Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van ANB-002 bij patiënten met hemofilie B (SAFRAN)

4 november 2023 bijgewerkt door: Biocad

Een open-label, niet-vergelijkend, enkelvoudig dosis-escalatieonderzoek naar de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van ANB-002 bij patiënten met hemofilie B

Het doel van dit multicenter, tweefasige, open-label onderzoek is het onderzoeken van de veiligheid, immunogeniciteit en werkzaamheid van ANB-002 bij proefpersonen met hemofilie В. Het onderzoek zal een dosis-escalatieontwerp hebben met elementen van fase I/II naadloos adaptief ontwerp.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoeksopzet omvat dosisescalatie van ANB-002 in ten minste twee cohorten. In Cohort 1 werd de proefpersoon behandeld met een enkele dosis ANB-002, toegediend als intraveneuze infusie. De follow-up voor de beoordeling van dosisbeperkende toxiciteit (DLT) zal gedurende 28 dagen worden uitgevoerd. Als er geen DLT-gebeurtenissen worden waargenomen in het onderwerp van Cohort 1, worden de volgende onderwerpen opgenomen in Cohort 1.

De beslissing om door te gaan met de inschrijving voor Cohort 1 of het doseren van Cohort 2-proefpersonen zal worden genomen tijdens de bijeenkomst van de Independent Data Monitoring Committee (IDMC). Nadat de IDMC een beslissing heeft genomen over de dosering bij proefpersonen in cohort 2, zal verdere inschrijving voor het cohort worden uitgevoerd volgens de volgende hierboven beschreven principes.

Op basis van de gegevens uit de follow-upperiode van proefpersonen opgenomen in Сohorts 1 en 2 zal een potentiële therapeutische dosis voor verder onderzoek worden bepaald. De totale deelnameduur van één proefpersoon aan het onderzoek bedraagt ​​5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Telefoonnummer: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-mail: eremeevaav@biocad.ru

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Chelyabinsk, Russische Federatie, 454048
        • Werving
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Contact:
          • Aleksandr Korobkin
          • Telefoonnummer: +7 (351) 729 86 60
          • E-mail: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Russische Federatie, 188300
        • Werving
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Contact:
          • Vladimir Vorobyev
          • Telefoonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Russische Federatie, 650066
        • Werving
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Contact:
      • Kirov, Russische Federatie, 610027
        • Werving
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Contact:
      • Moscow, Russische Federatie, 125167
        • Werving
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Contact:
      • Moscow, Russische Federatie, 125167
        • Werving
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Contact:
      • Moscow, Russische Federatie, 125284
        • Werving
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Contact:
      • Nizhny Novgorod, Russische Federatie, 603137
        • Werving
        • Llc "Medis"
        • Contact:
          • Svetlana Volkova
          • Telefoonnummer: +7 (831) 215 20 00
          • E-mail: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630087
        • Werving
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 197341
        • Werving
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191024
        • Werving
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191186
        • Werving
        • City Polyclinic №37
        • Contact:
      • Samara, Russische Federatie, 443099
        • Werving
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contact:
          • Igor Davydkin
          • Telefoonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-mail: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Russische Federatie, 167904
        • Werving
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Contact:
          • Andrey Proydakov
          • Telefoonnummer: +7 (800) 100 40 28
          • E-mail: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Russische Federatie, 450008
        • Werving
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man met hemofilie B.
  2. Leeftijd ≥18 jaar.
  3. FIX-activiteit bij screening ≤2% zonder FIX-remmer.
  4. ≥150 eerdere blootstellingsdagen van behandeling met FIX-concentraten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Vorige gentherapie.
  2. Andere bloed- of hematopoëtische stoornissen.
  3. Positieve anti-AAV5-antilichamen.
  4. Gediagnosticeerde HIV-infectie, niet onder controle met antivirale therapie.
  5. Hepatitis B, acute of chronische hepatitis C.
  6. Alle actieve systemische infecties of terugkerende infecties die tijdens de screening systemische therapie vereisen.
  7. Alle andere aandoeningen die verband houden met ernstige immunodeficiëntie.
  8. Significante leveraandoeningen (levercirrose, leverfibrose, enz.).
  9. Maligniteiten met remissie <5 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Proefpersonen in Cohort 1 krijgen ANB-002 in dosis 1. Follow-up voor de beoordeling van dosisbeperkende toxiciteit (DLT) zal gedurende 28 dagen worden uitgevoerd. Als er geen DLT-gebeurtenissen worden waargenomen in het onderwerp van Cohort 1, worden de volgende onderwerpen opgenomen in Cohort 1.
Genetisch: ANB-002, dosis 1
Adeno-geassocieerde virale vector die het FIX-gen draagt, enkelvoudige infusie bij dosis 1.
Experimenteel: Cohort 2
Proefpersonen in Cohort 2 krijgen ANB-002 in dosis 2. De beslissing om zich in te schrijven voor Cohort 1 of te blijven doseren voor Cohort 2-proefpersonen zal worden genomen tijdens de IDMC-bijeenkomst. Nadat de IDMC een beslissing heeft genomen over de dosering bij proefpersonen van Cohort 2, wordt de volgende proefpersoon opgenomen in Cohort 2. Als er geen DLT-gebeurtenissen worden waargenomen bij de proefpersoon van Cohort 2, worden de volgende proefpersonen opgenomen in Cohort 2.
Genetisch: ANB-002, dosis 2
Adeno-geassocieerde virale vector die het FIX-gen draagt, enkelvoudige infusie bij dosis 2.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in FVIII-activiteit ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 12 maanden; eindbeoordeling - 5 jaar
12 maanden; eindbeoordeling - 5 jaar
Percentage proefpersonen met bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden; eindbeoordeling - 5 jaar
12 maanden; eindbeoordeling - 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in FIX-activiteit
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Jaarlijks gebruik van FIX-concentraten
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Jaarlijks bloedingspercentage
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Jaarlijks aantal bloedingen waarvoor behandeling met FIX-concentraten nodig is
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Veranderingen in Haemo-A-QoL-scores (Hemophilia-Specific Quality of Life) ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 5 jaar
Haemo-A-QoL is een instrument voor het beoordelen van de kwaliteit van leven (QoL) voor patiënten met hemofilie, inclusief de domeinen van de gevolgen van bloedingen, emotionele impact, fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen over de behandeling en zorgen. Met behulp van de schaal varieert de algehele score van 0 tot 100. De hoge score vertegenwoordigt een lage kwaliteit van leven.
5 jaar
Veranderingen in de EuroQol-5D-3L-scores (European Quality of Life Questionnaire) ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 5 jaar
Het EQ-5D-5L-beschrijvende systeem van gezondheidsgerelateerde toestanden van kwaliteit van leven bestaat uit vijf dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie). De algemene score van de EQ-5D-5L VAS varieert van 0 tot 100. Een hogere score wordt als gunstiger beschouwd.
5 jaar
Veranderingen in SF-36-scores (Short Form-36) ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 5 jaar
SF-36 is een vragenlijst voor het evalueren van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (kwaliteit van leven). De 36 vragen zijn bedoeld om 8 gezondheidsdomeinen weer te geven, waaronder fysiek functioneren, fysieke rol, pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, emotionele rol en geestelijke gezondheid. De algemene score van SF-3 varieert van 0 tot 100. Hoe lager de score, hoe meer handicap.
5 jaar
Reactieduur gebaseerd op FIX-activiteit
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Evaluatie van de toestand van gewrichten op basis van de Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tijdsspanne: 5 jaar
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) is het beoordelingssysteem van gewrichten bij patiënten met hemofilie. Elk gewricht (knie, elleboog en enkel) krijgt een numerieke score, die in de loop van de tijd met zichzelf kan worden vergeleken om te bepalen of een gewricht degeneratie vertoont. De maximale score voor een individueel indexgewricht is 20. De gang wordt gescoord van 0 tot 4. De maximale HJHS-totaalscore is 124, waarbij een hogere score een slechtere gewrichtsgezondheid aangeeft.
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biocad

Onderzoekers

  • Studie directeur: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 mei 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 november 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ANB-002-1

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op ANB-002, dosis 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren