성장호르몬 수치가 낮은 소아에서 일일 성장호르몬 주사와 주간 Ngenla 투여 경험을 비교하기 위한 연구
성장 호르몬 결핍증이 있는 소아의 주간 성장 호르몬(NGENLA)과 일일 성장 호르몬 주사를 사용한 치료 경험을 평가하고 모니터링하기 위한 다기관 저중재 연구
이 연구의 목적은 다음에 대해 알아보는 것입니다.
- 아이들이 주사를 고집하는 방법
- 성장 호르몬 수치가 낮은 어린이에게 처방된 연구 약물(Ngenla 및 일일 성장 호르몬)에 대한 경험.
이 연구에서는 다음과 같은 참가자를 찾고 있습니다.
- 일일 성장 호르몬 또는 Ngenla로 치료를 받고 있거나 치료를 시작할 준비가 되어 있는 경우.
- 사용한 바늘을 수집하려면 날카로운 쓰레기통을 사용하십시오.
연구 약물은 의사와 합의한 정기적인 치료에 따라 제공됩니다. 이 연구에서는 참가자의 경험을 비교하여 다음을 확인하는 데 도움을 줍니다.
- 일주일에 한 번 Ngenla를 사용하는 참가자와 비교하여 참가자가 매일 성장 호르몬 주사를 계속 복용하는 방식의 차이.
참가자는 최대 14개월 동안 이 연구에 참여하게 됩니다. 이 기간 동안 그들은 연구 클리닉에서 3번의 연구 방문을 하게 됩니다. 참가자들은 사용한 바늘이나 주사제를 수집하기 위해 HealthBeacon™ 스마트 날카로운 쓰레기통을 사용하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 다기관, 국제, 종단적, 전향적, 현장 기반, 저간섭 연구는 소아 성장 호르몬 결핍증(pGHD) 진단을 받은 3~16세 어린이를 대상으로 치료 순응도와 지속성에 의해 정의되는 치료 경험을 평가하고 모니터링하는 것을 목표로 합니다. ), 매일 성장호르몬(dGH) 치료를 받거나 매주 1회 Ngenla 치료를 받습니다. 이번 연구는 벨기에, 캐나다, 프랑스, 이탈리아, 룩셈부르크, 스페인, 영국, 미국 전역에 분산된 총 50개 참여 현장에서 수행될 예정입니다.
HealthBeacon™ Smart Sharps Bin™을 치료 모니터링 장치로 사용하여 치료 순응도 및 지속성에 대한 데이터가 12개월 동안 실시간으로 수집됩니다.
인구통계학적 및 임상적 특성을 포함한 추가 데이터는 최대 14개월 동안 각 참여 기관 및/또는 국가의 일상적인 진료에 맞춰 세 가지 시점에서 수집됩니다.
약 400명의 참가자가 연구에 등록됩니다(약 200명의 참가자는 dGH 주사를 처방하고 약 200명의 참가자는 Ngenla를 처방함).
연구 유형
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 기준시점에서 3~16세의 모든 성별 어린이
- GH 주사가 필요한 pGHD 진단을 받은 어린이.
- 현재 치료를 받고 있거나(dGH/Ngenla) 치료 경험이 없지만 치료를 시작할 준비가 된 소아.
- 현재 날카로운 쓰레기통을 사용하여 사용한 바늘을 수집하는 사람들[일반적인 관리 표준(SoC)에 따라].
제외 기준:
- 심리사회적 왜소증을 앓고 있는 아동.
- 재태 연령에 비해 작게 태어난 어린이(SGA)
- 염색체 이상이 있는 아동
- 조절되지 않는 원발성 갑상선 기능 저하증이나 구루병과 같은 저신장의 다른 원인이 있는 어린이.
- 암 병력이 있는 어린이.
7. 기타 급성 의학적 또는 정신적 질환이 있는 아동
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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매주 성장호르몬 치료를 받는 환자
치료 경험이 없거나 현재 주 1회 Ngenla를 받고 있는 pGHD 진단을 받은 약 200명의 어린이가 등록됩니다.
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등록한 참가자에게는 Smart Sharps Bin이 제공됩니다.
쓰레기통은 등록일부터 12개월 동안 사용한 바늘을 수거합니다.
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매일 성장호르몬 치료를 받는 환자
치료 경험이 없거나 현재 매일 GH 주사를 받고 있는 pGHD 진단을 받은 약 200명의 어린이가 등록됩니다.
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등록한 참가자에게는 Smart Sharps Bin이 제공됩니다.
쓰레기통은 등록일부터 12개월 동안 사용한 바늘을 수거합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Ngenla 및 일일 성장 호르몬에 대한 평균 준수율
기간: 12 개월
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Ngenla 및 일일 성장 호르몬에 대한 순응도는 약물 보유 비율 정의(MPR)를 따랐습니다.
MPR은 Smart Sharps Bin™에 사용 및 수집된 총 주사 횟수로부터 계산됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자당 예정된 주사 비율
기간: 12 개월
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참가자당 예정된 주사 비율은 예상되는 총 주사 횟수에서 사용되는 Ngenla 또는 일일 성장 호르몬 주사의 실제 횟수의 비율로 계산됩니다.
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12 개월
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생활 간섭 설문지 - 성장 호르몬 결핍증 I(LIQ-GHD I) 설문지의 기준선과의 변화
기간: 12 개월
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LIQ-GHD I 기기는 전혀 없음에서 항상 또는 매우 쉬움에서 매우 어려움까지 5점 척도를 사용하거나 매우 편리함부터 극도로 불편함까지 7점 척도를 사용합니다. 여기에는 다음과 같은 하위 척도가 포함됩니다.
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12 개월
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환자와 간병인을 위한 저신장 청소년의 삶의 질(QoLISSY) 설문지 기준선과의 변화
기간: 12 개월
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QoLISSY 설문지는 전혀 그렇지 않다/전혀 그렇지 않다에서 매우/항상 그렇다까지 5점 척도입니다. 참가자와 간병인을 위해 다음과 같은 건강 관련 삶의 질 영역을 평가합니다.
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12 개월
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의료 종사자(HCP) 선호도 조사
기간: 12 개월
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치료 요법 및 치료 경험(매일 또는 매주 주사 또는 선호 없음)에 대한 HCP 선호도 및 만족도 조사 및 만족도는 매우 만족에서 매우 불만족으로 평가됩니다.
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12 개월
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Ngenla 및 일일 성장 호르몬에 대한 효과 평가의 기준선 대비 변화
기간: 12개월
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진단 및 후속 방문 시 신장(cm), 체중(kg), BMI(kg/m2) 및 연간 신장 속도(cm).
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12개월
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순응에 영향을 미치는 요인의 유무
기간: 12 개월
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생활방식 요인은 다음과 같이 평가됩니다.
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12 개월
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연령 하위 그룹에 대한 Ngenla 및 일일 성장 호르몬에 대한 평균 준수.
기간: 12 개월
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-다양한 연령층: 3~7세/8~11세/12~16세 Ngenla 및 일일 성장 호르몬의 순응도는 약물 보유 비율 정의(MPR)를 따릅니다.
MPR은 Smart Sharps Bin™에 사용 및 수집된 총 주사 횟수로부터 계산됩니다.
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12 개월
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전환 참가자의 Ngenla 및 일일 성장 호르몬에 대한 평균 준수율
기간: 12 개월
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- 참가자 전환: dGH에서 Ngenla로 또는 그 반대로 Ngenla와 일일 성장 호르몬에 대한 순응도는 약물 보유 비율 정의(MPR)를 따릅니다.
MPR은 Smart Sharps Bin™에 사용 및 수집된 총 주사 횟수로부터 계산됩니다.
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12 개월
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순수/비순진 하위 그룹에 대한 Ngenla 및 일일 성장 호르몬에 대한 평균 준수.
기간: 12 개월
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- 치료 경험이 없는 경우와 그렇지 않은 경우(dGH 또는 Ngenla) Ngenla 및 일일 성장 호르몬에 대한 순응도는 약물 보유 비율 정의(MPR)를 따릅니다.
MPR은 Smart Sharps Bin™에 사용 및 수집된 총 주사 횟수로부터 계산됩니다.
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12 개월
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Ngenla 또는 일일 성장 호르몬을 중단한 참가자 수
기간: 12 개월
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지속성/중단은 환자가 날카로운 물건 통 사용을 중단한 후 특정 시간 창에서 평가됩니다.
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12 개월
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Ngenla 또는 일일 성장 호르몬을 중단한 참가자 비율
기간: 12 개월
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지속성/중단은 환자가 날카로운 물건 통 사용을 중단한 후 특정 시간 창에서 평가됩니다.
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12 개월
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성장호르몬 치료를 전환한 참가자 수
기간: 12 개월
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매일 GH 주사에서 매주 GH 주사로 전환하거나 매주 GH 주사에서 매일 GH 주사로 전환한 참가자의 수가 보고됩니다.
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12 개월
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성장 호르몬 치료를 전환한 참가자의 비율
기간: 12 개월
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매일 GH 주사에서 매주 GH 주사로 전환하거나 매주 GH 주사에서 매일 GH 주사로 전환하는 참가자의 비율이 보고됩니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
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QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C0311024
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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