Estudio de seguridad, farmacodinamia y eficacia de ANB-002 en pacientes con hemofilia B (SAFRAN)
10 de junio de 2025 actualizado por: Biocad
Un estudio abierto, no comparativo y de aumento de dosis única sobre la seguridad, farmacodinamia y eficacia de ANB-002 en pacientes con hemofilia B
El objetivo de este estudio abierto, multicéntrico, de dos etapas es investigar la seguridad, inmunogenicidad y eficacia de ANB-002 en sujetos con hemofilia B.
El estudio tendrá un diseño de aumento de dosis con elementos del diseño adaptativo continuo de fase I/II.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El diseño del estudio incluye un aumento de la dosis de ANB-002 en al menos dos cohortes. En la cohorte 1, el sujeto fue tratado con una dosis única de ANB-002 administrada como infusión intravenosa. El seguimiento para la evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT) se realizará durante 28 días. Si no se observan eventos DLT en el sujeto de la Cohorte 1, los siguientes sujetos se incluirán en la Cohorte 1.
La decisión de continuar inscribiéndose en la Cohorte 1 o dosificando a los sujetos de la Cohorte 2 se tomará en la reunión del Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC). Después de que el IDMC tome una decisión con respecto a la dosificación en los sujetos de la cohorte 2, se llevará a cabo una mayor inscripción en la cohorte de acuerdo con los siguientes principios descritos anteriormente.
Según los datos del período de seguimiento de los sujetos incluidos en las cohortes 1 y 2, se determinará una dosis terapéutica potencial para estudios posteriores. La duración total de la participación de un sujeto en el estudio será de 5 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
28
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Anna Eremeeva, MD PhD
- Número de teléfono: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
- Correo electrónico: eremeevaav@biocad.ru
Ubicaciones de estudio
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Gomel, Bielorrusia, 246040
- Reclutamiento
- Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
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Contacto:
- Dmitrii Novik
- Número de teléfono: +375232336333
- Correo electrónico: novikdk@mail.ru
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Minsk, Bielorrusia, 220089
- Reclutamiento
- Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
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Contacto:
- Anatoly Uss
- Número de teléfono: +375172771091
- Correo electrónico: bmtc@mail.ru
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Chelyabinsk, Federación Rusa, 454048
- Reclutamiento
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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Contacto:
- Aleksandr Korobkin
- Número de teléfono: +7 (351) 729 86 60
- Correo electrónico: chelokb@mail.ru
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Gatchina, Federación Rusa, 188300
- Reclutamiento
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
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Contacto:
- Vladimir Vorobyev
- Número de teléfono: +7 (812) 670 18 88
- Correo electrónico: lokb@47lokb.ru
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Kemerovo, Federación Rusa, 650066
- Reclutamiento
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
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Contacto:
- Marina Kosinova
- Número de teléfono: +7 (3842) 39 65 33
- Correo electrónico: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
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Kirov, Federación Rusa, 610027
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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Contacto:
- Margarita Timofeeva
- Número de teléfono: +7 (8332) 25 59 19
- Correo electrónico: niigpk@fmbamail.ru
-
Moscow, Federación Rusa, 125167
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
-
Contacto:
- Nadezhda Zozulya
- Número de teléfono: +7 (800) 775 05 82
- Correo electrónico: director@blood.ru
-
Moscow, Federación Rusa, 125167
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
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Contacto:
- Vladimir Zorenko
- Número de teléfono: +7 (495) 613 24 69
- Correo electrónico: director@blood.ru
-
Moscow, Federación Rusa, 125284
- Reclutamiento
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
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Contacto:
- Vadim Ptushkin
- Número de teléfono: +7 (499) 490 03 03
- Correo electrónico: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Nizhny Novgorod, Federación Rusa, 603137
- Reclutamiento
- LLC "Medis"
-
Contacto:
- Svetlana Volkova
- Número de teléfono: +7 (831) 215 20 00
- Correo electrónico: info@medisnn.ru
-
Novosibirsk, Federación Rusa, 630087
- Reclutamiento
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Contacto:
- Tatyana Pospelova
- Número de teléfono: +7 (383) 315 99 99
- Correo electrónico: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, Federación Rusa, 197341
- Reclutamiento
- Almazov National Medical Research Centre
-
Contacto:
- Vladimir Ivanov
- Número de teléfono: +7 (812) 702 37 16
- Correo electrónico: pmu@almazovcentre.ru
-
Saint Petersburg, Federación Rusa, 191024
- Reclutamiento
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Contacto:
- Sergey Voloshin
- Número de teléfono: +7 (812) 309 79 81
- Correo electrónico: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Federación Rusa, 191186
- Reclutamiento
- City Polyclinic №37
-
Contacto:
- Tatyana Andreeva
- Número de teléfono: +7(812) 312 82 43
- Correo electrónico: p37@zdrav.spb.ru
-
Samara, Federación Rusa, 443099
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Contacto:
- Igor Davydkin
- Número de teléfono: +7 (846) 374 91 00
- Correo electrónico: info@samsmu.ru
-
Syktyvkar, Federación Rusa, 167904
- Reclutamiento
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
Contacto:
- Andrey Proydakov
- Número de teléfono: +7 (800) 100 40 28
- Correo electrónico: mail@gukrod.ru
-
Ufa, Federación Rusa, 450008
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Contacto:
- Bulat Bakhirov
- Número de teléfono: +7 (347) 272 41 73
- Correo electrónico: rectorat@bashgmu.ru
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre con hemofilia B.
- Edad ≥18 años.
- Actividad de FIX en el momento de la selección ≤2% sin inhibidor de FIX.
- ≥150 días de exposición previa de tratamiento con concentrados de FIX.
Criterio de exclusión:
- Terapia génica previa.
- Otros trastornos sanguíneos o hematopoyéticos.
- Anticuerpos anti-AAV5 positivos.
- Infección por VIH diagnosticada, no controlada con terapia antiviral.
- Hepatitis B, hepatitis C aguda o crónica.
- Cualquier infección sistémica activa o infección recurrente que requiera terapia sistémica en el momento de la selección.
- Cualquier otro trastorno asociado con inmunodeficiencia grave.
- Trastornos hepáticos importantes (cirrosis hepática, fibrosis hepática, etc.).
- Neoplasias malignas con remisión <5 años.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1
Los sujetos en la cohorte 1 recibirán ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) a una dosis 1. Se llevará a cabo el seguimiento para la evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT) durante 28 días.
Si no se observan eventos DLT en el tema de la cohorte 1, los siguientes sujetos se incluirán en la cohorte 1.
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Vector viral adenoasociado que porta el gen FIX en infusión única a dosis 1.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 2
Los sujetos en Cohort 2 recibirán ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) a una dosis 2. La decisión de continuar inscribiéndose en la cohorte 1 o la dosificación en la cohorte 2 se tomará en la reunión de IDMC.
Después de que el IDMC tome una decisión con respecto a la dosificación en los sujetos de la cohorte 2, el próximo sujeto se incluirá en la cohorte 2. Si no se observan eventos DLT en el tema de la cohorte 2, los siguientes sujetos se incluirán en la cohorte 2.
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Vector viral adenoasociado que porta el gen FIX en infusión única a dosis 2.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 3
Los sujetos en Cohort 3 recibirán ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) a una dosis 3. La decisión de continuar inscribiéndose en Cohort 2 o la dosificación en Cohort 3 se tomará en la reunión de IDMC.
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Vector viral adenoasociado que porta el gen FIX en infusión única a dosis 3.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 4
Cohorte exploratoria.
Los sujetos en Cohort 4 (con anticuerpos anti-AAV5 y/o hepatitis B en anamnesis) recibirán ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) en la dosis 3.
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Vector viral adenoasociado que porta el gen FIX en infusión única a dosis 3.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Proporción de sujetos con reacciones adversas
Periodo de tiempo: 12 meses; evaluación final - 5 años
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12 meses; evaluación final - 5 años
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Cambio en la actividad FIX desde el inicio
Periodo de tiempo: 12 meses; evaluación final - 5 años
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12 meses; evaluación final - 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la actividad FIX
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Uso anualizado de concentrados FIX
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Tasa anualizada de hemorragias que requieren tratamiento con concentrados de FIX
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Cambios en las puntuaciones de Haemo-A-QoL (calidad de vida específica de la hemofilia) desde el inicio
Periodo de tiempo: 5 años
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Haemo-A-QoL es un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para pacientes con hemofilia, que incluye los dominios de las consecuencias del sangrado, el impacto emocional, el funcionamiento físico, el funcionamiento de roles, la preocupación por el tratamiento y la preocupación.
Usando la escala, la puntuación general varía de 0 a 100. La puntuación alta representa una baja calidad de vida.
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5 años
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Cambios en las puntuaciones del EuroQol-5D-3L (Cuestionario europeo de calidad de vida) desde el inicio
Periodo de tiempo: 5 años
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El sistema descriptivo de estados de calidad de vida relacionados con la salud EQ-5D-5L consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión).
La puntuación general VAS del EQ-5D-5L oscila entre 0 y 100.
Una puntuación más alta se considera más favorable.
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5 años
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Cambios en las puntuaciones del SF-36 (formulario abreviado-36) desde el inicio
Periodo de tiempo: 5 años
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SF-36 es un cuestionario para evaluar la calidad de vida (QoL) relacionada con la salud.
Las 36 preguntas están destinadas a reflejar 8 dominios de la salud, incluido el funcionamiento físico, el rol físico, el dolor, la salud general, la vitalidad, la función social, el rol emocional y la salud mental.
La puntuación general del SF-3 oscila entre 0 y 100.
Cuanto menor sea la puntuación, mayor será la discapacidad.
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5 años
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Duración de la respuesta basada en la actividad FIX
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Evaluación del estado de las articulaciones según el Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Periodo de tiempo: 5 años
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Hemophilia Joint Health Score (HJHS) es el sistema de evaluación de las articulaciones en pacientes con hemofilia.
Cada articulación (rodilla, codo y tobillo) recibe una puntuación numérica, que se puede comparar consigo misma a lo largo del tiempo para determinar si una articulación muestra degeneración.
La puntuación máxima para una junta indexada individual es 20.
La marcha se califica de 0 a 4. La puntuación total máxima de HJHS es 124, y una puntuación más alta indica una peor salud de las articulaciones.
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
7 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ANB-002-1
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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