- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06120582
Studie av sikkerhet, farmakodynamikk og effekt av ANB-002 hos pasienter med hemofili B (SAFRAN)
En åpen, ikke-komparativ, enkeltdose-eskaleringsstudie av sikkerhet, farmakodynamikk og effekt av ANB-002 hos pasienter med hemofili B
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studiedesignet inkluderer ANB-002 doseeskalering i minst to kohorter. I kohort 1 ble forsøkspersonen behandlet med en enkeltdose ANB-002 administrert som en intravenøs infusjon. Oppfølging for vurdering av dosebegrensende toksisitet (DLT) vil bli gjennomført i 28 dager. Hvis ingen DLT-hendelser er observert i emnet til kohort 1, vil følgende emner bli inkludert i kohort 1.
Beslutningen om å fortsette å registrere seg i kohort 1 eller dosering i kohort 2-emner vil bli tatt på møtet i Independent Data Monitoring Committee (IDMC). Etter at IDMC har tatt en avgjørelse angående dosering i kohort 2-emner, vil videre påmelding til kohorten bli utført i henhold til følgende prinsipper beskrevet ovenfor.
Basert på data fra oppfølgingsperioden for forsøkspersoner inkludert i Сohorts 1 og 2, vil en potensiell terapeutisk dose for videre studier bli bestemt. Den totale varigheten av deltakelse for ett fag i studien vil være 5 år.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Anna Eremeeva, MD PhD
- Telefonnummer: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
- E-post: eremeevaav@biocad.ru
Studiesteder
-
-
-
Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen, 454048
- Rekruttering
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
-
Ta kontakt med:
- Aleksandr Korobkin
- Telefonnummer: +7 (351) 729 86 60
- E-post: chelokb@mail.ru
-
Gatchina, Den russiske føderasjonen, 188300
- Rekruttering
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
-
Ta kontakt med:
- Vladimir Vorobyev
- Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
- E-post: lokb@47lokb.ru
-
Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650066
- Rekruttering
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
-
Ta kontakt med:
- Marina Kosinova
- Telefonnummer: +7 (3842) 39 65 33
- E-post: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
-
Kirov, Den russiske føderasjonen, 610027
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
-
Ta kontakt med:
- Margarita Timofeeva
- Telefonnummer: +7 (8332) 25 59 19
- E-post: niigpk@fmbamail.ru
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
-
Ta kontakt med:
- Nadezhda Zozulya
- Telefonnummer: +7 (800) 775 05 82
- E-post: director@blood.ru
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
Ta kontakt med:
- Vladimir Zorenko
- Telefonnummer: +7 (495) 613 24 69
- E-post: director@blood.ru
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125284
- Rekruttering
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
Ta kontakt med:
- Vadim Ptushkin
- Telefonnummer: +7 (499) 490 03 03
- E-post: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603137
- Rekruttering
- Llc "Medis"
-
Ta kontakt med:
- Svetlana Volkova
- Telefonnummer: +7 (831) 215 20 00
- E-post: info@medisnn.ru
-
Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630087
- Rekruttering
- State Novosibirsk regional clinical hospital
-
Ta kontakt med:
- Tatyana Pospelova
- Telefonnummer: +7 (383) 315 99 99
- E-post: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197341
- Rekruttering
- Almazov National Medical Research Centre
-
Ta kontakt med:
- Vladimir Ivanov
- Telefonnummer: +7 (812) 702 37 16
- E-post: pmu@almazovcentre.ru
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191024
- Rekruttering
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Ta kontakt med:
- Sergey Voloshin
- Telefonnummer: +7 (812) 309 79 81
- E-post: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
- Rekruttering
- City Polyclinic №37
-
Ta kontakt med:
- Tatyana Andreeva
- Telefonnummer: +7(812) 312 82 43
- E-post: p37@zdrav.spb.ru
-
Samara, Den russiske føderasjonen, 443099
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Ta kontakt med:
- Igor Davydkin
- Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
- E-post: info@samsmu.ru
-
Syktyvkar, Den russiske føderasjonen, 167904
- Rekruttering
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
Ta kontakt med:
- Andrey Proydakov
- Telefonnummer: +7 (800) 100 40 28
- E-post: mail@gukrod.ru
-
Ufa, Den russiske føderasjonen, 450008
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Ta kontakt med:
- Bulat Bakhirov
- Telefonnummer: +7 (347) 272 41 73
- E-post: rectorat@bashgmu.ru
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann med hemofili B.
- Alder ≥18 år.
- FIX-aktivitet ved screening ≤2 % uten FIX-hemmer.
- ≥150 tidligere eksponeringsdager med behandling med FIX-konsentrater.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere genterapi.
- Andre blod- eller hematopoetiske lidelser.
- Positive anti-AAV5 antistoffer.
- Diagnostisert HIV-infeksjon, ikke kontrollert med antiviral terapi.
- Hepatitt B, akutt eller kronisk hepatitt C.
- Alle aktive systemiske infeksjoner eller tilbakevendende infeksjoner som krever systemisk behandling ved screening.
- Eventuelle andre lidelser forbundet med alvorlig immunsvikt.
- Betydelige leversykdommer (levercirrhose, leverfibrose, etc).
- Maligniteter med remisjon <5 år.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Kohort 1
Forsøkspersoner i kohort 1 vil motta ANB-002 i dose 1. Oppfølging for vurdering av dosebegrensende toksisitet (DLT) vil bli utført i 28 dager.
Hvis ingen DLT-hendelser er observert i emnet til kohort 1, vil følgende emner bli inkludert i kohort 1.
|
Adeno-assosiert viral vektor som bærer FIX-genet enkeltinfusjon ved dose 1.
|
Eksperimentell: Kohort 2
Forsøkspersoner i Cohort 2 vil motta ANB-002 i en dose 2. Beslutningen om å fortsette å melde seg inn i Cohort 1 eller dosering i Cohort 2 vil bli tatt på IDMC-møtet.
Etter at IDMC har tatt en avgjørelse angående dosering i kohort 2-emner, vil neste individ inkluderes i kohort 2. Hvis det ikke observeres noen DLT-hendelser i emnet i kohort 2, vil følgende emner inkluderes i kohort 2.
|
Adeno-assosiert viral vektor som bærer FIX-genet enkeltinfusjon ved dose 2.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Endring i FVIII-aktivitet fra baseline
Tidsramme: 12 måneder; sluttvurdering - 5 år
|
12 måneder; sluttvurdering - 5 år
|
Andel forsøkspersoner med bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder; sluttvurdering - 5 år
|
12 måneder; sluttvurdering - 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endringer i FIX-aktivitet
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Annualisert bruk av FIX-konsentrater
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Årlig frekvens av blødninger som krever behandling med FIX-konsentrater
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Endringer i Haemo-A-QoL (hemofili-spesifikk livskvalitet)-score fra baseline
Tidsramme: 5 år
|
Haemo-A-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument (QoL) for pasienter med hemofili, inkludert domenene for konsekvenser av blødning, emosjonell påvirkning, fysisk funksjon, rollefunksjon, behandlingsbekymring og bekymring.
Å bruke skalaen varierer fra 0 til 100. Den høye poengsummen representerer lav livskvalitet.
|
5 år
|
Endringer i EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire)-score fra baseline
Tidsramme: 5 år
|
Det EQ-5D-5L beskrivende systemet for helserelaterte QoL-tilstander består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon).
Den samlede poengsummen for EQ-5D-5L VAS varierer fra 0 til 100.
En høyere poengsum anses å være mer gunstig.
|
5 år
|
Endringer i SF-36 (Short Form-36) score fra baseline
Tidsramme: 5 år
|
SF-36 er et spørreskjema for evaluering av helserelatert QoL (Quality of Life).
De 36 spørsmålene er ment å reflektere 8 helsedomener, inkludert fysisk funksjon, fysisk rolle, smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, emosjonell rolle og mental helse.
SF-3 samlet poengsum varierer fra 0 til 100.
Jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming.
|
5 år
|
Svarvarighet basert på FIX-aktivitet
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Evaluering av leddets tilstand basert på Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: 5 år
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) er vurderingssystemet for ledd hos pasienter med hemofili.
Hvert ledd (kne, albue og ankel) får en numerisk poengsum, som kan sammenlignes med seg selv over tid for å avgjøre om et ledd viser degenerasjon.
Maksimal poengsum for et individuelt indeksledd er 20.
Gangart scores fra 0 til 4. Maksimal HJHS totalscore er 124, med en høyere poengsum som indikerer dårligere leddhelse.
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ANB-002-1
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hemofili B
-
Nathan DenlingerBristol-Myers SquibbRekrutteringB-celle non-Hodgkin lymfom - tilbakevendende | Diffust stort B-celle lymfom - tilbakevendende | Follikulært lymfom - tilbakevendende | Høygradig B-celle lymfom - tilbakevendende | Primært mediastinalt stort B-celle lymfom - tilbakevendende | Transformert indolent B-celle non-Hodgkin lymfom til... og andre forholdForente stater
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeTilbakevendende diffust stort B-celle lymfom aktivert B-celletype | Refraktært diffust stort B-celle lymfom aktivert B-celletypeForente stater, Saudi-Arabia
-
Athenex, Inc.RekrutteringB-celle lymfom | CLL/SLL | ALT, barndom | DLBCL - Diffust storcellet B-celle lymfom | B-celle leukemi | NHL, tilbakefall, voksen | ALL, voksen B-celleForente stater
-
Lapo AlinariRekrutteringTilbakevendende høygradig B-celle lymfom med MYC-, BCL2- og BCL6-omorganiseringer | Refraktært høygradig B-celle lymfom med MYC, BCL2 og BCL6 omorganiseringer | Tilbakevendende høygradig B-celle lymfom med MYC og BCL2 eller BCL6 omorganiseringer | Refraktært høygradig B-celle lymfom med MYC... og andre forholdForente stater
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeDiffust stort B-celle lymfom | Diffust stort B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | Høygradig B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | T-celle/histiocytt-rik stort B-celle lymfom | Høygradig B-celle lymfom med MYC og BCL2 og/eller BCL6 omorganiseringer | Diffust stort B-celle... og andre forholdForente stater
-
British Columbia Cancer AgencyHar ikke rekruttert ennåB-celle lymfom | Non-Hodgkins lymfom | Mantelcellelymfom | Diffust storcellet B-celle lymfom | B-celle leukemi | B-celle akutt lymfatisk leukemi | Primært mediastinalt stort B-celle lymfom (PMBCL) | Høygradig B-celle lymfomCanada
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterRekrutteringDiffust stort B-celle lymfom | Høygradig B-celle lymfom | Diffust stort B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | Diffust stort B-celle lymfom Germinalt senter B-celletypeForente stater
-
Curocell Inc.RekrutteringHøygradig B-celle lymfom | Diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) | Primært mediastinalt stort B-celle lymfom (PMBCL) | Transformert follikulært lymfom (TFL) | Refraktært stort B-celle lymfom | Residiverende stort B-celle lymfomKorea, Republikken
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringHøygradig B-celle lymfom | Diffust stort B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | Transformert indolent B-celle non-Hodgkin lymfom til diffust stort B-celle lymfomForente stater
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityRekrutteringB-celle lymfom | B-celle akutt lymfatisk leukemi | B-celleleukemi | B-celle lymfom refraktært | B-celle lymfom TilbakevendendeKina
Kliniske studier på ANB-002, dose 1
-
BiocadRekrutteringSpinal muskelatrofi (SMA)Hviterussland, Den russiske føderasjonen
-
BiocadRekrutteringHemofili ADen russiske føderasjonen
-
Vyluma, Inc.Syneos HealthAktiv, ikke rekrutterendeNærsynthetForente stater, Ungarn, Irland, Nederland, Spania, Storbritannia
-
Ruhr University of BochumFullførtLivmorhalskreft | LivmorkreftØsterrike, Tyskland
-
Hallym University Medical CenterSanofi; Asan Medical CenterFullførtNeoplasmer i magenKorea, Republikken
-
Kazia Therapeutics LimitedFullførtNeoplasmer i eggstokkene | Egglederneoplasmer | Peritoneale neoplasmerForente stater, Australia
-
University Hospital Southampton NHS Foundation...Imperial College London; Public Health EnglandFullførtEgg overfølsomhetStorbritannia
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Avsluttet
-
The Christie NHS Foundation TrustNovartis; East and North Hertfordshire NHS Trust; Mateon TherapeuticsAvsluttetNeoplasmer i eggstokkene | Eggstokkreft | Neoplasmer, ovarieStorbritannia
-
University of UlmFullførtRektale neoplasmer | Kolon neoplasmer | Divertikulose, tykktarmTyskland