Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę fenfluraminy (chlorowodorku) u niemowląt w wieku od 1 roku do poniżej 2 lat z zespołem Dravet (ORCHID)
16 września 2026 zaktualizowane przez: UCB BIOSCIENCES, Inc.
Otwarte, jednoramienne badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę fenfluraminy (chlorowodorku) u niemowląt w wieku od 1 roku do poniżej 2 lat z zespołem Dravet
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji chlorowodorku fenfluraminy (HCl) w dawce 0,2 do 0,8 mg/kg/dobę u niemowląt w wieku od 1 roku do mniej niż 2 lat z zespołem Dravet.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia
- Ep0213 502
-
Edegem, Belgia
- Ep0213 501
-
-
-
-
-
Bielefeld, Niemcy
- Ep0213 303
-
-
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103-2800
- Ep0213 105
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
- Ep0213 107
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Ep0213 103
-
-
-
-
-
Florence, Włochy
- Ep0213 202
-
Genova, Włochy
- Ep0213 203
-
Roma, Włochy
- Ep0213 201
-
Roma, Włochy
- Ep0213 204
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Ep0213 403
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Ep0213 401
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik miał ≥1 do <2 lat w dniu pierwszego podania badanego leku
- Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę lub prawdopodobną diagnozę zespołu Dravet zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Ligi Przeciw Padaczce (ILAE) i zgodnie z ustaleniami Konsorcjum Badań nad Epilepsją (ESC)
- Uczestnik musi obecnie otrzymywać ≥1 towarzyszący lek przeciwpadaczkowy (ASM) w stałej dawce przez ≥4 tygodnie przed wizytą przesiewową i oczekuje się, że poziom ten pozostanie stabilny przez cały czas trwania badania. Leki doraźne stosowane w przypadku drgawek nie są wliczane do całkowitej liczby ASM
- Uczestnicy muszą mieć ≥4 policzalne napady ruchowe (CMS) w Okresie Podstawowym. CMS obejmuje wyraźne napady uogólnione toniczno-kloniczne, obustronne kloniczne, obustronne toniczne, atoniczne (krople), obustronne toniczno-atoniczne lub ogniskowe lub obustronne typu toniczno-klonicznego. Jeżeli u uczestnika nie wystąpią ≥4 kwalifikujące się napady w ciągu 28 dni, Okres Podstawowy może zostać przedłużony o dodatkowe 14 dni za zgodą Sponsora. Uczestnicy z przedłużonym okresem bazowym muszą nadal mieć ≥4 CMS w ciągu 28 dni bezpośrednio poprzedzających dzień pierwszego podania badanego leku.
- Masa ciała wynosi ≥8 kg
- Mężczyźni i kobiety.
Kryteria wyłączenia:
- U uczestnika stwierdzono nadwrażliwość na chlorowodorek fenfluraminy (HCl) lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku
- Uczestnik ma wykluczoną nieprawidłowości w układzie sercowo-naczyniowym lub krążeniowo-oddechowym na podstawie echokardiogramu (ECHO), elektrokardiogramu (EKG) lub badania fizykalnego i nie został dopuszczony do wpisu przez centralny czytnik kardiologiczny
- Uczestnik ma zdiagnozowane tętnicze nadciśnienie płucne
- Uczestnik cierpi na klinicznie istotne schorzenie, w tym przewlekłą obturacyjną chorobę płuc, śródmiąższową chorobę płuc lub nadciśnienie wrotne, lub obecnie lub w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową ma klinicznie istotne objawy lub istotną klinicznie chorobę, inną niż padaczka, która w opinii Badacza miałoby to negatywny wpływ na udział w badaniu, gromadzenie danych lub stwarzałoby ryzyko dla uczestnika
- Uczestnik ma obecnie lub w przeszłości chorobę układu krążenia lub naczyń mózgowych, taką jak zastawki serca, zawał mięśnia sercowego lub udar, ciężkie komorowe zaburzenia rytmu lub klinicznie istotne strukturalne nieprawidłowości serca, w tym między innymi wypadnięcie zastawki mitralnej, ubytek przegrody międzyprzedsionkowej lub międzykomorowej, przetrwały przewód tętniczy i drożny otwór owalny z odwróceniem przecieku. (Uwaga: przetrwały otwór owalny lub dwupłatkowa zastawka aortalna nie są uważane za przypadki wykluczające.)
- Uczestnik ma obecnie lub w przeszłości jaskrę
- Uczestnik ma umiarkowane do ciężkiego zaburzenia czynności wątroby, oceniane na podstawie systemu klasyfikacji Child-Pugh
- Uczestnik ma umiarkowane do ciężkiego zaburzenia czynności nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego <50 ml/min/1,73 m^2 obliczono za pomocą zaktualizowanego równania Schwartza Bedside dla dzieci
- Skorygowany odstęp QT (QTc) >450 ms
- Uczestnik przyjmuje >4 jednoczesne leki ASM
- Uczestnik otrzymuje jednocześnie leczenie kannabidiolem innym niż Epidiolex/Epidyolex lub jest aktywnie leczony tetrahydrokanabinolem (THC) lub jakimkolwiek produktem marihuany z powodu jakiejkolwiek choroby
- Uczestnik otrzymuje leczenie skojarzone którymkolwiek z poniższych: leki anorektyczne działające ośrodkowo; inhibitory monoaminooksydazy; dowolny związek działający ośrodkowo o klinicznie zauważalnej ilości właściwości agonisty lub antagonisty serotoniny, w tym hamowania wychwytu zwrotnego serotoniny; inni działający ośrodkowo agoniści noradrenergii, w tym atomoksetyna; lub cyproheptadyna. Niedozwolone leki podlegają wypłukaniu ≥5 okresów półtrwania przed pierwszym dniem podawania badanego leku
- Uczestnik otrzymuje obecnie inny badany produkt(y) lub otrzymał inny badany produkt w ciągu 30 dni lub w ciągu <5-krotności okresu półtrwania tego badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą przesiewową
- Uczestnik był wcześniej leczony Finteplą (fenfluramina HCl) przed wizytą przesiewową
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fenfluramina – etykieta otwarta
Wszyscy uczestnicy badania rozpoczną leczenie chlorowodorkiem fenfluraminy (HCl) od dawki 0,2 mg/kg/dobę w Okresie ustalania dawki i mogą zostać zwiększone do maksymalnej dawki 0,8 mg/kg/dobę w zależności od uznania badacza.
Dawkę fenfluraminy HCl można elastycznie dostosowywać w okresie leczenia podtrzymującego.
Uczestnicy badania, którzy wcześniej przestaną brać udział w badaniu, wezmą udział w Okresie Taper.
Wszyscy uczestnicy odbędą wizytę końcową leczenia (EOT).
|
Badany lek, fenfluramina HCl, jest roztworem doustnym, który należy podawać w równych dawkach dwa razy dziennie (BID).
Będzie ona oparta na aktualnej dawce i wadze uczestnika (kg).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana odstępu QT w porównaniu z wartością wyjściową skorygowana przez Fridericia (QTcF) podczas wizyty 13 (koniec leczenia/wcześniejsze zakończenie (EOT/ET))
Ramy czasowe: Tydzień 52 (wizyta 13; EOT/ET), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
QTcF to odstęp QT skorygowany o częstość akcji serca zgodnie ze wzorem Fridericii.
Wyższe wartości odpowiadają wydłużeniu odstępu QT.
|
Tydzień 52 (wizyta 13; EOT/ET), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
|
Wystąpienie wyniku w związku z leczeniem (tj. po wizycie początkowej do 13. wizyty [EOT/ET]), który spełnia definicję przypadku FDA dotyczącą zastawek serca związanych z lekami
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (dzień 1) do wizyty 13 (EOT/ET) (do 52 tygodni)
|
Walwulopatia związana z lekami odnosi się do niedomykalności aortalnej o nasileniu łagodnym lub większym i/lub niedomykalności mitralnej o nasileniu umiarkowanym lub większym.
|
Od wizyty początkowej (dzień 1) do wizyty 13 (EOT/ET) (do 52 tygodni)
|
|
Wystąpienie w związku z leczeniem (tj. od wizyty początkowej do 13. wizyty [EOT/ET]) klinicznie potwierdzonej wady zastawkowej serca (VHD)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (dzień 1) do wizyty 13 (EOT/ET) (do 52 tygodni)
|
Klinicznie potwierdzona VHD to niedomykalność aortalna o łagodnym lub większym nasileniu i/lub niedomykalność mitralna o umiarkowanym lub większym nasileniu.
|
Od wizyty początkowej (dzień 1) do wizyty 13 (EOT/ET) (do 52 tygodni)
|
|
Zmiana masy ciała (wskaźnik Z) w porównaniu z wartością wyjściową podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Tydzień 1 (Wizyta 3), Tydzień 4 (Wizyta 5), Tydzień 8 (Wizyta 7), Tydzień 12 (Wizyta 8), Tydzień 16 (Wizyta 9), Tydzień 20 (Wizyta 10), Tydzień 26 (Wizyta 11), Tydzień 39 (wizyta 12), tydzień 52 (wizyta 13), kontrola bezpieczeństwa po podaniu dawki (wizyta 14), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
Masa ciała (wynik Z) odnosi się do liczby odchyleń standardowych, których masa ciała uczestnika różni się od średniej w porównaniu z innymi osobami o podobnej płci i wieku.
|
Tydzień 1 (Wizyta 3), Tydzień 4 (Wizyta 5), Tydzień 8 (Wizyta 7), Tydzień 12 (Wizyta 8), Tydzień 16 (Wizyta 9), Tydzień 20 (Wizyta 10), Tydzień 26 (Wizyta 11), Tydzień 39 (wizyta 12), tydzień 52 (wizyta 13), kontrola bezpieczeństwa po podaniu dawki (wizyta 14), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
|
Zmiana długości w pozycji leżącej (wskaźnik Z) w porównaniu z wartością wyjściową podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Tydzień 1 (Wizyta 3), Tydzień 4 (Wizyta 5), Tydzień 8 (Wizyta 7), Tydzień 12 (Wizyta 8), Tydzień 16 (Wizyta 9), Tydzień 20 (Wizyta 10), Tydzień 26 (Wizyta 11), Tydzień 39 (wizyta 12), tydzień 52 (wizyta 13), kontrola bezpieczeństwa po podaniu dawki (wizyta 14), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
Długość w pozycji leżącej (wskaźnik Z) odnosi się do liczby odchyleń standardowych, których masa ciała uczestnika leży od średniej w porównaniu z innymi osobami o podobnej płci i wieku.
|
Tydzień 1 (Wizyta 3), Tydzień 4 (Wizyta 5), Tydzień 8 (Wizyta 7), Tydzień 12 (Wizyta 8), Tydzień 16 (Wizyta 9), Tydzień 20 (Wizyta 10), Tydzień 26 (Wizyta 11), Tydzień 39 (wizyta 12), tydzień 52 (wizyta 13), kontrola bezpieczeństwa po podaniu dawki (wizyta 14), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
|
Wystąpienie klinicznie istotnej nieprawidłowości w badaniu neurologicznym podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Tydzień 1 (Wizyta 3), Tydzień 4 (Wizyta 5), Tydzień 8 (Wizyta 7), Tydzień 12 (Wizyta 8), Tydzień 16 (Wizyta 9), Tydzień 20 (Wizyta 10), Tydzień 26 (Wizyta 11), Tydzień 39 (wizyta 12), tydzień 52 (wizyta 13), kontrola bezpieczeństwa po podaniu dawki (wizyta 14), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
Badacz przeprowadzi każdego uczestnika pełne badanie neurologiczne, obejmujące nerwy czaszkowe, siłę i napięcie mięśni, odruchy, koordynację, funkcje sensoryczne i chód.
|
Tydzień 1 (Wizyta 3), Tydzień 4 (Wizyta 5), Tydzień 8 (Wizyta 7), Tydzień 12 (Wizyta 8), Tydzień 16 (Wizyta 9), Tydzień 20 (Wizyta 10), Tydzień 26 (Wizyta 11), Tydzień 39 (wizyta 12), tydzień 52 (wizyta 13), kontrola bezpieczeństwa po podaniu dawki (wizyta 14), w porównaniu do wartości wyjściowych
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana w stosunku do okresu bazowego (tj. wartości bazowej) w miesięcznej (28 dni) policzalnej częstotliwości napadów ruchowych (CMSF) w tygodniach od 9. do 20.
Ramy czasowe: W tygodniach od 9. do 20. w porównaniu do wartości wyjściowych
|
Procentowa zmiana „miesięcznej (28 dni) policzalnej częstotliwości napadów ruchowych” lub CMSF w okresie od 9. do 20. w stosunku do okresu bazowego (linia bazowa)
|
W tygodniach od 9. do 20. w porównaniu do wartości wyjściowych
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w CMSF w tygodniach od 1 do 20
Ramy czasowe: W tygodniach od 1 do 20, w porównaniu do wartości wyjściowych
|
Procentowa zmiana „miesięcznej (28 dni) policzalnej częstotliwości napadów ruchowych” lub CMSF w okresie od 1 do 20 tygodni w stosunku do okresu bazowego (linia bazowa)
|
W tygodniach od 1 do 20, w porównaniu do wartości wyjściowych
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w CMSF w okresie leczenia (tydzień 1 do wizyty EOT/ET)
Ramy czasowe: W okresie leczenia (od 1. tygodnia do EOT/ET) (do 52 tygodni) w porównaniu do wartości wyjściowych
|
Procentowa zmiana „miesięcznej (28 dni) policzalnej częstotliwości napadów ruchowych” lub CMSF w okresie leczenia (od 1. tygodnia do wizyty EOT/ET; do 52 tygodni) w porównaniu z okresem wyjściowym (linia bazowa)
|
W okresie leczenia (od 1. tygodnia do EOT/ET) (do 52 tygodni) w porównaniu do wartości wyjściowych
|
|
Osiągnięcie ogólnego wrażenia klinicznego – poprawa (CGI-I) na poziomie „znacznie poprawionym” lub „bardzo znacznie poprawionym” według oceny głównego badacza w 20. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 20
|
Skala ocen CGI-I pozwala badaczowi na globalną ocenę poprawy uczestnika w czasie w 7-punktowej skali.
|
W tygodniu 20
|
|
Uzyskanie oceny CGI-I „znacznie poprawione” lub „bardzo znacznie poprawione” w ocenie rodzica/opiekuna w 20. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 20
|
Skala ocen CGI-I pozwala na globalną ocenę poprawy uczestnika w czasie przez rodzica/opiekuna w 7-punktowej skali.
|
W tygodniu 20
|
|
Maksymalne stężenie fenfluraminy i norfenfluraminy w stanie stacjonarnym w 12. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 12
|
Średnie maksymalne (maksymalne) stężenie fenfluraminy i norfenfluraminy w osoczu zostanie zgłoszone w 12. tygodniu badania, kiedy uczestnicy będą w okresie leczenia podtrzymującego.
|
W tygodniu 12
|
|
Minimalne stężenie fenfluraminy i norfenfluraminy w stanie stacjonarnym (Cmin) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 12
|
Średnie minimalne stężenie fenfluraminy i norfenfluraminy w osoczu zostanie podane w 12. tygodniu badania, kiedy uczestnicy będą w okresie leczenia podtrzymującego.
|
W tygodniu 12
|
|
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od czasu zero do 24 godzin (AUC0 = 24) dla fenfluraminy i norfenfluraminy w stanie stacjonarnym w 12. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 12
|
Średnie wartości AUC0-24 fenfluraminy i norfenfluraminy zostaną podane w 12. tygodniu badania, kiedy uczestnicy będą w okresie leczenia podtrzymującego.
|
W tygodniu 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 listopada 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 listopada 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EP0213
- U1111-1289-2867 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
- 2022-502359-75 (Identyfikator rejestru: EU Clinical Trials)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.
Badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IPD i zredagowanych dokumentów badań, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zbiory danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz raportu przypadku, formularz raportu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zbioru danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org
konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Plan ten może ulec zmianie, jeśli zostanie ustalone, że dane nie mogą zostać odpowiednio zanonimizowane.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu prac rozwojowych na całym świecie oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IPD i zredagowanych dokumentów badań, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zbiory danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz raportu przypadku, formularz raportu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zbioru danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org
konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .