Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Debio 4326 te beoordelen bij pediatrische deelnemers die gonadotropine-releasing hormoonagonisttherapie krijgen voor centrale vroegtijdige puberteit (LIBELULA)

21 augustus 2026 bijgewerkt door: Debiopharm International SA

Een open-label, eenarmig, multicenter, fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Debio 4326, een triptoreline-formulering voor 12 maanden, bij pediatrische deelnemers die gonadotropine-afgevende hormoonagonisttherapie krijgen voor centrale vroegrijpheid Puberteit

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van Debio 4326 bij het onderdrukken van serumluteïniserend hormoon (LH) tot prepuberale niveaus 52 weken na de eerste injectie met Debio 4326 bij pediatrische deelnemers die een behandeling met gonadotropine-releasing hormoonagonist (GnRHa) krijgen voor centrale vroegtijdige puberteit. (CPP).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

56

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentinië, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentinië, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentinië, T4000
        • Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brazilië
      • Brasília, Brazilië, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brazilië, 60430-270
        • Hospital Universitário Walter Cantídio
      • Lago Sul, Brazilië, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brazilië, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brazilië, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clínica
      • São Paulo, Brazilië, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • Votuporanga, Brazilië, 15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • Chili
      • Antofagasta, Chili, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chili, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Mexico
      • Monterrey, Mexico, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van centrale vroegtijdige puberteit en momenteel onder behandeling met GnRHa.
  2. Begin van de ontwikkeling van geslachtskenmerken (d.w.z. borstontwikkeling bij meisjes of testikelvergroting bij jongens volgens de Tanner-methode) vóór de leeftijd van 8 jaar bij meisjes en 9 jaar bij jongens.
  3. In eerste instantie komen alleen deelnemers van (a) 5 tot en met 8 jaar (d.w.z. <9 jaar) in aanmerking. De Sponsor zal op basis van de aanbeveling van de DMC na de tussentijdse analyse bepalen of deelnemers van 2 tot en met 4 jaar (d.w.z. <5 jaar) en/of 9 tot en met 10 jaar (d.w.z. <11 jaar) mogen worden gerekruteerd.
  4. Deelnemer moet minimaal 1 jaar GnRHa-therapie krijgen vanaf het begin van de studiebehandeling.
  5. Start van de initiële GnRHa-therapie uiterlijk 18 maanden na het begin van de eerste tekenen van centrale vroegtijdige puberteit (CPP).
  6. Verschil tussen botleeftijd (Greulich en Pyle-methode) en chronologische leeftijd van ≥1 jaar op basis van historische waarden bij aanvang van de GnRHa-therapie.
  7. LH-respons van het puberale type na een GnRH/GnRHa-stimulatietest, of willekeurig niet-gestimuleerd serum (indien beschouwd als lokale zorgstandaard), gebaseerd op historische waarden voorafgaand aan de start van de GnRHa-therapie.
  8. Klinisch bewijs van de puberteit, gedefinieerd als Tanner Stadiëring ≥2 voor borstontwikkeling bij meisjes en testisvolume ≥4 ml (cc) voor jongens, voorafgaand aan de start van de GnRHa-therapie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gonadotropine-onafhankelijke (perifere) vroegrijpe puberteit: gonadotropine-onafhankelijke gonadale of bijnieruitscheiding van geslachtssteroïden.
  2. Niet-voortschrijdende, geïsoleerde premature thelarche voorafgaand aan de initiële GnRHa-therapie.
  3. Aanwezigheid van een onstabiele intracraniale tumor of een intracraniële tumor die mogelijk neurochirurgie of hersenbestraling vereist. Deelnemers met hamartomen waarvoor geen operatie nodig is, komen in aanmerking.
  4. Elke andere aandoening of chronische ziekte die mogelijk de groei verstoort (bijvoorbeeld nierfalen, diabetes, matige tot ernstige scoliose, eerder behandelde intracraniale tumor).
  5. Anders dan GnRHa-therapie, elke lopende behandeling met een mogelijk effect op de serumspiegels van gonadotropines of geslachtssteroïden, of die mogelijk de groei verstoort.
  6. Eerdere of huidige behandeling met medroxyprogesteronacetaat, groeihormoon of insulineachtige groeifactor-1 (IGF-1).
  7. Diagnose van een kleine gestalte, d.w.z. meer dan 2,25 standaarddeviaties (SD) onder de gemiddelde lengte naar leeftijd.
  8. Bekende voorgeschiedenis van epileptische aanvallen, epilepsie en/of stoornissen van het centrale zenuwstelsel die mogelijk in verband zijn gebracht met epileptische aanvallen of convulsies.
  9. Eerder (binnen 2 maanden na aanvang van de studiebehandeling) of huidig ​​gebruik van medicijnen die in verband zijn gebracht met toevallen of convulsies.
  10. Gebruik van anticoagulantia (heparine of coumarinederivaten).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Debio 4326
Deelnemers ontvangen de eerste injectie met Debio 4326 op dag 1 in deel A, gevolgd door een tweede injectie 52 weken later in deel B van het onderzoek.
Geneesmiddel: Debio 4326
Toegediend als een intramusculaire (IM) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Percentage deelnemers met onderdrukking van door gonadotropine vrijgevend hormoonagonist gestimuleerd serumluteïniserend hormoon (LH) tot minder dan of gelijk aan (≤) 5 internationale eenheden per liter (IE/l)
Tijdsspanne: Week 52 in deel A
Week 52 in deel A

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A en B: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Verandering van de basislijn in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Body Mass Index
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Aantal deelnemers met erytheem, zwelling en verharding op de injectieplaats onmiddellijk en 2 uur na elke injectie met Debio 4326 volgens het oordeel van de onderzoeker
Tijdsspanne: Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Deel A en B: Aantal deelnemers met pijn op de injectieplaats onmiddellijk en 2 uur na elke injectie met Debio 4326 volgens de beoordeling van de deelnemer met behulp van de Wong-Baker FACES® Pain Rating Scale
Tijdsspanne: Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Deel A en B: Percentage deelnemers dat het acuut-op-chronisch (AOC) fenomeen niet vertoont
Tijdsspanne: Tot 48 uur na de dosis op dag 3 in zowel deel A als deel B
Tot 48 uur na de dosis op dag 3 in zowel deel A als deel B
Deel A en B: Percentage deelnemers met gestimuleerd serum LH ≤5 IE/l
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage deelnemers met gestimuleerd serum LH ≤4 IE/l
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Aantal deelnemers met verandering in hormoonniveaus
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
De volgende hormonen worden beoordeeld: basaal LH, follikelstimulerend hormoon (FSH), estradiol, testosteron, GnRHa-gestimuleerd LH en GnRHa-gestimuleerd FSH.
Tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage meisjes met prepuberaal serum estradiol <20 pg/ml (<73 pmol/l)
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage jongens met testosteron <30 ng/dl (<1,0 nmol/l)
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Delen A en B: Verandering ten opzichte van de basislijn in de lengte-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in groeisnelheid
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Percentage deelnemers bij wie de botleeftijd/chronologische leeftijd niet steeg ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Deel A: Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A: Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage deelnemers dat stabilisatie van seksuele rijping bereikt (regressie of stabilisatie vergeleken met baseline volgens Tanner-stadiëring)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26 en 52 in zowel deel A als B
Basislijn, week 26 en 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage meisjes met regressie van de baarmoederlengte (met behulp van transabdominale echografie)
Tijdsspanne: Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage jongens zonder progressie van testisvolumes (klinische beoordeling met orchideemeter)
Tijdsspanne: Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Plasmaconcentratie van Triptoreline
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 52 weken in deel A en 64 weken in deel B
De farmacokinetiek (PK) van triptoreline zal in plasma worden geëvalueerd.
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 52 weken in deel A en 64 weken in deel B
Percentage deelnemers met gestimuleerde serum-LH-waarden groter dan (>) 5 IE/l bij postbehandelingsbezoek (PTV)
Tijdsspanne: 64 weken na de laatste injectie met Debio 4326 in deel A of B
Deze uitkomstmaat zal alleen worden geanalyseerd bij deelnemers die aan het einde van de behandeling (EOT) alle hormonale behandelingen met GnRHa stopzetten.
64 weken na de laatste injectie met Debio 4326 in deel A of B
Deel B: Accumulatieverhouding bij maximale serumconcentratie (RacCmax)
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 48 uur (dag 2) in deel B
Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 48 uur (dag 2) in deel B
Deel B: Accumulatieverhouding op serumconcentratie aan het einde van het doseringsinterval (RacCtrough)
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 52 weken in Deel B
Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 52 weken in Deel B

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Debiopharm International SA

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Debiopharm International SA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Debio 4326-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren