Eine Studie zum Vergleich der Erfahrungen mit der Einnahme täglicher Wachstumshormon-Injektionen mit wöchentlicher Ngenla bei Kindern mit niedrigem Wachstumshormonspiegel
EINE MULTIZENTRISCHE NIEDRIG-INTERVENTIONELLE STUDIE ZUR BEWERTUNG UND ÜBERWACHUNG DER BEHANDLUNGSERFAHRUNG MIT WÖCHENTLICHEM WACHSTUMSHORMON (NGENLA) IM VERGLEICH ZU TÄGLICHEN WACHSTUMSHORMON-INJEKTIONEN BEI KINDERN MIT WACHSTUMSHORMON-Mangel
Der Zweck dieser Studie besteht darin, Folgendes zu erfahren:
- wie Kinder sich an die Injektionen halten
- ihre Erfahrungen mit den Studienmedikamenten (Ngenla und tägliches Wachstumshormon), die Kindern mit niedrigem Wachstumshormonspiegel verschrieben wurden.
Diese Studie sucht Teilnehmer, die:
- behandelt werden oder bereit sind, mit der täglichen Behandlung mit Wachstumshormon oder Ngenla zu beginnen.
- Verwenden Sie einen Abfallbehälter für scharfe Gegenstände, um gebrauchte Nadeln aufzufangen.
Die Studienmedikamente werden gemäß der mit dem Arzt vereinbarten regelmäßigen Pflege verabreicht. In der Studie werden die Erfahrungen der Teilnehmer verglichen, um Folgendes zu erkennen:
- Der Unterschied darin, wie die Teilnehmer ihre täglichen Wachstumshormon-Injektionen beibehalten, verglichen mit Teilnehmern, die einmal wöchentlich Ngenla einnehmen.
Die Teilnehmer nehmen bis zu 14 Monate an dieser Studie teil. Während dieser Zeit werden sie drei Studienbesuche in der Studienklinik durchführen. Die Teilnehmer nutzen den intelligenten Abfallbehälter für scharfe Gegenstände von HealthBeacon™ zum Sammeln der gebrauchten Nadeln oder Injektionen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese multizentrische, internationale, longitudinale, prospektive, ortsbezogene Studie mit geringem Interventionsaufwand zielt darauf ab, die Behandlungserfahrung, definiert durch Therapietreue und -persistenz, bei Kindern im Alter von 3 bis 16 Jahren mit der Diagnose eines pädiatrischen Wachstumshormonmangels (pGHD) zu bewerten und zu überwachen ), die entweder eine tägliche Behandlung mit Wachstumshormon (dGH) oder einmal wöchentlich Ngenla erhalten. Die Studie soll an insgesamt 50 teilnehmenden Standorten in Belgien, Kanada, Frankreich, Italien, Luxemburg, Spanien, Großbritannien und den USA durchgeführt werden.
Daten zur Therapietreue und -persistenz werden über einen Zeitraum von 12 Monaten in Echtzeit erfasst, wobei der HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™ als Gerät zur Behandlungsüberwachung verwendet wird.
Zusätzliche Daten, einschließlich demografischer und klinischer Merkmale, werden zu drei Zeitpunkten im Einklang mit der Routineversorgung an jedem teilnehmenden Standort und/oder Land über einen Zeitraum von maximal 14 Monaten erhoben.
Ungefähr 400 Teilnehmer werden in die Studie aufgenommen (ungefähr 200 Teilnehmer verschrieben dGH-Injektionen und ungefähr 200 verschriebene Ngenla).
Studientyp
Kontakte und Standorte
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Kinder jeden Geschlechts im Alter von 3 bis 16 Jahren zu Studienbeginn
- Kinder, bei denen pGHD diagnostiziert wurde, benötigen GH-Injektionen.
- Kinder, die derzeit behandelt werden (dGH/Ngenla) oder behandlungsnaiv, aber bereit sind, mit der Behandlung zu beginnen.
- Diejenigen, die derzeit einen Behälter für scharfe Gegenstände verwenden, um gebrauchte Nadeln zu sammeln [gemäß dem normalen Pflegestandard (SoC)].
Ausschlusskriterien:
- Kinder mit psychosozialem Kleinwuchs.
- Kinder, die für das Gestationsalter zu klein geboren wurden (SGA)
- Kinder mit Chromosomenanomalien
- Kinder mit anderen Ursachen für Kleinwuchs, wie z. B. unkontrollierter primärer Hypothyreose oder Rachitis.
- Kinder mit einer Krebsgeschichte.
7. Kinder mit anderen akuten medizinischen oder psychiatrischen Erkrankungen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Patienten, die wöchentlich mit Wachstumshormon behandelt werden
Ungefähr 200 Kinder mit einer pGHD-Diagnose, die noch nicht vorbehandelt sind oder derzeit einmal wöchentlich Ngenla erhalten, werden in die Studie aufgenommen.
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Eingeschriebene Teilnehmer erhalten einen Smart Sharps Bin.
Der Behälter sammelt gebrauchte Nadeln über einen Zeitraum von 12 Monaten ab der Einschreibung.
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Patienten, die täglich mit Wachstumshormon behandelt werden
Ungefähr 200 Kinder mit einer pGHD-Diagnose, die noch nicht vorbehandelt sind oder derzeit tägliche Wachstumshormon-Injektionen erhalten, werden in die Studie aufgenommen
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Eingeschriebene Teilnehmer erhalten einen Smart Sharps Bin.
Der Behälter sammelt gebrauchte Nadeln über einen Zeitraum von 12 Monaten ab der Einschreibung.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Mittlere Einhaltung von Ngenla und täglichem Wachstumshormon
Zeitfenster: 12 Monate
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Die Einhaltung von Ngenla und täglichem Wachstumshormon folgte der Definition des Medikamentenbesitzverhältnisses (MPR).
Der MPR wird aus der Gesamtzahl der verwendeten Injektionen berechnet und im Smart Sharps Bin™ gesammelt.
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der geplanten Injektionen pro Teilnehmer
Zeitfenster: 12 Monate
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Der Prozentsatz der pro Teilnehmer eingenommenen geplanten Injektionen wird als Anteil der tatsächlich verwendeten Injektionen mit Ngenla oder täglichem Wachstumshormon an der Gesamtzahl der erwarteten Injektionen berechnet.
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12 Monate
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen „Life Interference Questionnaire-Growth Hormone Deficiency I“ (LIQ-GHD I).
Zeitfenster: 12 Monate
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Das LIQ-GHD I-Instrument verwendet entweder eine 5-Punkte-Skala von nie bis immer oder sehr einfach bis sehr schwierig oder eine 7-Punkte-Skala von äußerst bequem bis äußerst unbequem. Es enthält die folgenden Subskalen:
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12 Monate
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Änderung des QoLISSY-Fragebogens (Quality of Life in Short Stature Youth) für Patienten und Betreuer gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
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Der QoLISSY-Fragebogen ist eine 5-Punkte-Skala von überhaupt nicht/nie bis extrem/immer. Es bewertet die folgenden gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbereiche für Teilnehmer und ihre Betreuer:
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12 Monate
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Präferenzumfrage für medizinische Fachkräfte (HCP).
Zeitfenster: 12 Monate
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Umfrage zur Präferenz und Zufriedenheit des HCP bezüglich Behandlungsschema und Behandlungserfahrung (tägliche oder wöchentliche Injektionen oder keine Präferenz) und Zufriedenheit, bewertet von sehr zufrieden bis sehr unzufrieden.
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12 Monate
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Änderung der Wirksamkeitsbewertungen für Ngenla und tägliches Wachstumshormon gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
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Größe in cm, Gewicht in kg und BMI in kg/m2 bei Diagnose und Nachuntersuchungen sowie jährliche Höhengeschwindigkeit in cm.
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12 Monate
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Vorhandensein oder Fehlen von Faktoren, die die Einhaltung beeinflussen
Zeitfenster: 12 Monate
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Lebensstilfaktoren werden bewertet:
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12 Monate
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Mittlere Adhärenz gegenüber Ngenla und täglichem Wachstumshormon für Altersuntergruppen.
Zeitfenster: 12 Monate
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-Verschiedene Altersgruppen: 3-7 Jahre/8-11 Jahre/12-16 Jahre Die Einhaltung von Ngenla und täglichem Wachstumshormon folgt der Definition des Medikamentenbesitzverhältnisses (MPR).
Der MPR wird aus der Gesamtzahl der verwendeten Injektionen berechnet und im Smart Sharps Bin™ gesammelt.
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12 Monate
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Mittlere Adhärenz gegenüber Ngenla und täglichem Wachstumshormon für Switch-Teilnehmer
Zeitfenster: 12 Monate
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- Teilnehmer wechseln: dGH zu Ngenla und umgekehrt. Die Einhaltung von Ngenla und täglichem Wachstumshormon folgt der Definition des Medikamentenbesitzverhältnisses (MPR).
Der MPR wird aus der Gesamtzahl der verwendeten Injektionen berechnet und im Smart Sharps Bin™ gesammelt.
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12 Monate
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Mittlere Einhaltung von Ngenla und täglichem Wachstumshormon für naive/nicht-naive Untergruppen.
Zeitfenster: 12 Monate
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- Behandlungsnaiv vs. nicht-naiv (entweder dGH oder Ngenla) Die Einhaltung von Ngenla und täglichem Wachstumshormon folgt der Definition des Medikamentenbesitzverhältnisses (MPR).
Der MPR wird aus der Gesamtzahl der verwendeten Injektionen berechnet und im Smart Sharps Bin™ gesammelt.
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12 Monate
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Anzahl der Teilnehmer, die Ngenla oder das tägliche Wachstumshormon abgesetzt haben
Zeitfenster: 12 Monate
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Die Persistenz/Abbruch wird zu bestimmten Zeitfenstern bewertet, nachdem die Patienten den Abfallbehälter für scharfe Gegenstände nicht mehr benutzen.
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12 Monate
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Prozentsatz der Teilnehmer, die Ngenla oder das tägliche Wachstumshormon abgesetzt haben
Zeitfenster: 12 Monate
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Die Persistenz/Abbruch wird zu bestimmten Zeitfenstern bewertet, nachdem die Patienten den Abfallbehälter für scharfe Gegenstände nicht mehr benutzen.
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12 Monate
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Anzahl der Teilnehmer, die die Wachstumshormonbehandlung wechseln
Zeitfenster: 12 Monate
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Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die von täglichen auf wöchentliche GH-Injektionen oder von wöchentlichen auf tägliche GH-Injektionen umsteigen.
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12 Monate
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Prozentsatz der Teilnehmer, die die Wachstumshormonbehandlung wechseln
Zeitfenster: 12 Monate
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Es wird der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die von täglichen zu wöchentlichen GH-Injektionen oder von wöchentlichen zu täglichen GH-Injektionen wechseln.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Hypothalamische Erkrankungen
- Knochenerkrankungen
- Knochenerkrankungen, endokrine
- Hypophysenerkrankungen
- Kleinwuchs
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Hypopituitarismus
- Zwergwuchs, Hypophyse
- Erkrankungen des endokrinen Systems
Andere Studien-ID-Nummern
- C0311024
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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