Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, farmakodynamiki i skuteczności ANB-002 u pacjentów z hemofilią B (SAFRAN)

10 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Biocad

Otwarte, nieporównawcze badanie polegające na zwiększeniu pojedynczej dawki, dotyczące bezpieczeństwa, farmakodynamiki i skuteczności ANB-002 u pacjentów chorych na hemofilię B

Celem tego wieloośrodkowego, dwuetapowego, otwartego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, immunogenności i skuteczności ANB-002 u pacjentów chorych na hemofilię typu B. Badanie będzie miało charakter eskalacji dawki z elementami płynnego projektu adaptacyjnego fazy I/II.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt badania uwzględnia zwiększenie dawki ANB-002 w co najmniej dwóch kohortach. W kohorcie 1 osobnik leczony pojedynczą dawką ANB-002 podaną w postaci wlewu dożylnego. Kontrola w celu oceny toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) będzie prowadzona przez 28 dni. Jeżeli u pacjenta z Kohorty 1 nie zostaną zaobserwowane żadne zdarzenia DLT, do Kohorty 1 zostaną włączeni następujący pacjenci.

Decyzja o dalszym włączaniu pacjentów do Kohorty 1 lub dawkowaniu pacjentów z Kohorty 2 zostanie podjęta na posiedzeniu Niezależnego Komitetu Monitorującego Dane (IDMC). Po podjęciu przez IDMC decyzji dotyczącej dawkowania u pacjentów z Kohorty 2, dalsza rekrutacja do kohorty zostanie przeprowadzona zgodnie z poniższymi zasadami opisanymi powyżej.

Na podstawie danych z okresu obserwacji pacjentów zaliczonych do Kohort 1 i 2 zostanie określona potencjalna dawka terapeutyczna do dalszych badań. Całkowity czas uczestnictwa jednego przedmiotu w badaniu wyniesie 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

28

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Numer telefonu: ext. 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-mail: eremeevaav@biocad.ru

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Gomel, Białoruś, 246040
        • Rekrutacyjny
        • Republican Scientific and Practical Center for Radiation Medicine and Human Ecology
        • Kontakt:
      • Minsk, Białoruś, 220089
        • Rekrutacyjny
        • Minsk Scientific and Practical Center for Surgery, Transplantology and Hematology
        • Kontakt:
          • Anatoly Uss
          • Numer telefonu: +375172771091
          • E-mail: bmtc@mail.ru
  • Federacja Rosyjska
      • Chelyabinsk, Federacja Rosyjska, 454048
        • Rekrutacyjny
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Kontakt:
          • Aleksandr Korobkin
          • Numer telefonu: +7 (351) 729 86 60
          • E-mail: chelokb@mail.ru
      • Gatchina, Federacja Rosyjska, 188300
        • Rekrutacyjny
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Vladimir Vorobyev
          • Numer telefonu: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650066
        • Rekrutacyjny
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Kontakt:
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610027
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125284
        • Rekrutacyjny
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Nizhny Novgorod, Federacja Rosyjska, 603137
        • Rekrutacyjny
        • LLC "Medis"
        • Kontakt:
          • Svetlana Volkova
          • Numer telefonu: +7 (831) 215 20 00
          • E-mail: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630087
        • Rekrutacyjny
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 197341
        • Rekrutacyjny
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191024
        • Rekrutacyjny
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191186
        • Rekrutacyjny
        • City Polyclinic №37
        • Kontakt:
      • Samara, Federacja Rosyjska, 443099
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Numer telefonu: +7 (846) 374 91 00
          • E-mail: info@samsmu.ru
      • Syktyvkar, Federacja Rosyjska, 167904
        • Rekrutacyjny
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Kontakt:
          • Andrey Proydakov
          • Numer telefonu: +7 (800) 100 40 28
          • E-mail: mail@gukrod.ru
      • Ufa, Federacja Rosyjska, 450008
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna chory na hemofilię B.
  2. Wiek ≥18 lat.
  3. Aktywność FIX przy badaniu przesiewowym ≤2% bez inhibitora FIX.
  4. ≥150 poprzednich dni ekspozycji na leczenie koncentratami FIX.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poprzednia terapia genowa.
  2. Inne zaburzenia krwi lub układu krwiotwórczego.
  3. Pozytywne przeciwciała anty-AAV5.
  4. Zdiagnozowane zakażenie wirusem HIV, nie kontrolowane terapią przeciwwirusową.
  5. Wirusowe zapalenie wątroby typu B, ostre lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C.
  6. Wszelkie aktywne zakażenia ogólnoustrojowe lub nawracające zakażenia wymagające leczenia ogólnoustrojowego podczas badań przesiewowych.
  7. Wszelkie inne zaburzenia związane z ciężkim niedoborem odporności.
  8. Poważne zaburzenia wątroby (marskość wątroby, zwłóknienie wątroby itp.).
  9. Nowotwory złośliwe z remisją <5 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Pacjenci w kohorcie 1 otrzymają ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) przy dawce 1. Kontynuacja oceny toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) będzie przeprowadzana przez 28 dni. Jeśli nie zaobserwowano żadnych zdarzeń DLT w temacie kohorty 1, następujące osoby zostaną uwzględnione w kohorcie 1.
Genetyczny: ANB-002, dawka 1
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FIX w dawce 1.
Inne nazwy:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Eksperymentalny: Kohorta 2
Pacjenci w kohorcie 2 otrzymają ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) w dawce 2. Decyzja o dalszym zapisaniu się do kohorty 1 lub dawkowania w kohorcie 2 zostanie podjęta na spotkaniu IDMC. Po podjęciu decyzji przez IDMC w sprawie dawkowania u osób z kohortem 2, następny temat zostanie uwzględniony w kohorcie 2. Jeżeli nie zostaną zaobserwowane zdarzenia DLT na temat kohorty 2, następujące osoby zostaną uwzględnione w kohorcie 2.
Genetyczny: ANB-002, dawka 2
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FIX w dawce 2.
Inne nazwy:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Eksperymentalny: Kohorta 3
Pacjenci w kohorcie 3 otrzymają ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) w dawce 3. Decyzja o dalszym zapisaniu się do kohorty 2 lub dawkowania w kohorcie 3 zostanie podjęta na spotkaniu IDMC.
Genetyczny: ANB-002, dawka 3
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FIX w dawce 3.
Inne nazwy:
  • Arvenacogene Sanparvovec
Eksperymentalny: Kohorta 4
Kohorta eksploracyjna. Osoby w kohorcie 4 (z przeciwciałami anty-AAV5 i/lub zapaleniem wątroby typu B w anamnezy) otrzymają ANB-002 (arvenaakogen sanparvovec) w dawce 3.
Genetyczny: ANB-002, dawka 3
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FIX w dawce 3.
Inne nazwy:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły działania niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy; ocena końcowa - 5 lat
12 miesięcy; ocena końcowa - 5 lat
Zmiana aktywności FIX w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: 12 miesięcy; ocena końcowa - 5 lat
12 miesięcy; ocena końcowa - 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w działalności FIX
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Roczne zużycie koncentratów FIX
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Roczna częstość krwawień
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Roczna częstość krwawień wymagających leczenia koncentratami FIX
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiany w wynikach Haemo-A-QoL (jakość życia specyficzna dla hemofilii) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 5 lat
Haemo-A-QoL to narzędzie do oceny jakości życia (QoL) u pacjentów chorych na hemofilię, obejmujące domeny konsekwencji krwawienia, wpływu emocjonalnego, funkcjonowania fizycznego, pełnienia ról, obaw związanych z leczeniem i zmartwień. W skali punktacja ogólna mieści się w przedziale od 0 do 100. Wysoki wynik oznacza niską jakość życia.
5 lat
Zmiany w wynikach EuroQol-5D-3L (Europejskiego Kwestionariusza Jakości Życia) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 5 lat
System opisowy stanów QoL związanych ze zdrowiem EQ-5D-5L składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja). Ogólny wynik EQ-5D-5L VAS waha się od 0 do 100. Wyższy wynik uważa się za korzystniejszy.
5 lat
Zmiany w wynikach SF-36 (skrócona forma-36) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 5 lat
SF-36 to kwestionariusz służący do oceny QoL (Jakości Życia) związanej ze stanem zdrowia. 36 pytań ma odzwierciedlać 8 dziedzin zdrowia, w tym funkcjonowanie fizyczne, rolę fizyczną, ból, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcje społeczne, rolę emocjonalną i zdrowie psychiczne. Ogólny wynik SF-3 waha się od 0 do 100. Im niższy wynik, tym większa niepełnosprawność.
5 lat
Czas trwania odpowiedzi na podstawie aktywności FIX
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Ocena stanu stawów na podstawie skali Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Ramy czasowe: 5 lat
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) to system oceny stawów u pacjentów chorych na hemofilię. Każdy staw (kolano, łokieć i kostka) otrzymuje wynik liczbowy, który z czasem można porównać ze sobą, aby określić, czy staw wykazuje oznaki zwyrodnienia. Maksymalny wynik dla pojedynczego złącza indeksowego wynosi 20. Chód ocenia się w skali od 0 do 4. Maksymalny całkowity wynik w skali HJHS wynosi 124, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszy stan zdrowia stawów.
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biocad

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Arina V Zinkina-Orikhan, MD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANB-002-1

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj