Tutkimus ANB-002:n turvallisuudesta, farmakodynamiikasta ja tehosta potilailla, joilla on hemofilia B (SAFRAN)
tiistai 10. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Biocad
Avoin, ei-vertaileva, kerta-annoksen eskalaatiotutkimus ANB-002:n turvallisuudesta, farmakodynamiikasta ja tehosta hemofilia B -potilailla
Tämän monikeskustutkimuksen, kaksivaiheisen avoimen tutkimuksen tavoitteena on tutkia ANB-002:n turvallisuutta, immunogeenisyyttä ja tehoa potilailla, joilla on hemofilia В.
Tutkimuksessa on annoskorotussuunnitelma, jossa on vaiheen I/II saumattoman adaptiivisen suunnittelun elementtejä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimussuunnitelma sisältää ANB-002-annoksen nostamisen vähintään kahdessa kohortissa. Kohortissa 1 koehenkilöä hoidettiin yhdellä annoksella ANB-002:ta, joka annettiin suonensisäisenä infuusiona. Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) arviointia seurataan 28 päivän ajan. Jos DLT-tapahtumia ei havaita kohortin 1 aiheessa, seuraavat aiheet sisällytetään kohorttiin 1.
Päätös jatkaa ilmoittautumista kohorttiin 1 tai annostelua kohortin 2 aiheisiin tehdään riippumattoman tiedonseurantakomitean (IDMC) kokouksessa. Sen jälkeen kun IDMC on tehnyt kohortin 2 kohortin koehenkilöiden annostusta koskevan päätöksen, kohorttiin ilmoittautuminen suoritetaan seuraavien edellä kuvattujen periaatteiden mukaisesti.
Kohorttien 1 ja 2 koehenkilöiden seurantajakson tietojen perusteella määritetään mahdollinen terapeuttinen annos jatkotutkimuksia varten. Yhden koehenkilön osallistumisaika tutkimukseen on yhteensä 5 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
28
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Anna Eremeeva, MD PhD
- Puhelinnumero: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
- Sähköposti: eremeevaav@biocad.ru
Opiskelupaikat
-
-
-
Gomel, Valko-Venäjä, 246040
- Rekrytointi
- Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
-
Ottaa yhteyttä:
- Dmitrii Novik
- Puhelinnumero: +375232336333
- Sähköposti: novikdk@mail.ru
-
Minsk, Valko-Venäjä, 220089
- Rekrytointi
- Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
-
Ottaa yhteyttä:
- Anatoly Uss
- Puhelinnumero: +375172771091
- Sähköposti: bmtc@mail.ru
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Venäjän federaatio, 454048
- Rekrytointi
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
-
Ottaa yhteyttä:
- Aleksandr Korobkin
- Puhelinnumero: +7 (351) 729 86 60
- Sähköposti: chelokb@mail.ru
-
Gatchina, Venäjän federaatio, 188300
- Rekrytointi
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Vladimir Vorobyev
- Puhelinnumero: +7 (812) 670 18 88
- Sähköposti: lokb@47lokb.ru
-
Kemerovo, Venäjän federaatio, 650066
- Rekrytointi
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
-
Ottaa yhteyttä:
- Marina Kosinova
- Puhelinnumero: +7 (3842) 39 65 33
- Sähköposti: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
-
Kirov, Venäjän federaatio, 610027
- Rekrytointi
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
-
Ottaa yhteyttä:
- Margarita Timofeeva
- Puhelinnumero: +7 (8332) 25 59 19
- Sähköposti: niigpk@fmbamail.ru
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Rekrytointi
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
-
Ottaa yhteyttä:
- Nadezhda Zozulya
- Puhelinnumero: +7 (800) 775 05 82
- Sähköposti: director@blood.ru
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Rekrytointi
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
Ottaa yhteyttä:
- Vladimir Zorenko
- Puhelinnumero: +7 (495) 613 24 69
- Sähköposti: director@blood.ru
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125284
- Rekrytointi
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
Ottaa yhteyttä:
- Vadim Ptushkin
- Puhelinnumero: +7 (499) 490 03 03
- Sähköposti: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Nizhny Novgorod, Venäjän federaatio, 603137
- Rekrytointi
- LLC "Medis"
-
Ottaa yhteyttä:
- Svetlana Volkova
- Puhelinnumero: +7 (831) 215 20 00
- Sähköposti: info@medisnn.ru
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630087
- Rekrytointi
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Tatyana Pospelova
- Puhelinnumero: +7 (383) 315 99 99
- Sähköposti: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 197341
- Rekrytointi
- Almazov National Medical Research Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Vladimir Ivanov
- Puhelinnumero: +7 (812) 702 37 16
- Sähköposti: pmu@almazovcentre.ru
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191024
- Rekrytointi
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Ottaa yhteyttä:
- Sergey Voloshin
- Puhelinnumero: +7 (812) 309 79 81
- Sähköposti: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191186
- Rekrytointi
- City Polyclinic №37
-
Ottaa yhteyttä:
- Tatyana Andreeva
- Puhelinnumero: +7(812) 312 82 43
- Sähköposti: p37@zdrav.spb.ru
-
Samara, Venäjän federaatio, 443099
- Rekrytointi
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Ottaa yhteyttä:
- Igor Davydkin
- Puhelinnumero: +7 (846) 374 91 00
- Sähköposti: info@samsmu.ru
-
Syktyvkar, Venäjän federaatio, 167904
- Rekrytointi
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrey Proydakov
- Puhelinnumero: +7 (800) 100 40 28
- Sähköposti: mail@gukrod.ru
-
Ufa, Venäjän federaatio, 450008
- Rekrytointi
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Ottaa yhteyttä:
- Bulat Bakhirov
- Puhelinnumero: +7 (347) 272 41 73
- Sähköposti: rectorat@bashgmu.ru
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies, jolla on hemofilia B.
- Ikä ≥18 vuotta.
- FIX-aktiivisuus seulonnassa ≤2 % ilman FIX-inhibiittoria.
- ≥150 edellistä altistuspäivää FIX-konsentraateilla hoidosta.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi geeniterapia.
- Muut veren tai hematopoieettiset häiriöt.
- Positiiviset anti-AAV5-vasta-aineet.
- Diagnosoitu HIV-infektio, jota ei ole saatu hallintaan antiviraalisella hoidolla.
- B-hepatiitti, akuutti tai krooninen hepatiitti C.
- Kaikki aktiiviset systeemiset infektiot tai toistuvat infektiot, jotka vaativat systeemistä hoitoa seulonnassa.
- Kaikki muut vakavaan immuunipuuttoon liittyvät häiriöt.
- Merkittävät maksahäiriöt (maksakirroosi, maksafibroosi jne.).
- Pahanlaatuiset kasvaimet, joiden remissio on alle 5 vuotta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Kohortin 1 aiheet saavat ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) annoksella 1. Annosta rajoittavan myrkyllisyyden (DLT) arvioimiseksi suoritetaan 28 päivän ajan.
Jos DLT -tapahtumia ei havaita kohortin 1 aiheessa, seuraavat koehenkilöt sisällytetään kohorttiin 1.
|
Adenoon liittyvä virusvektori, joka sisältää FIX-geenin yksittäisinfuusion annoksella 1.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Kohortin 2 aiheet saavat ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) annoksella 2. Päätös jatkaa ilmoittautumista kohorttiin 1 tai annostelu kohortissa 2 tehdään IDMC-kokouksessa.
Kun IDMC on tehnyt päätöksen kohortti 2 -kohteiden annostuksesta, seuraava kohde sisällytetään kohorttiin 2. Jos DLT -tapahtumia ei havaita kohortti 2: n aiheessa, seuraavat koehenkilöt sisällytetään kohorttiin 2.
|
Adenoon liittyvä virusvektori, joka sisältää FIX-geenin yksittäisinfuusion annoksella 2.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Kohortin 3 aiheet saavat ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) annoksella 3. Päätös jatkaa ilmoittautumista kohorttiin 2 tai annostelu kohortissa 3 tehdään IDMC-kokouksessa.
|
Adenoon liittyvä virusvektori, joka sisältää FIX-geenin yksittäisinfuusion annoksella 3.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
Tutkittava kohortti.
Kohortin 4 koehenkilöt (anti-AAV5-vasta-aineilla ja/tai hepatiitti B: llä Anamnesisissa) saavat Anb-002 (Arvenacogene Sanparvovec) annoksella 3.
|
Adenoon liittyvä virusvektori, joka sisältää FIX-geenin yksittäisinfuusion annoksella 3.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 12 kuukautta; loppuarviointi - 5 vuotta
|
12 kuukautta; loppuarviointi - 5 vuotta
|
|
Muutos FIX-toiminnassa lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta; loppuarviointi - 5 vuotta
|
12 kuukautta; loppuarviointi - 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutoksia FIX-toiminnassa
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
FIX-tiivisteiden vuosikäyttö
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
FIX-konsentraateilla hoitoa vaativien vuotojen vuotuinen määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
Muutokset hemofilia-spesifisessä elämänlaadussa (Hemo-A-QoL) lähtötasosta
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Haemo-A-QoL on elämänlaadun (QoL) arviointiväline hemofiliapotilaille, joka sisältää verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset, fyysisen toiminnan, roolin toimimisen, hoitoon liittyvät huolet ja huolet.
Asteikolla yleispisteet vaihtelevat välillä 0–100. Korkeat pisteet edustavat alhaista elämänlaatua.
|
5 vuotta
|
|
Muutokset EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire) -pisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Terveyteen liittyvien QoL-tilojen kuvaava EQ-5D-5L-järjestelmä koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus).
EQ-5D-5L VAS:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100.
Korkeampi pistemäärä katsotaan edullisemmaksi.
|
5 vuotta
|
|
Muutokset SF-36 (Short Form-36) -pisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
SF-36 on kyselylomake terveyteen liittyvän elämänlaadun (Quality of Life) arviointiin.
36 kysymyksen on tarkoitus heijastaa kahdeksaa terveyden osa-aluetta, mukaan lukien fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, emotionaalinen rooli ja mielenterveys.
SF-3:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä enemmän vammaisuutta.
|
5 vuotta
|
|
Vastauksen kesto perustuu FIX-toimintaan
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
Nivelten kunnon arviointi hemofilia-nivelten terveyspisteen (HJHS) perusteella
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) on hemofiliapotilaiden nivelten arviointijärjestelmä.
Jokainen nivel (polvi, kyynärpää ja nilkka) saa numeerisen pisteytyksen, jota voidaan verrata itseensä ajan mittaan sen määrittämiseksi, onko nivelessä rappeutumista.
Yksittäisen indeksiliitoksen enimmäispistemäärä on 20.
Kävely arvostetaan 0–4. HJHS:n maksimipistemäärä on 124, ja korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa nivelten terveyttä.
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 2. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. marraskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 4. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 13. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ANB-002-1
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .