드라베 증후군이 있는 1세 이상 2세 미만 영유아를 대상으로 펜플루라민(염산염)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 연구 (ORCHID)
2026년 8월 6일 업데이트: UCB BIOSCIENCES, Inc.
드라베 증후군이 있는 1세~2세 미만의 유아를 대상으로 펜플루라민(염산염)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, 3상 연구
본 연구의 주요 목적은 드라베 증후군을 앓고 있는 1세~2세 미만의 유아를 대상으로 펜플루라민 염산염(HCl) 0.2~0.8mg/kg/일의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bielefeld, 독일
- Ep0213 303
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103-2800
- Ep0213 105
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- Ep0213 107
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Ep0213 103
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Brussels, 벨기에
- Ep0213 502
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Edegem, 벨기에
- Ep0213 501
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Glasgow, 영국
- Ep0213 403
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London, 영국
- Ep0213 401
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Florence, 이탈리아
- Ep0213 202
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Genova, 이탈리아
- Ep0213 203
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Roma, 이탈리아
- Ep0213 201
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Roma, 이탈리아
- Ep0213 204
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 연구 약물의 첫 투여일을 기준으로 1세 이상 2세 미만입니다.
- 참가자는 International League Against Epilepsy(ILAE) 기준 및 Epilepsy Study Consortium(ESC)에서 동의한 기준에 따라 Dravet 증후군 진단 또는 진단 가능성이 문서화되어 있습니다.
- 참가자는 현재 선별 방문 전 4주 이상 동안 안정적인 용량으로 1개 이상의 항발작제(ASM)를 병용 투여받아야 하며 연구 기간 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다. 발작을 위한 구조 약물은 총 ASM 수에 포함되지 않습니다.
- 참가자는 기준 기간 동안 4회 이상의 셀 수 있는 운동 발작(CMS)을 경험해야 합니다. CMS에는 전신 강직 간대, 양측 강장, 양측 강장, 무긴장(하강), 양측 강장/긴장, 또는 초점에서 양측 강장-간대 유형의 뚜렷한 발작이 포함됩니다. 참가자가 28일 이내에 4회 이상의 적격 발작을 일으키지 못하는 경우, 후원자의 승인을 받아 기준 기간을 추가로 14일 연장할 수 있습니다. 기준 기간이 연장된 참가자는 연구 약물의 첫 투여일 직전 28일 동안 여전히 4개 이상의 CMS를 유지해야 합니다.
- 체중은 ≥8kg입니다.
- 남성과 여성.
제외 기준:
- 참가자는 펜플루라민 염산염(HCl) 또는 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 과민증을 가지고 있습니다.
- 참가자는 심초음파(ECHO), 심전도(ECG) 또는 신체 검사를 기반으로 한 예외적인 심혈관 또는 심폐 이상을 가지고 있으며 중앙 심장 판독기의 입장이 승인되지 않았습니다.
- 참가자는 폐동맥 고혈압 진단을 받았습니다.
- 참가자는 만성 폐쇄성 폐질환, 간질성 폐 질환 또는 문맥압 항진증을 포함하여 임상적으로 유의미한 의학적 상태를 갖고 있거나 간질 외에 현재 또는 선별 방문 전 4주 동안 임상적으로 유의미한 질병을 앓고 있거나 임상적으로 관련 증상이 있는 경우입니다. 연구자의 의견으로 연구 참여, 연구 데이터 수집에 부정적인 영향을 미치거나 참가자에게 위험을 초래할 수 있다고 판단되는 경우
- 참가자는 심장판막증, 심근경색 또는 뇌졸중, 심한 심실 부정맥 또는 승모판 탈출증, 심방 또는 심실 중격 결함, 관개방증을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 중요한 구조적 심장 이상과 같은 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 현재 또는 과거 병력이 있습니다. 동맥증, 션트가 반전된 난원공 개존. (참고: 난원공 개존 또는 이첨판 대동맥 판막은 배제적인 것으로 간주되지 않습니다.)
- 참가자는 현재 또는 과거 녹내장 병력이 있습니다.
- 참가자는 Child-Pugh 분류 시스템에 따라 평가된 중등도에서 중증의 간 장애를 가지고 있습니다.
- 참가자는 중등도에서 중증의 신장 손상을 앓고 있습니다(예상 사구체 여과율 <50 mL/min/1.73). 어린이를 위한 업데이트된 Bedside Schwartz 방정식을 사용하여 계산된 m^2
- QT 간격 수정(QTc) >450msec
- 참가자는 4개 이상의 동시 ASM을 받고 있습니다.
- 참가자는 Epidiolex/Epidyolex 이외의 칸나비디올과 병용 치료를 받고 있거나 모든 상태에 대해 테트라히드로칸나비놀(THC) 또는 마리화나 제품으로 적극적으로 치료를 받고 있습니다.
- 참가자는 다음 중 하나와 병용 치료를 받고 있습니다: 중추 작용 식욕감퇴제; 모노아민 산화효소 억제제; 세로토닌 재흡수 억제를 포함하여 임상적으로 감지할 수 있는 양의 세로토닌 효능제 또는 길항제 특성을 갖는 중추 작용 화합물; 아토목세틴을 포함한 기타 중추 작용 노르아드레날린 작용제; 또는 시프로헵타딘. 허용되지 않는 약물은 연구 약물 투여 첫날 이전에 ≥5 반감기의 세척이 가능합니다.
- 참가자는 현재 다른 임상시험용 제품을 받고 있거나 스크리닝 방문 전 30일 이내에 또는 해당 임상시험용 제품의 반감기의 5배 미만 중 더 긴 기간 내에 다른 임상시험용 제품을 받았습니다.
- 참가자는 이전에 스크리닝 방문 이전에 Fintepla(펜플루라민 HCl)로 치료를 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 펜플루라민 오픈 라벨
모든 연구 참가자는 용량 결정 기간에 0.2mg/kg/일의 펜플루라민 염산염(HCl) 치료를 시작하고 연구자 재량에 따라 최대 0.8mg/kg/일까지 증량될 수 있습니다.
펜플루라민 HCl의 복용량은 유지 관리 기간 동안 유연하게 적정될 수 있습니다.
조기에 중단한 연구 참가자는 테이퍼 기간에 참여하게 됩니다.
모든 참가자는 치료 종료(EOT) 방문을 완료합니다.
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연구 약물인 펜플루라민 HCl은 1일 2회(BID) 동일한 용량으로 투여되는 경구 용액입니다.
이는 현재 복용량과 참가자의 체중(kg)을 기준으로 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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13차 방문(치료 종료/조기 종료(EOT/ET))에서 Fridericia(QTcF)에 의해 교정된 QT 간격의 기준선 대비 변화
기간: 기준선과 비교한 52주차(방문 13, EOT/ET)
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QTcF는 Fridericia의 공식에 따라 심박수에 대해 보정된 QT 간격입니다.
값이 높을수록 QT 간격이 연장됩니다.
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기준선과 비교한 52주차(방문 13, EOT/ET)
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약물 관련 판막병증에 대한 FDA 사례 정의를 충족하는 치료 후 발생(즉, 베이스라인 이후부터 13회 방문[EOT/ET]까지) 결과의 발생
기간: 기준 이후(1일)부터 방문 13(EOT/ET)까지(최대 52주)
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약물 관련 판막증은 중증도 이상의 대동맥판 역류 및/또는 중등도 이상의 승모판 역류를 의미합니다.
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기준 이후(1일)부터 방문 13(EOT/ET)까지(최대 52주)
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치료 후 발생한(즉, 기준 시점 이후부터 13차 방문[EOT/ET]까지) 임상적으로 확인된 판막 심장 질환(VHD)의 발생
기간: 기준 이후(1일)부터 방문 13(EOT/ET)까지(최대 52주)
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임상적으로 확인된 VHD는 경증 이상의 대동맥 역류 및/또는 중등도 이상의 승모판 역류입니다.
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기준 이후(1일)부터 방문 13(EOT/ET)까지(최대 52주)
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각 방문 시 기준 체중(Z-점수)의 변화
기간: 1주차(방문 3), 4주차(방문 5), 8주차(방문 7), 12주차(방문 8), 16주차(방문 9), 20주차(방문 10), 26주차(방문 11), 주 39차(12차 방문), 52주차(13차 방문), 투여 후 안전성 추적관찰(14차 방문), 기준선과 비교
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체중(Z-점수)은 참가자의 체중이 비슷한 성별 및 연령의 다른 사람들과 비교했을 때 평균에서 벗어난 표준 편차 수를 나타냅니다.
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1주차(방문 3), 4주차(방문 5), 8주차(방문 7), 12주차(방문 8), 16주차(방문 9), 20주차(방문 10), 26주차(방문 11), 주 39차(12차 방문), 52주차(13차 방문), 투여 후 안전성 추적관찰(14차 방문), 기준선과 비교
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방문할 때마다 기댄 길이(Z-점수)가 기준선으로부터 변경됩니다.
기간: 1주차(방문 3), 4주차(방문 5), 8주차(방문 7), 12주차(방문 8), 16주차(방문 9), 20주차(방문 10), 26주차(방문 11), 주 39차(12차 방문), 52주차(13차 방문), 투여 후 안전성 추적관찰(14차 방문), 기준선과 비교
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기댄 길이(Z-점수)는 비슷한 성별 및 연령의 다른 참가자와 비교했을 때 참가자의 체중이 평균에서 벗어난 표준 편차 수를 나타냅니다.
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1주차(방문 3), 4주차(방문 5), 8주차(방문 7), 12주차(방문 8), 16주차(방문 9), 20주차(방문 10), 26주차(방문 11), 주 39차(12차 방문), 52주차(13차 방문), 투여 후 안전성 추적관찰(14차 방문), 기준선과 비교
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매 방문 시 신경학적 검사에서 임상적으로 유의한 이상이 발생하는 경우
기간: 1주차(방문 3), 4주차(방문 5), 8주차(방문 7), 12주차(방문 8), 16주차(방문 9), 20주차(방문 10), 26주차(방문 11), 주 39차(12차 방문), 52주차(13차 방문), 투여 후 안전성 추적관찰(14차 방문), 기준선과 비교
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뇌신경, 근력 및 긴장도, 반사 신경, 협응, 감각 기능 및 보행을 다루는 각 참가자에 대해 조사관이 완전한 신경학적 검사를 실시합니다.
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1주차(방문 3), 4주차(방문 5), 8주차(방문 7), 12주차(방문 8), 16주차(방문 9), 20주차(방문 10), 26주차(방문 11), 주 39차(12차 방문), 52주차(13차 방문), 투여 후 안전성 추적관찰(14차 방문), 기준선과 비교
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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9주차부터 20주차까지 월별(28일) 셀 수 있는 운동 발작 빈도(CMSF)의 기준 기간(즉, 기준 기간) 대비 백분율 변화
기간: 기준선과 비교하여 9~20주 동안
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9주부터 20주까지의 "월별(28일) 계산 가능한 운동 발작 빈도" 또는 CMSF의 기준 기간(기준) 대비 백분율 변화
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기준선과 비교하여 9~20주 동안
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1주차부터 20주차까지 CMSF의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 1~20주 동안 기준선과 비교
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1주차부터 20주차까지의 "월별(28일) 계산 가능한 운동 발작 빈도", 즉 CMSF의 기준 기간(기준) 대비 백분율 변화입니다.
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1~20주 동안 기준선과 비교
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치료 기간(1주차부터 EOT/ET 방문까지) 동안 CMSF의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 치료 기간(1주차부터 EOT/ET까지) 동안(최대 52주), 기준선과 비교
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치료 기간(1주차부터 EOT/ET 방문까지, 최대 52주) 동안 "월별(28일) 계산 가능한 운동 발작 빈도" 또는 CMSF의 기준 기간(기준) 대비 백분율 변화
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치료 기간(1주차부터 EOT/ET까지) 동안(최대 52주), 기준선과 비교
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20주차에 수석 연구자가 평가한 "매우 개선됨" 또는 "매우 개선됨"의 임상적 전반적 인상 - 개선(CGI-I) 등급 달성
기간: 20주차에
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CGI-I 평가 척도를 사용하면 조사자는 시간이 지남에 따라 참가자의 개선을 7점 척도로 전반적으로 평가할 수 있습니다.
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20주차에
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20주차에 부모/보호자가 평가한 CGI-I 등급 "매우 개선됨" 또는 "매우 개선됨" 달성
기간: 20주차에
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CGI-I 평가 척도를 사용하면 시간이 지남에 따라 부모/보호자가 참가자의 개선을 7점 척도로 전반적으로 평가할 수 있습니다.
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20주차에
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12주차 펜플루라민 및 노르펜플루라민의 정상 상태 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 12주차에
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펜플루라민 및 노르펜플루라민의 평균 최고(최대) 혈장 농도는 참가자가 유지 기간에 있는 연구 주 12에 보고됩니다.
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12주차에
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12주차 펜플루라민 및 노르펜플루라민의 정상 상태 최소 혈장 농도(Cmin)
기간: 12주차에
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펜플루라민과 노르펜플루라민의 평균 최소 혈장 농도는 참가자가 유지 기간에 있는 연구 12주차에 보고됩니다.
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12주차에
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12주차의 정상 상태 펜플루라민 및 노르펜플루라민에 대한 0시부터 24시간(AUC0 24)까지의 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적
기간: 12주차에
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펜플루라민 및 노르펜플루라민의 평균 AUC0-24 값은 참가자가 유지 기간에 있는 연구 12주차에 보고됩니다.
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12주차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 21일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- EP0213
- U1111-1289-2867 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- 2022-502359-75 (레지스트리 식별자: EU Clinical Trials)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
본 연구의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품이 승인되거나 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 임상시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
조사자는 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 공백 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
데이터를 적절하게 익명화할 수 없다고 판단되면 이 계획이 변경될 수 있습니다.
IPD 공유 기간
본 연구의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서의 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 공백 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .