Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Fenfluramin (Hydrochlorid) bei Säuglingen im Alter von 1 Jahr bis unter 2 Jahren mit Dravet-Syndrom (ORCHID)

11. April 2024 aktualisiert von: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Offene, einarmige Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Fenfluramin (Hydrochlorid) bei Säuglingen im Alter von 1 Jahr bis unter 2 Jahren mit Dravet-Syndrom

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Fenfluraminhydrochlorid (HCl) 0,2 bis 0,8 mg/kg/Tag bei Säuglingen im Alter von 1 Jahr bis unter 2 Jahren mit Dravet-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Rekrutierung
        • Ep0213 105

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist am Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments ≥1 bis <2 Jahre alt
  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose oder wahrscheinliche Diagnose des Dravet-Syndroms gemäß den Kriterien der International League Against Epilepsy (ILAE) und wie vom Epilepsy Study Consortium (ESC) vereinbart.
  • Der Teilnehmer muss vor dem Screening-Besuch mindestens 4 Wochen lang gleichzeitig ≥ 1 Antiepileptikum (ASM) in einer stabilen Dosis erhalten und wird voraussichtlich während der gesamten Studie stabil bleiben. Notfallmedikamente gegen Anfälle werden nicht zur Gesamtzahl der ASMs gezählt
  • Die Teilnehmer müssen während des Basiszeitraums ≥4 zählbare motorische Anfälle (CMS) haben. Das CMS umfasst verschiedene Anfälle vom generalisierten tonisch-klonischen, bilateral-klonischen, bilateral-tonischen, atonischen (Tropfen-)Typ, bilateral-tonisch/atonisch oder fokal bis bilateral tonisch-klonisch. Wenn der Teilnehmer innerhalb von 28 Tagen keine ≥4 qualifizierenden Anfälle hat, kann der Basiszeitraum mit Zustimmung des Sponsors um weitere 14 Tage verlängert werden. Teilnehmer mit einer verlängerten Baseline-Periode müssen in den 28 Tagen unmittelbar vor dem Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments immer noch ≥4 CMS haben.
  • Das Körpergewicht beträgt ≥8 kg
  • Männer und Frauen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Fenfluraminhydrochlorid (HCl) oder einen der sonstigen Bestandteile des Studienmedikaments
  • Der Teilnehmer weist eine ausschließende kardiovaskuläre oder kardiopulmonale Anomalie aufgrund eines Echokardiogramms (ECHO), eines Elektrokardiogramms (EKG) oder einer körperlichen Untersuchung auf und ist nicht für die Teilnahme am zentralen Herz-Lesegerät zugelassen
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine pulmonale arterielle Hypertonie diagnostiziert
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch bedeutsame Erkrankung, einschließlich chronisch obstruktiver Lungenerkrankung, interstitieller Lungenerkrankung oder portaler Hypertonie, oder hatte aktuell oder in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch klinisch relevante Symptome oder eine klinisch bedeutsame Krankheit, außer Epilepsie nach Ansicht des Prüfarztes negative Auswirkungen auf die Studienteilnahme und die Erhebung von Studiendaten haben oder ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würden
  • Der Teilnehmer hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankungen, wie z. B. Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall, schwere ventrikuläre Arrhythmien oder klinisch signifikante strukturelle Herzanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Mitralklappenprolaps, Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekte, persistierender Ductus arteriosus und offenes Foramen ovale mit Shuntumkehr. (Hinweis: Ein offenes Foramen ovale oder eine bikuspide Aortenklappe gelten nicht als Ausschluss.)
  • Der Teilnehmer hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von Glaukom
  • Der Teilnehmer hat eine mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung, die anhand des Child-Pugh-Klassifizierungssystems beurteilt wird
  • Der Teilnehmer hat eine mittelschwere bis schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <50 ml/min/1,73). m^2 berechnet mit der aktualisierten Bed-Schwartz-Gleichung für Kinder
  • QT-Intervall korrigiert (QTc) >450 ms
  • Der Teilnehmer nimmt mehr als 4 ASMs gleichzeitig ein
  • Der Teilnehmer erhält gleichzeitig eine Behandlung mit einem anderen Cannabidiol als Epidiolex/Epidyolex oder wird aktiv mit Tetrahydrocannabinol (THC) oder einem anderen Marihuanaprodukt wegen einer Erkrankung behandelt
  • Der Teilnehmer erhält eine Begleittherapie mit einem der folgenden Arzneimittel: zentral wirkende Anorektika; Monoaminoxidase-Hemmer; jede zentral wirkende Verbindung mit klinisch nennenswerten Mengen an Serotonin-Agonisten- oder -Antagonisten-Eigenschaften, einschließlich der Hemmung der Serotonin-Wiederaufnahme; andere zentral wirkende noradrenerge Agonisten, einschließlich Atomoxetin; oder Cyproheptadin. Nicht zugelassene Medikamente unterliegen einer Auswaschung von ≥5 Halbwertszeiten vor dem ersten Tag der Verabreichung des Studienmedikaments
  • Der Teilnehmer erhält derzeit ein oder mehrere andere Prüfpräparate oder hat vor dem Screening-Besuch innerhalb von 30 Tagen oder innerhalb von weniger als dem Fünffachen der Halbwertszeit dieses Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, ein anderes Prüfpräparat erhalten
  • Der Teilnehmer wurde vor dem Screening-Besuch zuvor mit Fintepla (Fenfluramin-HCl) behandelt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fenfluramin Open-Label
Alle Studienteilnehmer beginnen im Dosisfindungszeitraum mit der Behandlung mit Fenfluraminhydrochlorid (HCl) bei 0,2 mg/kg/Tag und können je nach Ermessen des Prüfarztes auf maximal 0,8 mg/kg/Tag hochtitriert werden. Die Dosis von Fenfluramin-HCl kann während der Erhaltungsphase flexibel titriert werden. Studienteilnehmer, die vorzeitig abbrechen, nehmen an der Taper-Phase teil. Alle Teilnehmer absolvieren einen Besuch am Ende der Behandlung (EOT).
Arzneimittel: Fenfluramin
Das Studienmedikament Fenfluramin HCl ist eine orale Lösung, die in gleichen Dosen zweimal täglich (BID) verabreicht wird. Sie basiert auf der aktuellen Dosis und dem Gewicht des Teilnehmers (kg).
Andere Namen:
  • Fintepla

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des QT-Intervalls gegenüber dem Ausgangswert, korrigiert durch Fridericia (QTcF) bei Besuch 13 (Ende der Behandlung/vorzeitiger Abbruch (EOT/ET))
Zeitfenster: Woche 52 (Besuch 13; EOT/ET), im Vergleich zum Ausgangswert
QTcF ist das herzfrequenzkorrigierte QT-Intervall gemäß der Formel von Fridericia. Höhere Werte entsprechen einer Verlängerung des QT-Intervalls.
Woche 52 (Besuch 13; EOT/ET), im Vergleich zum Ausgangswert
Auftreten eines behandlungsbedingten Ergebnisses (d. h. nach Studienbeginn bis Besuch 13 [EOT/ET]), das der FDA-Falldefinition einer medikamentenassoziierten Klappenerkrankung entspricht
Zeitfenster: Von Post-Baseline (Tag 1) bis Besuch 13 (EOT/ET) (bis zu 52 Wochen)
Unter medikamentenassoziierter Valvulopathie versteht man eine Aorteninsuffizienz mit einem leichten oder höheren Schweregrad und/oder eine Mitralinsuffizienz mit einem mittleren oder höheren Schweregrad.
Von Post-Baseline (Tag 1) bis Besuch 13 (EOT/ET) (bis zu 52 Wochen)
Auftreten einer behandlungsbedingten (d. h. nach Studienbeginn bis Besuch 13 [EOT/ET]) klinisch bestätigten Herzklappenerkrankung (VHD)
Zeitfenster: Von Post-Baseline (Tag 1) bis Besuch 13 (EOT/ET) (bis zu 52 Wochen)
Bei einer klinisch bestätigten VHD handelt es sich um eine Aorteninsuffizienz mit leichter oder schwerer Schwere und/oder eine Mitralinsuffizienz mit mittlerer oder schwerer Schwere.
Von Post-Baseline (Tag 1) bis Besuch 13 (EOT/ET) (bis zu 52 Wochen)
Veränderung des Körpergewichts (Z-Score) gegenüber dem Ausgangswert bei jedem Besuch
Zeitfenster: Woche 1 (Besuch 3), Woche 4 (Besuch 5), Woche 8 (Besuch 7), Woche 12 (Besuch 8), Woche 16 (Besuch 9), Woche 20 (Besuch 10), Woche 26 (Besuch 11), Woche 39 (Besuch 12), Woche 52 (Besuch 13), Sicherheits-Follow-up nach der Einnahme (Besuch 14), im Vergleich zum Ausgangswert
Das Körpergewicht (Z-Score) bezieht sich auf die Anzahl der Standardabweichungen, um die das Körpergewicht eines Teilnehmers im Vergleich zu anderen Teilnehmern ähnlichen Geschlechts und Alters vom Mittelwert abweicht.
Woche 1 (Besuch 3), Woche 4 (Besuch 5), Woche 8 (Besuch 7), Woche 12 (Besuch 8), Woche 16 (Besuch 9), Woche 20 (Besuch 10), Woche 26 (Besuch 11), Woche 39 (Besuch 12), Woche 52 (Besuch 13), Sicherheits-Follow-up nach der Einnahme (Besuch 14), im Vergleich zum Ausgangswert
Änderung der Liegelänge (Z-Score) gegenüber dem Ausgangswert bei jedem Besuch
Zeitfenster: Woche 1 (Besuch 3), Woche 4 (Besuch 5), Woche 8 (Besuch 7), Woche 12 (Besuch 8), Woche 16 (Besuch 9), Woche 20 (Besuch 10), Woche 26 (Besuch 11), Woche 39 (Besuch 12), Woche 52 (Besuch 13), Sicherheits-Follow-up nach der Einnahme (Besuch 14), im Vergleich zum Ausgangswert
Die Liegelänge (Z-Score) bezieht sich auf die Anzahl der Standardabweichungen, um die das Körpergewicht eines Teilnehmers im Vergleich zu anderen Teilnehmern ähnlichen Geschlechts und Alters vom Mittelwert abweicht.
Woche 1 (Besuch 3), Woche 4 (Besuch 5), Woche 8 (Besuch 7), Woche 12 (Besuch 8), Woche 16 (Besuch 9), Woche 20 (Besuch 10), Woche 26 (Besuch 11), Woche 39 (Besuch 12), Woche 52 (Besuch 13), Sicherheits-Follow-up nach der Einnahme (Besuch 14), im Vergleich zum Ausgangswert
Auftreten einer klinisch signifikanten Anomalie bei der neurologischen Untersuchung bei jedem Besuch
Zeitfenster: Woche 1 (Besuch 3), Woche 4 (Besuch 5), Woche 8 (Besuch 7), Woche 12 (Besuch 8), Woche 16 (Besuch 9), Woche 20 (Besuch 10), Woche 26 (Besuch 11), Woche 39 (Besuch 12), Woche 52 (Besuch 13), Sicherheits-Follow-up nach der Einnahme (Besuch 14), im Vergleich zum Ausgangswert
Für jeden Teilnehmer führt der Prüfer eine vollständige neurologische Untersuchung durch, die Hirnnerven, Muskelkraft und -tonus, Reflexe, Koordination, Sinnesfunktion und Gang umfasst.
Woche 1 (Besuch 3), Woche 4 (Besuch 5), Woche 8 (Besuch 7), Woche 12 (Besuch 8), Woche 16 (Besuch 9), Woche 20 (Besuch 10), Woche 26 (Besuch 11), Woche 39 (Besuch 12), Woche 52 (Besuch 13), Sicherheits-Follow-up nach der Einnahme (Besuch 14), im Vergleich zum Ausgangswert

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der monatlichen (28 Tage) zählbaren motorischen Anfallshäufigkeit (CMSF) gegenüber dem Basiszeitraum (d. h. Baseline) in den Wochen 9 bis 20
Zeitfenster: In den Wochen 9 bis 20 im Vergleich zum Ausgangswert
Die prozentuale Änderung der „monatlichen (28 Tage) zählbaren Häufigkeit motorischer Anfälle“ (CMSF) gegenüber dem Basiszeitraum (Baseline) während der Wochen 9 bis 20
In den Wochen 9 bis 20 im Vergleich zum Ausgangswert
Prozentuale Änderung des CMSF gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1 bis 20
Zeitfenster: Während der Wochen 1 bis 20 im Vergleich zum Ausgangswert
Die prozentuale Änderung der „monatlichen (28 Tage) zählbaren Häufigkeit motorischer Anfälle“ (CMSF) gegenüber dem Basiszeitraum (Baseline) während der Wochen 1 bis 20
Während der Wochen 1 bis 20 im Vergleich zum Ausgangswert
Prozentuale Veränderung des CMSF gegenüber dem Ausgangswert während des Behandlungszeitraums (Woche 1 bis zum EOT/ET-Besuch)
Zeitfenster: Während des Behandlungszeitraums (Woche 1 bis EOT/ET) (bis zu 52 Wochen) im Vergleich zum Ausgangswert
Die prozentuale Änderung der „monatlichen (28 Tage) zählbaren motorischen Anfallshäufigkeit“ oder CMSF gegenüber dem Basiszeitraum (Baseline) während des Behandlungszeitraums (Woche 1 bis zum EOT/ET-Besuch; bis zu 52 Wochen)
Während des Behandlungszeitraums (Woche 1 bis EOT/ET) (bis zu 52 Wochen) im Vergleich zum Ausgangswert
Erreichen einer Clinical Global Impression – Improvement (CGI-I)-Bewertung von „stark verbessert“ oder „sehr stark verbessert“, wie vom Hauptprüfer in Woche 20 beurteilt
Zeitfenster: In Woche 20
Die CGI-I-Bewertungsskala ermöglicht eine globale Bewertung der Verbesserung des Teilnehmers im Laufe der Zeit durch den Prüfer auf einer 7-Punkte-Skala.
In Woche 20
Erreichen einer CGI-I-Bewertung von „stark verbessert“ oder „sehr stark verbessert“, wie von den Eltern/Betreuern in Woche 20 beurteilt
Zeitfenster: In Woche 20
Die CGI-I-Bewertungsskala ermöglicht eine globale Bewertung der Verbesserung des Teilnehmers im Laufe der Zeit durch die Eltern/Betreuer auf einer 7-Punkte-Skala.
In Woche 20
Maximale Steady-State-Plasmakonzentration (Cmax) von Fenfluramin und Norfenfluramin in Woche 12
Zeitfenster: In Woche 12
Die mittlere (maximale) Plasmakonzentration von Fenfluramin und Norfenfluramin wird in Studienwoche 12 angegeben, wenn sich die Teilnehmer in der Erhaltungsphase befinden.
In Woche 12
Steady-State-Mindestplasmakonzentration (Cmin) von Fenfluramin und Norfenfluramin in Woche 12
Zeitfenster: In Woche 12
Die mittlere minimale Plasmakonzentration von Fenfluramin und Norfenfluramin wird in Studienwoche 12 angegeben, wenn sich die Teilnehmer in der Erhaltungsphase befinden.
In Woche 12
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve vom Zeitpunkt Null bis 24 Stunden (AUC0 24) für Fenfluramin und Norfenfluramin im Steady-State in Woche 12
Zeitfenster: In Woche 12
Die mittleren AUC0-24-Werte von Fenfluramin und Norfenfluramin werden in Studienwoche 12 angegeben, wenn sich die Teilnehmer in der Erhaltungsphase befinden.
In Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

22. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

2. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EP0213
  • 2022-502359-75-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU CT))
  • U1111-1289-2867 (Andere Kennung: WHO universal trial number (UTN))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Forscher können Zugriff auf anonymisierte IPD- und redigierte Studiendokumente anfordern, darunter: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn festgestellt wird, dass die Daten nicht ausreichend anonymisiert werden können.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf anonymisierte IPD- und redigierte Studiendokumente anfordern, darunter: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Dravet-Syndrom

Klinische Studien zur Fenfluramin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Luxembourg

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren