Étude sur l'innocuité, la pharmacodynamique et l'efficacité de l'ANB-002 chez les patients atteints d'hémophilie B (SAFRAN)
10 juin 2025 mis à jour par: Biocad
Une étude ouverte, non comparative, à dose unique, sur l'innocuité, la pharmacodynamique et l'efficacité de l'ANB-002 chez les patients atteints d'hémophilie B
Le but de cette étude multicentrique ouverte en deux étapes est d'étudier l'innocuité, l'immunogénicité et l'efficacité de l'ANB-002 chez les sujets atteints d'hémophilie В.
L'étude aura une conception à dose croissante avec des éléments de conception adaptative transparente de phase I/II.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La conception de l'étude comprend une augmentation de la dose d'ANB-002 dans au moins deux cohortes. Dans la cohorte 1, le sujet a été traité avec une dose unique d'ANB-002 administrée par perfusion intraveineuse. Un suivi pour l'évaluation de la toxicité dose-limitante (DLT) sera effectué pendant 28 jours. Si aucun événement DLT n'est observé chez le sujet de la cohorte 1, les sujets suivants seront inclus dans la cohorte 1.
La décision de continuer à s'inscrire dans la cohorte 1 ou à doser les sujets de la cohorte 2 sera prise lors de la réunion du Comité indépendant de surveillance des données (IDMC). Une fois que l'IDMC aura pris une décision concernant le dosage chez les sujets de la cohorte 2, un recrutement ultérieur dans la cohorte sera effectué selon les principes suivants décrits ci-dessus.
Sur la base des données de la période de suivi des sujets inclus dans les cohortes 1 et 2, une dose thérapeutique potentielle pour une étude plus approfondie sera déterminée. La durée totale de participation d'un sujet à l'étude sera de 5 ans.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
28
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Anna Eremeeva, MD PhD
- Numéro de téléphone: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
- E-mail: eremeevaav@biocad.ru
Lieux d'étude
-
-
-
Gomel, Biélorussie, 246040
- Recrutement
- Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
-
Contact:
- Dmitrii Novik
- Numéro de téléphone: +375232336333
- E-mail: novikdk@mail.ru
-
Minsk, Biélorussie, 220089
- Recrutement
- Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
-
Contact:
- Anatoly Uss
- Numéro de téléphone: +375172771091
- E-mail: bmtc@mail.ru
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Fédération Russe, 454048
- Recrutement
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
-
Contact:
- Aleksandr Korobkin
- Numéro de téléphone: +7 (351) 729 86 60
- E-mail: chelokb@mail.ru
-
Gatchina, Fédération Russe, 188300
- Recrutement
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
-
Contact:
- Vladimir Vorobyev
- Numéro de téléphone: +7 (812) 670 18 88
- E-mail: lokb@47lokb.ru
-
Kemerovo, Fédération Russe, 650066
- Recrutement
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
-
Contact:
- Marina Kosinova
- Numéro de téléphone: +7 (3842) 39 65 33
- E-mail: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
-
Kirov, Fédération Russe, 610027
- Recrutement
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
-
Contact:
- Margarita Timofeeva
- Numéro de téléphone: +7 (8332) 25 59 19
- E-mail: niigpk@fmbamail.ru
-
Moscow, Fédération Russe, 125167
- Recrutement
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
-
Contact:
- Nadezhda Zozulya
- Numéro de téléphone: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
-
Moscow, Fédération Russe, 125167
- Recrutement
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
Contact:
- Vladimir Zorenko
- Numéro de téléphone: +7 (495) 613 24 69
- E-mail: director@blood.ru
-
Moscow, Fédération Russe, 125284
- Recrutement
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
Contact:
- Vadim Ptushkin
- Numéro de téléphone: +7 (499) 490 03 03
- E-mail: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Nizhny Novgorod, Fédération Russe, 603137
- Recrutement
- LLC "Medis"
-
Contact:
- Svetlana Volkova
- Numéro de téléphone: +7 (831) 215 20 00
- E-mail: info@medisnn.ru
-
Novosibirsk, Fédération Russe, 630087
- Recrutement
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Contact:
- Tatyana Pospelova
- Numéro de téléphone: +7 (383) 315 99 99
- E-mail: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, Fédération Russe, 197341
- Recrutement
- Almazov National Medical Research Centre
-
Contact:
- Vladimir Ivanov
- Numéro de téléphone: +7 (812) 702 37 16
- E-mail: pmu@almazovcentre.ru
-
Saint Petersburg, Fédération Russe, 191024
- Recrutement
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Contact:
- Sergey Voloshin
- Numéro de téléphone: +7 (812) 309 79 81
- E-mail: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Fédération Russe, 191186
- Recrutement
- City Polyclinic №37
-
Contact:
- Tatyana Andreeva
- Numéro de téléphone: +7(812) 312 82 43
- E-mail: p37@zdrav.spb.ru
-
Samara, Fédération Russe, 443099
- Recrutement
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Contact:
- Igor Davydkin
- Numéro de téléphone: +7 (846) 374 91 00
- E-mail: info@samsmu.ru
-
Syktyvkar, Fédération Russe, 167904
- Recrutement
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
Contact:
- Andrey Proydakov
- Numéro de téléphone: +7 (800) 100 40 28
- E-mail: mail@gukrod.ru
-
Ufa, Fédération Russe, 450008
- Recrutement
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Contact:
- Bulat Bakhirov
- Numéro de téléphone: +7 (347) 272 41 73
- E-mail: rectorat@bashgmu.ru
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme atteint d'hémophilie B.
- Âge ≥18 ans.
- Activité FIX au dépistage ≤ 2 % sans inhibiteur de FIX.
- ≥150 jours d'exposition antérieurs à un traitement avec les concentrés FIX.
Critère d'exclusion:
- Thérapie génique antérieure.
- Autres troubles sanguins ou hématopoïétiques.
- Anticorps anti-AAV5 positifs.
- Infection par le VIH diagnostiquée, non contrôlée par un traitement antiviral.
- Hépatite B, hépatite C aiguë ou chronique.
- Toute infection systémique active ou infection récurrente nécessitant un traitement systémique lors du dépistage.
- Tout autre trouble associé à un déficit immunitaire sévère.
- Troubles hépatiques importants (cirrhose du foie, fibrose hépatique, etc.).
- Tumeurs malignes avec rémission <5 ans.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Cohorte 1
Les sujets de la cohorte 1 recevront l'ANB-002 (arvenacogene sanparvovec) à une dose 1. Le suivi pour l'évaluation de la toxicité limitant la dose (DLT) sera effectué pendant 28 jours.
Si aucun événement DLT n'est observé dans le sujet de la cohorte 1, les sujets suivants seront inclus dans la cohorte 1.
|
Vecteur viral adéno-associé portant le gène FIX en perfusion unique à la dose 1.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Cohorte 2
Les sujets de la cohorte 2 recevront l'ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) à une dose 2. La décision de continuer à s'inscrire à la cohorte 1 ou à dosage à la cohorte 2 sera prise lors de la réunion IDMC.
Une fois que l'IDMC a pris une décision concernant le dosage des sujets de la cohorte 2, le sujet suivant sera inclus dans la cohorte 2. Si aucun événement DLT n'est observé dans le sujet de la cohorte 2, les sujets suivants seront inclus dans la cohorte 2.
|
Vecteur viral adéno-associé portant le gène FIX en perfusion unique à la dose 2.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Cohorte 3
Les sujets de la cohorte 3 recevront l'ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) à une dose 3. La décision de continuer à s'inscrire à la cohorte 2 ou à l'administration dans la cohorte 3 sera prise lors de la réunion de l'IDMC.
|
Vecteur viral adéno-associé portant le gène FIX en perfusion unique à la dose 3.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Cohorte 4
Cohorte exploratoire.
Les sujets de la cohorte 4 (avec des anticorps anti-AAV5 et / ou l'hépatite B dans l'anamnèse) recevront l'ANB-002 (arvenacogène sanparvovec) à la dose 3.
|
Vecteur viral adéno-associé portant le gène FIX en perfusion unique à la dose 3.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Proportion de sujets présentant des effets indésirables
Délai: 12 mois; évaluation finale - 5 ans
|
12 mois; évaluation finale - 5 ans
|
|
Changement dans l'activité FIX par rapport à la ligne de base
Délai: 12 mois ; évaluation finale - 5 ans
|
12 mois ; évaluation finale - 5 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modifications de l'activité FIX
Délai: 5 années
|
5 années
|
|
|
Utilisation annualisée des concentrés FIX
Délai: 5 années
|
5 années
|
|
|
Taux de saignement annualisé
Délai: 5 années
|
5 années
|
|
|
Taux annualisé de saignements nécessitant un traitement par les concentrés FIX
Délai: 5 années
|
5 années
|
|
|
Modifications des scores Haemo-A-QoL (Qualité de vie spécifique à l'hémophilie) par rapport au départ
Délai: 5 années
|
Haemo-A-QoL est un instrument d'évaluation de la qualité de vie (QoL) destiné aux patients hémophiles, comprenant les domaines des conséquences des saignements, de l'impact émotionnel, du fonctionnement physique, du fonctionnement du rôle, des préoccupations liées au traitement et de l'inquiétude.
En utilisant l'échelle, le score global va de 0 à 100. Le score élevé représente une faible qualité de vie.
|
5 années
|
|
Modifications des scores EuroQol-5D-3L (questionnaire européen sur la qualité de vie) par rapport à la ligne de base
Délai: 5 années
|
Le système descriptif EQ-5D-5L des états de qualité de vie liés à la santé comprend 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort, anxiété/dépression).
Le score global EQ-5D-5L VAS varie de 0 à 100.
Un score plus élevé est considéré comme plus favorable.
|
5 années
|
|
Changements dans les scores SF-36 (Short Form-36) par rapport à la ligne de base
Délai: 5 années
|
SF-36 est un questionnaire permettant d'évaluer la qualité de vie (qualité de vie) liée à la santé.
Les 36 questions visent à refléter 8 domaines de la santé, notamment le fonctionnement physique, le rôle physique, la douleur, la santé générale, la vitalité, la fonction sociale, le rôle émotionnel et la santé mentale.
Le score global du SF-3 varie de 0 à 100.
Plus le score est bas, plus le handicap est important.
|
5 années
|
|
Durée de réponse basée sur l'activité FIX
Délai: 5 années
|
5 années
|
|
|
Évaluation de l’état des articulations basée sur le Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Délai: 5 années
|
Le Hemophilia Joint Health Score (HJHS) est le système d’évaluation des articulations chez les patients hémophiles.
Chaque articulation (genou, coude et cheville) reçoit un score numérique, qui peut être comparé à lui-même au fil du temps pour déterminer si une articulation présente une dégénérescence.
Le score maximum pour une articulation d’index individuelle est de 20.
La démarche est notée de 0 à 4. Le score total maximum du HJHS est de 124, un score plus élevé indiquant une moins bonne santé des articulations.
|
5 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 mai 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 novembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 novembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 novembre 2023
Première publication (Réel)
7 novembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ANB-002-1
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .