definitie van de medicatiebezitratio (MPR).
De MPR wordt berekend op basis van het totale aantal gebruikte injecties en verzameld in de Smart Sharps Bin™.
|
12 maanden
|
|
Gemiddelde therapietrouw aan Ngenla en dagelijks groeihormoon voor overstapdeelnemers
Tijdsspanne: 12 maanden
|
- Wissel van deelnemer: dGH naar Ngenla en vice versa. De therapietrouw voor Ngenla en het dagelijkse groeihormoon volgt de definitie van de medicatiebezitratio (MPR).
De MPR wordt berekend op basis van het totale aantal gebruikte injecties en verzameld in de Smart Sharps Bin™.
|
12 maanden
|
|
Gemiddelde therapietrouw aan Ngenla en dagelijks groeihormoon voor naïeve/niet-naïeve subgroepen.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
- Behandelingsnaïef versus niet-naïef (dGH of Ngenla) De therapietrouw voor Ngenla en dagelijks groeihormoon volgt de definitie van de medicatiebezitratio (MPR).
De MPR wordt berekend op basis van het totale aantal gebruikte injecties en verzameld in de Smart Sharps Bin™.
|
12 maanden
|
|
Aantal deelnemers dat stopte met Ngenla of het dagelijkse groeihormoon
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De persistentie/stopzetting wordt op specifieke tijdstippen geëvalueerd, nadat patiënten zijn gestopt met het gebruik van de naaldenbak.
|
12 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat stopte met Ngenla of het dagelijkse groeihormoon
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De persistentie/stopzetting wordt op specifieke tijdstippen geëvalueerd, nadat patiënten zijn gestopt met het gebruik van de naaldenbak.
|
12 maanden
|
|
Aantal deelnemers dat overstapt op groeihormoonbehandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Er wordt gerapporteerd over het aantal deelnemers dat overschakelt van dagelijkse naar wekelijkse GH-injecties of van wekelijkse naar dagelijkse GH-injecties.
|
12 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat overstapt op groeihormoonbehandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Er wordt melding gemaakt van het percentage deelnemers dat overschakelt van dagelijkse naar wekelijkse GH-injecties of van wekelijkse naar dagelijkse GH-injecties.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C0311024
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .