ドラベ症候群の1歳から2歳未満の乳児におけるフェンフルラミン（塩酸塩）の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する研究 (ORCHID)
2026年9月16日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.
ドラベ症候群の1歳から2歳未満の乳児を対象としたフェンフルラミン（塩酸塩）の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための非盲検、単群、第3相試験
この研究の主な目的は、ドラベ症候群の 1 歳から 2 歳未満の乳児における塩酸フェンフルラミン (HCl) 0.2 ～ 0.8 mg/kg/日の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103-2800
- Ep0213 105
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Ep0213 107
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Ep0213 103
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Glasgow、イギリス
- Ep0213 403
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London、イギリス
- Ep0213 401
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Florence、イタリア
- Ep0213 202
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Genova、イタリア
- Ep0213 203
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Roma、イタリア
- Ep0213 201
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Roma、イタリア
- Ep0213 204
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Bielefeld、ドイツ
- Ep0213 303
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Brussels、ベルギー
- Ep0213 502
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Edegem、ベルギー
- Ep0213 501
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -治験薬の初回投与日の時点で、参加者が1歳以上2歳未満である
- 参加者は、国際抗てんかん連盟（ILAE）の基準およびてんかん研究コンソーシアム（ESC）の合意に従って、ドラベ症候群の文書化された診断またはその可能性がある診断を受けている
- 参加者は現在、スクリーニング来院の4週間以上前に安定した用量で1つ以上の抗てんかん薬（ASM）を併用していなければならず、研究全体を通じて安定した状態を維持することが期待されます。 発作に対する救済薬は ASM の総数にカウントされない
- 参加者は、ベースライン期間中に数えられる運動発作（CMS）が 4 回以上発生している必要があります。 ＣＭＳには、全身性強直間代発作、両側間代発作、両側強直発作、弛緩（ドロップ）、両側強直／弛緩発作、または局所発作から両側強直間代発作までの異なる発作が含まれる。 参加者が 28 日間で対象となる発作を 4 回以上起こさなかった場合、スポンサーの承認を得てベースライン期間をさらに 14 日間延長することができます。 ベースライン期間が延長された参加者は、治験薬の最初の投与日の直前の28日間にCMSが4以上でなければなりません。
- 体重が8kg以上である
- オスとメス。
除外基準:
- 参加者は塩酸フェンフルラミン（HCl）または治験薬の賦形剤のいずれかに対して既知の過敏症を持っている
- 参加者は、心エコー図 (ECHO)、心電図 (ECG)、または身体検査に基づいて例外的な心血管または心肺異常を抱えており、中央心臓リーダーによって参加が承認されていません。
- 参加者は肺動脈性肺高血圧症と診断されています
- 参加者は慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患、門脈圧亢進症などの臨床的に重大な病状を患っている、または現在またはスクリーニング訪問前の 4 週間にてんかん以外の臨床的に関連する症状または臨床的に重大な疾患を患っている。研究参加、研究データの収集に悪影響を与える、または参加者にリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した場合
- 参加者は、心臓弁膜症、心筋梗塞や脳卒中、重度の心室不整脈、僧帽弁逸脱、心房または心室中隔欠損、管開存などを含むがこれらに限定されない、臨床的に重大な構造的心臓異常などの心血管疾患または脳血管疾患の現在または過去の病歴がある。動脈瘤、シャントの反転を伴う卵円孔開存。 (注: 卵円孔開存または大動脈二尖弁は除外対象とはみなされません。)
- 参加者は現在または過去に緑内障の病歴がある
- 参加者はChild-Pugh分類システムに基づいて評価された中等度から重度の肝障害を患っている
- 参加者は中等度から重度の腎障害を患っている（推定糸球体濾過速度 <50 mL/min/1.73） 子供向けの更新されたベッドサイド シュワルツ方程式を使用して計算された m^2
- 補正後の QT 間隔 (QTc) >450 ミリ秒
- 参加者はASMを4つ以上併用している
- 参加者は、Epidiolex/Epidyolex 以外のカンナビジオールによる併用治療を受けている、または何らかの症状に対してテトラヒドロカンナビノール (THC) または何らかのマリファナ製品による積極的な治療を受けている
- 参加者は以下のいずれかの併用療法を受けている：中枢作用性食欲抑制剤。モノアミンオキシダーゼ阻害剤。セロトニン再取り込み阻害を含む、臨床的にかなりの量のセロトニンアゴニストまたはアンタゴニスト特性を有する中枢作用性化合物。アトモキセチンを含む他の中枢作用性ノルアドレナリン作動薬。またはシプロヘプタジン。 禁止されている薬剤は、治験薬投与初日の前に半減期 5 倍以上のウォッシュアウトの対象となる
- 参加者は現在別の治験薬を投与されているか、スクリーニング訪問前に30日以内またはその治験薬の半減期の5倍以内のいずれか長い方以内に別の治験薬を投与されている
- 参加者はスクリーニング来院前にフィンテプラ（フェンフルラミン塩酸塩）による治療を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェンフルラミンオープンラベル
すべての研究参加者は、用量設定期間中に塩酸フェンフルラミン (HCl) 治療を 0.2 mg/kg/日で開始しますが、治験責任医師の裁量に基づいて最大 0.8 mg/kg/日まで増量される場合があります。
塩酸フェンフルラミンの投与量は、維持期間中に柔軟に滴定できます。
