Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerhet, farmakodynamik och effekt av ANB-002 hos patienter med hemofili B (SAFRAN)

4 november 2023 uppdaterad av: Biocad

En öppen, icke-jämförande studie med endosupptrappning av säkerheten, farmakodynamiken och effekten av ANB-002 hos patienter med hemofili B

Målet med denna multicenter, tvåstegs, öppna studie är att undersöka säkerheten, immunogeniciteten och effekten av ANB-002 hos patienter med hemofili В. Studien kommer att ha en dosökningsdesign med inslag av fas I/II sömlös adaptiv design.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiedesignen inkluderar ANB-002 dosökning i minst två kohorter. I kohort 1 behandlades patienten med en engångsdos av ANB-002 administrerat som en intravenös infusion. Uppföljning för bedömning av dosbegränsande toxicitet (DLT) kommer att utföras under 28 dagar. Om inga DLT-händelser observeras i ämnet för Kohort 1, kommer följande ämnen att inkluderas i Kohort 1.

Beslutet att fortsätta att registrera sig i kohort 1 eller att dosera i kohort 2-ämnen kommer att fattas vid mötet med Independent Data Monitoring Committee (IDMC). Efter att IDMC har fattat ett beslut om doseringen i kohort 2-personer kommer ytterligare registrering till kohorten att genomföras enligt följande principer som beskrivs ovan.

Baserat på data från uppföljningsperioden för försökspersoner som ingår i Сohorts 1 och 2, kommer en potentiell terapeutisk dos för ytterligare studier att fastställas. Den totala varaktigheten för deltagande av en individ i studien kommer att vara 5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Telefonnummer: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-post: eremeevaav@biocad.ru

Studieorter

  • Ryska Federationen
      • Chelyabinsk, Ryska Federationen, 454048
        • Rekrytering
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Kontakt:
          • Aleksandr Korobkin
          • Telefonnummer: +7 (351) 729 86 60
          • E-post: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Ryska Federationen, 188300
        • Rekrytering
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Vladimir Vorobyev
          • Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-post: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Ryska Federationen, 650066
        • Rekrytering
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Kontakt:
      • Kirov, Ryska Federationen, 610027
        • Rekrytering
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Rekrytering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Rekrytering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Ryska Federationen, 125284
        • Rekrytering
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Nizhny Novgorod, Ryska Federationen, 603137
        • Rekrytering
        • Llc "Medis"
        • Kontakt:
          • Svetlana Volkova
          • Telefonnummer: +7 (831) 215 20 00
          • E-post: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630087
        • Rekrytering
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 197341
        • Rekrytering
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 191024
        • Rekrytering
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 191186
        • Rekrytering
        • City Polyclinic №37
        • Kontakt:
      • Samara, Ryska Federationen, 443099
        • Rekrytering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-post: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Ryska Federationen, 167904
        • Rekrytering
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Kontakt:
          • Andrey Proydakov
          • Telefonnummer: +7 (800) 100 40 28
          • E-post: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Ryska Federationen, 450008
        • Rekrytering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hane med hemofili B.
  2. Ålder ≥18 år.
  3. FIX-aktivitet vid screening ≤2 % utan FIX-hämmare.
  4. ≥150 tidigare exponeringsdagar av behandling med FIX-koncentrat.

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare genterapi.
  2. Andra blod- eller hematopoetiska störningar.
  3. Positiva anti-AAV5-antikroppar.
  4. Diagnostiserad HIV-infektion, inte kontrollerad med antiviral terapi.
  5. Hepatit B, akut eller kronisk hepatit C.
  6. Alla aktiva systemiska infektioner eller återkommande infektioner som kräver systemisk behandling vid screening.
  7. Alla andra störningar associerade med allvarlig immunbrist.
  8. Betydande leversjukdomar (levercirros, leverfibros, etc).
  9. Maligniteter med remission <5 år.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Försökspersoner i kohort 1 kommer att få ANB-002 i en dos 1. Uppföljning för bedömning av dosbegränsande toxicitet (DLT) kommer att utföras under 28 dagar. Om inga DLT-händelser observeras i ämnet för Kohort 1, kommer följande ämnen att inkluderas i Kohort 1.
Genetisk: ANB-002, dos 1
Adeno-associerad viral vektor som bär FIX-genens enkelinfusion vid dos 1.
Experimentell: Kohort 2
Försökspersoner i kohort 2 kommer att få ANB-002 i en dos 2. Beslutet att fortsätta att registrera sig i kohort 1 eller dosera i kohort 2 försökspersoner kommer att fattas vid IDMC-mötet. Efter att IDMC har fattat ett beslut om doseringen i kohort 2-personer kommer nästa försöksperson att inkluderas i kohort 2. Om inga DLT-händelser observeras i ämnet för kohort 2, kommer följande försökspersoner att inkluderas i kohort 2.
Genetisk: ANB-002, dos 2
Adeno-associerad viral vektor som bär FIX-genens enkelinfusion vid dos 2.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i FVIII-aktivitet från baslinjen
Tidsram: 12 månader; slutbedömning - 5 år
12 månader; slutbedömning - 5 år
Andel försökspersoner med biverkningar
Tidsram: 12 månader; slutbedömning - 5 år
12 månader; slutbedömning - 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i FIX-aktivitet
Tidsram: 5 år
5 år
Årlig användning av FIX-koncentrat
Tidsram: 5 år
5 år
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: 5 år
5 år
Årlig frekvens av blödningar som kräver behandling med FIX-koncentrat
Tidsram: 5 år
5 år
Förändringar i Haemo-A-QoL (Hemophilia-Specific Quality of Life) poäng från baslinjen
Tidsram: 5 år
Haemo-A-QoL är ett instrument för bedömning av livskvalitet (QoL) för patienter med blödarsjuka, inklusive domänerna för konsekvenser av blödning, känslomässig påverkan, fysisk funktion, rollfunktion, behandlingsoro och oro. Användning av skalans övergripande poäng varierar från 0 till 100. Den höga poängen representerar låg livskvalitet.
5 år
Förändringar i EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire) poäng från baslinjen
Tidsram: 5 år
Det EQ-5D-5L beskrivande systemet för hälsorelaterade QoL-tillstånd består av 5 dimensioner (mobilitet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression). EQ-5D-5L VAS totalpoäng varierar från 0 till 100. En högre poäng anses vara mer fördelaktig.
5 år
Förändringar i SF-36 (Short Form-36) poäng från baslinjen
Tidsram: 5 år
SF-36 är ett frågeformulär för att utvärdera hälsorelaterad QoL (Quality of Life). De 36 frågorna är tänkta att spegla 8 hälsodomäner, inklusive fysisk funktion, fysisk roll, smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, emotionell roll och mental hälsa. SF-3 totalpoäng varierar från 0 till 100. Ju lägre poäng desto mer funktionshinder.
5 år
Svarslängd baserad på FIX-aktivitet
Tidsram: 5 år
5 år
Utvärdering av ledernas tillstånd baserat på Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsram: 5 år
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) är bedömningssystemet för leder hos patienter med hemofili. Varje led (knä, armbåge och fotled) får en numerisk poäng, som kan jämföras med sig själv över tid för att avgöra om en led visar degeneration. Maxpoängen för en individuell indexled är 20. Gången får poängen 0 till 4. Den maximala totalpoängen för HJHS är 124, med en högre poäng som indikerar sämre ledhälsa.
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biocad

Utredare

  • Studierektor: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2023

Första postat (Faktisk)

7 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ANB-002-1

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på ANB-002, dos 1

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera