中枢性思春期早発症に対するゴナドトロピン放出ホルモンアゴニスト療法を受けている小児参加者におけるDebio 4326の有効性、安全性、薬物動態を評価する研究 (LIBELULA)
2026年8月21日 更新者：Debiopharm International SA
中枢性早熟に対するゴナドトロピン放出ホルモン作動薬療法を受けている小児参加者を対象とした、トリプトレリン12ヶ月製剤であるDebio 4326の有効性、安全性、薬物動態に関する非盲検、単群、多施設共同第3相試験思春期
この研究の主な目的は、中枢性思春期早発症に対してゴナドトロピン放出ホルモンアゴニスト（GnRHa）療法を受けている小児参加者を対象に、最初のDebio 4326注射から52週間後の血清黄体形成ホルモン（LH）を思春期前レベルに抑制するDebio 4326の有効性を評価することです。 (CPP)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
56
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
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Mar del Plata、アルゼンチン、B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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San Miguel de Tucumán、アルゼンチン、T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
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Antofagasta、チリ、1271987
- ENDOMET
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Santiago、チリ、8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
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Brasília、ブラジル、70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
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Fortaleza、ブラジル、60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
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Lago Sul、ブラジル、71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
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Porto Alegre、ブラジル、90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
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São Paulo、ブラジル、01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
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São Paulo、ブラジル、REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
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Votuporanga、ブラジル、15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
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Monterrey、メキシコ、64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 中枢性思春期早発症と診断され、現在GnRHa療法を受けています。
- 性的特徴の発達（すなわち、タナー法による女児の乳房の発達または男児の精巣肥大）は、女児では8歳、男児では9歳より前に始まります。
- 当初は、(a) 5 歳以上 8 歳未満 (つまり、9 歳未満) の参加者のみが資格があります。 スポンサーは、中間分析後の DMC の推奨に基づいて、2 歳から 4 歳未満 (つまり、5 歳未満) および/または 9 歳から 10 歳未満 (つまり、11 歳未満) の参加者を採用できるかどうかを決定します。
- -治験治療開始から少なくとも1年間のGnRHa療法を受ける参加者。
- 中枢性思春期早発症（CPP）の最初の兆候が現れてから18か月以内に最初のGnRHa療法を開始する。
- GnRHa 療法開始時の過去の値に基づく、骨年齢 (Greulich and Pyle 法) と実年齢 1 歳以上の差。
- GnRHa療法開始前の過去の値に基づく、GnRH/GnRHa刺激試験、または無作為の非刺激血清（地域の標準治療とみなされる場合）後の思春期型LH反応。
- 思春期の臨床的証拠。GnRHa療法開始前の、女児の乳房発達に関するタナー病期分類≧2、男児の精巣容積≧4mL(cc)として定義される。
除外基準:
- ゴナドトロピン非依存性（末梢性）思春期早発症：ゴナドトロピン非依存性の性腺または副腎の性ステロイド分泌。
- 最初の GnRHa 療法前の、進行していない孤立した早期爪蓋。
- 不安定な頭蓋内腫瘍、または脳神経外科手術または脳放射線照射が必要となる可能性のある頭蓋内腫瘍の存在。 手術を必要としない過誤腫の参加者が対象となります。
- 成長を妨げる可能性のあるその他の状態または慢性疾患（例、腎不全、糖尿病、中等度から重度の側弯症、以前に治療された頭蓋内腫瘍）。
- GnRHa療法以外に、ゴナドトロピンまたは性ステロイドの血清レベルに影響を与える可能性がある、または成長を妨げる可能性がある進行中の治療。
- 酢酸メドロキシプロゲステロン、成長ホルモン、またはインスリン様成長因子-1 (IGF-1) による以前または現在の治療。
- 低身長、つまり年齢平均身長より標準偏差 (SD) が 2.25 以上低いと診断されます。
- 発作、てんかん、および/または発作やけいれんに関連する可能性のある中枢神経系障害の既知の病歴。
- -以前（治験治療開始から2か月以内）または現在の、発作またはけいれんを伴う薬剤の使用。
- 抗凝固剤（ヘパリンまたはクマリン誘導体）の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デビオ 4326
参加者は、研究のパート A の 1 日目に Debio 4326 の最初の注射を受け、その後、パート B で 52 週間後に 2 回目の注射を受けます。
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筋肉内（IM）注射として投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: ゴナドトロピン放出ホルモン作動薬刺激による血清黄体形成ホルモン (LH) が 5 国際単位/リットル (IU/L) 以下に抑制されている参加者の割合
時間枠：パート A の第 52 週
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パート A の第 52 週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A および B: 治療中に発生した有害事象 (TEAE)、特別な関心のある有害事象 (AESI)、および重篤な TEAE を患った参加者の数
時間枠：最長104週間
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最長104週間
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パート A および B: バイタルサインに臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：最長104週間
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最長104週間
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パート A および B: 体重のベースラインからの変化
時間枠：最長104週間
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最長104週間
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パート A および B: BMI のベースラインからの変化
時間枠：最長104週間
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最長104週間
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パート A および B: 研究者の評価による、各 Debio 4326 注射の直後および 2 時間後に注射部位に紅斑、腫れ、硬結が見られた参加者の数
時間枠：パート A とパート B の両方で、1 日目の投与後最大 2 時間
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パート A とパート B の両方で、1 日目の投与後最大 2 時間
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パート A および B: Wong-Baker FACES® 疼痛評価スケールを使用した参加者の評価による、各 Debio 4326 注射の直後および 2 時間後に注射部位に痛みを感じた参加者の数
時間枠：パート A とパート B の両方で、1 日目の投与後最大 2 時間
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パート A とパート B の両方で、1 日目の投与後最大 2 時間
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パート A および B: 急性慢性化 (AOC) 現象を示さない参加者の割合
時間枠：パート A とパート B の両方で 3 日目の投与後 48 時間まで
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パート A とパート B の両方で 3 日目の投与後 48 時間まで
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パート A および B: 刺激血清 LH ≤ 5 IU/L の参加者の割合
時間枠：A・Bパートともに第52週まで
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A・Bパートともに第52週まで
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パート A および B: 刺激血清 LH ≤ 4 IU/L の参加者の割合
時間枠：A・Bパートともに第52週まで
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A・Bパートともに第52週まで
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パート A および B: ホルモンレベルの変化に伴う参加者数
時間枠：A・Bパートともに第52週まで
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以下のホルモンが評価されます:基礎 LH、卵胞刺激ホルモン (FSH)、エストラジオール、テストステロン、GnRHa 刺激 LH、および GnRHa 刺激 FSH。
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A・Bパートともに第52週まで
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パート A および B: 思春期前血清エストラジオール <20 pg/mL (<73 pmol/L) を持つ女児の割合
時間枠：A・Bパートともに第52週まで
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A・Bパートともに第52週まで
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パート A および B: テストステロン <30 ng/dL (<1.0 nmol/L) を持つ少年の割合
時間枠：A・Bパートともに第52週まで
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A・Bパートともに第52週まで
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パート A および B: 年齢相応身長 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、パート A とパート B の両方で 52 週目まで
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ベースライン、パート A とパート B の両方で 52 週目まで
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パート A と B: 成長速度がベースラインから変化した参加者数
時間枠：A・Bパートともに第52週まで
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A・Bパートともに第52週まで
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骨年齢/暦年齢がベースラインと比較して上昇しなかった参加者の割合
時間枠：パート A: ベースライン、パート A とパート B の両方で 52 週目まで
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パート A: ベースライン、パート A とパート B の両方で 52 週目まで
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パート A および B: 性的成熟の安定化を達成した参加者の割合 (タナー病期分類によるベースラインと比較した後退または安定化)
時間枠：ベースライン、パート A とパート B の両方で 26 週目と 52 週目
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ベースライン、パート A とパート B の両方で 26 週目と 52 週目
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パート A および B: 子宮の長さが退縮した女児の割合 (経腹腔超音波を使用)
時間枠：パート A とパート B の両方の第 26 週と第 52 週
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パート A とパート B の両方の第 26 週と第 52 週
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パート A および B: 精巣容積の進行が見られない男児の割合 (精巣計による臨床評価)
時間枠：パート A とパート B の両方の第 26 週と第 52 週
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パート A とパート B の両方の第 26 週と第 52 週
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パート A および B: トリプトレリンの血漿濃度
時間枠：投与前および投与後の複数の時点で、パート A では最大 52 週間、パート B では最大 64 週間
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トリプトレリンの薬物動態 (PK) は血漿中で評価されます。
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投与前および投与後の複数の時点で、パート A では最大 52 週間、パート B では最大 64 週間
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治療後の来院時（PTV）で刺激血清LHレベルが5 IU/Lを超える参加者の割合
時間枠：パート A または B での最後の Debio 4326 注射から 64 週間後
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この結果の尺度は、治療終了時（EOT）に GnRHa によるすべてのホルモン治療を中止した参加者のみで分析されます。
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パート A または B での最後の Debio 4326 注射から 64 週間後
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パート B: 最大血清濃度の蓄積率 (RacCmax)
時間枠：パート B では、投与後 48 時間 (2 日目) までの複数の時点で
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パート B では、投与後 48 時間 (2 日目) までの複数の時点で
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パート B: 投与間隔終了時の血清濃度の蓄積率 (RacCtrough)
時間枠：パート B では、投与後 52 週間までの複数の時点で
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パート B では、投与後 52 週間までの複数の時点で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Debiopharm International SA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年7月31日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2028年2月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月8日
最初の投稿 (実際)
2023年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月21日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。