Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de Debio 4326 en participantes pediátricos que reciben terapia con agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina para la pubertad precoz central (LIBELULA)
21 de agosto de 2026 actualizado por: Debiopharm International SA
Un estudio de fase 3, multicéntrico, de un solo brazo y abierto sobre la eficacia, seguridad y farmacocinética de Debio 4326, una formulación de triptorelina de 12 meses, en participantes pediátricos que reciben terapia con agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina para la precocidad central Pubertad
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de Debio 4326 para suprimir la hormona luteinizante (LH) sérica a niveles prepuberales 52 semanas después de la primera inyección de Debio 4326 en participantes pediátricos que reciben terapia con agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina (GnRHa) para la pubertad precoz central (CPP).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
56
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
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Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
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Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
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Brasília, Brasil, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
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Fortaleza, Brasil, 60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
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Lago Sul, Brasil, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
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Porto Alegre, Brasil, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
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São Paulo, Brasil, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
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São Paulo, Brasil, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
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Votuporanga, Brasil, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
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Antofagasta, Chile, 1271987
- ENDOMET
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Santiago, Chile, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
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Monterrey, México, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de pubertad precoz central y actualmente en tratamiento con GnRHa.
- Inicio del desarrollo de las características sexuales (es decir, desarrollo mamario en niñas o agrandamiento testicular en niños según el método Tanner) antes de los 8 años en las niñas y de los 9 años en los niños.
- Inicialmente, solo son elegibles los participantes de (a) edades de 5 a 8 años inclusive (es decir, <9 años). El Patrocinador determinará, según la recomendación del DMC luego del análisis provisional, si se pueden reclutar participantes de 2 a 4 años inclusive (es decir, <5 años) y/o de 9 a 10 años inclusive (es decir, <11 años).
- El participante recibirá al menos 1 año de terapia con GnRHa desde el inicio del tratamiento del estudio.
- Inicio de la terapia inicial con GnRHa a más tardar 18 meses después de la aparición de los primeros signos de pubertad precoz central (PPC).
- Diferencia entre edad ósea (método de Greulich y Pyle) y edad cronológica ≥1 año según valores históricos al inicio de la terapia con GnRHa.
- Respuesta de LH de tipo puberal después de una prueba de estimulación con GnRH/GnRHa, o suero aleatorio no estimulado (si se considera el estándar de atención local), según valores históricos antes del inicio de la terapia con GnRHa.
- Evidencia clínica de pubertad, definida como estadio de Tanner ≥2 para el desarrollo mamario en niñas y volumen testicular ≥4 ml (cc) para niños, antes del inicio del tratamiento con GnRHa.
Criterio de exclusión:
- Pubertad precoz independiente de gonadotropina (periférica): secreción de esteroides sexuales gonadales o suprarrenales independiente de gonadotropina.
- Telarquia prematura aislada y no progresiva antes del tratamiento inicial con GnRHa.
- Presencia de un tumor intracraneal inestable o un tumor intracraneal que potencialmente requiera neurocirugía o irradiación cerebral. Son elegibles los participantes con hamartomas que no requieran cirugía.
- Cualquier otra afección o enfermedad crónica que pueda interferir con el crecimiento (p. ej., insuficiencia renal, diabetes, escoliosis de moderada a grave, tumor intracraneal previamente tratado).
- Aparte de la terapia con GnRHa, cualquier tratamiento en curso con un efecto potencial sobre los niveles séricos de gonadotropinas o esteroides sexuales, o que posiblemente interfiera con el crecimiento.
- Terapia previa o actual con acetato de medroxiprogesterona, hormona del crecimiento o factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1).
- Diagnóstico de estatura baja, es decir, más de 2,25 desviaciones estándar (DE) por debajo de la altura media para la edad.
- Antecedentes conocidos de convulsiones, epilepsia y/o trastornos del sistema nervioso central que puedan haberse asociado con convulsiones o convulsiones.
- Uso previo (dentro de los 2 meses posteriores al inicio del tratamiento del estudio) o actual de medicamentos que se han asociado con ataques o convulsiones.
- Uso de anticoagulantes (heparina o derivados cumarínicos).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Debio 4326
Los participantes recibirán la primera inyección de Debio 4326 el día 1 en la Parte A, seguida de una segunda inyección 52 semanas después en la Parte B del estudio.
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Administrado como inyección intramuscular (IM)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Porcentaje de participantes con supresión de la hormona luteinizante (LH) sérica estimulada por agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina a menos o igual a (≤) 5 unidades internacionales por litro (UI/L)
Periodo de tiempo: Semana 52 en la Parte A
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Semana 52 en la Parte A
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Partes A y B: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos de especial interés (AESI) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas
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Hasta 104 semanas
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Partes A y B: Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas
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Hasta 104 semanas
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Partes A y B: Cambio desde el valor inicial en el peso corporal
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas
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Hasta 104 semanas
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Partes A y B: Cambio desde el valor inicial en el índice de masa corporal
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas
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Hasta 104 semanas
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Partes A y B: Número de participantes con eritema, hinchazón e induración en el lugar de la inyección inmediatamente y 2 horas después de cada inyección de Debio 4326 según la evaluación del investigador
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas después de la dosis el día 1 en las Partes A y B
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Hasta 2 horas después de la dosis el día 1 en las Partes A y B
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Partes A y B: Número de participantes con dolor en el lugar de la inyección inmediatamente y 2 horas después de cada inyección de Debio 4326 según la evaluación del participante utilizando la escala de calificación del dolor FACES® de Wong-Baker
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas después de la dosis el día 1 en las Partes A y B
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Hasta 2 horas después de la dosis el día 1 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de participantes que no presentan el fenómeno agudo-crónico (AOC)
Periodo de tiempo: Hasta 48 horas después de la dosis el día 3 en las Partes A y B
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Hasta 48 horas después de la dosis el día 3 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de participantes con LH sérica estimulada ≤5 UI/L
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de participantes con LH sérica estimulada ≤4 UI/L
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Número de participantes con cambios en los niveles hormonales
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Se evaluarán las siguientes hormonas: LH basal, hormona estimulante del folículo (FSH), estradiol, testosterona, LH estimulada por GnRHa y FSH estimulada por GnRHa.
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Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de niñas con estradiol sérico prepúber <20 pg/mL (<73 pmol/L)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de niños con testosterona <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura para la edad
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 52 en las Partes A y B
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Línea de base, hasta la semana 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Número de participantes con cambios respecto del valor inicial en la velocidad de crecimiento
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Hasta la Semana 52 en las Partes A y B
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Porcentaje de participantes en quienes la edad ósea/edad cronológica no aumentó en relación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Parte A: Valor inicial, hasta la semana 52 en las Partes A y B
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Parte A: Valor inicial, hasta la semana 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de participantes que logran la estabilización de la maduración sexual (regresión o estabilización en comparación con el valor inicial según la estadificación de Tanner)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 26 y 52 en las Partes A y B
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Línea de base, semanas 26 y 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de niñas con regresión de la longitud uterina (mediante ecografía transabdominal)
Periodo de tiempo: Semanas 26 y 52 en las Partes A y B
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Semanas 26 y 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Porcentaje de niños con ausencia de progresión de los volúmenes testiculares (evaluación clínica con orquidómetro)
Periodo de tiempo: Semanas 26 y 52 en las Partes A y B
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Semanas 26 y 52 en las Partes A y B
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Partes A y B: Concentración plasmática de triptorelina
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y en múltiples momentos después de la dosis, hasta 52 semanas en la Parte A y 64 semanas en la Parte B
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La farmacocinética (PK) de triptorelina se evaluará en plasma.
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Antes de la dosis y en múltiples momentos después de la dosis, hasta 52 semanas en la Parte A y 64 semanas en la Parte B
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Porcentaje de participantes con niveles de LH en suero estimulado superiores a (>)5 UI/L en la visita posterior al tratamiento (PTV)
Periodo de tiempo: 64 semanas después de la última inyección de Debio 4326 en la Parte A o B
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Esta medida de resultado se analizará solo en participantes que suspendan todo tratamiento hormonal con cualquier GnRHa al final del tratamiento (EOT).
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64 semanas después de la última inyección de Debio 4326 en la Parte A o B
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Parte B: Relación de acumulación sobre la concentración sérica máxima (RacCmax)
Periodo de tiempo: En múltiples momentos posteriores a la dosis hasta 48 horas (día 2) en la Parte B
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En múltiples momentos posteriores a la dosis hasta 48 horas (día 2) en la Parte B
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Parte B: Relación de acumulación sobre la concentración sérica al final del intervalo de dosificación (RacCtrough)
Periodo de tiempo: En múltiples momentos posteriores a la dosis hasta 52 semanas en la Parte B
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En múltiples momentos posteriores a la dosis hasta 52 semanas en la Parte B
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Debiopharm International SA
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de julio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
13 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Debio 4326-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .