Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Debio 4326 te beoordelen bij pediatrische deelnemers die gonadotropine-releasing hormoonagonisttherapie krijgen voor centrale vroegtijdige puberteit

22 oktober 2026 bijgewerkt door: Debiopharm International SA

Een open-label, eenarmig, multicenter, fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Debio 4326, een triptoreline-formulering voor 12 maanden, bij pediatrische deelnemers die gonadotropine-afgevende hormoonagonisttherapie krijgen voor centrale vroegrijpheid Puberteit

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of Debio 4326 in suppressing serum luteinizing hormone (LH) to prepubertal levels 52 weeks after the first Debio 4326 injection in pediatric participants with central precocious puberty (CPP).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

56

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentinië, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentinië, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentinië, T4000
        • Clinica Mayo de Urgencias Medicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brazilië
      • Brasília, Brazilië, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brazilië, 60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul, Brazilië, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brazilië, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brazilië, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • São Paulo, Brazilië, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clinica
      • Votuporanga, Brazilië, 15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • Chili
      • Antofagasta, Chili, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chili, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Mexico
      • Monterrey, Mexico, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of central precocious puberty.

  2. Onset of development of sex characteristics (i.e., breast development in girls or testicular enlargement in boys according to the Tanner method) before the age of 8 years in girls and 9 years in boys.

  3. Initially, only participants aged (a) 5 to 8 years inclusive (i.e., <9 years) are eligible. The Sponsor will determine based on the recommendation of the DMC following the interim analysis whether participants aged (b) 2 to 4 years inclusive (i.e., <5 years) and/or (c) 9 to 10 years inclusive (i.e., <11 years) may be recruited.

  4. Participant to receive at least 1 year of gonadotropin-releasing hormone agonist (GnRHa) therapy from study treatment start.

  5. (a) Pre-treated participants: Start of initial GnRHa therapy no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

    (b) Treatment-naive participants: Start of Debio 4326 treatment no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

  6. (a) Pre-treated participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year based on historical values at the initiation of the GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year.

  7. (a) Pre-treated participants: Pubertal-type LH response (LH ≥6 IU/L) following a GnRH/GnRHa stimulation test, or random non-stimulated serum LH >0.5 IU/L (if considered local standard of care), based on historical values prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Pubertal-type LH response (≥6 IU/L) 30 minutes following a GnRHa [leuprolide acetate 20 micrograms per kilogram (μg/kg) subcutaneous injection (SC)] stimulation test before treatment initiation.

  8. (a) Pre-treated participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 milliliter (mL) (cubic centimeter [cc]) for boys, prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 mL (cc) for boys.

Exclusion Criteria:

  1. Gonadotropin-independent (peripheral) precocious puberty: gonadotropin-independent gonadal or adrenal sex steroid secretion.

  2. (a) Pre-treated participants: Non-progressing, isolated premature thelarche prior to the initial GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Non-progressing, isolated premature thelarche.

  3. Presence of an unstable intracranial tumor or an intracranial tumor potentially requiring neurosurgery or cerebral irradiation. Participants with hamartomas not requiring surgery are eligible.

  4. Any other condition or chronic illness possibly interfering with growth (e.g., renal failure, diabetes, moderate to severe scoliosis, previously treated intracranial tumor).

  5. Other than GnRHa therapy in pre-treated participants, any ongoing treatment with a potential effect on serum levels of gonadotropins or sex steroids, or possibly interfering with growth, opioids, central nervous system [CNS] stimulants).

  6. Prior or current therapy with medroxyprogesterone acetate, growth hormone, or Insulin-like growth factor-1 (IGF-1).

  7. Diagnosis of short stature, i.e., more than 2.25 standard deviations (SD) below the mean height-for-age.

  8. Known history of seizures, epilepsy, and/or central nervous system disorders that may have been associated with seizures or convulsions.

  9. Prior (within 2 months of study treatment start) or current use of medications that have been associated with seizures or convulsions.

  10. Use of anticoagulants (heparin or coumarin derivatives).

Note: Other inclusion/exclusion criteria mentioned in the protocol may apply.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Debio 4326

Participants will receive the first injection of Debio 4326, on Day 1 in Part A followed by a second injection 52 weeks later in Part B of the study.
Geneesmiddel: Debio 4326

Administered as an intramuscular (IM) injection

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Percentage deelnemers met onderdrukking van door gonadotropine vrijgevend hormoonagonist gestimuleerd serumluteïniserend hormoon (LH) tot minder dan of gelijk aan (≤) 5 internationale eenheden per liter (IE/l)
Tijdsspanne: Week 52 in deel A
Week 52 in deel A

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A en B: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Verandering van de basislijn in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Body Mass Index
Tijdsspanne: Tot 104 weken
Tot 104 weken
Deel A en B: Aantal deelnemers met erytheem, zwelling en verharding op de injectieplaats onmiddellijk en 2 uur na elke injectie met Debio 4326 volgens het oordeel van de onderzoeker
Tijdsspanne: Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Deel A en B: Aantal deelnemers met pijn op de injectieplaats onmiddellijk en 2 uur na elke injectie met Debio 4326 volgens de beoordeling van de deelnemer met behulp van de Wong-Baker FACES® Pain Rating Scale
Tijdsspanne: Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Tot 2 uur na de dosis op dag 1 in zowel deel A als deel B
Deel A en B: Percentage deelnemers dat het acuut-op-chronisch (AOC) fenomeen niet vertoont
Tijdsspanne: Tot 48 uur na de dosis op dag 3 in zowel deel A als deel B
Tot 48 uur na de dosis op dag 3 in zowel deel A als deel B
Deel A en B: Percentage deelnemers met gestimuleerd serum LH ≤5 IE/l
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage deelnemers met gestimuleerd serum LH ≤4 IE/l
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage meisjes met prepuberaal serum estradiol <20 pg/ml (<73 pmol/l)
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage jongens met testosteron <30 ng/dl (<1,0 nmol/l)
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Delen A en B: Verandering ten opzichte van de basislijn in de lengte-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in groeisnelheid
Tijdsspanne: Tot week 52 in zowel deel A als B
Tot week 52 in zowel deel A als B
Percentage deelnemers bij wie de botleeftijd/chronologische leeftijd niet steeg ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Deel A: Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A: Basislijn, tot week 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage deelnemers dat stabilisatie van seksuele rijping bereikt (regressie of stabilisatie vergeleken met baseline volgens Tanner-stadiëring)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26 en 52 in zowel deel A als B
Basislijn, week 26 en 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage meisjes met regressie van de baarmoederlengte (met behulp van transabdominale echografie)
Tijdsspanne: Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Deel A en B: Percentage jongens zonder progressie van testisvolumes (klinische beoordeling met orchideemeter)
Tijdsspanne: Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Weken 26 en 52 in zowel deel A als B
Deel B: Accumulatieverhouding bij maximale serumconcentratie (RacCmax)
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 48 uur (dag 2) in deel B
Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 48 uur (dag 2) in deel B
Deel B: Accumulatieverhouding op serumconcentratie aan het einde van het doseringsinterval (RacCtrough)
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 52 weken in Deel B
Op meerdere tijdstippen na de dosis, tot 52 weken in Deel B
Parts A and B: Number of Participants With Change in Hormone Levels
Tijdsspanne: Up to Week 52 in both Parts A and B

The following hormones will be assessed: basal LH, follicle-stimulating hormone (FSH), estradiol, testosterone, GnRHa-stimulated LH, and GnRHa-stimulated FSH.
Up to Week 52 in both Parts A and B
Parts A and B: Plasma Concentration of Triptorelin
Tijdsspanne: Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B

The pharmacokinetics (PK) of triptorelin will be evaluated in plasma.
Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B
Percentage of Participants With Stimulated Serum LH Levels Greater Than (>)5 IU/L at Post Treatment Visit (PTV)
Tijdsspanne: 64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

This outcome measure will be analyzed only in participants who stop all hormonal treatment with any GnRHa at end of treatment (EOT).
64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Debiopharm International SA

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Debiopharm International SA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Debio 4326-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren