En studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av fenfluramin (hydroklorid) hos spedbarn fra 1 år til under 2 år med Dravet syndrom (ORCHID)
16. september 2026 oppdatert av: UCB BIOSCIENCES, Inc.
Åpen, enkeltarms, fase 3-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk for fenfluramin (hydroklorid) hos spedbarn fra 1 år til under 2 år med Dravet-syndrom
Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til fenfluraminhydroklorid (HCl) 0,2 til 0,8 mg/kg/dag hos spedbarn fra 1 år til under 2 år med Dravet syndrom.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia
- Ep0213 502
-
Edegem, Belgia
- Ep0213 501
-
-
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103-2800
- Ep0213 105
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- Ep0213 107
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Ep0213 103
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Ep0213 202
-
Genova, Italia
- Ep0213 203
-
Roma, Italia
- Ep0213 201
-
Roma, Italia
- Ep0213 204
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia
- Ep0213 403
-
London, Storbritannia
- Ep0213 401
-
-
-
-
-
Bielefeld, Tyskland
- Ep0213 303
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren er ≥1 til <2 år gammel på dagen for første administrasjon av studiemedikamentet
- Deltakeren har en dokumentert diagnose eller sannsynlig diagnose av Dravet syndrom i henhold til International League Against Epilepsy (ILAE) kriterier og som avtalt av Epilepsy Study Consortium (ESC)
- Deltakeren må for øyeblikket motta ≥1 samtidig antianfallsmedisin (ASM) i en stabil dose i ≥4 uker før screeningbesøket og forventes å forbli stabil gjennom hele studien. Redningsmedisiner for anfall regnes ikke med i det totale antallet ASM
- Deltakere må ha ≥4 tellbare motoriske anfall (CMS) i løpet av basisperioden. CMS inkluderer distinkte anfall av generalisert tonisk klonisk, bilateral klonisk, bilateral tonisk, atonisk (dråpe), bilateral tonisk/atonisk eller fokal til bilateral tonisk-klonisk type. Hvis deltakeren ikke får ≥4 kvalifiserende anfall i løpet av 28 dager, kan basisperioden forlenges med ytterligere 14 dager med sponsorgodkjenning. Deltakere med en utvidet baselineperiode må fortsatt ha ≥4 CMS i løpet av de 28 dagene rett før dagen for første administrasjon av studiemedikamentet.
- Kroppsvekt er ≥8 kg
- Hanner og hunner.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor fenfluraminhydroklorid (HCl) eller noen av hjelpestoffene i studiemedisinen
- Deltakeren har en ekskluderende kardiovaskulær eller kardiopulmonal abnormitet basert på ekkokardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG) eller fysisk undersøkelse og er ikke godkjent for innføring av den sentrale hjerteavleseren
- Deltakeren har diagnosen pulmonal arteriell hypertensjon
- Deltakeren har en klinisk signifikant medisinsk tilstand, inkludert kronisk obstruktiv lungesykdom, interstitiell lungesykdom eller portal hypertensjon, eller har hatt klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom for tiden eller i løpet av de 4 ukene før screeningbesøket, annet enn epilepsi, som etter etterforskerens mening vil det ha en negativ innvirkning på studiedeltakelse, innsamling av studiedata eller utgjøre en risiko for deltakeren
- Deltakeren har nåværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom, slik som hjerteklaffpati, hjerteinfarkt eller hjerneslag, alvorlige ventrikulære arytmier eller klinisk signifikant strukturell hjerteabnormitet, inkludert men ikke begrenset til mitralklaffprolaps, atrie- eller ventrikulær septaldefekt, patentert septaldefekt. arteriosus, og patent foramen ovale med reversering av shunt. (Merk: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklaff anses ikke som ekskluderende.)
- Deltakeren har en nåværende eller tidligere historie med glaukom
- Deltakeren har moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon, vurdert basert på Child-Pugh klassifiseringssystemet
- Deltakeren har moderat til alvorlig nedsatt nyrefunksjon (estimert glomerulær filtrasjonshastighet <50 ml/min/1,73 m^2 beregnet med den oppdaterte Bedside Schwartz-ligningen for barn
- QT-intervall korrigert (QTc) >450 msek
- Deltakeren tar >4 samtidige ASM-er
- Deltakeren får samtidig behandling med cannabidiol annet enn Epidiolex/Epidyolex eller blir aktivt behandlet med tetrahydrocannabinol (THC) eller et hvilket som helst marihuanaprodukt for enhver tilstand
- Deltakeren får samtidig behandling med ett av følgende: sentralt virkende anorektiske midler; monoamin-oksidase-inhibitorer; enhver sentralt virkende forbindelse med klinisk merkbar mengde serotoninagonist- eller antagonistegenskaper, inkludert hemming av serotonin-gjenopptak; andre sentralt virkende noradrenerge agonister, inkludert atomoksetin; eller cyproheptadin. Ikke-tillatte medisiner er gjenstand for utvasking av ≥5 halveringstider før den første dagen av studiemedikamentadministrasjonen
- Deltakeren mottar for øyeblikket et annet undersøkelsesprodukt eller har mottatt et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager eller innen <5 ganger halveringstiden til det undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er lengst, før screeningbesøket
- Deltakeren har tidligere blitt behandlet med Fintepla (fenfluramin HCl) før screeningbesøket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fenfluramin Åpen etikett
Alle studiedeltakere vil starte behandling med fenfluraminhydroklorid (HCl) med 0,2 mg/kg/dag i dosesøkingsperioden og kan bli opptitrert til maksimalt 0,8 mg/kg/dag basert på etterforskernes skjønn.
Dosen av fenfluramin HCl kan titreres fleksibelt under vedlikeholdsperioden.
Studiedeltakere som avbryter tidlig vil delta i taperperioden.
Alle deltakere vil gjennomføre et avsluttet behandlingsbesøk (EOT).
|
Studiemedisinen, fenfluramin HCl, er en mikstur som skal administreres i like doser to ganger daglig (BID).
Den vil være basert på gjeldende dose og deltakerens vekt (kg).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i QT-intervall korrigert av Fridericia (QTcF) ved besøk 13 (slutt på behandling/tidlig avslutning (EOT/ET))
Tidsramme: Uke 52 (besøk 13; EOT/ET), sammenlignet med baseline
|
QTcF er QT-intervallet korrigert for hjertefrekvens i henhold til Fridericias formel.
Høyere verdier tilsvarer forlengelse av QT-intervall.
|
Uke 52 (besøk 13; EOT/ET), sammenlignet med baseline
|
|
Forekomst av et behandlingsresultat (dvs. post-baseline gjennom besøk 13 [EOT/ET]) som oppfyller FDAs saksdefinisjon av medikamentassosiert valvulopati
Tidsramme: Fra post-Baseline (dag 1) til besøk 13 (EOT/ET) (opptil 52 uker)
|
Medikamentassosiert valvulopati refererer til aorta oppstøt med mild eller større alvorlighetsgrad og/eller mitral oppstøt med moderat eller større alvorlighetsgrad.
|
Fra post-Baseline (dag 1) til besøk 13 (EOT/ET) (opptil 52 uker)
|
|
Forekomst av behandlingsoppstått (dvs. post-baseline gjennom besøk 13 [EOT/ET]) klinisk bekreftet hjerteklaffsykdom (VHD)
Tidsramme: Fra post-Baseline (dag 1) til besøk 13 (EOT/ET) (opptil 52 uker)
|
Klinisk bekreftet VHD er en aorta oppstøt med mild eller større alvorlighetsgrad og/eller en mitral oppstøt med moderat eller større alvorlighetsgrad.
|
Fra post-Baseline (dag 1) til besøk 13 (EOT/ET) (opptil 52 uker)
|
|
Endring fra baseline i kroppsvekt (Z-score) ved hvert besøk
Tidsramme: Uke 1 (besøk 3), uke 4 (besøk 5), uke 8 (besøk 7), uke 12 (besøk 8), uke 16 (besøk 9), uke 20 (besøk 10), uke 26 (besøk 11), uke 39 (besøk 12), uke 52 (besøk 13), sikkerhetsoppfølging etter dose (besøk 14), sammenlignet med baseline
|
Kroppsvekt (Z-score) refererer til antall standardavvik en deltakers kroppsvekt ligger fra gjennomsnittet, sammenlignet med andre av lignende kjønn og alder.
|
Uke 1 (besøk 3), uke 4 (besøk 5), uke 8 (besøk 7), uke 12 (besøk 8), uke 16 (besøk 9), uke 20 (besøk 10), uke 26 (besøk 11), uke 39 (besøk 12), uke 52 (besøk 13), sikkerhetsoppfølging etter dose (besøk 14), sammenlignet med baseline
|
|
Endring fra baseline i liggende lengde (Z-score) ved hvert besøk
Tidsramme: Uke 1 (besøk 3), uke 4 (besøk 5), uke 8 (besøk 7), uke 12 (besøk 8), uke 16 (besøk 9), uke 20 (besøk 10), uke 26 (besøk 11), uke 39 (besøk 12), uke 52 (besøk 13), sikkerhetsoppfølging etter dose (besøk 14), sammenlignet med baseline
|
Liggende lengde (Z-score) refererer til antall standardavvik en deltakers kroppsvekt ligger fra gjennomsnittet, sammenlignet med andre av lignende kjønn og alder.
|
Uke 1 (besøk 3), uke 4 (besøk 5), uke 8 (besøk 7), uke 12 (besøk 8), uke 16 (besøk 9), uke 20 (besøk 10), uke 26 (besøk 11), uke 39 (besøk 12), uke 52 (besøk 13), sikkerhetsoppfølging etter dose (besøk 14), sammenlignet med baseline
|
|
Forekomst av en klinisk signifikant abnormitet ved den nevrologiske undersøkelsen ved hvert besøk
Tidsramme: Uke 1 (besøk 3), uke 4 (besøk 5), uke 8 (besøk 7), uke 12 (besøk 8), uke 16 (besøk 9), uke 20 (besøk 10), uke 26 (besøk 11), uke 39 (besøk 12), uke 52 (besøk 13), sikkerhetsoppfølging etter dose (besøk 14), sammenlignet med baseline
|
En fullstendig nevrologisk undersøkelse vil bli utført av etterforskeren for hver deltaker som dekker kraniale nerver, muskelstyrke og tonus, reflekser, koordinasjon, sensorisk funksjon og gang.
|
Uke 1 (besøk 3), uke 4 (besøk 5), uke 8 (besøk 7), uke 12 (besøk 8), uke 16 (besøk 9), uke 20 (besøk 10), uke 26 (besøk 11), uke 39 (besøk 12), uke 52 (besøk 13), sikkerhetsoppfølging etter dose (besøk 14), sammenlignet med baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline-perioden (dvs. baseline) i månedlig (28 dager) tellbar motorisk anfallsfrekvens (CMSF), i løpet av uke 9 til 20
Tidsramme: I løpet av uke 9 til 20, sammenlignet med baseline
|
Den prosentvise endringen fra Baseline Period (Baseline) i "månedlig (28 dager) tellbar motoranfallsfrekvens," eller CMSF, i løpet av uke 9 til 20
|
I løpet av uke 9 til 20, sammenlignet med baseline
|
|
Prosentvis endring fra baseline i CMSF i løpet av uke 1 til og med 20
Tidsramme: I løpet av uke 1 til 20, sammenlignet med baseline
|
Den prosentvise endringen fra Baseline Period (Baseline) i "månedlig (28 dager) tellbar motoranfallsfrekvens" eller CMSF, i løpet av uke 1 til og med 20
|
I løpet av uke 1 til 20, sammenlignet med baseline
|
|
Prosentvis endring fra baseline i CMSF i løpet av behandlingsperioden (uke 1 gjennom EOT/ET-besøket)
Tidsramme: I løpet av behandlingsperioden (uke 1 til og med EOT/ET) (opptil 52 uker), sammenlignet med baseline
|
Den prosentvise endringen fra baseline-perioden (baseline) i "månedlig (28 dager) tellbar motoriske anfallsfrekvens," eller CMSF, i løpet av behandlingsperioden (uke 1 gjennom EOT/ET-besøket; opptil 52 uker)
|
I løpet av behandlingsperioden (uke 1 til og med EOT/ET) (opptil 52 uker), sammenlignet med baseline
|
|
Oppnåelse av et klinisk globalt inntrykk – forbedring (CGI-I) vurdering på "mye forbedret" eller "svært mye forbedret" som vurdert av hovedetterforskeren ved uke 20
Tidsramme: I uke 20
|
CGI-I vurderingsskalaen tillater en global evaluering av deltakerens forbedring over tid av etterforskeren på en 7-punkts skala.
|
I uke 20
|
|
Oppnåelse av en CGI-I-vurdering på "mye forbedret" eller "svært mye forbedret" som vurdert av forelder/omsorgsperson ved uke 20
Tidsramme: I uke 20
|
CGI-I vurderingsskalaen tillater en global evaluering av deltakerens forbedring over tid av foreldre/omsorgsperson på en 7-punkts skala.
|
I uke 20
|
|
Steady-state maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av fenfluramin og norfenfluramin ved uke 12
Tidsramme: I uke 12
|
Gjennomsnittlig (maksimal) plasmakonsentrasjon av fenfluramin og norfenfluramin vil bli rapportert ved studieuke 12 når deltakerne er i vedlikeholdsperioden.
|
I uke 12
|
|
Steady-state minimum plasmakonsentrasjon (Cmin) av fenfluramin og norfenfluramin ved uke 12
Tidsramme: I uke 12
|
Gjennomsnittlig minimum plasmakonsentrasjon av fenfluramin og norfenfluramin vil bli rapportert ved studieuke 12 når deltakerne er i vedlikeholdsperioden.
|
I uke 12
|
|
Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid null til 24 timer (AUC0 24) for steady-state fenfluramin og norfenfluramin ved uke 12
Tidsramme: I uke 12
|
Gjennomsnittlige AUC0-24-verdier for fenfluramin og norfenfluramin vil bli rapportert ved studieuke 12 når deltakerne er i vedlikeholdsperioden.
|
I uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mai 2024
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2026
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. oktober 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. november 2023
Først lagt ut (Faktiske)
7. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EP0213
- U1111-1289-2867 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
- 2022-502359-75 (Registeridentifikator: EU Clinical Trials)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data fra denne studien kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen.
Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org
og en signert datadelingsavtale må utføres.
Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.
Denne planen kan endres hvis det fastslås at dataene ikke kan anonymiseres tilstrekkelig.
IPD-delingstidsramme
Data fra denne studien kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org
og en signert datadelingsavtale må utføres.
Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .