Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af fenfluramin (hydrochlorid) hos spædbørn fra 1 år til under 2 år med Dravet syndrom (ORCHID)

2. april 2026 opdateret af: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Open-label, enkeltarms, fase 3-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af fenfluramin (hydrochlorid) hos spædbørn fra 1 år til under 2 år med Dravet-syndrom

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​fenfluraminhydrochlorid (HCl) 0,2 til 0,8 mg/kg/dag hos spædbørn fra 1 år til under 2 år med Dravet syndrom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ep0213 502
      • Edegem, Belgien
        • Ep0213 501
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Ep0213 403
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ep0213 401
  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103-2800
        • Ep0213 105
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Ep0213 107
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ep0213 103
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Ep0213 202
      • Genova, Italien
        • Ep0213 203
      • Roma, Italien
        • Ep0213 201
      • Roma, Italien
        • Ep0213 204
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0213 303

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er ≥1 til <2 år gammel på dagen for den første administration af studielægemidlet
  • Deltageren har en dokumenteret diagnose eller sandsynlig diagnose af Dravet syndrom i henhold til International League Against Epilepsy (ILAE) kriterier og som aftalt af Epilepsy Study Consortium (ESC)
  • Deltageren skal i øjeblikket modtage ≥1 samtidig antiepileptika (ASM) i en stabil dosis i ≥4 uger før screeningsbesøget og forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsen. Redningsmedicin mod anfald tælles ikke med i det samlede antal ASM'er
  • Deltagerne skal have ≥4 tællelige motoriske anfald (CMS) i basisperioden. CMS omfatter distinkte anfald af generaliseret tonisk klonisk, bilateral klonisk, bilateral tonisk, atonisk (drop), bilateral tonisk/atonisk eller fokal til bilateral tonisk-klonisk type. Hvis deltageren ikke har ≥4 kvalificerende anfald på 28 dage, kan basisperioden forlænges med yderligere 14 dage med sponsorgodkendelse. Deltagere med en forlænget baselineperiode skal stadig have ≥4 CMS i de 28 dage umiddelbart forud for dagen for den første administration af forsøgslægemidlet.
  • Kropsvægten er ≥8 kg
  • Hanner og hunner.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en kendt overfølsomhed over for fenfluraminhydrochlorid (HCl) eller et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet
  • Deltageren har en eksklusiv kardiovaskulær eller kardiopulmonær abnormitet baseret på ekkokardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG) eller fysisk undersøgelse og er ikke godkendt til adgang af den centrale hjertelæser
  • Deltageren har diagnosen pulmonal arteriel hypertension
  • Deltageren har en klinisk signifikant medicinsk tilstand, herunder kronisk obstruktiv lungesygdom, interstitiel lungesygdom eller portal hypertension, eller har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i øjeblikket eller i de 4 uger forud for screeningsbesøget, bortset fra epilepsi, som efter investigators mening ville have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelse, indsamling af undersøgelsesdata eller udgøre en risiko for deltageren
  • Deltageren har en nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklappati, myokardieinfarkt eller slagtilfælde, svære ventrikulære arytmier eller klinisk signifikant strukturel hjerteabnormitet, herunder men ikke begrænset til mitralklapprolaps, atriel eller ventrikulær septaldefekt, patenteret septaldefekt. arteriosus, og patent foramen ovale med vending af shunt. (Bemærk: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklap betragtes ikke som udelukkende.)
  • Deltageren har en nuværende eller tidligere historie med glaukom
  • Deltageren har moderat til svær leverinsufficiens, vurderet ud fra Child-Pugh klassifikationssystemet
  • Deltageren har moderat til svær nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed <50 ml/min/1,73) m^2 beregnet med den opdaterede Bedside Schwartz-ligning for børn
  • QT-interval korrigeret (QTc) >450 msek
  • Deltageren tager >4 samtidige ASM'er
  • Deltageren modtager samtidig behandling med anden cannabidiol end Epidiolex/Epidyolex eller bliver aktivt behandlet med tetrahydrocannabinol (THC) eller ethvert marihuanaprodukt for enhver tilstand
  • Deltageren modtager samtidig behandling med et af følgende: centralt virkende anorektiske midler; monoaminoxidase-inhibitorer; enhver centralt virkende forbindelse med en klinisk mærkbar mængde serotoninagonist- eller -antagonistegenskaber, herunder hæmning af serotoningenoptagelse; andre centralt virkende noradrenerge agonister, herunder atomoxetin; eller cyproheptadin. Ikke-tilladte medicin er genstand for udvaskning af ≥5 halveringstider før den første dag af studiets lægemiddeladministration
  • Deltageren modtager i øjeblikket et andet forsøgsprodukt eller har modtaget et andet forsøgsprodukt inden for 30 dage eller inden for <5 gange halveringstiden for det pågældende forsøgsprodukt, alt efter hvad der er længst, før screeningsbesøget
  • Deltageren er tidligere blevet behandlet med Fintepla (fenfluramin HCl) forud for screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fenfluramin Åbent mærke
Alle undersøgelsesdeltagere vil påbegynde behandling med fenfluraminhydrochlorid (HCl) ved 0,2 mg/kg/dag i dosisbestemmelsesperioden og kan optitreres til maksimalt 0,8 mg/kg/dag baseret på efterforskernes skøn. Dosen af ​​fenfluramin HCl kan titreres fleksibelt under vedligeholdelsesperioden. Studiedeltagere, som stopper tidligt, vil deltage i taperperioden. Alle deltagere vil gennemføre et End of Treatment (EOT) besøg.
Medicin: fenfluramin
Studielægemidlet, fenfluramin HCl, er en oral opløsning, der skal administreres i lige store doser to gange dagligt (BID). Det vil være baseret på den aktuelle dosis og deltagerens vægt (kg).
Andre navne:
  • Fintepla

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i QT-interval korrigeret af Fridericia (QTcF) ved besøg 13 (afslutning på behandling/tidlig afslutning (EOT/ET))
Tidsramme: Uge 52 (besøg 13; EOT/ET), sammenlignet med baseline
QTcF er QT-intervallet korrigeret for hjertefrekvens i henhold til Fridericias formel. Højere værdier svarer til forlængelse af QT-intervallet.
Uge 52 (besøg 13; EOT/ET), sammenlignet med baseline
Forekomst af et behandlings-emergent (dvs. post-baseline gennem besøg 13 [EOT/ET]), som opfylder FDA's case-definition af lægemiddelassocieret valvulopati
Tidsramme: Fra post-Baseline (dag 1) til besøg 13 (EOT/ET) (op til 52 uger)
Lægemiddelassocieret valvulopati refererer til aorta regurgitation med mild eller større sværhedsgrad og/eller mitral regurgitation med moderat sværhedsgrad eller større.
Fra post-Baseline (dag 1) til besøg 13 (EOT/ET) (op til 52 uger)
Forekomst af behandlings-emergent (dvs. post-baseline gennem besøg 13 [EOT/ET]) klinisk bekræftet hjerteklapsygdom (VHD)
Tidsramme: Fra post-Baseline (dag 1) til besøg 13 (EOT/ET) (op til 52 uger)
Klinisk bekræftet VHD er en aorta regurgitation med mild eller større sværhedsgrad og/eller mitral regurgitation med moderat eller større sværhedsgrad.
Fra post-Baseline (dag 1) til besøg 13 (EOT/ET) (op til 52 uger)
Ændring fra baseline i kropsvægt (Z-score) ved hvert besøg
Tidsramme: Uge 1 (Besøg 3), Uge 4 (Besøg 5), Uge 8 (Besøg 7), Uge 12 (Besøg 8), Uge 16 (Besøg 9), Uge 20 (Besøg 10), Uge 26 (Besøg 11), Uge 39 (besøg 12), uge ​​52 (besøg 13), sikkerhedsopfølgning efter dosis (besøg 14), sammenlignet med baseline
Kropsvægt (Z-score) refererer til antallet af standardafvigelser, en deltagers kropsvægt ligger fra gennemsnittet, sammenlignet med andre af lignende køn og alder.
Uge 1 (Besøg 3), Uge 4 (Besøg 5), Uge 8 (Besøg 7), Uge 12 (Besøg 8), Uge 16 (Besøg 9), Uge 20 (Besøg 10), Uge 26 (Besøg 11), Uge 39 (besøg 12), uge ​​52 (besøg 13), sikkerhedsopfølgning efter dosis (besøg 14), sammenlignet med baseline
Ændring fra baseline i liggende længde (Z-score) ved hvert besøg
Tidsramme: Uge 1 (Besøg 3), Uge 4 (Besøg 5), Uge 8 (Besøg 7), Uge 12 (Besøg 8), Uge 16 (Besøg 9), Uge 20 (Besøg 10), Uge 26 (Besøg 11), Uge 39 (besøg 12), uge ​​52 (besøg 13), sikkerhedsopfølgning efter dosis (besøg 14), sammenlignet med baseline
Liggende længde (Z-score) refererer til antallet af standardafvigelser, en deltagers kropsvægt ligger fra gennemsnittet, sammenlignet med andre af lignende køn og alder.
Uge 1 (Besøg 3), Uge 4 (Besøg 5), Uge 8 (Besøg 7), Uge 12 (Besøg 8), Uge 16 (Besøg 9), Uge 20 (Besøg 10), Uge 26 (Besøg 11), Uge 39 (besøg 12), uge ​​52 (besøg 13), sikkerhedsopfølgning efter dosis (besøg 14), sammenlignet med baseline
Forekomst af en klinisk signifikant abnormitet ved den neurologiske undersøgelse ved hvert besøg
Tidsramme: Uge 1 (Besøg 3), Uge 4 (Besøg 5), Uge 8 (Besøg 7), Uge 12 (Besøg 8), Uge 16 (Besøg 9), Uge 20 (Besøg 10), Uge 26 (Besøg 11), Uge 39 (besøg 12), uge ​​52 (besøg 13), sikkerhedsopfølgning efter dosis (besøg 14), sammenlignet med baseline
En komplet neurologisk undersøgelse vil blive udført af investigator for hver deltager, der dækker kranienerver, muskelstyrke og tonus, reflekser, koordination, sensorisk funktion og gang.
Uge 1 (Besøg 3), Uge 4 (Besøg 5), Uge 8 (Besøg 7), Uge 12 (Besøg 8), Uge 16 (Besøg 9), Uge 20 (Besøg 10), Uge 26 (Besøg 11), Uge 39 (besøg 12), uge ​​52 (besøg 13), sikkerhedsopfølgning efter dosis (besøg 14), sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline-perioden (dvs. baseline) i den månedlige (28 dage) tællelige motoriske anfaldsfrekvens (CMSF) i uge 9 til 20
Tidsramme: I uge 9 til 20 sammenlignet med baseline
Den procentvise ændring fra baseline-perioden (baseline) i "månedlig (28 dage) tællig motorisk anfaldsfrekvens" eller CMSF i uge 9 til 20
I uge 9 til 20 sammenlignet med baseline
Procentvis ændring fra baseline i CMSF i uge 1 til 20
Tidsramme: I uge 1 til 20 sammenlignet med baseline
Den procentvise ændring fra baseline-perioden (baseline) i "månedlig (28 dage) tællig motorisk anfaldsfrekvens" eller CMSF i uge 1 til 20
I uge 1 til 20 sammenlignet med baseline
Procentvis ændring fra baseline i CMSF i løbet af behandlingsperioden (uge 1 til EOT/ET-besøget)
Tidsramme: I løbet af behandlingsperioden (uge 1 til og med EOT/ET) (op til 52 uger), sammenlignet med baseline
Den procentvise ændring fra baseline-perioden (baseline) i "månedlig (28 dage) tællig motorisk anfaldsfrekvens" eller CMSF, i løbet af behandlingsperioden (uge 1 gennem EOT/ET-besøget; op til 52 uger)
I løbet af behandlingsperioden (uge 1 til og med EOT/ET) (op til 52 uger), sammenlignet med baseline
Opnåelse af et klinisk globalt indtryk - forbedring (CGI-I) vurdering på "meget forbedret" eller "meget forbedret" som vurderet af hovedforskeren i uge 20
Tidsramme: I uge 20
CGI-I ratingskalaen tillader en global evaluering af deltagerens forbedring over tid af investigator på en 7-punkts skala.
I uge 20
Opnåelse af en CGI-I-vurdering på "meget forbedret" eller "meget forbedret" som vurderet af forælderen/plejeren i uge 20
Tidsramme: I uge 20
CGI-I ratingskalaen tillader en global evaluering af deltagerens forbedring over tid af forælderen/plejeren på en 7-punkts skala.
I uge 20
Steady-state maksimal plasmakoncentration (Cmax) af fenfluramin og norfenfluramin i uge 12
Tidsramme: I uge 12
Den gennemsnitlige maksimale (maksimale) plasmakoncentration af fenfluramin og norfenfluramin vil blive rapporteret i undersøgelsesuge 12, når deltagerne er i vedligeholdelsesperioden.
I uge 12
Steady-state minimum plasmakoncentration (Cmin) af fenfluramin og norfenfluramin i uge 12
Tidsramme: I uge 12
Gennemsnitlig minimum plasmakoncentration af fenfluramin og norfenfluramin vil blive rapporteret ved undersøgelsesuge 12, når deltagerne er i vedligeholdelsesperioden.
I uge 12
Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra tid nul til 24 timer (AUC0 24) for steady-state fenfluramin og norfenfluramin i uge 12
Tidsramme: I uge 12
Gennemsnitlige AUC0-24-værdier for fenfluramin og norfenfluramin vil blive rapporteret ved undersøgelsesuge 12, når deltagerne er i vedligeholdelsesperioden.
I uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

3. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

16. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2023

Først opslået (Faktiske)

7. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EP0213
  • U1111-1289-2867 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502359-75 (Registry Identifier: EU Clinical Trials)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne undersøgelse kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis det fastslås, at dataene ikke kan anonymiseres tilstrækkeligt.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne undersøgelse kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med fenfluramin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner