Estudo de segurança, farmacodinâmica e eficácia de ANB-002 em pacientes com hemofilia B (SAFRAN)
10 de junho de 2025 atualizado por: Biocad
Um estudo aberto, não comparativo e de escalonamento de dose única sobre segurança, farmacodinâmica e eficácia de ANB-002 em pacientes com hemofilia B
O objetivo deste estudo multicêntrico, aberto e de dois estágios é investigar a segurança, imunogenicidade e eficácia do ANB-002 em indivíduos com hemofilia B.
O estudo terá um projeto de escalonamento de dose com elementos de projeto adaptativo contínuo de fase I/II.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O desenho do estudo inclui o aumento da dose de ANB-002 em pelo menos duas coortes. Na Coorte 1, o sujeito tratado com uma dose única de ANB-002 administrada como infusão intravenosa. O acompanhamento para avaliação da toxicidade limitante da dose (DLT) será realizado durante 28 dias. Se nenhum evento DLT for observado no sujeito da Coorte 1, os seguintes assuntos serão incluídos na Coorte 1.
A decisão de continuar a inscrição na Coorte 1 ou a dosagem nos indivíduos da Coorte 2 será tomada na reunião do Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC). Depois que o IDMC tomar uma decisão sobre a dosagem nos indivíduos da Coorte 2, outras inscrições na coorte serão realizadas de acordo com os seguintes princípios descritos acima.
Com base nos dados do período de acompanhamento dos indivíduos incluídos nas Coortes 1 e 2, será determinada uma dose terapêutica potencial para estudos adicionais. A duração total da participação de um sujeito no estudo será de 5 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
28
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Anna Eremeeva, MD PhD
- Número de telefone: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
- E-mail: eremeevaav@biocad.ru
Locais de estudo
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Gomel, Bielorrússia, 246040
- Recrutamento
- Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
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Contato:
- Dmitrii Novik
- Número de telefone: +375232336333
- E-mail: novikdk@mail.ru
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Minsk, Bielorrússia, 220089
- Recrutamento
- Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
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Contato:
- Anatoly Uss
- Número de telefone: +375172771091
- E-mail: bmtc@mail.ru
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Chelyabinsk, Federação Russa, 454048
- Recrutamento
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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Contato:
- Aleksandr Korobkin
- Número de telefone: +7 (351) 729 86 60
- E-mail: chelokb@mail.ru
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Gatchina, Federação Russa, 188300
- Recrutamento
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
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Contato:
- Vladimir Vorobyev
- Número de telefone: +7 (812) 670 18 88
- E-mail: lokb@47lokb.ru
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Kemerovo, Federação Russa, 650066
- Recrutamento
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
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Contato:
- Marina Kosinova
- Número de telefone: +7 (3842) 39 65 33
- E-mail: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
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Kirov, Federação Russa, 610027
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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Contato:
- Margarita Timofeeva
- Número de telefone: +7 (8332) 25 59 19
- E-mail: niigpk@fmbamail.ru
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Moscow, Federação Russa, 125167
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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Contato:
- Nadezhda Zozulya
- Número de telefone: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
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Moscow, Federação Russa, 125167
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
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Contato:
- Vladimir Zorenko
- Número de telefone: +7 (495) 613 24 69
- E-mail: director@blood.ru
-
Moscow, Federação Russa, 125284
- Recrutamento
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
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Contato:
- Vadim Ptushkin
- Número de telefone: +7 (499) 490 03 03
- E-mail: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Nizhny Novgorod, Federação Russa, 603137
- Recrutamento
- LLC "Medis"
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Contato:
- Svetlana Volkova
- Número de telefone: +7 (831) 215 20 00
- E-mail: info@medisnn.ru
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Novosibirsk, Federação Russa, 630087
- Recrutamento
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Contato:
- Tatyana Pospelova
- Número de telefone: +7 (383) 315 99 99
- E-mail: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, Federação Russa, 197341
- Recrutamento
- Almazov National Medical Research Centre
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Contato:
- Vladimir Ivanov
- Número de telefone: +7 (812) 702 37 16
- E-mail: pmu@almazovcentre.ru
-
Saint Petersburg, Federação Russa, 191024
- Recrutamento
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Contato:
- Sergey Voloshin
- Número de telefone: +7 (812) 309 79 81
- E-mail: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Federação Russa, 191186
- Recrutamento
- City Polyclinic №37
-
Contato:
- Tatyana Andreeva
- Número de telefone: +7(812) 312 82 43
- E-mail: p37@zdrav.spb.ru
-
Samara, Federação Russa, 443099
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Contato:
- Igor Davydkin
- Número de telefone: +7 (846) 374 91 00
- E-mail: info@samsmu.ru
-
Syktyvkar, Federação Russa, 167904
- Recrutamento
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
Contato:
- Andrey Proydakov
- Número de telefone: +7 (800) 100 40 28
- E-mail: mail@gukrod.ru
-
Ufa, Federação Russa, 450008
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Contato:
- Bulat Bakhirov
- Número de telefone: +7 (347) 272 41 73
- E-mail: rectorat@bashgmu.ru
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem com hemofilia B.
- Idade ≥18 anos.
- Atividade de FIX na triagem ≤2% sem inibidor de FIX.
- ≥150 dias de exposição anteriores ao tratamento com concentrados FIX.
Critério de exclusão:
- Terapia genética anterior.
- Outros distúrbios sanguíneos ou hematopoiéticos.
- Anticorpos anti-AAV5 positivos.
- Infecção por HIV diagnosticada, não controlada com terapia antiviral.
- Hepatite B, hepatite C aguda ou crônica.
- Quaisquer infecções sistêmicas ativas ou infecções recorrentes que requeiram terapia sistêmica na triagem.
- Quaisquer outros distúrbios associados à imunodeficiência grave.
- Distúrbios hepáticos significativos (cirrose hepática, fibrose hepática, etc.).
- Malignidades com remissão <5 anos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Os indivíduos na coorte 1 receberão ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) na dose 1. O acompanhamento para a avaliação da toxicidade limitadora da dose (DLT) será realizado por 28 dias.
Se nenhum evento DLT for observado no assunto da coorte 1, os seguintes sujeitos serão incluídos na coorte 1.
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Vetor viral adeno-associado transportando a infusão única do gene FIX na dose 1.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 2
Os indivíduos da Coorte 2 receberão ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) em uma dose 2. A decisão de continuar se inscrevendo na coorte 1 ou a dosagem na coorte 2 será tomada na reunião do IDMC.
Depois que o IDMC toma uma decisão sobre a dosagem em indivíduos de coorte 2, o próximo sujeito será incluído na coorte 2. Se nenhum evento DLT for observado no assunto da coorte 2, os seguintes sujeitos serão incluídos na coorte 2.
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Vetor viral adeno-associado transportando a infusão única do gene FIX na dose 2.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 3
Os indivíduos da Coorte 3 receberão ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) em uma dose 3. A decisão de continuar se inscrevendo na coorte 2 ou a dosagem na coorte 3 será tomada na reunião do IDMC.
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Vetor viral adeno-associado transportando a infusão única do gene FIX na dose 3.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 4
Coorte exploratório.
Os indivíduos na coorte 4 (com anticorpos anti-AAV5 e/ou hepatite B em anamnese) receberão ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) na dose 3.
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Vetor viral adeno-associado transportando a infusão única do gene FIX na dose 3.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Proporção de indivíduos com reações adversas
Prazo: 12 meses; avaliação final - 5 anos
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12 meses; avaliação final - 5 anos
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Mudança na atividade FIX desde a linha de base
Prazo: 12 meses; avaliação final - 5 anos
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12 meses; avaliação final - 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudanças na atividade FIX
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Uso anualizado de concentrados FIX
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Taxa de sangramento anualizada
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Taxa anualizada de sangramentos que requerem terapia com concentrados FIX
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Mudanças nas pontuações do Haemo-A-QoL (Qualidade de Vida Específica da Hemofilia) desde o início
Prazo: 5 anos
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Haemo-A-QoL é um instrumento de avaliação de qualidade de vida (QV) para pacientes com hemofilia, incluindo os domínios de consequências de sangramento, impacto emocional, funcionamento físico, desempenho de papéis, preocupação com o tratamento e preocupação.
Utilizando a escala a pontuação geral varia de 0 a 100. A pontuação alta representa baixa qualidade de vida.
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5 anos
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Mudanças nas pontuações do EuroQol-5D-3L (Questionário Europeu de Qualidade de Vida) desde o início
Prazo: 5 anos
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O sistema descritivo EQ-5D-5L dos estados de QV relacionados à saúde consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão).
A pontuação geral do VAS EQ-5D-5L varia de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta é considerada mais favorável.
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5 anos
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Mudanças nas pontuações do SF-36 (Short Form-36) desde o início
Prazo: 5 anos
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O SF-36 é um questionário para avaliação da QV relacionada à saúde (Qualidade de Vida).
As 36 questões pretendem refletir 8 domínios da saúde, incluindo funcionamento físico, função física, dor, saúde geral, vitalidade, função social, função emocional e saúde mental.
A pontuação geral do SF-3 varia de 0 a 100.
Quanto menor a pontuação, maior a deficiência.
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5 anos
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Duração da resposta com base na atividade FIX
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Avaliação da condição das articulações com base no Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Prazo: 5 anos
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Hemophilia Joint Health Score (HJHS) é o sistema de avaliação das articulações em pacientes com hemofilia.
Cada articulação (joelho, cotovelo e tornozelo) recebe uma pontuação numérica, que pode ser comparada consigo mesma ao longo do tempo para determinar se uma articulação está apresentando degeneração.
A pontuação máxima para uma articulação de índice individual é 20.
A marcha é pontuada de 0 a 4. A pontuação total máxima do HJHS é 124, com uma pontuação mais alta indicando pior saúde articular.
|
5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de maio de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ANB-002-1
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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