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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della fenfluramina (cloridrato) nei neonati da 1 anno a meno di 2 anni di età con sindrome di Dravet (ORCHID)

2 aprile 2026 aggiornato da: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Studio di Fase 3, in aperto, a braccio singolo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della fenfluramina (cloridrato) nei neonati di età compresa tra 1 anno e meno di 2 anni con sindrome di Dravet

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della fenfluramina cloridrato (HCl) da 0,2 a 0,8 mg/kg/giorno nei neonati di età compresa tra 1 anno e meno di 2 anni con sindrome di Dravet.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Ep0213 502
      • Edegem, Belgio
        • Ep0213 501
  • Germania
      • Bielefeld, Germania
        • Ep0213 303
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Ep0213 202
      • Genova, Italia
        • Ep0213 203
      • Roma, Italia
        • Ep0213 201
      • Roma, Italia
        • Ep0213 204
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • Ep0213 403
      • London, Regno Unito
        • Ep0213 401
  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103-2800
        • Ep0213 105
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Ep0213 107
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Ep0213 103

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante ha un'età compresa tra ≥ 1 e < 2 anni al giorno della prima somministrazione del farmaco in studio
  • Il partecipante ha una diagnosi documentata o probabile diagnosi di sindrome di Dravet secondo i criteri della International League Against Epilepsy (ILAE) e come concordato con l'Epilepsy Study Consortium (ESC)
  • Il partecipante deve attualmente ricevere ≥1 farmaco anticonvulsivante (ASM) concomitante a una dose stabile per ≥4 settimane prima della visita di screening e si prevede che rimanga stabile durante lo studio. I farmaci di salvataggio per le convulsioni non vengono conteggiati nel numero totale di ASM
  • I partecipanti devono avere ≥4 crisi motorie numerabili (CMS) durante il periodo di riferimento. Le CMS comprendono crisi distinte di tipo tonico-clonico generalizzato, clonico bilaterale, tonico bilaterale, atonico (goccia), tonico/atonico bilaterale o di tipo tonico-clonico da focale a bilaterale. Se il partecipante non presenta ≥4 crisi qualificanti in 28 giorni, il Periodo di riferimento può essere esteso di ulteriori 14 giorni con l'approvazione dello Sponsor. I partecipanti con un periodo di riferimento esteso devono avere ancora ≥4 CMS nei 28 giorni immediatamente precedenti il ​​giorno della prima somministrazione del farmaco in studio.
  • Il peso corporeo è ≥ 8 kg
  • Maschi e femmine.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una nota ipersensibilità alla fenfluramina cloridrato (HCl) o ad uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio
  • Il partecipante presenta un'anomalia cardiovascolare o cardiopolmonare esclusiva basata sull'ecocardiogramma (ECHO), sull'elettrocardiogramma (ECG) o sull'esame fisico e non è approvato per l'iscrizione da parte del lettore cardiaco centrale
  • Il partecipante ha una diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare
  • Il partecipante presenta una condizione medica clinicamente significativa, inclusa broncopneumopatia cronica ostruttiva, malattia polmonare interstiziale o ipertensione portale, o ha avuto sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa attualmente o nelle 4 settimane precedenti la visita di screening, diversa dall'epilessia, che secondo l'opinione dello sperimentatore avrebbe un impatto negativo sulla partecipazione allo studio, sulla raccolta dei dati dello studio o rappresenterebbe un rischio per il partecipante
  • Il partecipante ha una storia attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, infarto miocardico o ictus, gravi aritmie ventricolari o anomalie cardiache strutturali clinicamente significative, inclusi ma non limitati a prolasso della valvola mitrale, difetti del setto atriale o ventricolare, dotto pervio arterioso e forame ovale pervio con inversione dello shunt. (Nota: il forame ovale pervio o la valvola aortica bicuspide non sono considerati esclusivi.)
  • Il partecipante ha una storia attuale o passata di glaucoma
  • Il partecipante presenta una compromissione epatica da moderata a grave, valutata sulla base del sistema di classificazione Child-Pugh
  • Il partecipante presenta insufficienza renale da moderata a grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata <50 mL/min/1,73 m^2 calcolato con l'equazione Bedside Schwartz aggiornata per i bambini
  • Intervallo QT corretto (QTc) >450 msec
  • Il partecipante sta assumendo più di 4 ASM concomitanti
  • Il partecipante sta ricevendo un trattamento concomitante con cannabidiolo diverso da Epidiolex/Epidiolex o è attivamente trattato con tetraidrocannabinolo (THC) o qualsiasi prodotto a base di marijuana per qualsiasi condizione
  • Il partecipante sta ricevendo una terapia concomitante con uno dei seguenti: agenti anoressici ad azione centrale; inibitori della monoaminossidasi; qualsiasi composto ad azione centrale con quantità clinicamente apprezzabili di proprietà agoniste o antagoniste della serotonina, inclusa l'inibizione della ricaptazione della serotonina; altri agonisti noradrenergici ad azione centrale, inclusa atomoxetina; o ciproeptadina. I farmaci non consentiti sono soggetti a un periodo di emivita ≥ 5 prima del primo giorno di somministrazione del farmaco in studio
  • Il partecipante sta attualmente ricevendo uno o più prodotti sperimentali o ha ricevuto un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni o entro <5 volte l'emivita di quel prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della visita di screening
  • Il partecipante è stato precedentemente trattato con Fintepla (fenfluramina HCl) prima della visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fenfluramina in aperto
Tutti i partecipanti allo studio inizieranno il trattamento con fenfluramina cloridrato (HCl) a 0,2 mg/kg/giorno nel periodo di definizione della dose e potranno essere aumentati fino a un massimo di 0,8 mg/kg/giorno in base alla discrezione degli sperimentatori. La dose di fenfluramina HCl può essere titolata in modo flessibile durante il periodo di mantenimento. I partecipanti allo studio che interrompono anticipatamente parteciperanno al Periodo Taper. Tutti i partecipanti completeranno una visita di fine trattamento (EOT).
Droga: fenfluramina
Il farmaco in studio, la fenfluramina HCl, è una soluzione orale da somministrare in dosi uguali due volte al giorno (BID). Sarà basato sulla dose attuale e sul peso del partecipante (kg).
Altri nomi:
  • Fintepla

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'intervallo QT corretto da Fridericia (QTcF) alla Visita 13 (Fine del trattamento/Interruzione anticipata (EOT/ET))
Lasso di tempo: Settimana 52 (Visita 13; EOT/ET), rispetto al basale
QTcF è l'intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca secondo la formula di Fridericia. Valori più alti corrispondono al prolungamento dell'intervallo QT.
Settimana 52 (Visita 13; EOT/ET), rispetto al basale
Occorrenza di un risultato emergente dal trattamento (ovvero, dal periodo post-basale fino alla visita 13 [EOT/ET]) che soddisfa la definizione del caso FDA di valvulopatia associata a farmaci
Lasso di tempo: Dal periodo successivo al basale (giorno 1) fino alla visita 13 (EOT/ET) (fino a 52 settimane)
Per valvulopatia associata a farmaci si intende il rigurgito aortico di gravità lieve o maggiore e/o il rigurgito mitralico di gravità moderata o maggiore.
Dal periodo successivo al basale (giorno 1) fino alla visita 13 (EOT/ET) (fino a 52 settimane)
Presenza di malattia cardiaca valvolare clinicamente confermata emergente dal trattamento (ovvero, dal periodo post-basale fino alla visita 13 [EOT/ET])
Lasso di tempo: Dal periodo successivo al basale (giorno 1) fino alla visita 13 (EOT/ET) (fino a 52 settimane)
Il VHD clinicamente confermato è un rigurgito aortico di gravità lieve o maggiore e/o un rigurgito mitralico di gravità moderata o maggiore.
Dal periodo successivo al basale (giorno 1) fino alla visita 13 (EOT/ET) (fino a 52 settimane)
Variazione rispetto al basale del peso corporeo (punteggio Z) ad ogni visita
Lasso di tempo: Settimana 1 (Visita 3), Settimana 4 (Visita 5), ​​Settimana 8 (Visita 7), Settimana 12 (Visita 8), Settimana 16 (Visita 9), Settimana 20 (Visita 10), Settimana 26 (Visita 11), Settimana 39 (Visita 12), Settimana 52 (Visita 13), Follow-up di sicurezza post-dose (Visita 14), rispetto al basale
Il peso corporeo (punteggio Z) si riferisce al numero di deviazioni standard del peso corporeo di un partecipante dalla media, rispetto ad altri di sesso ed età simili.
Settimana 1 (Visita 3), Settimana 4 (Visita 5), ​​Settimana 8 (Visita 7), Settimana 12 (Visita 8), Settimana 16 (Visita 9), Settimana 20 (Visita 10), Settimana 26 (Visita 11), Settimana 39 (Visita 12), Settimana 52 (Visita 13), Follow-up di sicurezza post-dose (Visita 14), rispetto al basale
Variazione rispetto al basale della lunghezza in posizione distesa (punteggio Z) ad ogni visita
Lasso di tempo: Settimana 1 (Visita 3), Settimana 4 (Visita 5), ​​Settimana 8 (Visita 7), Settimana 12 (Visita 8), Settimana 16 (Visita 9), Settimana 20 (Visita 10), Settimana 26 (Visita 11), Settimana 39 (Visita 12), Settimana 52 (Visita 13), Follow-up di sicurezza post-dose (Visita 14), rispetto al basale
La lunghezza in posizione distesa (punteggio Z) si riferisce al numero di deviazioni standard del peso corporeo di un partecipante dalla media, rispetto ad altri di sesso ed età simili.
Settimana 1 (Visita 3), Settimana 4 (Visita 5), ​​Settimana 8 (Visita 7), Settimana 12 (Visita 8), Settimana 16 (Visita 9), Settimana 20 (Visita 10), Settimana 26 (Visita 11), Settimana 39 (Visita 12), Settimana 52 (Visita 13), Follow-up di sicurezza post-dose (Visita 14), rispetto al basale
Comparsa di un'anomalia clinicamente significativa all'esame neurologico ad ogni visita
Lasso di tempo: Settimana 1 (Visita 3), Settimana 4 (Visita 5), ​​Settimana 8 (Visita 7), Settimana 12 (Visita 8), Settimana 16 (Visita 9), Settimana 20 (Visita 10), Settimana 26 (Visita 11), Settimana 39 (Visita 12), Settimana 52 (Visita 13), Follow-up di sicurezza post-dose (Visita 14), rispetto al basale
Il ricercatore condurrà un esame neurologico completo per ciascun partecipante coprendo i nervi cranici, la forza e il tono muscolare, i riflessi, la coordinazione, la funzione sensoriale e l'andatura.
Settimana 1 (Visita 3), Settimana 4 (Visita 5), ​​Settimana 8 (Visita 7), Settimana 12 (Visita 8), Settimana 16 (Visita 9), Settimana 20 (Visita 10), Settimana 26 (Visita 11), Settimana 39 (Visita 12), Settimana 52 (Visita 13), Follow-up di sicurezza post-dose (Visita 14), rispetto al basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al periodo basale (ovvero, basale) nella frequenza mensile (28 giorni) di crisi motorie conteggiabili (CMSF), durante le settimane da 9 a 20
Lasso di tempo: Durante le settimane da 9 a 20, rispetto al basale
La variazione percentuale rispetto al periodo basale (baseline) nella "frequenza mensile (28 giorni) di crisi motorie conteggiabili" o CMSF, durante le settimane da 9 a 20
Durante le settimane da 9 a 20, rispetto al basale
Variazione percentuale rispetto al basale nel CMSF durante le settimane da 1 a 20
Lasso di tempo: Durante le settimane da 1 a 20, rispetto al basale
La variazione percentuale rispetto al periodo basale (baseline) nella "frequenza mensile (28 giorni) conteggiabile delle crisi motorie" o CMSF, durante le settimane da 1 a 20
Durante le settimane da 1 a 20, rispetto al basale
Variazione percentuale rispetto al basale del CMSF durante il periodo di trattamento (dalla settimana 1 alla visita EOT/ET)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento (dalla settimana 1 fino all'EOT/ET) (fino a 52 settimane), rispetto al basale
La variazione percentuale rispetto al periodo basale (baseline) nella "frequenza mensile conteggiabile delle crisi motorie (28 giorni)" o CMSF, durante il periodo di trattamento (dalla settimana 1 alla visita EOT/ET; fino a 52 settimane)
Durante il periodo di trattamento (dalla settimana 1 fino all'EOT/ET) (fino a 52 settimane), rispetto al basale
Raggiungimento di una valutazione di Impressione Globale Clinica - Miglioramento (CGI-I) pari a "molto migliorata" o "molto migliorata" valutata dallo sperimentatore principale alla settimana 20
Lasso di tempo: Alla settimana 20
La scala di valutazione CGI-I consente una valutazione globale del miglioramento del partecipante nel tempo da parte del ricercatore su una scala a 7 punti.
Alla settimana 20
Raggiungimento di una valutazione CGI-I di "molto migliorato" o "molto migliorato" come valutato dal genitore/tutore alla settimana 20
Lasso di tempo: Alla settimana 20
La scala di valutazione CGI-I consente una valutazione globale del miglioramento del partecipante nel tempo da parte del genitore/caregiver su una scala a 7 punti.
Alla settimana 20
Concentrazione plasmatica massima allo stato stazionario (Cmax) di fenfluramina e norfenfluramina alla settimana 12
Lasso di tempo: Alla settimana 12
La concentrazione plasmatica media di picco (massima) di fenfluramina e norfenfluramina sarà riportata alla settimana 12 di studio quando i partecipanti si trovano nel periodo di mantenimento.
Alla settimana 12
Concentrazione plasmatica minima allo stato stazionario (Cmin) di fenfluramina e norfenfluramina alla settimana 12
Lasso di tempo: Alla settimana 12
La concentrazione plasmatica minima media di fenfluramina e norfenfluramina sarà riportata alla settimana 12 di studio quando i partecipanti si trovano nel periodo di mantenimento.
Alla settimana 12
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica dal tempo zero alle 24 ore (AUC0·24) per fenfluramina e norfenfluramina allo stato stazionario alla settimana 12
Lasso di tempo: Alla settimana 12
I valori medi di AUC0-24 di fenfluramina e norfenfluramina verranno riportati alla settimana 12 di studio quando i partecipanti si trovano nel periodo di mantenimento.
Alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

3 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

16 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EP0213
  • U1111-1289-2867 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502359-75 (Identificatore di registro: EU Clinical Trials)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento della sperimentazione. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso annotato, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano potrebbe cambiare se si dovesse stabilire che i dati non possono essere adeguatamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dopo l'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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