Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för fenfluramin (hydroklorid) hos spädbarn från 1 år till yngre än 2 år med Dravets syndrom (ORCHID)

11 april 2024 uppdaterad av: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Open-label, singelarm, fas 3-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för fenfluramin (hydroklorid) hos spädbarn från 1 år till yngre än 2 år med Dravets syndrom

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av fenfluraminhydroklorid (HCl) 0,2 till 0,8 mg/kg/dag hos spädbarn 1 år till yngre än 2 år med Dravets syndrom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Rekrytering
        • Ep0213 105

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren är ≥1 till <2 år gammal från och med dagen för den första administreringen av studieläkemedlet
  • Deltagaren har en dokumenterad diagnos eller trolig diagnos av Dravets syndrom enligt kriterierna för International League Against Epilepsy (ILAE) och enligt överenskommelse mellan Epilepsy Study Consortium (ESC)
  • Deltagaren måste för närvarande få ≥1 samtidig antiepileptika (ASM) i en stabil dos i ≥4 veckor före screeningbesöket och förväntas förbli stabil under hela studien. Räddningsmediciner för anfall räknas inte in i det totala antalet ASM
  • Deltagarna måste ha ≥4 countable motor anfall (CMS) under baslinjeperioden. CMS inkluderar distinkta anfall av generaliserad tonisk klonisk, bilateral klonisk, bilateral tonisk, atonisk (dropp), bilateral tonisk/atonisk eller fokal till bilateral tonisk-klonisk typ. Om deltagaren inte får ≥4 kvalificerande anfall på 28 dagar, kan Baseline-perioden förlängas med ytterligare 14 dagar med sponsorns godkännande. Deltagare med en förlängd baslinjeperiod måste fortfarande ha ≥4 CMS under de 28 dagarna omedelbart före dagen för den första administreringen av studieläkemedlet.
  • Kroppsvikten är ≥8 kg
  • Hanar och honor.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har en känd överkänslighet mot fenfluraminhydroklorid (HCl) eller något av hjälpämnena i studieläkemedlet
  • Deltagaren har en exkluderande kardiovaskulär eller kardiopulmonell abnormitet baserat på ekokardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG) eller fysisk undersökning och är inte godkänd för inträde av den centrala hjärtläsaren
  • Deltagaren har diagnosen pulmonell arteriell hypertoni
  • Deltagaren har ett kliniskt signifikant medicinskt tillstånd, inklusive kronisk obstruktiv lungsjukdom, interstitiell lungsjukdom eller portal hypertoni, eller har haft kliniskt relevanta symtom eller en kliniskt signifikant sjukdom för närvarande eller under de fyra veckorna före screeningbesöket, annat än epilepsi, som enligt utredarens åsikt skulle negativt påverka studiedeltagandet, insamling av studiedata eller utgöra en risk för deltagaren
  • Deltagaren har aktuell eller tidigare historia av kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom, såsom hjärtklaffpati, hjärtinfarkt eller stroke, allvarliga ventrikulära arytmier eller kliniskt signifikanta strukturella hjärtavvikelser, inklusive men inte begränsat till mitralisklaffprolaps, förmaks- eller kammarseptumdefekter. arteriosus, och patent foramen ovale med omkastning av shunt. (Obs: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklaff anses inte uteslutande.)
  • Deltagaren har en aktuell eller tidigare historia av glaukom
  • Deltagaren har måttligt till gravt nedsatt leverfunktion, bedömd utifrån klassificeringssystemet Child-Pugh
  • Deltagaren har måttligt till gravt nedsatt njurfunktion (uppskattad glomerulär filtrationshastighet <50 ml/min/1,73 m^2 beräknat med den uppdaterade Bedside Schwartz-ekvationen för barn
  • QT-intervall korrigerat (QTc) >450 msek
  • Deltagaren tar >4 samtidiga ASM
  • Deltagaren får samtidig behandling med annan cannabidiol än Epidiolex/Epidyolex eller behandlas aktivt med tetrahydrocannabinol (THC) eller någon marijuanaprodukt för något tillstånd
  • Deltagaren får samtidig behandling med något av följande: centralt verkande anorektiska medel; monoaminoxidashämmare; vilken som helst centralt verkande förening med kliniskt märkbar mängd serotoninagonist- eller antagonistegenskaper, inklusive hämning av serotoninåterupptag; andra centralt verkande noradrenerga agonister, inklusive atomoxetin; eller cyproheptadin. Ej tillåtna mediciner är föremål för tvättning av ≥5 halveringstider före den första dagen av studieläkemedlets administrering
  • Deltagaren får för närvarande en annan undersökningsprodukt(er) eller har fått en annan prövningsprodukt inom 30 dagar eller inom <5 gånger halveringstiden för den undersökningsprodukten, beroende på vilken som är längre, före screeningbesöket
  • Deltagaren har tidigare behandlats med Fintepla (fenfluramin HCl) före screeningbesöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fenfluramin Öppen etikett
Alla studiedeltagare kommer att inleda behandling med fenfluraminhydroklorid (HCl) med 0,2 mg/kg/dag under dossökningsperioden och kan titreras upp till maximalt 0,8 mg/kg/dag baserat på utredarnas bedömning. Dosen av fenfluramin HCl kan titreras flexibelt under underhållsperioden. Studiedeltagare, som avbryter tidigt kommer att delta i Taper Period. Alla deltagare kommer att genomföra ett avslutat behandlingsbesök (EOT).
Läkemedel: fenfluramin
Studieläkemedlet, fenfluramin HCl, är en oral lösning som ska administreras i lika doser två gånger dagligen (BID). Den kommer att baseras på aktuell dos och deltagarens vikt (kg).
Andra namn:
  • Fintepla

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i QT-intervall korrigerat av Fridericia (QTcF) vid besök 13 (slut på behandling/tidigt avslutande (EOT/ET))
Tidsram: Vecka 52 (Besök 13; EOT/ET), jämfört med Baseline
QTcF är QT-intervallet korrigerat för hjärtfrekvens enligt Fridericias formel. Högre värden motsvarar förlängning av QT-intervallet.
Vecka 52 (Besök 13; EOT/ET), jämfört med Baseline
Förekomst av ett behandlingsresultat (dvs. post-baseline till och med besök 13 [EOT/ET]) som uppfyller FDA:s falldefinition av läkemedelsassocierad valvulopati
Tidsram: Från post-baseline (dag 1) till besök 13 (EOT/ET) (upp till 52 veckor)
Läkemedelsassocierad valvulopati avser aortauppstötningar med mild eller större svårighetsgrad och/eller mitralisuppstötningar med svårighetsgrad måttlig eller större.
Från post-baseline (dag 1) till besök 13 (EOT/ET) (upp till 52 veckor)
Förekomst av behandlingsuppkommande (dvs. post-baseline till och med besök 13 [EOT/ET]) kliniskt bekräftad hjärtklaffsjukdom (VHD)
Tidsram: Från post-baseline (dag 1) till besök 13 (EOT/ET) (upp till 52 veckor)
Kliniskt bekräftad VHD är en aortauppstötning med mild eller större svårighetsgrad och/eller en mitralisuppstötning med måttlig eller större svårighetsgrad.
Från post-baseline (dag 1) till besök 13 (EOT/ET) (upp till 52 veckor)
Ändring från Baseline i kroppsvikt (Z-poäng) vid varje besök
Tidsram: Vecka 1 (Besök 3), Vecka 4 (Besök 5), Vecka 8 (Besök 7), Vecka 12 (Besök 8), Vecka 16 (Besök 9), Vecka 20 (Besök 10), Vecka 26 (Besök 11), Vecka 39 (besök 12), vecka 52 (besök 13), säkerhetsuppföljning efter dos (besök 14), jämfört med baslinje
Kroppsvikt (Z-poäng) hänvisar till antalet standardavvikelser en deltagares kroppsvikt ligger från medelvärdet, jämfört med andra av liknande kön och ålder.
Vecka 1 (Besök 3), Vecka 4 (Besök 5), Vecka 8 (Besök 7), Vecka 12 (Besök 8), Vecka 16 (Besök 9), Vecka 20 (Besök 10), Vecka 26 (Besök 11), Vecka 39 (besök 12), vecka 52 (besök 13), säkerhetsuppföljning efter dos (besök 14), jämfört med baslinje
Ändring från Baseline i liggande längd (Z-poäng) vid varje besök
Tidsram: Vecka 1 (Besök 3), Vecka 4 (Besök 5), Vecka 8 (Besök 7), Vecka 12 (Besök 8), Vecka 16 (Besök 9), Vecka 20 (Besök 10), Vecka 26 (Besök 11), Vecka 39 (besök 12), vecka 52 (besök 13), säkerhetsuppföljning efter dos (besök 14), jämfört med baslinje
Ligglängd (Z-poäng) hänvisar till antalet standardavvikelser en deltagares kroppsvikt ligger från medelvärdet, jämfört med andra av liknande kön och ålder.
Vecka 1 (Besök 3), Vecka 4 (Besök 5), Vecka 8 (Besök 7), Vecka 12 (Besök 8), Vecka 16 (Besök 9), Vecka 20 (Besök 10), Vecka 26 (Besök 11), Vecka 39 (besök 12), vecka 52 (besök 13), säkerhetsuppföljning efter dos (besök 14), jämfört med baslinje
Förekomst av en kliniskt signifikant abnormitet vid den neurologiska undersökningen vid varje besök
Tidsram: Vecka 1 (Besök 3), Vecka 4 (Besök 5), Vecka 8 (Besök 7), Vecka 12 (Besök 8), Vecka 16 (Besök 9), Vecka 20 (Besök 10), Vecka 26 (Besök 11), Vecka 39 (besök 12), vecka 52 (besök 13), säkerhetsuppföljning efter dos (besök 14), jämfört med baslinje
En fullständig neurologisk undersökning kommer att utföras av utredaren för varje deltagare som täcker kranialnerver, muskelstyrka och tonus, reflexer, koordination, sensorisk funktion och gång.
Vecka 1 (Besök 3), Vecka 4 (Besök 5), Vecka 8 (Besök 7), Vecka 12 (Besök 8), Vecka 16 (Besök 9), Vecka 20 (Besök 10), Vecka 26 (Besök 11), Vecka 39 (besök 12), vecka 52 (besök 13), säkerhetsuppföljning efter dos (besök 14), jämfört med baslinje

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från Baseline Period (dvs. Baseline) i månatlig (28 dagar) countable motor anfall frequency (CMSF), under veckorna 9 till 20
Tidsram: Under veckorna 9 till 20, jämfört med Baseline
Den procentuella förändringen från Baseline Period (Baseline) i "månatlig (28 dagar) countable motor anfall frequency", eller CMSF, under veckorna 9 till 20
Under veckorna 9 till 20, jämfört med Baseline
Procentuell förändring från baslinjen i CMSF under vecka 1 till 20
Tidsram: Under vecka 1 till 20, jämfört med Baseline
Den procentuella förändringen från Baseline Period (Baseline) i "månatlig (28 dagar) countable motor anfall frequency", eller CMSF, under vecka 1 till 20
Under vecka 1 till 20, jämfört med Baseline
Procentuell förändring från baslinjen i CMSF under behandlingsperioden (vecka 1 till EOT/ET-besöket)
Tidsram: Under behandlingsperioden (vecka 1 till EOT/ET) (upp till 52 veckor), jämfört med baslinjen
Den procentuella förändringen från Baseline Period (Baseline) i "månatlig (28 dagar) countable motor anfall frequency," eller CMSF, under behandlingsperioden (Vecka 1 till och med EOT/ET-besöket; upp till 52 veckor)
Under behandlingsperioden (vecka 1 till EOT/ET) (upp till 52 veckor), jämfört med baslinjen
Att uppnå ett kliniskt globalt intryck - förbättring (CGI-I) betyget "mycket förbättrat" ​​eller "mycket förbättrat" ​​enligt bedömningen av huvudutredaren vid vecka 20
Tidsram: I vecka 20
CGI-I betygsskalan tillåter en global utvärdering av deltagarens förbättring över tid av utredaren på en 7-gradig skala.
I vecka 20
Uppnående av CGI-I-betyget "mycket förbättrad" eller "mycket förbättrad" enligt bedömningen av föräldern/vårdgivaren vid vecka 20
Tidsram: I vecka 20
CGI-I betygsskalan tillåter en global utvärdering av deltagarens förbättring över tid av föräldern/vårdgivaren på en 7-gradig skala.
I vecka 20
Steady-state maximal plasmakoncentration (Cmax) av fenfluramin och norfenfluramin vid vecka 12
Tidsram: I vecka 12
Genomsnittlig maximal (maximal) plasmakoncentration av fenfluramin och norfenfluramin kommer att rapporteras vid studievecka 12 när deltagarna befinner sig i underhållsperioden.
I vecka 12
Steady-state minsta plasmakoncentration (Cmin) av fenfluramin och norfenfluramin vid vecka 12
Tidsram: I vecka 12
Genomsnittlig lägsta plasmakoncentration av fenfluramin och norfenfluramin kommer att rapporteras vid studievecka 12 när deltagarna befinner sig i underhållsperioden.
I vecka 12
Area under plasmakoncentrationstidskurvan från tid noll till 24 timmar (AUC0 24) för steady-state fenfluramin och norfenfluramin vid vecka 12
Tidsram: I vecka 12
Genomsnittliga AUC0-24-värden för fenfluramin och norfenfluramin kommer att rapporteras vid studievecka 12 när deltagarna befinner sig i underhållsperioden.
I vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

22 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

20 maj 2026

Avslutad studie (Beräknad)

2 september 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 november 2023

Första postat (Faktisk)

7 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EP0213
  • 2022-502359-75-00 (Registeridentifierare: CTIS (EU CT))
  • U1111-1289-2867 (Annan identifierare: WHO universal trial number (UTN))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att försöket avslutats. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Före användning av uppgifterna måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om det fastställs att uppgifterna inte kan anonymiseras på ett adekvat sätt.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att försöket slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Före användning av uppgifterna måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dravets syndrom

Kliniska prövningar på fenfluramin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera