Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti ANB-002 u pacientů s hemofilií B (SAFRAN)

4. listopadu 2023 aktualizováno: Biocad

Otevřená, nekomparativní studie bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti ANB-002 u pacientů s hemofilií B s jednorázovou eskalací

Cílem této multicentrické, dvoustupňové, otevřené studie je prozkoumat bezpečnost, imunogenicitu a účinnost ANB-002 u subjektů s hemofilií B. Studie bude mít návrh eskalace dávky s prvky bezproblémového adaptivního návrhu fáze I/II.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Návrh studie zahrnuje eskalaci dávky ANB-002 v alespoň dvou kohortách. V kohortě 1 byl subjekt léčen jedinou dávkou ANB-002 podávanou jako intravenózní infuze. Po dobu 28 dnů bude prováděno následné sledování pro hodnocení toxicity omezující dávku (DLT). Pokud u subjektu kohorty 1 nejsou pozorovány žádné události DLT, budou do kohorty 1 zahrnuty následující subjekty.

Rozhodnutí pokračovat v zařazení do kohorty 1 nebo dávkování u subjektů kohorty 2 bude učiněno na zasedání nezávislého výboru pro monitorování dat (IDMC). Poté, co IDMC rozhodne o dávkování u subjektů z kohorty 2, bude další zápis do kohorty proveden podle následujících zásad popsaných výše.

Na základě údajů z období sledování subjektů zařazených do skupin 1 a 2 bude stanovena potenciální terapeutická dávka pro další studii. Celková doba účasti jednoho subjektu ve studii bude 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Telefonní číslo: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-mail: eremeevaav@biocad.ru

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Chelyabinsk, Ruská Federace, 454048
        • Nábor
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Kontakt:
          • Aleksandr Korobkin
          • Telefonní číslo: +7 (351) 729 86 60
          • E-mail: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Ruská Federace, 188300
        • Nábor
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Vladimir Vorobyev
          • Telefonní číslo: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Ruská Federace, 650066
        • Nábor
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Kontakt:
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Ruská Federace, 125284
        • Nábor
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Nizhny Novgorod, Ruská Federace, 603137
        • Nábor
        • Llc "Medis"
        • Kontakt:
          • Svetlana Volkova
          • Telefonní číslo: +7 (831) 215 20 00
          • E-mail: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Ruská Federace, 630087
        • Nábor
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 197341
        • Nábor
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191024
        • Nábor
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191186
        • Nábor
        • City Polyclinic №37
        • Kontakt:
          • Tatyana Andreeva
          • Telefonní číslo: +7(812) 312 82 43
          • E-mail: p37@zdrav.spb.ru
      • Samara, Ruská Federace, 443099
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Telefonní číslo: +7 (846) 374 91 00
          • E-mail: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Ruská Federace, 167904
        • Nábor
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Kontakt:
          • Andrey Proydakov
          • Telefonní číslo: +7 (800) 100 40 28
          • E-mail: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Ruská Federace, 450008
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž s hemofilií B.
  2. Věk ≥18 let.
  3. Aktivita FIX při screeningu ≤ 2 % bez inhibitoru FIX.
  4. ≥150 předchozích dnů expozice při léčbě koncentráty FIX.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí genová terapie.
  2. Jiné poruchy krve nebo krvetvorby.
  3. Pozitivní protilátky proti AAV5.
  4. Diagnostikovaná HIV infekce, nekontrolovaná antivirovou terapií.
  5. Hepatitida B, akutní nebo chronická hepatitida C.
  6. Jakékoli aktivní systémové infekce nebo recidivující infekce vyžadující systémovou léčbu při screeningu.
  7. Jakékoli další poruchy spojené s těžkou imunodeficiencí.
  8. Významné poruchy jater (cirhóza jater, fibróza jater atd.).
  9. Malignity s remisí <5 let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Subjekty v kohortě 1 dostanou ANB-002 v dávce 1. Sledování pro hodnocení toxicity omezující dávku (DLT) bude prováděno po dobu 28 dnů. Pokud u subjektu kohorty 1 nejsou pozorovány žádné události DLT, budou do kohorty 1 zahrnuty následující subjekty.
Genetický: ANB-002, dávka 1
Adeno-asociovaný virový vektor nesoucí jednoduchou infuzi FIX genu v dávce 1.
Experimentální: Kohorta 2
Subjekty v kohortě 2 dostanou ANB-002 v dávce 2. Rozhodnutí pokračovat v zařazení do kohorty 1 nebo dávkování u subjektů kohorty 2 bude učiněno na schůzce IDMC. Poté, co IDMC rozhodne o dávkování u subjektů z kohorty 2, bude další subjekt zařazen do kohorty 2. Pokud u subjektu kohorty 2 nebudou pozorovány žádné události DLT, budou do kohorty 2 zařazeni následující subjekty.
Genetický: ANB-002, dávka 2
Adeno-asociovaný virový vektor nesoucí jednoduchou infuzi genu FIX v dávce 2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna aktivity FVIII oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců; závěrečné hodnocení - 5 let
12 měsíců; závěrečné hodnocení - 5 let
Podíl subjektů s nežádoucími reakcemi
Časové okno: 12 měsíců; závěrečné hodnocení - 5 let
12 měsíců; závěrečné hodnocení - 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v aktivitě FIX
Časové okno: 5 let
5 let
Roční využití koncentrátů FIX
Časové okno: 5 let
5 let
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: 5 let
5 let
Roční počet krvácení vyžadujících léčbu koncentráty FIX
Časové okno: 5 let
5 let
Změny ve skóre Haemo-A-QoL (hemofilie-specifická kvalita života) od výchozí hodnoty
Časové okno: 5 let
Haemo-A-QoL je nástroj pro hodnocení kvality života (QoL) pro pacienty s hemofilií, včetně oblastí důsledků krvácení, emočního dopadu, fyzického fungování, fungování rolí, obav z léčby a starostí. Pomocí škály se celkové skóre pohybuje od 0 do 100. Vysoké skóre představuje nízkou kvalitu života.
5 let
Změny ve skóre EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire) od výchozího stavu
Časové okno: 5 let
EQ-5D-5L deskriptivní systém stavů QoL souvisejících se zdravím se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese). Celkové skóre EQ-5D-5L VAS se pohybuje od 0 do 100. Vyšší skóre je považováno za příznivější.
5 let
Změny ve skóre SF-36 (krátká forma-36) od základní linie
Časové okno: 5 let
SF-36 je dotazník pro hodnocení QoL související se zdravím (Quality of Life). Těchto 36 otázek má odrážet 8 oblastí zdraví, včetně fyzického fungování, fyzické role, bolesti, celkového zdraví, vitality, sociální funkce, emocionální role a duševního zdraví. Celkové skóre SF-3 se pohybuje od 0 do 100. Čím nižší skóre, tím více postižení.
5 let
Doba trvání odezvy na základě aktivity FIX
Časové okno: 5 let
5 let
Hodnocení stavu kloubů na základě Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Časové okno: 5 let
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) je systém hodnocení kloubů u pacientů s hemofilií. Každý kloub (koleno, loket a kotník) obdrží číselné skóre, které lze porovnat se sebou v průběhu času, aby se zjistilo, zda kloub vykazuje degeneraci. Maximální skóre pro jednotlivý indexový kloub je 20. Chůze je hodnocena 0 až 4. Maximální celkové skóre HJHS je 124, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší zdraví kloubů.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biocad

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANB-002-1

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na ANB-002, dávka 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit