Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av sikkerhet, farmakodynamikk og effekt av ANB-002 hos pasienter med hemofili B (SAFRAN)

10. juni 2025 oppdatert av: Biocad

En åpen, ikke-komparativ, enkeltdose-eskaleringsstudie av sikkerhet, farmakodynamikk og effekt av ANB-002 hos pasienter med hemofili B

Målet med denne multisenter, to-trinns, åpne studien er å undersøke sikkerheten, immunogenisiteten og effekten av ANB-002 hos personer med hemofili В. Studien vil ha et dose-eskaleringsdesign med elementer av fase I/II sømløs adaptiv design.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiedesignet inkluderer ANB-002 doseeskalering i minst to kohorter. I kohort 1 ble forsøkspersonen behandlet med en enkeltdose ANB-002 administrert som en intravenøs infusjon. Oppfølging for vurdering av dosebegrensende toksisitet (DLT) vil bli gjennomført i 28 dager. Hvis ingen DLT-hendelser er observert i emnet til kohort 1, vil følgende emner bli inkludert i kohort 1.

Beslutningen om å fortsette å registrere seg i kohort 1 eller dosering i kohort 2-emner vil bli tatt på møtet i Independent Data Monitoring Committee (IDMC). Etter at IDMC har tatt en avgjørelse angående dosering i kohort 2-emner, vil videre påmelding til kohorten bli utført i henhold til følgende prinsipper beskrevet ovenfor.

Basert på data fra oppfølgingsperioden for forsøkspersoner inkludert i Сohorts 1 og 2, vil en potensiell terapeutisk dose for videre studier bli bestemt. Den totale varigheten av deltakelse for ett fag i studien vil være 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Telefonnummer: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-post: eremeevaav@biocad.ru

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen, 454048
        • Rekruttering
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Ta kontakt med:
          • Aleksandr Korobkin
          • Telefonnummer: +7 (351) 729 86 60
          • E-post: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Den russiske føderasjonen, 188300
        • Rekruttering
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Vladimir Vorobyev
          • Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-post: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650066
        • Rekruttering
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Ta kontakt med:
      • Kirov, Den russiske føderasjonen, 610027
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Ta kontakt med:
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Ta kontakt med:
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Ta kontakt med:
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125284
        • Rekruttering
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Ta kontakt med:
      • Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603137
        • Rekruttering
        • LLC "Medis"
        • Ta kontakt med:
          • Svetlana Volkova
          • Telefonnummer: +7 (831) 215 20 00
          • E-post: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630087
        • Rekruttering
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197341
        • Rekruttering
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Ta kontakt med:
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191024
        • Rekruttering
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Ta kontakt med:
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
        • Rekruttering
        • City Polyclinic №37
        • Ta kontakt med:
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443099
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Ta kontakt med:
          • Igor Davydkin
          • Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-post: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Den russiske føderasjonen, 167904
        • Rekruttering
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Ta kontakt med:
          • Andrey Proydakov
          • Telefonnummer: +7 (800) 100 40 28
          • E-post: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Den russiske føderasjonen, 450008
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Ta kontakt med:
  • Hviterussland
      • Gomel, Hviterussland, 246040
        • Rekruttering
        • Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
        • Ta kontakt med:
      • Minsk, Hviterussland, 220089
        • Rekruttering
        • Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
        • Ta kontakt med:
          • Anatoly Uss
          • Telefonnummer: +375172771091
          • E-post: bmtc@mail.ru

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann med hemofili B.
  2. Alder ≥18 år.
  3. FIX-aktivitet ved screening ≤2 % uten FIX-hemmer.
  4. ≥150 tidligere eksponeringsdager med behandling med FIX-konsentrater.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere genterapi.
  2. Andre blod- eller hematopoetiske lidelser.
  3. Positive anti-AAV5 antistoffer.
  4. Diagnostisert HIV-infeksjon, ikke kontrollert med antiviral terapi.
  5. Hepatitt B, akutt eller kronisk hepatitt C.
  6. Alle aktive systemiske infeksjoner eller tilbakevendende infeksjoner som krever systemisk behandling ved screening.
  7. Eventuelle andre lidelser forbundet med alvorlig immunsvikt.
  8. Betydelige leversykdommer (levercirrhose, leverfibrose, etc).
  9. Maligniteter med remisjon <5 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Personer i kohort 1 vil motta ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) ved en dose 1. Oppfølging for vurdering av dosebegrensende toksisitet (DLT) vil bli utført i 28 dager. Hvis ingen DLT -hendelser blir observert i emnet kohort 1, vil følgende forsøkspersoner bli inkludert i kohort 1.
Genetisk: ANB-002, dose 1
Adeno-assosiert viral vektor som bærer FIX-genet enkeltinfusjon ved dose 1.
Andre navn:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Eksperimentell: Kohort 2
Personer i årskull 2 ​​vil motta ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) ved en dose 2. Beslutningen om å fortsette å melde seg inn i kohort 1 eller doser i kohort 2 vil bli tatt på IDMC-møtet. Etter at IDMC har tatt en beslutning om dosering i kohort 2 -forsøkspersoner, vil neste emne bli inkludert i kohort 2. Hvis ingen DLT -hendelser blir observert i emnet kohort 2, vil følgende forsøkspersoner bli inkludert i kohort 2.
Genetisk: ANB-002, dose 2
Adeno-assosiert viral vektor som bærer FIX-genet enkeltinfusjon ved dose 2.
Andre navn:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Eksperimentell: Kohort 3
Personer i årskull 3 vil motta ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) ved en dose 3. Beslutningen om å fortsette å melde seg inn i kohort 2 eller doser i kohort 3 vil bli tatt på IDMC-møtet.
Genetisk: ANB-002, dose 3
Adeno-assosiert viral vektor som bærer FIX-genet enkeltinfusjon ved dose 3.
Andre navn:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Eksperimentell: Kohort 4
Utforskende årskull. Personer i kohort 4 (med anti-AAV5 antistoffer og/eller hepatitt B i anamnesis) vil få ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) ved dosen 3.
Genetisk: ANB-002, dose 3
Adeno-assosiert viral vektor som bærer FIX-genet enkeltinfusjon ved dose 3.
Andre navn:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel forsøkspersoner med bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder; sluttvurdering - 5 år
12 måneder; sluttvurdering - 5 år
Endring i FIX-aktivitet fra baseline
Tidsramme: 12 måneder; sluttvurdering - 5 år
12 måneder; sluttvurdering - 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i FIX-aktivitet
Tidsramme: 5 år
5 år
Annualisert bruk av FIX-konsentrater
Tidsramme: 5 år
5 år
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 5 år
5 år
Årlig frekvens av blødninger som krever behandling med FIX-konsentrater
Tidsramme: 5 år
5 år
Endringer i Haemo-A-QoL (hemofili-spesifikk livskvalitet)-score fra baseline
Tidsramme: 5 år
Haemo-A-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument (QoL) for pasienter med hemofili, inkludert domenene for konsekvenser av blødning, emosjonell påvirkning, fysisk funksjon, rollefunksjon, behandlingsbekymring og bekymring. Å bruke skalaen varierer fra 0 til 100. Den høye poengsummen representerer lav livskvalitet.
5 år
Endringer i EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire)-score fra baseline
Tidsramme: 5 år
Det EQ-5D-5L beskrivende systemet for helserelaterte QoL-tilstander består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon). Den samlede poengsummen for EQ-5D-5L VAS varierer fra 0 til 100. En høyere poengsum anses å være mer gunstig.
5 år
Endringer i SF-36 (Short Form-36) score fra baseline
Tidsramme: 5 år
SF-36 er et spørreskjema for evaluering av helserelatert QoL (Quality of Life). De 36 spørsmålene er ment å reflektere 8 helsedomener, inkludert fysisk funksjon, fysisk rolle, smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, emosjonell rolle og mental helse. SF-3 samlet poengsum varierer fra 0 til 100. Jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming.
5 år
Svarvarighet basert på FIX-aktivitet
Tidsramme: 5 år
5 år
Evaluering av leddets tilstand basert på Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: 5 år
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) er vurderingssystemet for ledd hos pasienter med hemofili. Hvert ledd (kne, albue og ankel) får en numerisk poengsum, som kan sammenlignes med seg selv over tid for å avgjøre om et ledd viser degenerasjon. Maksimal poengsum for et individuelt indeksledd er 20. Gangart scores fra 0 til 4. Maksimal HJHS totalscore er 124, med en høyere poengsum som indikerer dårligere leddhelse.
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biocad

Etterforskere

  • Studieleder: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ANB-002-1

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere