Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, фармакодинамики и эффективности ANB-002 у пациентов с гемофилией B (SAFRAN)

4 ноября 2023 г. обновлено: Biocad

Открытое несравнительное исследование безопасности, фармакодинамики и эффективности ANB-002 с однократным повышением дозы у пациентов с гемофилией B

Целью этого многоцентрового двухэтапного открытого исследования является изучение безопасности, иммуногенности и эффективности ANB-002 у пациентов с гемофилией В. Исследование будет иметь дизайн с эскалацией дозы с элементами бесшовного адаптивного дизайна фазы I/II.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дизайн исследования включает повышение дозы ANB-002 как минимум в двух когортах. В когорте 1 субъекту вводили однократную дозу ANB-002 в виде внутривенной инфузии. Последующее наблюдение для оценки дозолимитирующей токсичности (ДЛТ) будет проводиться в течение 28 дней. Если у субъекта когорты 1 не наблюдается событий DLT, в когорту 1 будут включены следующие субъекты.

Решение о продолжении набора в группу 1 или дозировании субъектов из группы 2 будет принято на заседании Независимого комитета по мониторингу данных (IDMC). После того, как IDMC примет решение относительно дозирования субъектов когорты 2, дальнейший набор в когорту будет осуществляться в соответствии со следующими принципами, описанными выше.

На основании данных периода наблюдения за субъектами, включенными в когорты 1 и 2, будет определена потенциальная терапевтическая доза для дальнейшего исследования. Общая продолжительность участия одного испытуемого в исследовании составит 5 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Номер телефона: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • Электронная почта: eremeevaav@biocad.ru

Места учебы

  • Российская Федерация
      • Chelyabinsk, Российская Федерация, 454048
        • Рекрутинг
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Контакт:
          • Aleksandr Korobkin
          • Номер телефона: +7 (351) 729 86 60
          • Электронная почта: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Российская Федерация, 188300
        • Рекрутинг
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Контакт:
          • Vladimir Vorobyev
          • Номер телефона: +7 (812) 670 18 88
          • Электронная почта: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Российская Федерация, 650066
        • Рекрутинг
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Контакт:
          • Marina Kosinova
          • Номер телефона: +7 (3842) 39 65 33
          • Электронная почта: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
      • Kirov, Российская Федерация, 610027
        • Рекрутинг
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Контакт:
          • Margarita Timofeeva
          • Номер телефона: +7 (8332) 25 59 19
          • Электронная почта: niigpk@fmbamail.ru
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • Рекрутинг
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Контакт:
          • Nadezhda Zozulya
          • Номер телефона: +7 (800) 775 05 82
          • Электронная почта: director@blood.ru
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • Рекрутинг
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Контакт:
          • Vladimir Zorenko
          • Номер телефона: +7 (495) 613 24 69
          • Электронная почта: director@blood.ru
      • Moscow, Российская Федерация, 125284
        • Рекрутинг
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Контакт:
          • Vadim Ptushkin
          • Номер телефона: +7 (499) 490 03 03
          • Электронная почта: glavbotkin@zdrav.mos.ru
      • Nizhny Novgorod, Российская Федерация, 603137
        • Рекрутинг
        • Llc "Medis"
        • Контакт:
          • Svetlana Volkova
          • Номер телефона: +7 (831) 215 20 00
          • Электронная почта: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Российская Федерация, 630087
        • Рекрутинг
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Контакт:
          • Tatyana Pospelova
          • Номер телефона: +7 (383) 315 99 99
          • Электронная почта: gnokb@oblmed.nsk.ru
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 197341
        • Рекрутинг
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Контакт:
          • Vladimir Ivanov
          • Номер телефона: +7 (812) 702 37 16
          • Электронная почта: pmu@almazovcentre.ru
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 191024
        • Рекрутинг
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Контакт:
          • Sergey Voloshin
          • Номер телефона: +7 (812) 309 79 81
          • Электронная почта: bloodscience@mail.ru
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 191186
        • Рекрутинг
        • City Polyclinic №37
        • Контакт:
          • Tatyana Andreeva
          • Номер телефона: +7(812) 312 82 43
          • Электронная почта: p37@zdrav.spb.ru
      • Samara, Российская Федерация, 443099
        • Рекрутинг
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Контакт:
          • Igor Davydkin
          • Номер телефона: +7 (846) 374 91 00
          • Электронная почта: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Российская Федерация, 167904
        • Рекрутинг
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Контакт:
          • Andrey Proydakov
          • Номер телефона: +7 (800) 100 40 28
          • Электронная почта: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Российская Федерация, 450008
        • Рекрутинг
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Контакт:
          • Bulat Bakhirov
          • Номер телефона: +7 (347) 272 41 73
          • Электронная почта: rectorat@bashgmu.ru

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина, больной гемофилией Б.
  2. Возраст ≥18 лет.
  3. Активность FIX при скрининге ≤2% без ингибитора FIX.
  4. ≥150 дней предыдущего воздействия лечения концентратами FIX.

Критерий исключения:

  1. Предыдущая генная терапия.
  2. Другие нарушения со стороны крови или кроветворения.
  3. Положительные антитела против AAV5.
  4. Диагностирована ВИЧ-инфекция, не купируемая противовирусной терапией.
  5. Гепатит В, острый или хронический гепатит С.
  6. Любые активные системные инфекции или рецидивирующие инфекции, требующие системной терапии при скрининге.
  7. Любые другие нарушения, связанные с тяжелым иммунодефицитом.
  8. Выраженные нарушения функции печени (цирроз печени, фиброз печени и т. д.).
  9. Злокачественные новообразования с ремиссией <5 лет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Субъекты в когорте 1 будут получать ANB-002 в дозе 1. Последующее наблюдение для оценки дозолимитирующей токсичности (DLT) будет проводиться в течение 28 дней. Если у субъекта когорты 1 не наблюдается событий DLT, в когорту 1 будут включены следующие субъекты.
Генетический: АНБ-002, доза 1
Аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген FIX, однократное введение в дозе 1.
Экспериментальный: Когорта 2
Субъекты из когорты 2 будут получать ANB-002 в дозе 2. Решение о продолжении регистрации в когорте 1 или дозировании субъектов из когорты 2 будет принято на заседании IDMC. После того, как IDMC примет решение относительно дозировки субъектам когорты 2, следующий субъект будет включен в когорту 2. Если у субъекта когорты 2 не будет наблюдаться никаких событий DLT, следующие субъекты будут включены в когорту 2.
Генетический: АНБ-002, доза 2
Аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген FIX, однократное введение в дозе 2.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение активности фактора VIII по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев; итоговая оценка - 5 лет
12 месяцев; итоговая оценка - 5 лет
Доля субъектов с побочными реакциями
Временное ограничение: 12 месяцев; итоговая оценка - 5 лет
12 месяцев; итоговая оценка - 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в активности FIX
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Годовое использование концентратов FIX
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Годовая частота кровотечений
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Годовая частота кровотечений, требующих терапии концентратами FIX
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменения показателей Haemo-A-QoL (качества жизни, специфичного для гемофилии) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 5 лет
Haemo-A-QoL — это инструмент оценки качества жизни (QoL) пациентов с гемофилией, включая сферы последствий кровотечения, эмоционального воздействия, физического функционирования, ролевого функционирования, беспокойства по поводу лечения и беспокойства. Общий балл по шкале варьируется от 0 до 100. Высокий балл означает низкое качество жизни.
5 лет
Изменения показателей EuroQol-5D-3L (Европейский опросник качества жизни) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 5 лет
Описательная система состояний качества жизни, связанных со здоровьем, EQ-5D-5L состоит из 5 измерений (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия). Общая оценка VAS EQ-5D-5L варьируется от 0 до 100. Более высокий балл считается более благоприятным.
5 лет
Изменения показателей SF-36 (краткая форма-36) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 5 лет
SF-36 — это опросник для оценки качества жизни, связанного со здоровьем. 36 вопросов призваны отразить 8 областей здоровья, включая физическое функционирование, физическую роль, боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальную функцию, эмоциональную роль и психическое здоровье. Общий балл SF-3 варьируется от 0 до 100. Чем ниже балл, тем больше инвалидность.
5 лет
Продолжительность ответа на основе активности FIX
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Оценка состояния суставов на основе шкалы здоровья гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: 5 лет
Оценка здоровья суставов при гемофилии (HJHS) — это система оценки состояния суставов у пациентов с гемофилией. Каждому суставу (колену, локтю и голеностопному суставу) присваивается числовой балл, который можно сравнивать с самим собой с течением времени, чтобы определить, наблюдается ли дегенерация сустава. Максимальный балл для отдельного индексного сустава составляет 20. Походка оценивается по шкале от 0 до 4. Максимальный общий балл HJHS составляет 124, причем более высокий балл указывает на ухудшение здоровья суставов.
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biocad

Следователи

  • Директор по исследованиям: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ANB-002-1

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия В

Клинические исследования АНБ-002, доза 1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Singapore

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться