血友病B患者におけるANB-002の安全性、薬力学および有効性の研究（SAFRAN）
2025年6月10日 更新者：Biocad
血友病B患者におけるANB-002の安全性、薬力学および有効性に関する非盲検、非比較、単回用量漸増研究
この多施設共同、二段階、非盲検試験の目的は、血友病患者における ANB-002 の安全性、免疫原性、有効性を調査することです。
この研究では、フェーズ I/II のシームレスな適応設計の要素を備えた用量漸増設計が行われます。
調査の概要
詳細な説明
研究デザインには、少なくとも 2 つのコホートにおける ANB-002 の用量漸増が含まれています。 コホート 1 では、対象は静脈内注入として投与される ANB-002 の単回投与で治療されました。 用量制限毒性（DLT）の評価のための追跡調査は28日間実施される。 コホート 1 の被験者で DLT イベントが観察されなかった場合、以下の被験者はコホート 1 に含まれます。
コホート 1 への登録を継続するか、コホート 2 被験者への投与を継続するかは、独立データ監視委員会 (IDMC) 会議で決定されます。 IDMC がコホート 2 被験者への投与に関する決定を行った後、上記の以下の原則に従ってコホートへのさらなる登録が実行されます。
コホート 1 および 2 に含まれる被験者の追跡期間からのデータに基づいて、さらなる研究のための潜在的な治療用量が決定されます。 1 人の被験者の研究への参加期間は合計 5 年となります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
28
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Anna Eremeeva, MD PhD
- 電話番号：ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
- メール：eremeevaav@biocad.ru
研究場所
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Gomel、ベラルーシ、246040
- 募集
- Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
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コンタクト：
- Dmitrii Novik
- 電話番号：+375232336333
- メール：novikdk@mail.ru
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Minsk、ベラルーシ、220089
- 募集
- Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
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コンタクト：
- Anatoly Uss
- 電話番号：+375172771091
- メール：bmtc@mail.ru
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Chelyabinsk、ロシア連邦、454048
- 募集
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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コンタクト：
- Aleksandr Korobkin
- 電話番号：+7 (351) 729 86 60
- メール：chelokb@mail.ru
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Gatchina、ロシア連邦、188300
- 募集
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
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コンタクト：
- Vladimir Vorobyev
- 電話番号：+7 (812) 670 18 88
- メール：lokb@47lokb.ru
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Kemerovo、ロシア連邦、650066
- 募集
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
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コンタクト：
- Marina Kosinova
- 電話番号：+7 (3842) 39 65 33
- メール：05-guz-kokb@kuzdrav.ru
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Kirov、ロシア連邦、610027
- 募集
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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コンタクト：
- Margarita Timofeeva
- 電話番号：+7 (8332) 25 59 19
- メール：niigpk@fmbamail.ru
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Moscow、ロシア連邦、125167
- 募集
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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コンタクト：
- Nadezhda Zozulya
- 電話番号：+7 (800) 775 05 82
- メール：director@blood.ru
-
Moscow、ロシア連邦、125167
- 募集
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
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コンタクト：
- Vladimir Zorenko
- 電話番号：+7 (495) 613 24 69
- メール：director@blood.ru
-
Moscow、ロシア連邦、125284
- 募集
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
コンタクト：
- Vadim Ptushkin
- 電話番号：+7 (499) 490 03 03
- メール：glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Nizhny Novgorod、ロシア連邦、603137
- 募集
- LLC "Medis"
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コンタクト：
- Svetlana Volkova
- 電話番号：+7 (831) 215 20 00
- メール：info@medisnn.ru
-
Novosibirsk、ロシア連邦、630087
- 募集
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
コンタクト：
- Tatyana Pospelova
- 電話番号：+7 (383) 315 99 99
- メール：gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg、ロシア連邦、197341
- 募集
- Almazov National Medical Research Centre
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コンタクト：
- Vladimir Ivanov
- 電話番号：+7 (812) 702 37 16
- メール：pmu@almazovcentre.ru
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Saint Petersburg、ロシア連邦、191024
- 募集
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
コンタクト：
- Sergey Voloshin
- 電話番号：+7 (812) 309 79 81
- メール：bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg、ロシア連邦、191186
- 募集
- City Polyclinic №37
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コンタクト：
- Tatyana Andreeva
- 電話番号：+7(812) 312 82 43
- メール：p37@zdrav.spb.ru
-
Samara、ロシア連邦、443099
- 募集
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
コンタクト：
- Igor Davydkin
- 電話番号：+7 (846) 374 91 00
- メール：info@samsmu.ru
-
Syktyvkar、ロシア連邦、167904
- 募集
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
コンタクト：
- Andrey Proydakov
- 電話番号：+7 (800) 100 40 28
- メール：mail@gukrod.ru
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Ufa、ロシア連邦、450008
- 募集
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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コンタクト：
- Bulat Bakhirov
- 電話番号：+7 (347) 272 41 73
- メール：rectorat@bashgmu.ru
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 血友病B型男性。
- 年齢 18 歳以上。
- FIX阻害剤を使用しない場合、スクリーニング時のFIX活性が2%以下。
- FIX濃縮物による治療歴が150日以上ある。
除外基準:
- 以前の遺伝子治療。
- その他の血液または造血障害。
- 抗 AAV5 抗体陽性。
- HIV感染と診断されているが、抗ウイルス療法でコントロールされていない。
- B型肝炎、急性または慢性C型肝炎。
- スクリーニング時に全身療法を必要とする活動性の全身感染症または再発性感染症。
- 重度の免疫不全に関連するその他の疾患。
- 重大な肝障害（肝硬変、肝線維症など）。
- 寛解期間が5年未満の悪性腫瘍。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
コホート1の被験者は、用量でANB-002（ArvenAcene SanParvovec）を受け取ります。用量制限毒性（DLT）の評価のフォローアップは28日間行われます。
コホート1の主題でDLTイベントが観察されない場合、次の被験者がコホート1に含まれます。
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FIX 遺伝子を搭載したアデノ随伴ウイルスベクターを用量 1 で単回注入。
他の名前：
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実験的：コホート2
コホート2の被験者は、ANB-002（Arvenacene SanParvovec）を用量2で受け取ります。コホート1またはコホート2の投与を続ける決定は、IDMC会議で行われます。
IDMCがコホート2被験者の投与量について決定した後、次の被験者はコホート2に含まれます。コホート2の被験者でDLTイベントが観察されない場合、次の被験者はコホート2に含まれます。
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FIX 遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルス ベクター 2 回投与。
他の名前：
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実験的：コホート3
コホート3の被験者は、用量3でANB-002（Arvenacene Sanparvovec）を受け取ります。コホート2またはコホート3の投与を続ける決定は、IDMC会議で行われます。
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FIX遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルスベクターを用量3で単回注入。
他の名前：
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実験的：コホート4
探索コホート。
コホート4の被験者（抗AAV5抗体および/またはANAMNESINのB型肝炎を使用）は、用量3でANB-002（ArvenAcene SanParvovec）を受け取ります。
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FIX遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルスベクターを用量3で単回注入。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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副作用が発現した被験者の割合
時間枠：12か月。最終評価 - 5 年
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12か月。最終評価 - 5 年
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ベースラインからの FIX アクティビティの変化
時間枠：12か月。最終評価 - 5 年
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12か月。最終評価 - 5 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FIX活動の変化
時間枠：5年
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5年
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FIX濃縮物の年間使用量
時間枠：5年
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5年
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年間出血率
時間枠：5年
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5年
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FIX濃縮物による治療が必要な年間出血率
時間枠：5年
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5年
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Haemo-A-QoL (血友病特有の生活の質) スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年
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Haemo-A-QoL は、血友病患者のための生活の質 (QoL) 評価手段であり、出血の影響、感情的影響、身体機能、役割機能、治療上の懸念、心配の領域が含まれます。
スケールを使用すると、全体スコアの範囲は 0 ～ 100 になります。スコアが高いほど、生活の質が低いことを表します。
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5年
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EuroQol-5D-3L (欧州生活の質アンケート) スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年
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健康関連の QoL 状態の EQ-5D-5L 記述システムは、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成されます。
EQ-5D-5L VAS の総合スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが高いほど有利であると考えられます。
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5年
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SF-36 (短縮形-36) スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年
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SF-36は、健康に関するQoL（生活の質）を評価するための質問票です。
36 の質問は、身体機能、身体的役割、痛み、一般的な健康状態、活力、社会的機能、感情的役割、精神的健康を含む健康の 8 つの領域を反映することを目的としています。
SF-3 の総合スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが低いほど障害が大きくなります。
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5年
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FIX アクティビティに基づく応答期間
時間枠：5年
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5年
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血友病関節健康スコア (HJHS) に基づく関節の状態の評価
時間枠：5年
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血友病関節健康スコア (HJHS) は、血友病患者の関節の評価システムです。
各関節 (膝、肘、足首) には数値スコアが与えられ、それを時間の経過とともに比較して、関節が変性を示しているかどうかを判断できます。
個々のインデックス ジョイントの最大スコアは 20 です。
歩行は 0 ～ 4 でスコア付けされます。HJHS 合計スコアの最大値は 124 で、スコアが高いほど関節の健康状態が悪化していることを示します。
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Arina V Zinkina-Orikhan, MD、Director of Clinical Development Department, BIOCAD
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月2日
一次修了 (推定)
2025年11月1日
研究の完了 (推定)
2029年11月1日
試験登録日
最初に提出
2023年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月4日
最初の投稿 (実際)
2023年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月10日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
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