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Studio sulla sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia dell'ANB-002 in pazienti affetti da emofilia B (SAFRAN)

4 novembre 2023 aggiornato da: Biocad

Uno studio in aperto, non comparativo, con dose singola escalation sulla sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia di ANB-002 in pazienti affetti da emofilia B

L'obiettivo di questo studio multicentrico, in due fasi, in aperto è studiare la sicurezza, l'immunogenicità e l'efficacia di ANB-002 in soggetti affetti da emofilia B. Lo studio avrà un disegno a incremento della dose con elementi di progettazione adattiva senza soluzione di continuità di fase I/II.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il disegno dello studio prevede l’incremento della dose di ANB-002 in almeno due coorti. Nella Coorte 1, il soggetto è stato trattato con una singola dose di ANB-002 somministrata come infusione endovenosa. Il follow-up per la valutazione della tossicità dose-limitante (DLT) sarà effettuato per 28 giorni. Se non si osservano eventi DLT nel soggetto della Coorte 1, i seguenti soggetti verranno inclusi nella Coorte 1.

La decisione di continuare l'arruolamento nella Coorte 1 o il dosaggio nei soggetti della Coorte 2 sarà presa durante la riunione del Comitato Indipendente per il Monitoraggio dei Dati (IDMC). Dopo che l'IDMC avrà preso una decisione in merito al dosaggio nei soggetti della coorte 2, l'ulteriore arruolamento nella coorte verrà effettuato secondo i seguenti principi sopra descritti.

Sulla base dei dati del periodo di follow-up dei soggetti inclusi nelle coorti 1 e 2, verrà determinata una potenziale dose terapeutica per ulteriori studi. La durata totale della partecipazione di un soggetto allo studio sarà di 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Numero di telefono: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • Email: eremeevaav@biocad.ru

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa, 454048
        • Reclutamento
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Contatto:
          • Aleksandr Korobkin
          • Numero di telefono: +7 (351) 729 86 60
          • Email: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Federazione Russa, 188300
        • Reclutamento
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Contatto:
          • Vladimir Vorobyev
          • Numero di telefono: +7 (812) 670 18 88
          • Email: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Federazione Russa, 650066
        • Reclutamento
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Contatto:
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Contatto:
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Contatto:
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Contatto:
      • Moscow, Federazione Russa, 125284
        • Reclutamento
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Contatto:
      • Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603137
        • Reclutamento
        • Llc "Medis"
        • Contatto:
          • Svetlana Volkova
          • Numero di telefono: +7 (831) 215 20 00
          • Email: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630087
        • Reclutamento
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Contatto:
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • Reclutamento
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Contatto:
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191024
        • Reclutamento
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Contatto:
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191186
        • Reclutamento
        • City Polyclinic №37
        • Contatto:
          • Tatyana Andreeva
          • Numero di telefono: +7(812) 312 82 43
          • Email: p37@zdrav.spb.ru
      • Samara, Federazione Russa, 443099
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contatto:
          • Igor Davydkin
          • Numero di telefono: +7 (846) 374 91 00
          • Email: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Federazione Russa, 167904
        • Reclutamento
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Contatto:
          • Andrey Proydakov
          • Numero di telefono: +7 (800) 100 40 28
          • Email: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Federazione Russa, 450008
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio affetto da emofilia B.
  2. Età ≥18 anni.
  3. Attività FIX allo screening ≤2% senza inibitore FIX.
  4. ≥150 giorni di esposizione precedente al trattamento con concentrati FIX.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente terapia genica.
  2. Altri disturbi del sangue o emopoietici.
  3. Anticorpi anti-AAV5 positivi.
  4. Infezione da HIV diagnosticata, non controllata con terapia antivirale.
  5. Epatite B, epatite C acuta o cronica.
  6. Qualsiasi infezione sistemica attiva o infezione ricorrente che richieda una terapia sistemica allo screening.
  7. Qualsiasi altro disturbo associato a grave immunodeficienza.
  8. Patologie epatiche significative (cirrosi epatica, fibrosi epatica, ecc.).
  9. Tumori maligni con remissione <5 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
I soggetti della Coorte 1 riceveranno ANB-002 alla dose 1. Il follow-up per la valutazione della tossicità dose-limitante (DLT) sarà effettuato per 28 giorni. Se non si osservano eventi DLT nel soggetto della Coorte 1, i seguenti soggetti verranno inclusi nella Coorte 1.
Genetico: ANB-002, dose 1
Vettore virale adeno-associato portante il gene FIX in singola infusione alla dose 1.
Sperimentale: Coorte 2
I soggetti della Coorte 2 riceveranno ANB-002 alla dose 2. La decisione di continuare l'arruolamento nella Coorte 1 o il dosaggio nei soggetti della Coorte 2 verrà presa durante la riunione dell'IDMC. Dopo che l'IDMC ha preso una decisione in merito al dosaggio nei soggetti della Coorte 2, il soggetto successivo verrà incluso nella Coorte 2. Se non si osservano eventi DLT nel soggetto della Coorte 2, i seguenti soggetti verranno inclusi nella Coorte 2.
Genetico: ANB-002, dose 2
Vettore virale adeno-associato portante il gene FIX in singola infusione alla dose 2.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dell'attività del FVIII rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 mesi; valutazione finale - 5 anni
12 mesi; valutazione finale - 5 anni
Proporzione di soggetti con reazioni avverse
Lasso di tempo: 12 mesi; valutazione finale - 5 anni
12 mesi; valutazione finale - 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifiche nell'attività FIX
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Utilizzo annualizzato di concentrati FIX
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Tasso annualizzato di sanguinamenti che richiedono terapia con concentrati FIX
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Cambiamenti nei punteggi Haemo-A-QoL (qualità della vita specifica per l'emofilia) rispetto al basale
Lasso di tempo: 5 anni
Haemo-A-QoL è uno strumento di valutazione della qualità della vita (QoL) per i pazienti affetti da emofilia, che comprende gli ambiti delle conseguenze del sanguinamento, dell'impatto emotivo, del funzionamento fisico, del funzionamento del ruolo, della preoccupazione per il trattamento e della preoccupazione. Utilizzando la scala, il punteggio complessivo varia da 0 a 100. Il punteggio elevato rappresenta una bassa qualità della vita.
5 anni
Cambiamenti nei punteggi EuroQol-5D-3L (questionario europeo sulla qualità della vita) rispetto al basale
Lasso di tempo: 5 anni
Il sistema descrittivo EQ-5D-5L degli stati di QoL legati alla salute è costituito da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione). Il punteggio complessivo VAS EQ-5D-5L varia da 0 a 100. Un punteggio più alto è considerato più favorevole.
5 anni
Cambiamenti nei punteggi SF-36 (Short Form-36) rispetto al basale
Lasso di tempo: 5 anni
SF-36 è un questionario per la valutazione della QoL (Qualità della Vita) correlata alla salute. Le 36 domande intendono riflettere 8 ambiti della salute, tra cui funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore, salute generale, vitalità, funzione sociale, ruolo emotivo e salute mentale. Il punteggio complessivo di SF-3 varia da 0 a 100. Più basso è il punteggio, maggiore è la disabilità.
5 anni
Durata della risposta basata sull'attività FIX
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Valutazione dello stato delle articolazioni sulla base dell'Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Lasso di tempo: 5 anni
L’Hemophilia Joint Health Score (HJHS) è il sistema di valutazione delle articolazioni nei pazienti affetti da emofilia. Ogni articolazione (ginocchio, gomito e caviglia) riceve un punteggio numerico, che può essere confrontato con se stessa nel tempo per determinare se un'articolazione mostra degenerazione. Il punteggio massimo per un singolo indice comune è 20. L'andatura viene valutata da 0 a 4. Il punteggio totale massimo HJHS è 124, con un punteggio più alto che indica una salute articolare peggiore.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biocad

Investigatori

  • Direttore dello studio: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANB-002-1

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su ANB-002, dose 1

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