Tutkimus fenfluramiinin (hydrokloridin) turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi 1-vuotiailla ja alle 2-vuotiailla imeväisillä, joilla on Dravetin oireyhtymä (ORCHID)
keskiviikko 16. syyskuuta 2026 päivittänyt: UCB BIOSCIENCES, Inc.
Avoin, yksihaarainen, 3. vaiheen tutkimus fenfluramiinin (hydrokloridin) turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi 1-vuotiailla ja alle 2-vuotiailla Dravetin oireyhtymää sairastavilla vauvoilla
Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida fenfluramiinihydrokloridin (HCl) turvallisuutta ja siedettävyyttä annoksella 0,2–0,8 mg/kg/vrk 1-vuotiailla ja alle 2-vuotiailla vauvoilla, joilla on Dravetin oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia
- Ep0213 502
-
Edegem, Belgia
- Ep0213 501
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Ep0213 202
-
Genova, Italia
- Ep0213 203
-
Roma, Italia
- Ep0213 201
-
Roma, Italia
- Ep0213 204
-
-
-
-
-
Bielefeld, Saksa
- Ep0213 303
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ep0213 403
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ep0213 401
-
-
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103-2800
- Ep0213 105
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Ep0213 107
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Ep0213 103
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on ≥1-<2-vuotias tutkimuslääkkeen ensimmäisen annostelun päivästä lukien
- Osallistujalla on dokumentoitu Dravetin oireyhtymän diagnoosi tai todennäköinen diagnoosi Kansainvälisen epilepsialiiton (ILAE) kriteerien ja Epilepsy Study Consortiumin (ESC) mukaisesti.
- Osallistujan on saatava ≥1 samanaikaista kouristuslääkettä (ASM) vakaana annoksena ≥4 viikon ajan ennen seulontakäyntiä, ja hänen odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan. Kohtausten pelastuslääkkeitä ei lasketa mukaan ASM:ien kokonaismäärään
- Osallistujilla tulee olla ≥4 countable motor congres (CMS) perusjakson aikana. CMS-tautiin kuuluvat erilliset kohtaukset, jotka ovat yleistynyttä tonic-kloonista, kahdenvälistä kloonista, kahdenvälistä tonicista, atonista (pisaraa), kahdenvälistä tonic/atonista tai fokaalista bilateraaliseen toonis-klooniseen tyyppiin. Jos osallistuja ei saa ≥ 4 kelvollista kohtausta 28 päivän aikana, perusjaksoa voidaan pidentää 14 lisäpäivällä sponsorin suostumuksella. Osallistujilla, joilla on pidennetty lähtötilannejakso, on silti oltava ≥4 CMS 28 päivän aikana välittömästi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antopäivää.
- Kehon paino on ≥8 kg
- Urokset ja naaraat.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys fenfluramiinihydrokloridille (HCl) tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle
- Osallistujalla on poissulkeva kardiovaskulaarinen tai kardiopulmonaalinen poikkeavuus, joka perustuu kaikukuvaukseen (ECHO), EKG (EKG) tai fyysiseen tutkimukseen, eikä keskussydämenlukija ole hyväksynyt osallistumista
- Osallistujalla on diagnoosi keuhkoverenpainetauti
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, interstitiaalinen keuhkosairaus tai portaalihypertensio, tai hänellä on ollut kliinisesti merkittäviä oireita tai kliinisesti merkittävä sairaus tällä hetkellä tai seulontakäyntiä edeltäneiden 4 viikon aikana, muu kuin epilepsia, vaikuttaisi tutkijan mielestä kielteisesti tutkimukseen osallistumiseen, tutkimustietojen keräämiseen tai aiheuttaisi riskin osallistujalle
- Osallistujalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut sydän- tai aivoverisuonisairaus, kuten sydänläppäläppä, sydäninfarkti tai aivohalvaus, vaikeita kammiorytmiöitä tai kliinisesti merkittäviä rakenteellisia sydämen poikkeavuuksia, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, mitraaliläpän prolapsi, eteis- tai kammion väliseinän vauriot, avotiehyt arteriosus ja avoin foramen ovale shuntin kääntymisellä. (Huomaa: Patentoitua foramen ovalea tai kaksikuoppaista aorttaläppää ei pidetä poissulkevina.)
- Osallistujalla on nykyinen tai aiemmin ollut glaukooma
- Osallistujalla on keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta, joka on arvioitu Child-Pugh-luokitusjärjestelmän perusteella
- Osallistujalla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulussuodatusnopeus <50 ml/min/1,73 m^2 laskettu päivitetyllä Bedside Schwartz -yhtälöllä lapsille
- QT-aika korjattu (QTc) >450 ms
- Osallistuja ottaa >4 samanaikaista ASM:ää
- Osallistuja saa samanaikaista hoitoa muulla kannabidiolilla kuin Epidiolexilla/Epidyolexilla tai häntä hoidetaan aktiivisesti tetrahydrokannabinolilla (THC) tai millä tahansa marihuanatuotteella minkä tahansa sairauden vuoksi
- Osallistuja saa samanaikaista hoitoa jollakin seuraavista: keskushermostovaikutteiset ruokahaluttomuutta hillitsevät aineet; monoamiinioksidaasin estäjät; mikä tahansa sentraalisesti vaikuttava yhdiste, jolla on kliinisesti merkittävä määrä serotoniiniagonisti- tai antagonistiominaisuuksia, mukaan lukien serotoniinin takaisinoton esto; muut keskushermostoon vaikuttavat noradrenergiset agonistit, mukaan lukien atomoksetiini; tai syproheptadiini. Kiellettyjen lääkkeiden puoliintumisajan huuhtoutumisaika on ≥ 5 ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antopäivää
- Osallistuja saa parhaillaan toista tutkimustuotetta tai on saanut toista tutkimustuotetta 30 päivän sisällä tai alle 5 kertaa kyseisen tutkimustuotteen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen seulontakäyntiä
- Osallistuja on aiemmin hoidettu Finteplalla (fenfluramine HCl) ennen seulontakäyntiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fenfluramiini Avoin etiketti
Kaikki tutkimukseen osallistujat aloittavat fenfluramiinihydrokloridihoidon (HCl) annoksella 0,2 mg/kg/vrk annoksenhakujaksolla, ja sitä voidaan titrata enintään 0,8 mg/kg/vrk tutkijoiden harkinnan mukaan.
Fenfluramiinihydrokloridin annosta voidaan joustavasti titrata huoltojakson aikana.
Varhain keskeyttävät tutkimukseen osallistuvat osallistuvat taperointijaksoon.
Kaikki osallistujat suorittavat End of Treatment (EOT) -käynnin.
|
Tutkimuslääke, fenfluramiini HCl, on oraaliliuos, joka annetaan yhtä suurena annoksina kahdesti päivässä (BID).
Se perustuu nykyiseen annokseen ja osallistujan painoon (kg).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
QT-ajan muutos lähtötilanteesta Friderician (QTcF) korjaamana käynnillä 13 (hoidon päättyminen/varhainen lopettaminen (EOT/ET))
Aikaikkuna: Viikko 52 (käynti 13; EOT/ET), verrattuna lähtötilanteeseen
|
QTcF on QT-aika, joka on korjattu sykkeen mukaan Friderician kaavan mukaan.
Suuremmat arvot vastaavat QT-ajan pidentymistä.
|
Viikko 52 (käynti 13; EOT/ET), verrattuna lähtötilanteeseen
|
|
Hoitoon liittyvän (eli lähtötilanteen jälkeisen käynnin 13 kautta [EOT/ET]) tulos, joka täyttää FDA:n tapausmäärittelyn lääkkeeseen liittyvästä läppäläppähäiriöstä
Aikaikkuna: Lähtötilanteen jälkeisestä (päivä 1) käyntiin 13 (EOT/ET) (jopa 52 viikkoa)
|
Lääkkeisiin liittyvä valvulopatia tarkoittaa lievää tai voimakkaampaa aortan regurgitaatiota ja/tai keskivaikeaa tai voimakkaampaa mitraalista regurgitaatiota.
|
Lähtötilanteen jälkeisestä (päivä 1) käyntiin 13 (EOT/ET) (jopa 52 viikkoa)
|
|
Hoitoon liittyvän (eli lähtötilanteen jälkeen käyntiin 13 [EOT/ET]) kliinisesti vahvistetun sydänläppäsairauden (VHD) esiintyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanteen jälkeisestä (päivä 1) käyntiin 13 (EOT/ET) (jopa 52 viikkoa)
|
Kliinisesti vahvistettu VHD on lievä tai vakavampi aortan regurgitaatio ja/tai keskivaikea tai vaikeampi mitraalipula.
|
Lähtötilanteen jälkeisestä (päivä 1) käyntiin 13 (EOT/ET) (jopa 52 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötilanteesta ruumiinpainossa (Z-pisteet) jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Viikko 1 (käynti 3), viikko 4 (käynti 5), viikko 8 (käynti 7), viikko 12 (käynti 8), viikko 16 (käynti 9), viikko 20 (käynti 10), viikko 26 (käynti 11), viikko 39 (käynti 12), viikko 52 (käynti 13), annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (käynti 14), verrattuna lähtötilanteeseen
|
Ruumiinpaino (Z-pisteet) viittaa siihen, kuinka monta standardipoikkeamaa osallistujan ruumiinpaino on keskiarvosta verrattuna muihin samaa sukupuolta ja ikää oleviin.
|
Viikko 1 (käynti 3), viikko 4 (käynti 5), viikko 8 (käynti 7), viikko 12 (käynti 8), viikko 16 (käynti 9), viikko 20 (käynti 10), viikko 26 (käynti 11), viikko 39 (käynti 12), viikko 52 (käynti 13), annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (käynti 14), verrattuna lähtötilanteeseen
|
|
Muutos lähtötasosta makuuasennossa (Z-pisteet) jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Viikko 1 (käynti 3), viikko 4 (käynti 5), viikko 8 (käynti 7), viikko 12 (käynti 8), viikko 16 (käynti 9), viikko 20 (käynti 10), viikko 26 (käynti 11), viikko 39 (käynti 12), viikko 52 (käynti 13), annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (käynti 14), verrattuna lähtötilanteeseen
|
Makaavan pituus (Z-pisteet) viittaa keskihajonnan määrään, jonka osallistujan ruumiinpaino on keskiarvosta verrattuna muihin samaa sukupuolta ja ikää oleviin.
|
Viikko 1 (käynti 3), viikko 4 (käynti 5), viikko 8 (käynti 7), viikko 12 (käynti 8), viikko 16 (käynti 9), viikko 20 (käynti 10), viikko 26 (käynti 11), viikko 39 (käynti 12), viikko 52 (käynti 13), annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (käynti 14), verrattuna lähtötilanteeseen
|
|
Kliinisesti merkittävän poikkeavuuden esiintyminen neurologisessa tutkimuksessa jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Viikko 1 (käynti 3), viikko 4 (käynti 5), viikko 8 (käynti 7), viikko 12 (käynti 8), viikko 16 (käynti 9), viikko 20 (käynti 10), viikko 26 (käynti 11), viikko 39 (käynti 12), viikko 52 (käynti 13), annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (käynti 14), verrattuna lähtötilanteeseen
|
Tutkija suorittaa jokaiselle osallistujalle täydellisen neurologisen tutkimuksen, joka kattaa aivohermot, lihasvoiman ja -äänen, refleksit, koordinaation, aistitoiminnot ja kävelyn.
|
Viikko 1 (käynti 3), viikko 4 (käynti 5), viikko 8 (käynti 7), viikko 12 (käynti 8), viikko 16 (käynti 9), viikko 20 (käynti 10), viikko 26 (käynti 11), viikko 39 (käynti 12), viikko 52 (käynti 13), annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (käynti 14), verrattuna lähtötilanteeseen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos perusjaksosta (eli lähtötilanteesta) kuukausittain (28 päivää) laskettavassa motorisessa kohtaustiheydessä (CMSF) viikkojen 9–20 aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 9–20 verrattuna perustilaan
|
Prosenttimuutos perusjaksosta (perustilanteesta) "kuukausittain (28 päivää) laskettavassa motorisessa kohtaustiheydessä" tai CMSF:ssä viikkojen 9–20 aikana
|
Viikoilla 9–20 verrattuna perustilaan
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta CMSF:ssä viikkojen 1–20 aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 1–20 verrattuna perustilaan
|
Prosenttimuutos perusjaksosta (perustilanteesta) "kuukausittain (28 päivää) laskettavassa motorisessa kohtaustiheydessä" tai CMSF:ssä viikkojen 1–20 aikana
|
Viikoilla 1–20 verrattuna perustilaan
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta CMSF:ssä hoitojakson aikana (viikko 1 EOT/ET-käynnin aikana)
Aikaikkuna: Hoitojakson aikana (viikko 1 - EOT/ET) (enintään 52 viikkoa) verrattuna lähtötilanteeseen
|
Prosenttimuutos perusjaksosta (perustilanteesta) "kuukausittain (28 päivää) laskettavassa motorisessa kohtaustiheydessä" tai CMSF:ssä hoitojakson aikana (viikko 1 EOT/ET-käyntiin asti; enintään 52 viikkoa)
|
Hoitojakson aikana (viikko 1 - EOT/ET) (enintään 52 viikkoa) verrattuna lähtötilanteeseen
|
|
Kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman saavuttaminen - Parannus (CGI-I) -luokitus "paljon parantunut" tai "erittäin parantunut" päätutkijan arvioimana viikolla 20
Aikaikkuna: Viikolla 20
|
CGI-I-luokitusasteikko mahdollistaa tutkijan maailmanlaajuisen arvioinnin osallistujan parantumisesta ajan myötä 7-pisteen asteikolla.
|
Viikolla 20
|
|
CGI-I-luokituksen saavuttaminen "paljon parantunut" tai "erittäin parantunut" vanhemman/hoitajan viikolla 20 arvioimana
Aikaikkuna: Viikolla 20
|
CGI-I-luokitusasteikko sallii vanhemman/hoitajan maailmanlaajuisen arvioinnin osallistujan parantumisesta ajan myötä 7-pisteen asteikolla.
|
Viikolla 20
|
|
Fenfluramiinin ja norfenfluramiinin vakaan tilan maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) viikolla 12
Aikaikkuna: Viikolla 12
|
Fenfluramiinin ja norfenfluramiinin keskimääräinen huippupitoisuus (maksimi) plasmassa raportoidaan tutkimusviikolla 12, kun osallistujat ovat ylläpitojaksolla.
|
Viikolla 12
|
|
Fenfluramiinin ja norfenfluramiinin vakaan tilan vähimmäispitoisuus plasmassa (Cmin) viikolla 12
Aikaikkuna: Viikolla 12
|
Fenfluramiinin ja norfenfluramiinin keskimääräinen vähimmäispitoisuus plasmassa raportoidaan tutkimusviikolla 12, kun osallistujat ovat ylläpitojaksolla.
|
Viikolla 12
|
|
Plasman pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 24 tuntiin (AUC0 24) vakaan tilan fenfluramiinille ja norfenfluramiinille viikolla 12
Aikaikkuna: Viikolla 12
|
Fenfluramiinin ja norfenfluramiinin AUC0-24-keskiarvot raportoidaan tutkimusviikolla 12, kun osallistujat ovat ylläpitojaksolla.
|
Viikolla 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 17. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EP0213
- U1111-1289-2867 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
- 2022-502359-75 (Rekisterin tunniste: EU Clinical Trials)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä tutkimuksesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukautta kokeilun päättymisen jälkeen.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos päätetään, että tietoja ei voida anonymisoida riittävästi.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä tutkimuksesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .