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Estudio de seguridad, farmacodinamia y eficacia de ANB-002 en pacientes con hemofilia B (SAFRAN)

4 de noviembre de 2023 actualizado por: Biocad

Un estudio abierto, no comparativo y de aumento de dosis única sobre la seguridad, farmacodinamia y eficacia de ANB-002 en pacientes con hemofilia B

El objetivo de este estudio abierto, multicéntrico, de dos etapas es investigar la seguridad, inmunogenicidad y eficacia de ANB-002 en sujetos con hemofilia B. El estudio tendrá un diseño de aumento de dosis con elementos del diseño adaptativo continuo de fase I/II.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El diseño del estudio incluye un aumento de la dosis de ANB-002 en al menos dos cohortes. En la cohorte 1, el sujeto fue tratado con una dosis única de ANB-002 administrada como infusión intravenosa. El seguimiento para la evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT) se realizará durante 28 días. Si no se observan eventos DLT en el sujeto de la Cohorte 1, los siguientes sujetos se incluirán en la Cohorte 1.

La decisión de continuar inscribiéndose en la Cohorte 1 o dosificando a los sujetos de la Cohorte 2 se tomará en la reunión del Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC). Después de que el IDMC tome una decisión con respecto a la dosificación en los sujetos de la cohorte 2, se llevará a cabo una mayor inscripción en la cohorte de acuerdo con los siguientes principios descritos anteriormente.

Según los datos del período de seguimiento de los sujetos incluidos en las cohortes 1 y 2, se determinará una dosis terapéutica potencial para estudios posteriores. La duración total de la participación de un sujeto en el estudio será de 5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Número de teléfono: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • Correo electrónico: eremeevaav@biocad.ru

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Chelyabinsk, Federación Rusa, 454048
        • Reclutamiento
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Contacto:
          • Aleksandr Korobkin
          • Número de teléfono: +7 (351) 729 86 60
          • Correo electrónico: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Federación Rusa, 188300
        • Reclutamiento
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Contacto:
          • Vladimir Vorobyev
          • Número de teléfono: +7 (812) 670 18 88
          • Correo electrónico: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Federación Rusa, 650066
        • Reclutamiento
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Contacto:
      • Kirov, Federación Rusa, 610027
        • Reclutamiento
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Contacto:
          • Margarita Timofeeva
          • Número de teléfono: +7 (8332) 25 59 19
          • Correo electrónico: niigpk@fmbamail.ru
      • Moscow, Federación Rusa, 125167
        • Reclutamiento
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Contacto:
          • Nadezhda Zozulya
          • Número de teléfono: +7 (800) 775 05 82
          • Correo electrónico: director@blood.ru
      • Moscow, Federación Rusa, 125167
        • Reclutamiento
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Contacto:
          • Vladimir Zorenko
          • Número de teléfono: +7 (495) 613 24 69
          • Correo electrónico: director@blood.ru
      • Moscow, Federación Rusa, 125284
        • Reclutamiento
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Contacto:
      • Nizhny Novgorod, Federación Rusa, 603137
        • Reclutamiento
        • Llc "Medis"
        • Contacto:
          • Svetlana Volkova
          • Número de teléfono: +7 (831) 215 20 00
          • Correo electrónico: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Federación Rusa, 630087
        • Reclutamiento
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Contacto:
          • Tatyana Pospelova
          • Número de teléfono: +7 (383) 315 99 99
          • Correo electrónico: gnokb@oblmed.nsk.ru
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 197341
        • Reclutamiento
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Contacto:
          • Vladimir Ivanov
          • Número de teléfono: +7 (812) 702 37 16
          • Correo electrónico: pmu@almazovcentre.ru
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 191024
        • Reclutamiento
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Contacto:
          • Sergey Voloshin
          • Número de teléfono: +7 (812) 309 79 81
          • Correo electrónico: bloodscience@mail.ru
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 191186
        • Reclutamiento
        • City Polyclinic №37
        • Contacto:
          • Tatyana Andreeva
          • Número de teléfono: +7(812) 312 82 43
          • Correo electrónico: p37@zdrav.spb.ru
      • Samara, Federación Rusa, 443099
        • Reclutamiento
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contacto:
          • Igor Davydkin
          • Número de teléfono: +7 (846) 374 91 00
          • Correo electrónico: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Federación Rusa, 167904
        • Reclutamiento
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Contacto:
          • Andrey Proydakov
          • Número de teléfono: +7 (800) 100 40 28
          • Correo electrónico: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Federación Rusa, 450008
        • Reclutamiento
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contacto:
          • Bulat Bakhirov
          • Número de teléfono: +7 (347) 272 41 73
          • Correo electrónico: rectorat@bashgmu.ru

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre con hemofilia B.
  2. Edad ≥18 años.
  3. Actividad de FIX en el momento de la selección ≤2% sin inhibidor de FIX.
  4. ≥150 días de exposición previa de tratamiento con concentrados de FIX.

Criterio de exclusión:

  1. Terapia génica previa.
  2. Otros trastornos sanguíneos o hematopoyéticos.
  3. Anticuerpos anti-AAV5 positivos.
  4. Infección por VIH diagnosticada, no controlada con terapia antiviral.
  5. Hepatitis B, hepatitis C aguda o crónica.
  6. Cualquier infección sistémica activa o infección recurrente que requiera terapia sistémica en el momento de la selección.
  7. Cualquier otro trastorno asociado con inmunodeficiencia grave.
  8. Trastornos hepáticos importantes (cirrosis hepática, fibrosis hepática, etc.).
  9. Neoplasias malignas con remisión <5 años.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Los sujetos de la cohorte 1 recibirán ANB-002 en una dosis 1. El seguimiento para la evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT) se llevará a cabo durante 28 días. Si no se observan eventos DLT en el sujeto de la Cohorte 1, los siguientes sujetos se incluirán en la Cohorte 1.
Genético: ANB-002, dosis 1
Vector viral adenoasociado que porta el gen FIX en infusión única a dosis 1.
Experimental: Cohorte 2
Los sujetos de la Cohorte 2 recibirán ANB-002 en una dosis 2. La decisión de continuar inscribiéndose en la Cohorte 1 o administrando la dosis a los sujetos de la Cohorte 2 se tomará en la reunión del IDMC. Después de que el IDMC tome una decisión con respecto a la dosificación en los sujetos de la Cohorte 2, el siguiente sujeto se incluirá en la Cohorte 2. Si no se observan eventos de DLT en el sujeto de la Cohorte 2, los siguientes sujetos se incluirán en la Cohorte 2.
Genético: ANB-002, dosis 2
Vector viral adenoasociado que porta el gen FIX en infusión única a dosis 2.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la actividad del FVIII desde el inicio
Periodo de tiempo: 12 meses; evaluación final - 5 años
12 meses; evaluación final - 5 años
Proporción de sujetos con reacciones adversas
Periodo de tiempo: 12 meses; evaluación final - 5 años
12 meses; evaluación final - 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la actividad FIX
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Uso anualizado de concentrados FIX
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Tasa anualizada de hemorragias que requieren tratamiento con concentrados de FIX
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambios en las puntuaciones de Haemo-A-QoL (calidad de vida específica de la hemofilia) desde el inicio
Periodo de tiempo: 5 años
Haemo-A-QoL es un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para pacientes con hemofilia, que incluye los dominios de las consecuencias del sangrado, el impacto emocional, el funcionamiento físico, el funcionamiento de roles, la preocupación por el tratamiento y la preocupación. Usando la escala, la puntuación general varía de 0 a 100. La puntuación alta representa una baja calidad de vida.
5 años
Cambios en las puntuaciones del EuroQol-5D-3L (Cuestionario europeo de calidad de vida) desde el inicio
Periodo de tiempo: 5 años
El sistema descriptivo de estados de calidad de vida relacionados con la salud EQ-5D-5L consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión). La puntuación general VAS del EQ-5D-5L oscila entre 0 y 100. Una puntuación más alta se considera más favorable.
5 años
Cambios en las puntuaciones del SF-36 (formulario abreviado-36) desde el inicio
Periodo de tiempo: 5 años
SF-36 es un cuestionario para evaluar la calidad de vida (QoL) relacionada con la salud. Las 36 preguntas están destinadas a reflejar 8 dominios de la salud, incluido el funcionamiento físico, el rol físico, el dolor, la salud general, la vitalidad, la función social, el rol emocional y la salud mental. La puntuación general del SF-3 oscila entre 0 y 100. Cuanto menor sea la puntuación, mayor será la discapacidad.
5 años
Duración de la respuesta basada en la actividad FIX
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Evaluación del estado de las articulaciones según el Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Periodo de tiempo: 5 años
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) es el sistema de evaluación de las articulaciones en pacientes con hemofilia. Cada articulación (rodilla, codo y tobillo) recibe una puntuación numérica, que se puede comparar consigo misma a lo largo del tiempo para determinar si una articulación muestra degeneración. La puntuación máxima para una junta indexada individual es 20. La marcha se califica de 0 a 4. La puntuación total máxima de HJHS es 124, y una puntuación más alta indica una peor salud de las articulaciones.
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biocad

Investigadores

  • Director de estudio: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de mayo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

7 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ANB-002-1

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hemofilia B

Ensayos clínicos sobre ANB-002, dosis 1

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