Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Untersuchung der Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von ANB-002 bei Patienten mit Hämophilie B (SAFRAN)

10. Juni 2025 aktualisiert von: Biocad

Eine offene, nicht vergleichende Einzeldosis-Eskalationsstudie zur Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von ANB-002 bei Patienten mit Hämophilie B

Das Ziel dieser multizentrischen, zweistufigen, offenen Studie besteht darin, die Sicherheit, Immunogenität und Wirksamkeit von ANB-002 bei Patienten mit Hämophilie B zu untersuchen. Die Studie wird ein Dosis-Eskalations-Design mit Elementen des nahtlosen adaptiven Designs der Phase I/II haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Studiendesign sieht eine ANB-002-Dosissteigerung in mindestens zwei Kohorten vor. In Kohorte 1 wurde der Proband mit einer Einzeldosis ANB-002 behandelt, die als intravenöse Infusion verabreicht wurde. Die Nachuntersuchung zur Beurteilung der dosislimitierenden Toxizität (DLT) wird 28 Tage lang durchgeführt. Wenn im Probanden der Kohorte 1 keine DLT-Ereignisse beobachtet werden, werden die folgenden Probanden in Kohorte 1 aufgenommen.

Die Entscheidung über die weitere Einschreibung in Kohorte 1 oder die Dosierung in Kohorten-2-Probanden wird auf der Sitzung des Independent Data Monitoring Committee (IDMC) getroffen. Nachdem das IDMC eine Entscheidung über die Dosierung bei Probanden der Kohorte 2 getroffen hat, erfolgt die weitere Aufnahme in die Kohorte gemäß den folgenden oben beschriebenen Grundsätzen.

Basierend auf den Daten aus der Nachbeobachtungszeit der in den Kohorten 1 und 2 enthaltenen Probanden wird eine potenzielle therapeutische Dosis für weitere Studien bestimmt. Die Gesamtdauer der Teilnahme eines Probanden an der Studie beträgt 5 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

28

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Telefonnummer: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-Mail: eremeevaav@biocad.ru

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Chelyabinsk, Russische Föderation, 454048
        • Rekrutierung
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Kontakt:
          • Aleksandr Korobkin
          • Telefonnummer: +7 (351) 729 86 60
          • E-Mail: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Russische Föderation, 188300
        • Rekrutierung
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Vladimir Vorobyev
          • Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-Mail: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Russische Föderation, 650066
        • Rekrutierung
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Kontakt:
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Russische Föderation, 125284
        • Rekrutierung
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Nizhny Novgorod, Russische Föderation, 603137
        • Rekrutierung
        • LLC "Medis"
        • Kontakt:
          • Svetlana Volkova
          • Telefonnummer: +7 (831) 215 20 00
          • E-Mail: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630087
        • Rekrutierung
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 197341
        • Rekrutierung
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191024
        • Rekrutierung
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • Rekrutierung
        • City Polyclinic №37
        • Kontakt:
      • Samara, Russische Föderation, 443099
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-Mail: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Russische Föderation, 167904
        • Rekrutierung
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Kontakt:
          • Andrey Proydakov
          • Telefonnummer: +7 (800) 100 40 28
          • E-Mail: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Russische Föderation, 450008
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
  • Weißrussland
      • Gomel, Weißrussland, 246040
        • Rekrutierung
        • Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
        • Kontakt:
      • Minsk, Weißrussland, 220089
        • Rekrutierung
        • Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
        • Kontakt:
          • Anatoly Uss
          • Telefonnummer: +375172771091
          • E-Mail: bmtc@mail.ru

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Mann mit Hämophilie B.
  2. Alter ≥18 Jahre.
  3. FIX-Aktivität beim Screening ≤2 % ohne FIX-Inhibitor.
  4. ≥150 vorherige Expositionstage der Behandlung mit FIX-Konzentraten.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Gentherapie.
  2. Andere Blut- oder hämatopoetische Störungen.
  3. Positive Anti-AAV5-Antikörper.
  4. Diagnostizierte HIV-Infektion, nicht mit antiviraler Therapie bekämpft.
  5. Hepatitis B, akute oder chronische Hepatitis C.
  6. Alle aktiven systemischen Infektionen oder wiederkehrenden Infektionen, die beim Screening eine systemische Therapie erfordern.
  7. Alle anderen Erkrankungen, die mit einer schweren Immunschwäche einhergehen.
  8. Erhebliche Lebererkrankungen (Leberzirrhose, Leberfibrose usw.).
  9. Malignome mit Remission <5 Jahre.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Die Probanden in Kohorte 1 erhalten ANB-002 (Arvenacogen Sanparvovec) in einer Dosis 1. Follow-up zur Bewertung der Dosisbegrenzungstoxizität (DLT) für 28 Tage. Wenn in der Kohorte 1 keine DLT -Ereignisse beobachtet werden, werden die folgenden Probanden in Kohorte 1 aufgenommen.
Genetisch: ANB-002, Dosis 1
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FIX-Gen trägt, Einzelinfusion in Dosis 1.
Andere Namen:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Experimental: Kohorte 2
Die Probanden in Kohorte 2 erhalten ANB-002 (Arvenacogen Sanparvovec) in einer Dosis 2. Die Entscheidung, sich weiter in Kohorte 1 oder Dosierung in Kohorte 2 anzumelden, wird auf der IDMC-Sitzung getroffen. Nachdem das IDMC eine Entscheidung über die Dosierung in Kohorten 2 -Probanden getroffen hat, wird das nächste Thema in Kohorte 2 aufgenommen. Wenn bei der Kohorte 2 keine DLT -Ereignisse beobachtet werden, werden die folgenden Probanden in Kohorte 2 aufgenommen.
Genetisch: ANB-002, Dosis 2
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FIX-Gen trägt, Einzelinfusion in Dosis 2.
Andere Namen:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Experimental: Kohorte 3
Die Probanden in Kohorte 3 erhalten ANB-002 (Arvenacogen Sanparvovec) in einer Dosis 3. Die Entscheidung, weiterhin in Kohorte 2 oder Dosierung in Kohorte 3 teilzunehmen, wird auf der IDMC-Sitzung getroffen.
Genetisch: ANB-002, Dosis 3
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FIX-Gen trägt, Einzelinfusion in Dosis 3.
Andere Namen:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Experimental: Kohorte 4
Erkundungskohorte. Die Probanden in Kohorte 4 (mit Anti-AAV5-Antikörpern und/oder Hepatitis B bei Anamnesis) erhalten ANB-002 (Arvenacogen Sanparvovec) zur Dosis 3.
Genetisch: ANB-002, Dosis 3
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FIX-Gen trägt, Einzelinfusion in Dosis 3.
Andere Namen:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate; Abschlussbewertung - 5 Jahre
12 Monate; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Änderung der FIX-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate; Abschlussbewertung - 5 Jahre
12 Monate; Abschlussbewertung - 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in der FIX-Aktivität
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Jährlicher Verbrauch von FIX-Konzentraten
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Jahresrate der Blutungen, die eine Therapie mit FIX-Konzentraten erfordern
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Veränderungen der Haemo-A-QoL-Werte (hämophiliespezifische Lebensqualität) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
Haemo-A-QoL ist ein Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität (QoL) für Patienten mit Hämophilie, einschließlich der Bereiche Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen, körperliche Funktionsfähigkeit, Rollenfunktion, Behandlungsbedenken und Sorgen. Die Gesamtpunktzahl auf der Skala reicht von 0 bis 100. Die hohe Punktzahl steht für eine geringe Lebensqualität.
5 Jahre
Veränderungen der EuroQol-5D-3L-Werte (Europäischer Fragebogen zur Lebensqualität) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem gesundheitsbezogener Lebensqualitätszustände besteht aus 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression). Die EQ-5D-5L VAS-Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100. Ein höherer Wert gilt als günstiger.
5 Jahre
Änderungen der SF-36-Werte (Kurzform-36) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
SF-36 ist ein Fragebogen zur Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QoL). Die 36 Fragen sollen acht Gesundheitsbereiche widerspiegeln, darunter körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktion, emotionale Rolle und geistige Gesundheit. Die SF-3-Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100. Je niedriger die Punktzahl, desto höher die Behinderung.
5 Jahre
Antwortdauer basierend auf der FIX-Aktivität
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Beurteilung des Zustands von Gelenken anhand des Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Zeitfenster: 5 Jahre
Der Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ist das Bewertungssystem für Gelenke bei Patienten mit Hämophilie. Jedes Gelenk (Knie, Ellenbogen und Knöchel) erhält eine numerische Bewertung, die über einen längeren Zeitraum mit sich selbst verglichen werden kann, um festzustellen, ob ein Gelenk eine Degeneration aufweist. Die maximale Punktzahl für ein einzelnes Indexgelenk beträgt 20. Der Gang wird mit 0 bis 4 bewertet. Der maximale HJHS-Gesamtwert beträgt 124, wobei ein höherer Wert auf eine schlechtere Gelenkgesundheit hinweist.
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biocad

Ermittler

  • Studienleiter: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ANB-002-1

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

Klinische Studien zur ANB-002, Dosis 1

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Philippines

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren