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评估 1 岁至 2 岁以下 Dravet 综合征婴儿中芬氟拉明（盐酸）的安全性、耐受性和药代动力学的研究 (ORCHID)

2026年9月16日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.

开放标签、单臂、3 期研究，旨在评估芬氟拉明（盐酸）在 1 岁至 2 岁以下 Dravet 综合征婴儿中的安全性、耐受性和药代动力学

本研究的主要目的是评估 1 岁至 2 岁以下患有 Dravet 综合征的婴儿服用盐酸芬氟拉明 (HCl) 0.2 至 0.8 mg/kg/天的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

25

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Bielefeld、德国
        • Ep0213 303
  • 意大利
      • Florence、意大利
        • Ep0213 202
      • Genova、意大利
        • Ep0213 203
      • Roma、意大利
        • Ep0213 201
      • Roma、意大利
        • Ep0213 204
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • Ep0213 502
      • Edegem、比利时
        • Ep0213 501
  • 美国
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103-2800
        • Ep0213 105
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • Ep0213 107
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Ep0213 103
  • 英国
      • Glasgow、英国
        • Ep0213 403
      • London、英国
        • Ep0213 401

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 自首次给予研究药物之日起，参与者年龄≥1岁至<2岁
  • 根据国际抗癫痫联盟 (ILAE) 标准并经癫痫研究联盟 (ESC) 同意，参与者有 Dravet 综合征的书面诊断或可能诊断
  • 在筛选访视之前，参与者当前必须以稳定剂量接受≥1种伴随抗癫痫药物（ASM）至少4周，并且预计在整个研究过程中保持稳定。 癫痫发作的救援药物不计入 ASM 总数
  • 参与者在基线期间必须有 ≥4 次可数运动性癫痫发作 (CMS)。 CMS 包括全身强直阵挛、双侧阵挛、双侧强直、失张力（下降）、双侧强直/失张力或局灶性至双侧强直阵挛类型的不同发作。 如果参与者在 28 天内未发生≥4 次符合资格的癫痫发作，经主办方批准，基线期可再延长 14 天。 基线期延长的参与者在首次给予研究药物之前的 28 天内必须仍具有 ≥4 CMS。
  • 体重≥8公斤
  • 男性和女性。

排除标准：

  • 已知参与者对盐酸芬氟拉明 (HCl) 或研究药物中的任何赋形剂过敏
  • 根据超声心动图 (ECHO)、心电图 (ECG) 或体格检查，参与者患有排除性心血管或心肺异常，且未被中心心脏阅读器批准进入
  • 参与者被诊断为肺动脉高压
  • 参与者患有临床上显着的医疗状况，包括慢性阻塞性肺病、间质性肺病或门静脉高压症，或者当前或筛选访视前 4 周内曾出现过临床相关症状或临床上显着的疾病（癫痫除外），且研究者认为会对研究参与、研究数据收集产生负面影响，或对参与者构成风险
  • 参与者当前或既往有心血管或脑血管疾病史，例如心脏瓣膜病、心肌梗死或中风、严重室性心律失常或临床上显着的结构性心脏异常，包括但不限于二尖瓣脱垂、房间隔缺损、导管未闭动脉和卵圆孔未闭并逆转分流。 （注：卵圆孔未闭或二尖瓣主动脉瓣不被视为排除性的。）
  • 参与者当前或既往有青光眼病史
  • 根据 Child-Pugh 分类系统评估，参与者患有中度至重度肝损伤
  • 参与者患有中度至重度肾功能不全（估计肾小球滤过率<50 mL/min/1.73 m^2 使用更新的儿童 Bedside Schwartz 方程计算
  • 校正 QT 间期 (QTc) >450 毫秒
  • 参与者正在同时服用 >4 个 ASM
  • 参与者正在接受除 Epidiolex/Epidyolex 之外的大麻二酚的伴随治疗，或正在积极使用四氢大麻酚 (THC) 或任何大麻产品治疗任何病症
  • 参与者正在接受以下任何药物的伴随治疗： 中枢作用的食欲抑制剂；单胺氧化酶抑制剂；任何具有临床上可感知量的血清素激动剂或拮抗剂特性（包括血清素再摄取抑制）的中枢作用化合物；其他中枢作用的去甲肾上腺素能激动剂，包括阿托西汀；或赛庚啶。 禁用药物在研究药物给药第一天之前需要经过 ≥5 个半衰期的清除
  • 参与者目前正在接受另一种研究产品，或在筛选访视前 30 天内或在该研究产品半衰期的 5 倍以内（以较长者为准）已接受另一种研究产品
  • 参与者在筛选访视之前曾接受过 Fintepla（盐酸芬氟拉明）治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：芬氟拉明开放标签
所有研究参与者将在剂量探索期以 0.2 mg/kg/天开始盐酸芬氟拉明 (HCl) 治疗，并可根据研究人员的判断将剂量上调至最大 0.8 mg/kg/天。 维持期内可灵活滴定盐酸芬氟拉明的剂量。 提前终止的研究参与者将参加减量期。 所有参与者都将完成治疗结束 (EOT) 访视。
药品：芬氟拉明
研究药物盐酸芬氟拉明是一种口服溶液，每日两次（BID）等剂量给药。 它将基于当前剂量和参与者的体重（公斤）。
其他名称：
  • 芬特普拉

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 13 次就诊时由 Fridericia (QTcF) 校正的 QT 间期相对于基线的变化（治疗结束/提前终止 (EOT/ET)）
大体时间：第 52 周（访视 13；EOT/ET），与基线相比
QTcF 是根据弗里德里西亚公式针对心率校正的 QT 间期。 较高的值对应于 QT 间期的延长。
第 52 周（访视 13；EOT/ET），与基线相比
出现治疗紧急（即基线后至第 13 次就诊 [EOT/ET]）结果，符合 FDA 对药物相关瓣膜病的病例定义
大体时间：从基线后（第 1 天）到第 13 次访视 (EOT/ET)（最长 52 周）
药物相关瓣膜病是指严重程度为轻度或以上的主动脉瓣反流和/或严重程度为中度或以上的二尖瓣反流。
从基线后（第 1 天）到第 13 次访视 (EOT/ET)（最长 52 周）
出现治疗紧急（即从基线后到访视 13 [EOT/ET]）临床确诊的瓣膜性心脏病 (VHD)
大体时间：从基线后（第 1 天）到第 13 次访视 (EOT/ET)（最长 52 周）
临床证实的 VHD 是轻度或较严重的主动脉瓣反流和/或中度或较严重的二尖瓣反流。
从基线后（第 1 天）到第 13 次访视 (EOT/ET)（最长 52 周）
每次就诊时体重（Z 分数）相对于基线的变化
大体时间：第 1 周（就诊 3）、第 4 周（就诊 5）、第 8 周（就诊 7）、第 12 周（就诊 8）、第 16 周（就诊 9）、第 20 周（就诊 10）、第 26 周（就诊 11）、周39（访视 12）、第 52 周（访视 13）、服药后安全性随访（访视 14），与基线相比
体重（Z 分数）是指与其他类似性别和年龄的参与者相比，参与者的体重与平均值的标准差数。
第 1 周（就诊 3）、第 4 周（就诊 5）、第 8 周（就诊 7）、第 12 周（就诊 8）、第 16 周（就诊 9）、第 20 周（就诊 10）、第 26 周（就诊 11）、周39（访视 12）、第 52 周（访视 13）、服药后安全性随访（访视 14），与基线相比
每次就诊时卧姿长度（Z 分数）相对于基线的变化
大体时间：第 1 周（就诊 3）、第 4 周（就诊 5）、第 8 周（就诊 7）、第 12 周（就诊 8）、第 16 周（就诊 9）、第 20 周（就诊 10）、第 26 周（就诊 11）、周39（访视 12）、第 52 周（访视 13）、服药后安全性随访（访视 14），与基线相比
卧姿长度（Z 分数）是指与其他类似性别和年龄的参与者相比，参与者的体重与平均值的标准偏差数。
第 1 周（就诊 3）、第 4 周（就诊 5）、第 8 周（就诊 7）、第 12 周（就诊 8）、第 16 周（就诊 9）、第 20 周（就诊 10）、第 26 周（就诊 11）、周39（访视 12）、第 52 周（访视 13）、服药后安全性随访（访视 14），与基线相比
每次就诊时神经系统检查出现临床显着异常
大体时间：第 1 周（就诊 3）、第 4 周（就诊 5）、第 8 周（就诊 7）、第 12 周（就诊 8）、第 16 周（就诊 9）、第 20 周（就诊 10）、第 26 周（就诊 11）、周39（访视 12）、第 52 周（访视 13）、服药后安全性随访（访视 14），与基线相比
研究者将对每位参与者进行完整的神经学检查，包括颅神经、肌肉力量和张力、反射、协调、感觉功能和步态。
第 1 周（就诊 3）、第 4 周（就诊 5）、第 8 周（就诊 7）、第 12 周（就诊 8）、第 16 周（就诊 9）、第 20 周（就诊 10）、第 26 周（就诊 11）、周39（访视 12）、第 52 周（访视 13）、服药后安全性随访（访视 14），与基线相比

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 9 周至第 20 周期间每月（28 天）可数运动癫痫发作频率 (CMSF) 相对于基线期（即基线）的百分比变化
大体时间：在第 9 周至第 20 周期间，与基线相比
第 9 周至第 20 周期间“每月（28 天）可数运动癫痫发作频率”或 CMSF 相对于基线期（基线）的百分比变化
在第 9 周至第 20 周期间，与基线相比
第 1 周至第 20 周期间 CMSF 相对于基线的百分比变化
大体时间：在第 1 周至第 20 周期间，与基线相比
第 1 周至第 20 周期间“每月（28 天）可数运动癫痫发作频率”或 CMSF 相对于基线期（基线）的百分比变化
在第 1 周至第 20 周期间，与基线相比
治疗期间（第 1 周至 EOT/ET 就诊期间）CMSF 相对于基线的百分比变化
大体时间：在治疗期间（第 1 周到 EOT/ET）（最多 52 周），与基线相比
治疗期间（第 1 周到 EOT/ET 就诊；最长 52 周）期间“每月（28 天）可数运动性癫痫发作频率”或 CMSF 相对于基线期的百分比变化
在治疗期间（第 1 周到 EOT/ET）（最多 52 周），与基线相比
首席研究员在第 20 周评估的临床总体印象改善 (CGI-I) 评级为“大大改善”或“非常改善”
大体时间：第 20 周
CGI-I 评级量表允许研究者按照 7 分制对参与者随时间的进步进行总体评估。
第 20 周
根据家长/看护者在第 20 周的评估，达到 CGI-I 评级“显着改善”或“显着改善”
大体时间：第 20 周
CGI-I 评级量表允许家长/看护者按照 7 分制对参与者随时间的进步进行总体评估。
第 20 周
第 12 周芬氟拉明和去甲芬氟拉明的稳态最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 12 周
当参与者处于维持期时，将在研究第 12 周报告芬氟拉明和去甲芬氟拉明的平均峰值（最大）血浆浓度。
第 12 周
第 12 周芬氟拉明和去甲芬氟拉明的稳态最低血浆浓度 (Cmin)
大体时间：第 12 周
当参与者处于维持期时，将在研究第 12 周报告芬氟拉明和去甲芬氟拉明的平均最低血浆浓度。
第 12 周
第 12 周时稳态芬氟拉明和去甲芬氟拉明从零时间到 24 小时的血浆浓度时间曲线下面积 (AUC0 24)
大体时间：第 12 周
当参与者处于维持期时，将在研究第 12 周报告芬氟拉明和去甲芬氟拉明的平均 AUC0-24 值。
第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

UCB BIOSCIENCES, Inc.

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月21日

初级完成 (实际的)

2026年9月1日

研究完成 (实际的)

2026年9月1日

研究注册日期

首次提交

2023年10月23日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月2日

首次发布 (实际的)

2023年11月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月16日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EP0213
  • U1111-1289-2867 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
  • 2022-502359-75 (注册表标识符：EU Clinical Trials)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可能会在产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后以及试验完成后 18 个月内索取本研究的数据。 研究人员可以请求访问匿名 IPD 和经过编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究方案、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准 并且需要签署签署的数据共享协议。 所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果确定数据无法充分匿名，则该计划可能会发生变化。

IPD 共享时间框架

合格的研究人员可能会在美国和/或欧洲产品批准后六个月或全球开发停止后以及试验完成后 18 个月内索取本研究的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和经过编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究方案、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准 并且需要签署签署的数据共享协议。 所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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