一项评估 Debio 4326 在接受促性腺激素释放激素激动剂治疗中枢性性早熟的儿科受试者中的疗效、安全性和药代动力学的研究 (LIBELULA)
2026年8月21日 更新者：Debiopharm International SA
一项开放标签、单臂、多中心、3 期研究，研究 Debio 4326（一种曲普瑞林 12 个月制剂）在接受促性腺激素释放激素激动剂治疗中枢性早熟的儿科参与者中的功效、安全性和药代动力学青春期
本研究的主要目的是评估在接受促性腺激素释放激素激动剂 (GnRHa) 治疗中枢性性早熟的儿科受试者中，首次注射 Debio 4326 52 周后，Debio 4326 将血清黄体生成素 (LH) 抑制至青春期前水平的功效（菲律宾共产党）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
56
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Monterrey、墨西哥、64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
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Brasília、巴西、70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
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Fortaleza、巴西、60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
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Lago Sul、巴西、71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
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Porto Alegre、巴西、90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
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São Paulo、巴西、01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
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São Paulo、巴西、REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
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Votuporanga、巴西、15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
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Antofagasta、智利、1271987
- ENDOMET
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Santiago、智利、8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
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California
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
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Buenos Aires、阿根廷、C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
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Buenos Aires、阿根廷、C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
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Mar del Plata、阿根廷、B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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San Miguel de Tucumán、阿根廷、T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为中枢性性早熟，目前正在接受GnRHa治疗。
- 性别特征开始发育（即根据坦纳法，女孩的乳房发育或男孩的睾丸增大）女孩 8 岁之前，男孩 9 岁之前。
- 最初，只有 (a) 5 至 8 岁（含）（即 <9 岁）的参与者才有资格。 申办方将根据中期分析后 DMC 的建议确定是否可以招募 2 至 4 岁（即 <5 岁）和/或 9 至 10 岁（即 <11 岁）的参与者。
- 从研究治疗开始，参与者接受至少 1 年的 GnRHa 治疗。
- 中枢性性早熟 (CPP) 最初迹象出现后 18 个月内开始初始 GnRHa 治疗。
- 骨龄（Greulich 和 Pyle 方法）与实际年龄之间的差异≥1 岁，基于 GnRHa 治疗开始时的历史值。
- GnRH/GnRHa 刺激测试或随机非刺激血清（如果考虑当地护理标准）后的青春期型 LH 反应，基于开始 GnRHa 治疗之前的历史值。
- 青春期的临床证据，定义为在开始 GnRHa 治疗之前，女孩乳房发育的 Tanner 分期≥2，男孩睾丸体积≥4 mL (cc)。
排除标准：
- 不依赖促性腺激素的（外周性）性早熟：不依赖促性腺激素的性腺或肾上腺性类固醇分泌。
- 在初始 GnRHa 治疗之前出现非进展性、孤立性乳房早发育。
- 存在不稳定的颅内肿瘤或可能需要神经外科手术或脑部照射的颅内肿瘤。 患有不需要手术的错构瘤的参与者符合资格。
- 任何其他可能影响生长的病症或慢性疾病（例如肾功能衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧弯、先前治疗过的颅内肿瘤）。
- 除 GnRHa 治疗外，任何对促性腺激素或性类固醇血清水平有潜在影响或可能干扰生长的持续治疗。
- 先前或当前接受过醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 治疗。
- 身材矮小的诊断，即低于平均年龄身高超过 2.25 个标准差 (SD)。
- 已知的癫痫病史、癫痫病史和/或可能与癫痫发作或惊厥相关的中枢神经系统疾病。
- 之前（研究治疗开始后 2 个月内）或当前使用与癫痫或惊厥相关的药物。
- 使用抗凝剂（肝素或香豆素衍生物）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：德比奥 4326
参与者将在 A 部分的第一天接受第一次 Debio 4326 注射，然后在 52 周后在研究的 B 部分接受第二次注射。
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作为肌肉内 (IM) 注射给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A 部分：将促性腺激素释放激素激动剂刺激的血清黄体生成激素 (LH) 抑制至小于或等于 (≤)5 个国际单位/升 (IU/L) 的参与者百分比
大体时间：A 部分第 52 周
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A 部分第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A 和 B 部分：出现治疗中出现的不良事件 (TEAE)、特别关注的不良事件 (AESI) 和严重 TEAE 的参与者数量
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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A 和 B 部分：生命体征出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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A 部分和 B 部分：体重相对基线的变化
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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A 部分和 B 部分：体重指数相对于基线的变化
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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A 部分和 B 部分：根据研究者的评估，每次注射 Debio 4326 后立即和 2 小时后注射部位出现红斑、肿胀和硬结的参与者人数
大体时间：A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
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A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
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A 部分和 B 部分：根据参与者使用 Wong-Baker FACES® 疼痛评定量表进行的评估，每次注射 Debio 4326 后立即和 2 小时内注射部位疼痛的参与者人数
大体时间：A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
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A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
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A 部分和 B 部分：未表现出慢性急性 (AOC) 现象的参与者的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均在第 3 天服药后 48 小时内
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A 部分和 B 部分均在第 3 天服药后 48 小时内
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A 部分和 B 部分：受刺激血清 LH ≤ 5 IU/L 的参与者的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分：受刺激血清 LH ≤4 IU/L 的参与者的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 和 B 部分：激素水平发生变化的参与者人数
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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将评估以下激素：基础 LH、卵泡刺激素 (FSH)、雌二醇、睾酮、GnRHa 刺激的 LH 和 GnRHa 刺激的 FSH。
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A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分：青春期前血清雌二醇 <20 pg/mL (<73 pmol/L) 的女孩的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分：睾酮水平 <30 ng/dL (<1.0 nmol/L) 的男孩百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分：年龄别身高 Z 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 和 B 部分：增长速度较基线发生变化的参与者数量
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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骨龄/实足年龄相对于基线没有上升的参与者百分比
大体时间：A 部分：基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分：基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
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A 部分和 B 部分：实现性成熟稳定的参与者的百分比（与 Tanner 分期基线相比的回归或稳定）
大体时间：A 部分和 B 部分的基线、第 26 周和第 52 周
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A 部分和 B 部分的基线、第 26 周和第 52 周
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A 部分和 B 部分：子宫长度退化的女孩百分比（使用经腹部超声检查）
大体时间：A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
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A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
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A 部分和 B 部分：睾丸体积无进展的男孩的百分比（用睾丸测量仪进行临床评估）
大体时间：A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
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A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
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A 部分和 B 部分：曲普瑞林的血浆浓度
大体时间：给药前和给药后多个时间点（A 部分最长 52 周，B 部分最长 64 周）
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将在血浆中评价曲普瑞林的药代动力学（PK）。
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给药前和给药后多个时间点（A 部分最长 52 周，B 部分最长 64 周）
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治疗后就诊 (PTV) 时血清 LH 水平高于 (>)5 IU/L 的参与者百分比
大体时间：A 部分或 B 部分最后一次注射 Debio 4326 后 64 周
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仅对在治疗结束 (EOT) 时停止使用任何 GnRHa 的所有激素治疗的参与者进行分析。
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A 部分或 B 部分最后一次注射 Debio 4326 后 64 周
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B 部分：最大血清浓度累积率 (RacCmax)
大体时间：B 部分中给药后长达 48 小时（第 2 天）的多个时间点
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B 部分中给药后长达 48 小时（第 2 天）的多个时间点
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B 部分：给药间隔结束时血清浓度的累积率 (RacCtrough)
大体时间：B 部分中给药后长达 52 周的多个时间点
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B 部分中给药后长达 52 周的多个时间点
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Study Director、Debiopharm International SA
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月31日
初级完成 (估计的)
2026年10月1日
研究完成 (估计的)
2028年2月1日
研究注册日期
首次提交
2023年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月8日
首次发布 (实际的)
2023年11月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月21日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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