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一项评估 Debio 4326 在接受促性腺激素释放激素激动剂治疗中枢性性早熟的儿科受试者中的疗效、安全性和药代动力学的研究

2026年10月22日 更新者：Debiopharm International SA

一项开放标签、单臂、多中心、3 期研究，研究 Debio 4326（一种曲普瑞林 12 个月制剂）在接受促性腺激素释放激素激动剂治疗中枢性早熟的儿科参与者中的功效、安全性和药代动力学青春期

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of Debio 4326 in suppressing serum luteinizing hormone (LH) to prepubertal levels 52 weeks after the first Debio 4326 injection in pediatric participants with central precocious puberty (CPP).

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

56

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 墨西哥
      • Monterrey、墨西哥、64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • 巴西
      • Brasília、巴西、70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza、巴西、60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul、巴西、71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre、巴西、90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo、巴西、REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • São Paulo、巴西、01228000
        • CPQuali Pesquisa Clinica
      • Votuporanga、巴西、15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • 智利
      • Antofagasta、智利、1271987
        • ENDOMET
      • Santiago、智利、8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires、阿根廷、C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata、阿根廷、B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán、阿根廷、T4000
        • Clinica Mayo de Urgencias Medicas Cruz Blanca S.R.L

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 8年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of central precocious puberty.

  2. Onset of development of sex characteristics (i.e., breast development in girls or testicular enlargement in boys according to the Tanner method) before the age of 8 years in girls and 9 years in boys.

  3. Initially, only participants aged (a) 5 to 8 years inclusive (i.e., <9 years) are eligible. The Sponsor will determine based on the recommendation of the DMC following the interim analysis whether participants aged (b) 2 to 4 years inclusive (i.e., <5 years) and/or (c) 9 to 10 years inclusive (i.e., <11 years) may be recruited.

  4. Participant to receive at least 1 year of gonadotropin-releasing hormone agonist (GnRHa) therapy from study treatment start.

  5. (a) Pre-treated participants: Start of initial GnRHa therapy no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

    (b) Treatment-naive participants: Start of Debio 4326 treatment no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

  6. (a) Pre-treated participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year based on historical values at the initiation of the GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year.

  7. (a) Pre-treated participants: Pubertal-type LH response (LH ≥6 IU/L) following a GnRH/GnRHa stimulation test, or random non-stimulated serum LH >0.5 IU/L (if considered local standard of care), based on historical values prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Pubertal-type LH response (≥6 IU/L) 30 minutes following a GnRHa [leuprolide acetate 20 micrograms per kilogram (μg/kg) subcutaneous injection (SC)] stimulation test before treatment initiation.

  8. (a) Pre-treated participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 milliliter (mL) (cubic centimeter [cc]) for boys, prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 mL (cc) for boys.

Exclusion Criteria:

  1. Gonadotropin-independent (peripheral) precocious puberty: gonadotropin-independent gonadal or adrenal sex steroid secretion.

  2. (a) Pre-treated participants: Non-progressing, isolated premature thelarche prior to the initial GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Non-progressing, isolated premature thelarche.

  3. Presence of an unstable intracranial tumor or an intracranial tumor potentially requiring neurosurgery or cerebral irradiation. Participants with hamartomas not requiring surgery are eligible.

  4. Any other condition or chronic illness possibly interfering with growth (e.g., renal failure, diabetes, moderate to severe scoliosis, previously treated intracranial tumor).

  5. Other than GnRHa therapy in pre-treated participants, any ongoing treatment with a potential effect on serum levels of gonadotropins or sex steroids, or possibly interfering with growth, opioids, central nervous system [CNS] stimulants).

  6. Prior or current therapy with medroxyprogesterone acetate, growth hormone, or Insulin-like growth factor-1 (IGF-1).

  7. Diagnosis of short stature, i.e., more than 2.25 standard deviations (SD) below the mean height-for-age.

  8. Known history of seizures, epilepsy, and/or central nervous system disorders that may have been associated with seizures or convulsions.

  9. Prior (within 2 months of study treatment start) or current use of medications that have been associated with seizures or convulsions.

  10. Use of anticoagulants (heparin or coumarin derivatives).

Note: Other inclusion/exclusion criteria mentioned in the protocol may apply.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Debio 4326

Participants will receive the first injection of Debio 4326, on Day 1 in Part A followed by a second injection 52 weeks later in Part B of the study.
药品：Debio 4326

Administered as an intramuscular (IM) injection

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
A 部分：将促性腺激素释放激素激动剂刺激的血清黄体生成激素 (LH) 抑制至小于或等于 (≤)5 个国际单位/升 (IU/L) 的参与者百分比
大体时间：A 部分第 52 周
A 部分第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
A 和 B 部分：出现治疗中出现的不良事件 (TEAE)、特别关注的不良事件 (AESI) 和严重 TEAE 的参与者数量
大体时间：长达 104 周
长达 104 周
A 和 B 部分：生命体征出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：长达 104 周
长达 104 周
A 部分和 B 部分：体重相对基线的变化
大体时间：长达 104 周
长达 104 周
A 部分和 B 部分：体重指数相对于基线的变化
大体时间：长达 104 周
长达 104 周
A 部分和 B 部分：根据研究者的评估，每次注射 Debio 4326 后立即和 2 小时后注射部位出现红斑、肿胀和硬结的参与者人数
大体时间：A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
A 部分和 B 部分：根据参与者使用 Wong-Baker FACES® 疼痛评定量表进行的评估，每次注射 Debio 4326 后立即和 2 小时内注射部位疼痛的参与者人数
大体时间：A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
A 部分和 B 部分在第一天服药后最多 2 小时
A 部分和 B 部分：未表现出慢性急性 (AOC) 现象的参与者的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均在第 3 天服药后 48 小时内
A 部分和 B 部分均在第 3 天服药后 48 小时内
A 部分和 B 部分：受刺激血清 LH ≤ 5 IU/L 的参与者的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分：受刺激血清 LH ≤4 IU/L 的参与者的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分：青春期前血清雌二醇 <20 pg/mL (<73 pmol/L) 的女孩的百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分：睾酮水平 <30 ng/dL (<1.0 nmol/L) 的男孩百分比
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分：年龄别身高 Z 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 和 B 部分：增长速度较基线发生变化的参与者数量
大体时间：A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分均截至第 52 周
骨龄/实足年龄相对于基线没有上升的参与者百分比
大体时间：A 部分：基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分：基线，A 部分和 B 部分均截至第 52 周
A 部分和 B 部分：实现性成熟稳定的参与者的百分比（与 Tanner 分期基线相比的回归或稳定）
大体时间：A 部分和 B 部分的基线、第 26 周和第 52 周
A 部分和 B 部分的基线、第 26 周和第 52 周
A 部分和 B 部分：子宫长度退化的女孩百分比（使用经腹部超声检查）
大体时间：A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
A 部分和 B 部分：睾丸体积无进展的男孩的百分比（用睾丸测量仪进行临床评估）
大体时间：A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
A 部分和 B 部分的第 26 周和第 52 周
B 部分：最大血清浓度累积率 (RacCmax)
大体时间：B 部分中给药后长达 48 小时（第 2 天）的多个时间点
B 部分中给药后长达 48 小时（第 2 天）的多个时间点
B 部分：给药间隔结束时血清浓度的累积率 (RacCtrough)
大体时间：B 部分中给药后长达 52 周的多个时间点
B 部分中给药后长达 52 周的多个时间点
Parts A and B: Number of Participants With Change in Hormone Levels
大体时间：Up to Week 52 in both Parts A and B

The following hormones will be assessed: basal LH, follicle-stimulating hormone (FSH), estradiol, testosterone, GnRHa-stimulated LH, and GnRHa-stimulated FSH.
Up to Week 52 in both Parts A and B
Parts A and B: Plasma Concentration of Triptorelin
大体时间：Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B

The pharmacokinetics (PK) of triptorelin will be evaluated in plasma.
Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B
Percentage of Participants With Stimulated Serum LH Levels Greater Than (>)5 IU/L at Post Treatment Visit (PTV)
大体时间：64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

This outcome measure will be analyzed only in participants who stop all hormonal treatment with any GnRHa at end of treatment (EOT).
64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Debiopharm International SA

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Debiopharm International SA

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年7月31日

初级完成 (估计的)

2026年10月1日

研究完成 (估计的)

2028年2月1日

研究注册日期

首次提交

2023年11月8日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月8日

首次发布 (实际的)

2023年11月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年10月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年10月22日

最后验证

2026年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Debio 4326-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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