早期に中止した研究参加者は漸減期間に参加します。
すべての参加者は治療終了 (EOT) 訪問を完了します。
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研究薬であるフェンフルラミン HCl は、1 日 2 回（BID）等量で投与される経口溶液です。
現在の投与量と参加者の体重 (kg) に基づいて決定されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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訪問 13 (治療終了/早期終了 (EOT/ET)) でフリデリシア (QTcF) によって補正された QT 間隔のベースラインからの変化
時間枠：52 週目 (訪問 13; EOT/ET)、ベースラインとの比較
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QTcF は、フリデリシアの公式に従って心拍数を補正した QT 間隔です。
値が高いほど、QT 間隔の延長に対応します。
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52 週目 (訪問 13; EOT/ET)、ベースラインとの比較
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薬物関連弁膜症のFDA症例定義を満たす治療緊急（すなわち、ベースライン後から訪問13[EOT/ET]まで）の結果の発生
時間枠：ベースライン後（1日目）から訪問13（EOT/ET）まで（最長52週間）
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薬剤関連弁膜症とは、重症度が軽度以上の大動脈弁逆流、および/または重症度が中等度以上の僧帽弁逆流を指します。
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ベースライン後（1日目）から訪問13（EOT/ET）まで（最長52週間）
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治療により緊急に発生した（すなわち、ベースライン後から訪問13[EOT/ET]まで）臨床的に確認された心臓弁膜症（VHD）の発生
時間枠：ベースライン後（1日目）から訪問13（EOT/ET）まで（最長52週間）
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臨床的に確認された VHD は、軽度以上の重症度の大動脈弁逆流および/または中等度以上の重症度の僧帽弁逆流です。
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ベースライン後（1日目）から訪問13（EOT/ET）まで（最長52週間）
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各来院時の体重のベースラインからの変化（Z スコア）
時間枠：1週目(訪問3)、4週目(訪問5)、8週目(訪問7)、12週目(訪問8)、16週目(訪問9)、20週目(訪問10)、26週目(訪問11)、週39週目（来院12）、52週目（来院13）、投与後安全性フォローアップ（来院14）、ベースラインと比較
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体重 (Z スコア) は、同様の性別および年齢の参加者と比較した場合の、参加者の体重が平均からどれだけ離れているかを示します。
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1週目(訪問3)、4週目(訪問5)、8週目(訪問7)、12週目(訪問8)、16週目(訪問9)、20週目(訪問10)、26週目(訪問11)、週39週目（来院12）、52週目（来院13）、投与後安全性フォローアップ（来院14）、ベースラインと比較
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各訪問時の横臥位の長さ（Z スコア）のベースラインからの変化
時間枠：1週目(訪問3)、4週目(訪問5)、8週目(訪問7)、12週目(訪問8)、16週目(訪問9)、20週目(訪問10)、26週目(訪問11)、週39週目（来院12）、52週目（来院13）、投与後安全性フォローアップ（来院14）、ベースラインと比較
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横臥位の長さ (Z スコア) は、同様の性別および年齢の参加者と比較した場合の、参加者の体重が平均からどれだけ離れているかを示します。
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1週目(訪問3)、4週目(訪問5)、8週目(訪問7)、12週目(訪問8)、16週目(訪問9)、20週目(訪問10)、26週目(訪問11)、週39週目（来院12）、52週目（来院13）、投与後安全性フォローアップ（来院14）、ベースラインと比較
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各来院時の神経学的検査における臨床的に重大な異常の発生
時間枠：1週目(訪問3)、4週目(訪問5)、8週目(訪問7)、12週目(訪問8)、16週目(訪問9)、20週目(訪問10)、26週目(訪問11)、週39週目（来院12）、52週目（来院13）、投与後安全性フォローアップ（来院14）、ベースラインと比較
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脳神経、筋力と筋緊張、反射神経、協調運動、感覚機能、歩行を対象とした完全な神経学的検査が研究者によって各参加者に対して実施されます。
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1週目(訪問3)、4週目(訪問5)、8週目(訪問7)、12週目(訪問8)、16週目(訪問9)、20週目(訪問10)、26週目(訪問11)、週39週目（来院12）、52週目（来院13）、投与後安全性フォローアップ（来院14）、ベースラインと比較
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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9 週目から 20 週目までの毎月 (28 日) の可算運動発作頻度 (CMSF) におけるベースライン期間 (すなわち、ベースライン) からの変化率
時間枠：9 週目から 20 週目までのベースラインとの比較
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9 週目から 20 週目までの「毎月 (28 日) の可算運動発作頻度」または CMSF のベースライン期間 (ベースライン) からの変化率
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9 週目から 20 週目までのベースラインとの比較
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1 週目から 20 週目までの CMSF のベースラインからの変化率
時間枠：1 週目から 20 週目までのベースラインとの比較
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第 1 週から第 20 週までの「毎月 (28 日間) の可算運動発作頻度」または CMSF のベースライン期間 (ベースライン) からの変化率
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1 週目から 20 週目までのベースラインとの比較
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治療期間中（第1週からEOT/ET来院まで）のCMSFのベースラインからの変化率
時間枠：治療期間中（第 1 週から EOT/ET まで）（最大 52 週間）、ベースラインと比較
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治療期間（第 1 週から EOT/ET 来院まで、最大 52 週間）中の「月ごと（28 日間）の可算運動発作頻度」または CMSF のベースライン期間（ベースライン）からの変化率。
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治療期間中（第 1 週から EOT/ET まで）（最大 52 週間）、ベースラインと比較
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20週目に主任研究者が評価した「非常に改善された」または「非常に改善された」という臨床全体的印象 - 改善（CGI-I）評価の達成
時間枠：20週目時点
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CGI-I 評価スケールでは、研究者による時間の経過に伴う参加者の改善を 7 ポイントのスケールで総合的に評価できます。
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20週目時点
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20週目に親/介護者が評価した「非常に改善された」または「非常に改善された」というCGI-I評価の達成
時間枠：20週目時点
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CGI-I 評価スケールでは、親/介護者が参加者の経時的な改善を 7 ポイントのスケールで総合的に評価することができます。
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20週目時点
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12週目のフェンフルラミンとノルフェンフルラミンの定常状態最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：12週目
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フェンフルラミンおよびノルフェンフルラミンの平均ピーク（最大）血漿濃度は、参加者が維持期間にある研究第 12 週目に報告されます。
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12週目
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12週目におけるフェンフルラミンおよびノルフェンフルラミンの定常状態の最小血漿濃度（Cmin）
時間枠：12週目
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フェンフルラミンおよびノルフェンフルラミンの平均最小血漿濃度は、参加者が維持期間にある研究第 12 週目に報告されます。
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12週目
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12週目における定常状態のフェンフルラミンおよびノルフェンフルラミンの時間0から24時間までの血漿濃度時間曲線の下の面積(AUC0 24)
時間枠：12週目
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フェンフルラミンとノルフェンフルラミンの平均 AUC0-24 値は、参加者が維持期間にある研究第 12 週目に報告されます。
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12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月21日
一次修了 (実際)
2026年9月1日
研究の完了 (実際)
2026年9月1日
試験登録日
最初に提出
2023年10月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月2日
最初の投稿 (実際)
2023年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月16日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EP0213
- U1111-1289-2867 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- 2022-502359-75 (レジストリ識別子：EU Clinical Trials)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この研究のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、資格のある研究者によって要求される場合があります。
研究者は、匿名化されたIPDおよび編集された研究文書へのアクセスを要求する場合があります。これには、生のデータセット、分析可能なデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれる可能性があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、パスワードで保護されたポータルで英語のみで利用できます。
データを適切に匿名化できないと判断された場合、この計画は変更される可能性があります。
IPD 共有時間枠
この研究のデータは、米国および/またはヨーロッパでの製品承認または世界的な開発中止の 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、生のデータセット、分析の準備ができたデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれる可能性があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、パスワードで保護されたポータルで英語のみで利用できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。