Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky fenfluraminu (hydrochloridu) u kojenců ve věku od 1 roku do méně než 2 let s Dravetovým syndromem (ORCHID)

11. dubna 2024 aktualizováno: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Otevřená jednoramenná studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky fenfluraminu (hydrochloridu) u kojenců ve věku od 1 roku do méně než 2 let s Dravetovým syndromem

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost fenfluramin hydrochloridu (HCl) 0,2 až 0,8 mg/kg/den u kojenců ve věku od 1 roku do méně než 2 let s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: UCB Cares
  • Telefonní číslo: 1-844-599-2273 (USA)
  • E-mail: ucbcares@ucb.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: UCB Cares
  • Telefonní číslo: 001 844 599 2273
  • E-mail: ucbcares@ucb.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Nábor
        • Ep0213 105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník je ve věku ≥1 až <2 roky ke dni prvního podání studovaného léku
  • Účastník má zdokumentovanou diagnózu nebo pravděpodobnou diagnózu Dravetova syndromu podle kritérií Mezinárodní ligy proti epilepsii (ILAE) a podle dohody konsorcia ESC (Epilepsy Study Consortium).
  • Účastník musí v současné době dostávat ≥1 souběžnou antiseizure medikaci (ASM) ve stabilní dávce po dobu ≥4 týdnů před screeningovou návštěvou a očekává se, že zůstane stabilní po celou dobu studie. Záchranné léky pro záchvaty se nezapočítávají do celkového počtu ASM
  • Účastníci musí mít během základního období ≥4 počitatelné motorické záchvaty (CMS). CMS zahrnuje různé záchvaty generalizovaného tonicko-klonického, bilaterálního klonického, bilaterálního tonického, atonického (pokles), bilaterálního tonicko/atonického typu nebo fokálního až bilaterálního tonicko-klonického typu. Pokud účastník nezaznamená ≥ 4 kvalifikované záchvaty za 28 dní, může být základní období se souhlasem sponzora prodlouženo o dalších 14 dní. Účastníci s prodlouženým základním obdobím musí mít stále ≥4 CMS během 28 dnů bezprostředně před dnem prvního podání studovaného léku.
  • Tělesná hmotnost je ≥ 8 kg
  • Samci a samice.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má známou přecitlivělost na fenfluramin hydrochlorid (HCl) nebo na kteroukoli pomocnou látku ve studovaném léku
  • Účastník má vylučující kardiovaskulární nebo kardiopulmonální abnormalitu na základě echokardiogramu (ECHO), elektrokardiogramu (EKG) nebo fyzikálního vyšetření a není schválen pro vstup centrální čtečkou srdce
  • Účastník má diagnózu plicní arteriální hypertenze
  • Účastník má klinicky významný zdravotní stav, včetně chronické obstrukční plicní nemoci, intersticiálního plicního onemocnění nebo portální hypertenze, nebo měl v současnosti nebo v posledních 4 týdnech před screeningovou návštěvou klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění jiné než epilepsie, které podle názoru zkoušejícího by to negativně ovlivnilo účast ve studii, sběr dat ze studie nebo by představovalo riziko pro účastníka
  • Účastník má v současné nebo minulé anamnéze kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu nebo cévní mozková příhoda, závažné komorové arytmie nebo klinicky významné strukturální srdeční abnormality, včetně mimo jiné prolapsu mitrální chlopně, defektů síňového nebo komorového septa, průchodného ductus arteriosus a patent foramen ovale s obrácením zkratu. (Poznámka: Patent foramen ovale nebo bikuspidální aortální chlopeň nejsou považovány za vylučující.)
  • Účastník má současnou nebo minulou anamnézu glaukomu
  • Účastník má středně závažnou až závažnou poruchu funkce jater, hodnocenou na základě klasifikačního systému Child-Pugh
  • Účastník má středně těžké až těžké poškození ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <50 ml/min/1,73 m^2 vypočteno pomocí aktualizované Bedside Schwartzovy rovnice pro děti
  • QT interval korigovaný (QTc) >450 msec
  • Účastník užívá >4 souběžné ASM
  • Účastník je současně léčen kanabidiolem jiným než Epidiolex/Epidyolex nebo je aktivně léčen tetrahydrokanabinolem (THC) nebo jakýmkoli marihuanovým produktem pro jakýkoli stav
  • Účastník je současně léčen některým z následujících léků: centrálně působící anorektika; inhibitory monoaminooxidázy; jakákoli centrálně působící sloučenina s klinicky patrným množstvím agonistických nebo antagonistických vlastností serotoninu, včetně inhibice zpětného vychytávání serotoninu; další centrálně působící noradrenergní agonisté, včetně atomoxetinu; nebo cyproheptadin. Nepovolené léky podléhají vymývání ≥5 poločasů před prvním dnem podávání studovaného léku
  • Účastník v současné době dostává jiný hodnocený produkt nebo obdržel jiný hodnocený produkt do 30 dnů nebo do <5násobku poločasu tohoto hodnoceného produktu, podle toho, co je delší, před screeningovou návštěvou
  • Účastník byl před screeningovou návštěvou dříve léčen přípravkem Fintepla (fenfluramin HCl).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fenfluramine Open-label
Všichni účastníci studie zahájí léčbu fenfluramin hydrochloridem (HCl) v dávce 0,2 mg/kg/den v období pro zjištění dávky a může být zvýšena až na maximální dávku 0,8 mg/kg/den na základě uvážení zkoušejících. Dávku fenfluraminu HCl lze během udržovacího období flexibilně titrovat. Účastníci studie, kteří předčasně ukončí studium, se zúčastní období zúžení. Všichni účastníci absolvují návštěvu na konci léčby (EOT).
Lék: fenfluramin
Studované léčivo, fenfluramin HCl, je perorální roztok, který se podává ve stejných dávkách dvakrát denně (BID). Bude vycházet z aktuální dávky a hmotnosti účastníka (kg).
Ostatní jména:
  • Fintepla

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v intervalu QT korigovaná Fridericií (QTcF) při návštěvě 13 (Konec léčby/Předčasné ukončení (EOT/ET))
Časové okno: Týden 52 (návštěva 13; EOT/ET), ve srovnání se základním stavem
QTcF je QT interval korigovaný na srdeční frekvenci podle Fridericiina vzorce. Vyšší hodnoty odpovídají prodloužení QT intervalu.
Týden 52 (návštěva 13; EOT/ET), ve srovnání se základním stavem
Výskyt výsledku souvisejícího s léčbou (tj. po základním stavu do návštěvy 13 [EOT/ET]), který splňuje případovou definici FDA pro valvulopatii spojenou s léky
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do návštěvy 13 (EOT/ET) (až 52 týdnů)
Valvulopatie spojená s léky se týká aortální regurgitace s mírnou nebo vyšší závažností a/nebo mitrální regurgitace se závažností střední nebo vyšší.
Od základního stavu (1. den) do návštěvy 13 (EOT/ET) (až 52 týdnů)
Výskyt klinicky potvrzené chlopenní choroby srdeční (VHD) vzniklé v souvislosti s léčbou (tj. od základní linie do návštěvy 13 [EOT/ET])
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do návštěvy 13 (EOT/ET) (až 52 týdnů)
Klinicky potvrzená VHD je aortální regurgitace mírné nebo vyšší závažnosti a/nebo mitrální regurgitace střední nebo vyšší závažnosti.
Od základního stavu (1. den) do návštěvy 13 (EOT/ET) (až 52 týdnů)
Změna tělesné hmotnosti (Z-skóre) od výchozí hodnoty při každé návštěvě
Časové okno: Týden 1 (Návštěva 3), Týden 4 (Návštěva 5), ​​Týden 8 (Návštěva 7), Týden 12 (Návštěva 8), Týden 16 (Návštěva 9), Týden 20 (Návštěva 10), Týden 26 (Návštěva 11), Týden 39 (návštěva 12), týden 52 (návštěva 13), bezpečnostní sledování po dávce (návštěva 14), ve srovnání s výchozím stavem
Tělesná hmotnost (Z-skóre) se týká počtu standardních odchylek, u kterých leží tělesná hmotnost účastníka od průměru ve srovnání s jinými osobami podobného pohlaví a věku.
Týden 1 (Návštěva 3), Týden 4 (Návštěva 5), ​​Týden 8 (Návštěva 7), Týden 12 (Návštěva 8), Týden 16 (Návštěva 9), Týden 20 (Návštěva 10), Týden 26 (Návštěva 11), Týden 39 (návštěva 12), týden 52 (návštěva 13), bezpečnostní sledování po dávce (návštěva 14), ve srovnání s výchozím stavem
Změna od základní linie v délce vleže (Z-skóre) při každé návštěvě
Časové okno: Týden 1 (Návštěva 3), Týden 4 (Návštěva 5), ​​Týden 8 (Návštěva 7), Týden 12 (Návštěva 8), Týden 16 (Návštěva 9), Týden 20 (Návštěva 10), Týden 26 (Návštěva 11), Týden 39 (návštěva 12), týden 52 (návštěva 13), bezpečnostní sledování po dávce (návštěva 14), ve srovnání s výchozím stavem
Délka vleže (Z-skóre) se vztahuje k počtu standardních odchylek tělesné hmotnosti účastníka od průměru ve srovnání s jinými osobami podobného pohlaví a věku.
Týden 1 (Návštěva 3), Týden 4 (Návštěva 5), ​​Týden 8 (Návštěva 7), Týden 12 (Návštěva 8), Týden 16 (Návštěva 9), Týden 20 (Návštěva 10), Týden 26 (Návštěva 11), Týden 39 (návštěva 12), týden 52 (návštěva 13), bezpečnostní sledování po dávce (návštěva 14), ve srovnání s výchozím stavem
Výskyt klinicky významné abnormality na neurologickém vyšetření při každé návštěvě
Časové okno: Týden 1 (Návštěva 3), Týden 4 (Návštěva 5), ​​Týden 8 (Návštěva 7), Týden 12 (Návštěva 8), Týden 16 (Návštěva 9), Týden 20 (Návštěva 10), Týden 26 (Návštěva 11), Týden 39 (návštěva 12), týden 52 (návštěva 13), bezpečnostní sledování po dávce (návštěva 14), ve srovnání s výchozím stavem
Zkoušející provede u každého účastníka kompletní neurologické vyšetření zahrnující hlavové nervy, svalovou sílu a tonus, reflexy, koordinaci, smyslové funkce a chůzi.
Týden 1 (Návštěva 3), Týden 4 (Návštěva 5), ​​Týden 8 (Návštěva 7), Týden 12 (Návštěva 8), Týden 16 (Návštěva 9), Týden 20 (Návštěva 10), Týden 26 (Návštěva 11), Týden 39 (návštěva 12), týden 52 (návštěva 13), bezpečnostní sledování po dávce (návštěva 14), ve srovnání s výchozím stavem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna oproti základnímu období (tj. základnímu stavu) v měsíční (28denní) spočítatelné frekvenci motorických záchvatů (CMSF) během týdnů 9 až 20
Časové okno: Během 9. až 20. týdne ve srovnání se základní linií
Procentuální změna od základního období (základní hodnota) v „měsíční (28 dní) spočítatelné frekvenci záchvatů motoru“ nebo CMSF během týdnů 9 až 20
Během 9. až 20. týdne ve srovnání se základní linií
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v CMSF během týdnů 1 až 20
Časové okno: Během 1. až 20. týdne ve srovnání se základní linií
Procentuální změna od základního období (základní hodnota) v „měsíční (28 dní) spočítatelné frekvenci záchvatů motoru“ nebo CMSF během týdnů 1 až 20
Během 1. až 20. týdne ve srovnání se základní linií
Procentuální změna od výchozí hodnoty v CMSF během období léčby (1. týden až návštěva EOT/ET)
Časové okno: Během léčebného období (1. týden až EOT/ET) (až 52 týdnů) ve srovnání s výchozím stavem
Procentuální změna od základního období (základní hodnota) v „měsíční (28 dní) spočítatelné frekvenci motorických záchvatů“ nebo CMSF během léčebného období (1. týden až návštěva EOT/ET; až 52 týdnů)
Během léčebného období (1. týden až EOT/ET) (až 52 týdnů) ve srovnání s výchozím stavem
Dosažení celkového klinického dojmu – zlepšení (CGI-I) hodnocení „hodně zlepšilo“ nebo „velmi výrazně zlepšilo“, jak bylo vyhodnoceno hlavním řešitelem v týdnu 20
Časové okno: V týdnu 20
Hodnotící škála CGI-I umožňuje celkové hodnocení zlepšení účastníka v průběhu času zkoušejícím na 7bodové škále.
V týdnu 20
Dosažení CGI-I hodnocení „hodně zlepšilo“ nebo „velmi zlepšilo“ podle hodnocení rodiče/pečovatele ve 20. týdnu
Časové okno: V týdnu 20
Hodnotící škála CGI-I umožňuje celkové hodnocení zlepšení účastníka v průběhu času rodičem/pečovatelem na 7bodové škále.
V týdnu 20
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) fenfluraminu a norfenfluraminu v ustáleném stavu ve 12. týdnu
Časové okno: V týdnu 12
Průměrná maximální (maximální) plazmatická koncentrace fenfluraminu a norfenfluraminu bude hlášena ve 12. týdnu studie, kdy jsou účastníci v udržovacím období.
V týdnu 12
Minimální plazmatická koncentrace (Cmin) fenfluraminu a norfenfluraminu v ustáleném stavu ve 12. týdnu
Časové okno: V týdnu 12
Průměrná minimální plazmatická koncentrace fenfluraminu a norfenfluraminu bude hlášena ve 12. týdnu studie, kdy jsou účastníci v udržovacím období.
V týdnu 12
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase od času nula do 24 hodin (AUC0 24) pro fenfluramin a norfenfluramin v ustáleném stavu v týdnu 12
Časové okno: V týdnu 12
Průměrné hodnoty AUC0-24 fenfluraminu a norfenfluraminu budou hlášeny ve 12. týdnu studie, kdy jsou účastníci v udržovacím období.
V týdnu 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

22. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EP0213
  • 2022-502359-75-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU CT))
  • U1111-1289-2867 (Jiný identifikátor: WHO universal trial number (UTN))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: nezpracované datové soubory, datové soubory připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář kazuistiky, anotovaný formulář kazuistiky, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud se rozhodne, že data nelze adekvátně anonymizovat.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit