혈우병 B 환자에서 ANB-002의 안전성, 약력학 및 효능에 대한 연구(SAFRAN)
2025년 6월 10일 업데이트: Biocad
혈우병 B 환자에서 ANB-002의 안전성, 약력학 및 효능에 대한 공개, 비비교, 단일 용량 증량 연구
이 다기관, 2단계 공개 라벨 연구의 목표는 혈우병 B 환자를 대상으로 ANB-002의 안전성, 면역원성 및 효능을 조사하는 것입니다.
이 연구는 I/II상 원활한 적응 설계 요소를 갖춘 용량 증량 설계를 갖습니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계에는 최소 2개의 코호트에서 ANB-002 용량 증량이 포함됩니다. 코호트 1에서, 피험자는 정맥내 주입으로 투여되는 ANB-002의 단일 용량으로 치료를 받았습니다. 용량 제한 독성(DLT) 평가를 위한 후속 조치는 28일 동안 수행됩니다. 코호트 1의 피험자에서 DLT 사건이 관찰되지 않으면 다음 피험자가 코호트 1에 포함됩니다.
코호트 1에 계속 등록하거나 코호트 2 대상자에 대한 투여를 결정하는 것은 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC) 회의에서 이루어질 것입니다. IDMC가 코호트 2 피험자에 대한 투여에 관한 결정을 내린 후, 위에 설명된 다음 원칙에 따라 코호트에 대한 추가 등록이 수행됩니다.
코호트 1과 2에 포함된 피험자의 추적 기간 데이터를 바탕으로 향후 연구를 위한 잠재적인 치료 용량이 결정됩니다. 연구에 한 피험자가 참여하는 총 기간은 5년입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
28
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Anna Eremeeva, MD PhD
- 전화번호: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
- 이메일: eremeevaav@biocad.ru
연구 장소
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Chelyabinsk, 러시아 연방, 454048
- 모병
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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연락하다:
- Aleksandr Korobkin
- 전화번호: +7 (351) 729 86 60
- 이메일: chelokb@mail.ru
-
Gatchina, 러시아 연방, 188300
- 모병
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
-
연락하다:
- Vladimir Vorobyev
- 전화번호: +7 (812) 670 18 88
- 이메일: lokb@47lokb.ru
-
Kemerovo, 러시아 연방, 650066
- 모병
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
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연락하다:
- Marina Kosinova
- 전화번호: +7 (3842) 39 65 33
- 이메일: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
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Kirov, 러시아 연방, 610027
- 모병
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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연락하다:
- Margarita Timofeeva
- 전화번호: +7 (8332) 25 59 19
- 이메일: niigpk@fmbamail.ru
-
Moscow, 러시아 연방, 125167
- 모병
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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연락하다:
- Nadezhda Zozulya
- 전화번호: +7 (800) 775 05 82
- 이메일: director@blood.ru
-
Moscow, 러시아 연방, 125167
- 모병
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
연락하다:
- Vladimir Zorenko
- 전화번호: +7 (495) 613 24 69
- 이메일: director@blood.ru
-
Moscow, 러시아 연방, 125284
- 모병
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
연락하다:
- Vadim Ptushkin
- 전화번호: +7 (499) 490 03 03
- 이메일: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Nizhny Novgorod, 러시아 연방, 603137
- 모병
- LLC "Medis"
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연락하다:
- Svetlana Volkova
- 전화번호: +7 (831) 215 20 00
- 이메일: info@medisnn.ru
-
Novosibirsk, 러시아 연방, 630087
- 모병
- State Novosibirsk regional clinical hospital
-
연락하다:
- Tatyana Pospelova
- 전화번호: +7 (383) 315 99 99
- 이메일: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, 러시아 연방, 197341
- 모병
- Almazov National Medical Research Centre
-
연락하다:
- Vladimir Ivanov
- 전화번호: +7 (812) 702 37 16
- 이메일: pmu@almazovcentre.ru
-
Saint Petersburg, 러시아 연방, 191024
- 모병
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
연락하다:
- Sergey Voloshin
- 전화번호: +7 (812) 309 79 81
- 이메일: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, 러시아 연방, 191186
- 모병
- City Polyclinic №37
-
연락하다:
- Tatyana Andreeva
- 전화번호: +7(812) 312 82 43
- 이메일: p37@zdrav.spb.ru
-
Samara, 러시아 연방, 443099
- 모병
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
연락하다:
- Igor Davydkin
- 전화번호: +7 (846) 374 91 00
- 이메일: info@samsmu.ru
-
Syktyvkar, 러시아 연방, 167904
- 모병
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
연락하다:
- Andrey Proydakov
- 전화번호: +7 (800) 100 40 28
- 이메일: mail@gukrod.ru
-
Ufa, 러시아 연방, 450008
- 모병
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
연락하다:
- Bulat Bakhirov
- 전화번호: +7 (347) 272 41 73
- 이메일: rectorat@bashgmu.ru
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Gomel, 벨라루스, 246040
- 모병
- Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
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연락하다:
- Dmitrii Novik
- 전화번호: +375232336333
- 이메일: novikdk@mail.ru
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Minsk, 벨라루스, 220089
- 모병
- Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
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연락하다:
- Anatoly Uss
- 전화번호: +375172771091
- 이메일: bmtc@mail.ru
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 혈우병을 앓고 있는 남성 B.
- 연령 ≥18세.
- FIX 억제제 없이 스크리닝 시 FIX 활성이 2% 이하입니다.
- FIX 농축액 치료 이전 노출일수 150일 이상.
제외 기준:
- 이전 유전자 치료.
- 기타 혈액 또는 조혈 장애.
- 양성 항-AAV5 항체.
- 항바이러스 치료로 조절되지 않는 HIV 감염으로 진단되었습니다.
- B형 간염, 급성 또는 만성 C형 간염.
- 스크리닝 시 전신 치료가 필요한 활동성 전신 감염 또는 재발성 감염.
- 중증 면역결핍과 관련된 기타 장애.
- 심각한 간 장애(간경화, 간 섬유증 등).
- 완화율이 5년 미만인 악성 종양.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
코호트 1의 피험자는 용량 1에서 ANB-002 (Arvenacogene sanparvovec)를받을 것이다. 용량 제한 독성 (DLT)의 평가를위한 추적 관찰은 28 일 동안 수행 될 것이다.
코호트 1의 주제에서 DLT 사건이 관찰되지 않으면, 다음 과목이 코호트 1에 포함될 것이다.
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FIX 유전자를 용량 1로 단일 주입하는 아데노 관련 바이러스 벡터.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
코호트 2의 피험자는 복용량 2에서 ANB-002 (Arvenacogene sanparvovec)를 받게됩니다. 코호트 1 또는 코호트 2에 계속 등록하기로 한 결정은 IDMC 회의에서 이루어집니다.
IDMC가 코호트 2 피험자의 투여에 관한 결정을 내린 후, 다음 주제는 코호트 2에 포함됩니다. 코호트 2의 주제에 DLT 사건이 관찰되지 않으면 다음 과목이 코호트 2에 포함됩니다.
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용량 2에서 FIX 유전자 단일 주입을 운반하는 아데노 관련 바이러스 벡터.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3
코호트 3의 피험자는 복용량 3에서 ANB-002 (Arvenacogene sanparvovec)를 받게됩니다. 코호트 2에 계속 등록하거나 코호트 3의 복용량을 계속하기로 한 결정은 IDMC 회의에서 이루어집니다.
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FIX 유전자를 보유하는 아데노 관련 바이러스 벡터는 용량 3에서 단일 주입됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 4
탐색 적 코호트.
코호트 4의 대상체 (항 -AAV5 항체 및/또는 anamnesis의 B 형 간염)는 복용량 3에서 ANB-002 (Arvenacogene sanparvovec)를 받게됩니다.
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FIX 유전자를 보유하는 아데노 관련 바이러스 벡터는 용량 3에서 단일 주입됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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이상반응이 나타난 피험자의 비율
기간: 12 개월; 최종 평가 - 5년
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12 개월; 최종 평가 - 5년
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기준선에서 FIX 활동의 변화
기간: 12개월; 최종 평가 - 5년
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12개월; 최종 평가 - 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FIX 활동의 변화
기간: 5 년
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5 년
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FIX 농축액의 연간 사용량
기간: 5 년
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5 년
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연간 출혈율
기간: 5 년
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5 년
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FIX 농축액 치료가 필요한 연간 출혈 비율
기간: 5 년
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5 년
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기준선 대비 Haemo-A-QoL(혈우병 특정 삶의 질) 점수의 변화
기간: 5 년
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Haemo-A-QoL은 출혈로 인한 결과, 정서적 영향, 신체 기능, 역할 기능, 치료에 대한 우려, 걱정 등의 영역을 포함하여 혈우병 환자를 위한 삶의 질(QoL) 평가 도구입니다.
척도를 사용하여 전체 점수 범위는 0에서 100까지입니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 낮음을 나타냅니다.
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5 년
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기준선에서 EuroQol-5D-3L(유럽 삶의 질 설문지) 점수의 변화
기간: 5 년
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건강 관련 QoL 상태에 대한 EQ-5D-5L 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성됩니다.
EQ-5D-5L VAS 전체 점수 범위는 0~100입니다.
점수가 높을수록 더 유리한 것으로 간주됩니다.
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5 년
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기준선 대비 SF-36(Short Form-36) 점수의 변화
기간: 5 년
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SF-36은 건강과 관련된 QoL(Quality of Life)을 평가하기 위한 설문지입니다.
36개의 질문은 신체 기능, 신체적 역할, 통증, 전반적인 건강, 활력, 사회적 기능, 정서적 역할 및 정신 건강을 포함한 8가지 건강 영역을 반영하기 위한 것입니다.
SF-3 종합 점수 범위는 0~100입니다.
점수가 낮을수록 장애가 더 심합니다.
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5 년
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FIX 활동에 따른 응답 기간
기간: 5 년
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5 년
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)에 따른 관절 상태 평가
기간: 5 년
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)는 혈우병 환자의 관절을 평가하는 시스템입니다.
각 관절(무릎, 팔꿈치 및 발목)은 숫자 점수를 받으며, 시간이 지남에 따라 관절 자체와 비교하여 관절이 퇴행을 보이는지 여부를 확인할 수 있습니다.
개별 인덱스 조인트의 최대 점수는 20입니다.
보행은 0~4점으로 평가된다. HJHS의 최대 총점은 124점으로 점수가 높을수록 관절 건강이 좋지 않음을 의미한다.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 2일
기본 완료 (추정된)
2025년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ANB-002-1
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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