Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​ANB-002 hos patienter med hæmofili B (SAFRAN)

4. november 2023 opdateret af: Biocad

En åben-label, ikke-komparativ, enkeltdosis-eskaleringsundersøgelse af sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​ANB-002 hos patienter med hæmofili B

Målet med dette multicenter, to-trins, open-label studie er at undersøge sikkerheden, immunogeniciteten og effektiviteten af ​​ANB-002 hos personer med hæmofili В. Undersøgelsen vil have et dosis-eskaleringsdesign med elementer af fase I/II sømløst adaptivt design.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesdesignet inkluderer ANB-002 dosiseskalering i mindst to kohorter. I kohorte 1 blev forsøgspersonen behandlet med en enkelt dosis ANB-002 indgivet som en intravenøs infusion. Opfølgning til vurdering af dosisbegrænsende toksicitet (DLT) vil blive udført i 28 dage. Hvis der ikke observeres DLT-hændelser i emnet i kohorte 1, vil følgende emner blive inkluderet i kohorte 1.

Beslutningen om at fortsætte med at tilmelde sig kohorte 1 eller at dosere i kohorte 2-emner vil blive truffet på mødet i Independent Data Monitoring Committee (IDMC). Efter at IDMC har truffet en beslutning vedrørende doseringen i kohorte 2-personer, vil yderligere tilmelding til kohorten blive udført i henhold til følgende principper beskrevet ovenfor.

Baseret på data fra opfølgningsperioden for forsøgspersoner inkluderet i Сohorts 1 og 2, vil en potentiel terapeutisk dosis til yderligere undersøgelse blive bestemt. Den samlede varighed af deltagelse af én forsøgsperson i undersøgelsen vil være 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Telefonnummer: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-mail: eremeevaav@biocad.ru

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Chelyabinsk, Den Russiske Føderation, 454048
        • Rekruttering
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Kontakt:
          • Aleksandr Korobkin
          • Telefonnummer: +7 (351) 729 86 60
          • E-mail: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Den Russiske Føderation, 188300
        • Rekruttering
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Vladimir Vorobyev
          • Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650066
        • Rekruttering
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Kontakt:
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125284
        • Rekruttering
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation, 603137
        • Rekruttering
        • Llc "Medis"
        • Kontakt:
          • Svetlana Volkova
          • Telefonnummer: +7 (831) 215 20 00
          • E-mail: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630087
        • Rekruttering
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
        • Rekruttering
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191024
        • Rekruttering
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
        • Rekruttering
        • City Polyclinic №37
        • Kontakt:
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443099
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-mail: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Den Russiske Føderation, 167904
        • Rekruttering
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Kontakt:
          • Andrey Proydakov
          • Telefonnummer: +7 (800) 100 40 28
          • E-mail: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Den Russiske Føderation, 450008
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand med hæmofili B.
  2. Alder ≥18 år.
  3. FIX-aktivitet ved screening ≤2 % uden FIX-hæmmer.
  4. ≥150 tidligere eksponeringsdage med behandling med FIX-koncentrater.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere genterapi.
  2. Andre blod- eller hæmatopoietiske lidelser.
  3. Positive anti-AAV5 antistoffer.
  4. Diagnosticeret HIV-infektion, ikke kontrolleret med antiviral terapi.
  5. Hepatitis B, akut eller kronisk hepatitis C.
  6. Alle aktive systemiske infektioner eller tilbagevendende infektioner, der kræver systemisk behandling ved screening.
  7. Enhver anden lidelse forbundet med alvorlig immundefekt.
  8. Betydelige leversygdomme (levercirrhose, leverfibrose osv.).
  9. Maligniteter med remission <5 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Forsøgspersoner i kohorte 1 vil modtage ANB-002 i en dosis 1. Opfølgning til vurdering af dosisbegrænsende toksicitet (DLT) vil blive udført i 28 dage. Hvis der ikke observeres DLT-hændelser i emnet i kohorte 1, vil følgende emner blive inkluderet i kohorte 1.
Genetisk: ANB-002, dosis 1
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FIX-genet enkelt infusion ved dosis 1.
Eksperimentel: Kohorte 2
Forsøgspersoner i kohorte 2 vil modtage ANB-002 i en dosis 2. Beslutningen om at fortsætte med at tilmelde sig kohorte 1 eller dosere i kohorte 2 vil blive truffet på IDMC-mødet. Efter at IDMC har truffet en beslutning vedrørende doseringen i kohorte 2-personer, vil det næste emne blive inkluderet i kohorte 2. Hvis der ikke observeres DLT-hændelser i emnet i kohorte 2, vil følgende forsøgspersoner blive inkluderet i kohorte 2.
Genetisk: ANB-002, dosis 2
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FIX-genet enkelt infusion ved dosis 2.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i FVIII-aktivitet fra baseline
Tidsramme: 12 måneder; afsluttende vurdering - 5 år
12 måneder; afsluttende vurdering - 5 år
Andel af forsøgspersoner med bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder; afsluttende vurdering - 5 år
12 måneder; afsluttende vurdering - 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i FIX-aktivitet
Tidsramme: 5 år
5 år
Annualiseret brug af FIX-koncentrater
Tidsramme: 5 år
5 år
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: 5 år
5 år
Årlig hastighed af blødninger, der kræver behandling med FIX-koncentrater
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændringer i Haemo-A-QoL (hæmofili-specifik livskvalitet)-score fra baseline
Tidsramme: 5 år
Haemo-A-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument (QoL) for patienter med hæmofili, herunder domænerne for konsekvenser af blødning, følelsesmæssig påvirkning, fysisk funktion, rollefunktion, behandlingsproblemer og bekymring. Brug af skalaen overordnede score spænder fra 0 til 100. Den høje score repræsenterer lav livskvalitet.
5 år
Ændringer i EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire) resultater fra baseline
Tidsramme: 5 år
Det EQ-5D-5L beskrivende system af sundhedsrelaterede QoL-tilstande består af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression). Den samlede score for EQ-5D-5L VAS varierer fra 0 til 100. En højere score anses for at være mere gunstig.
5 år
Ændringer i SF-36 (Short Form-36) score fra baseline
Tidsramme: 5 år
SF-36 er et spørgeskema til evaluering af sundhedsrelateret QoL (Quality of Life). De 36 spørgsmål er beregnet til at afspejle 8 sundhedsdomæner, herunder fysisk funktion, fysisk rolle, smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, følelsesmæssig rolle og mental sundhed. SF-3 samlet score spænder fra 0 til 100. Jo lavere score, jo mere handicap.
5 år
Svarvarighed baseret på FIX-aktivitet
Tidsramme: 5 år
5 år
Evaluering af leddenes tilstand baseret på Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: 5 år
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) er vurderingssystemet for led hos patienter med hæmofili. Hvert led (knæ, albue og ankel) får en numerisk score, som kan sammenlignes med sig selv over tid for at afgøre, om et led viser degeneration. Den maksimale score for et individuelt indeksled er 20. Gangart scores fra 0 til 4. Den maksimale HJHS samlede score er 124, med en højere score, der indikerer dårligere ledsundhed.
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biocad

Efterforskere

  • Studieleder: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2023

Først opslået (Faktiske)

7. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANB-002-1

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med ANB-002, dosis 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner