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ANB-002 在 B 型血友病患者中的安全性、药效学和疗效研究 (SAFRAN)

2025年6月10日 更新者：Biocad

ANB-002 在 B 型血友病患者中的安全性、药效学和疗效的开放标签、非比较、单剂量递增研究

这项多中心、两阶段、开放标签研究的目标是调查 ANB-002 在血友病 В 受试者中的安全性、免疫原性和有效性。 该研究将采用剂量递增设计，其中包含 I/II 期无缝自适应设计的元素。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该研究设计包括至少在两个队列中增加 ANB-002 剂量。 在队列 1 中，受试者接受单剂量 ANB-002 静脉输注治疗。 剂量限制毒性（DLT）评估的随访将进行28天。 如果在队列 1 的受试者中未观察到 DLT 事件，则以下受试者将包含在队列 1 中。

继续入组第 1 组受试者或在第 2 组受试者中给药的决定将在独立数据监测委员会 (IDMC) 会议上做出。 在 IDMC 就队列 2 受试者的剂量做出决定后，将根据上述以下原则进一步入组该队列。

根据第 1 组和第 2 组受试者随访期的数据，将确定进一步研究的潜在治疗剂量。 一名受试者参与研究的总持续时间为 5 年。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

28

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Anna Eremeeva, MD PhD
  • 电话号码：ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • 邮箱：eremeevaav@biocad.ru

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Chelyabinsk、俄罗斯联邦、454048
        • 招聘中
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • 接触：
          • Aleksandr Korobkin
          • 电话号码：+7 (351) 729 86 60
          • 邮箱：chelokb@mail.ru
      • Gatchina、俄罗斯联邦、188300
        • 招聘中
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • 接触：
          • Vladimir Vorobyev
          • 电话号码：+7 (812) 670 18 88
          • 邮箱：lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo、俄罗斯联邦、650066
        • 招聘中
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • 接触：
      • Kirov、俄罗斯联邦、610027
        • 招聘中
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • 接触：
      • Moscow、俄罗斯联邦、125167
        • 招聘中
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • 接触：
      • Moscow、俄罗斯联邦、125167
        • 招聘中
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • 接触：
      • Moscow、俄罗斯联邦、125284
        • 招聘中
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • 接触：
      • Nizhny Novgorod、俄罗斯联邦、603137
        • 招聘中
        • LLC "Medis"
        • 接触：
          • Svetlana Volkova
          • 电话号码：+7 (831) 215 20 00
          • 邮箱：info@medisnn.ru
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦、630087
        • 招聘中
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • 接触：
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、197341
        • 招聘中
        • Almazov National Medical Research Centre
        • 接触：
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191024
        • 招聘中
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • 接触：
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191186
        • 招聘中
        • City Polyclinic №37
        • 接触：
      • Samara、俄罗斯联邦、443099
        • 招聘中
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • 接触：
          • Igor Davydkin
          • 电话号码：+7 (846) 374 91 00
          • 邮箱：info@samsmu.ru
      • Syktyvkar、俄罗斯联邦、167904
        • 招聘中
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • 接触：
          • Andrey Proydakov
          • 电话号码：+7 (800) 100 40 28
          • 邮箱：mail@gukrod.ru
      • Ufa、俄罗斯联邦、450008
        • 招聘中
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • 接触：
  • 白俄罗斯
      • Gomel、白俄罗斯、246040
        • 招聘中
        • Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
        • 接触：
      • Minsk、白俄罗斯、220089
        • 招聘中
        • Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
        • 接触：
          • Anatoly Uss
          • 电话号码：+375172771091
          • 邮箱：bmtc@mail.ru

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 男性血友病患者 B.
  2. 年龄≥18岁。
  3. 无 FIX 抑制剂时筛选时的 FIX 活性≤2%。
  4. 之前使用 FIX 浓缩物治疗的暴露天数≥150。

排除标准：

  1. 以前的基因治疗。
  2. 其他血液或造血系统疾病。
  3. 抗 AAV5 抗体呈阳性。
  4. 诊断出 HIV 感染，但抗病毒治疗未得到控制。
  5. 乙型肝炎、急性或慢性丙型肝炎。
  6. 筛查时需要全身治疗的任何活动性全身感染或复发性感染。
  7. 与严重免疫缺陷相关的任何其他疾病。
  8. 严重的肝脏疾病（肝硬化、肝纤维化等）。
  9. 恶性肿瘤缓解<5年。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列1
队列1中的受试者将以剂量1接受ANB-002（Arvenacogene Sanparvovec）。评估剂量限制毒性（DLT）的随访将进行28天。 如果在队列1的主题中未观察到DLT事件，则在队列1中将包括以下受试者。
遗传的：ANB-002，剂量 1
携带 FIX 基因的腺相关病毒载体，单次输注剂量为 1。
其他名称：
  • Arvenacogene Sanparvovec
实验性的：队列2
队列2中的受试者将以2剂量获得ANB-002（Arvenacogene Sanparvovec）。决定继续参加队列1或在队列2中加入剂量的决定将在IDMC会议上做出。 在IDMC对队列2受试者中的剂量做出决定之后，下一个受试者将包括在队列2中。如果在队列2的主题中未观察到DLT事件，则以下受试者将包含在队列2中。
遗传的：ANB-002，剂量 2
携带 FIX 基因的腺相关病毒载体，单次输注剂量 2。
其他名称：
  • Arvenacogene Sanparvovec
实验性的：队列3
队列3中的受试者将以3剂量获得ANB-002（Arvenacogene Sanparvovec）。决定继续参加队列2或在同类群体3中加入剂量的决定将在IDMC会议上做出。
遗传的：ANB-002，剂量 3
携带 FIX 基因的腺相关病毒载体，单次输注剂量为 3。
其他名称：
  • Arvenacogene Sanparvovec
实验性的：队列4
探索性队列。 队列4中的受试者（具有抗AAV5抗体和/或肝炎B中的受试者）将在剂量3处接受ANB-002（Arvenacogene Sanparvovec）。
遗传的：ANB-002，剂量 3
携带 FIX 基因的腺相关病毒载体，单次输注剂量为 3。
其他名称：
  • Arvenacogene Sanparvovec

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
出现不良反应的受试者比例
大体时间：12个月;最终评估 - 5 年
12个月;最终评估 - 5 年
FIX 活动相对于基线的变化
大体时间：12个月；最终评估 - 5 年
12个月；最终评估 - 5 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
FIX 活动的变化
大体时间：5年
5年
FIX 浓缩物的年使用量
大体时间：5年
5年
年化出血率
大体时间：5年
5年
需要使用 FIX 浓缩物治疗的年出血率
大体时间：5年
5年
Haemo-A-QoL（血友病特定生活质量）评分较基线的变化
大体时间：5年
Haemo-A-QoL 是血友病患者的生活质量 (QoL) 评估工具，包括出血后果、情绪影响、身体功能、角色功能、治疗关注和担忧等领域。 使用量表总体得分范围为0到100。得分高代表生活质量低。
5年
EuroQol-5D-3L（欧洲生活质量问卷）分数相对于基线的变化
大体时间：5年
EQ-5D-5L 健康相关生活质量状态描述系统由 5 个维度组成（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）。 EQ-5D-5L VAS 总分范围为 0 至 100。 分数越高被认为越有利。
5年
SF-36（Short Form-36）分数相对于基线的变化
大体时间：5年
SF-36是用于评估与健康相关的QoL（生活质量）的调查问卷。 这 36 个问题旨在反映 8 个健康领域，包括身体机能、身体角色、疼痛、一般健康、活力、社会功能、情感角色和心理健康。 SF-3 总体得分范围为 0 到 100。 分数越低，残疾程度越高。
5年
基于 FIX 活动的响应持续时间
大体时间：5年
5年
根据血友病关节健康评分（HJHS）评估关节状况
大体时间：5年
血友病关节健康评分（HJHS）是血友病患者关节的评估系统。 每个关节（膝关节、肘关节和踝关节）都会收到一个数字评分，随着时间的推移，可以将其与自身进行比较，以确定关节是否出现退化。 单个索引联合的最高得分为 20。 步态评分为 0 到 4 分。HJHS 总分最高为 124，分数越高表明关节健康状况越差。
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biocad

调查人员

  • 研究主任：Arina V Zinkina-Orikhan, MD、Director of Clinical Development Department, BIOCAD

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月2日

初级完成 (估计的)

2025年11月1日

研究完成 (估计的)

2029年11月1日

研究注册日期

首次提交

2023年10月27日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月4日

首次发布 (实际的)

2023年11月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年6月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年6月10日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ANB-002-1

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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