Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Debio 4326 hos pediatriske deltakere som mottar gonadotropinfrigjørende hormonagonistterapi for sentral tidlig pubertet (LIBELULA)

21. august 2026 oppdatert av: Debiopharm International SA

En åpen etikett, enarms-, multisenter-, fase 3-studie om effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Debio 4326, en triptorelin 12-måneders formulering, hos pediatriske deltakere som får gonadotropinfrigjørende hormonagonistterapi for sentral precocious Pubertet

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av Debio 4326 for å undertrykke serum luteiniserende hormon (LH) til prepubertale nivåer 52 uker etter den første Debio 4326-injeksjonen hos pediatriske deltakere som får gonadotropin-frigjørende hormon agonist (GnRHa) sentral pubertetsterapi. (CPP).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

56

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
        • Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brasil
      • Brasília, Brasil, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brasil, 60430-270
        • Hospital Universitário Walter Cantídio
      • Lago Sul, Brasil, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brasil, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brasil, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clínica
      • São Paulo, Brasil, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • Votuporanga, Brasil, 15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • Chile
      • Antofagasta, Chile, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chile, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology
  • Mexico
      • Monterrey, Mexico, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av sentral tidlig pubertet og mottar for tiden GnRHa-terapi.
  2. Utvikling av kjønnskarakteristika (dvs. brystutvikling hos jenter eller testikkelforstørrelse hos gutter i henhold til Tanner-metoden) før fylte 8 år hos jenter og 9 år hos gutter.
  3. I utgangspunktet er kun deltakere i alderen (a) 5 til 8 år inklusive (dvs. <9 år) kvalifisert. Sponsoren avgjør basert på anbefalingen fra DMC etter den midlertidige analysen om deltakere i alderen 2 til 4 år inklusive (dvs. <5 år) og/eller 9 til 10 år inklusive (dvs. <11 år) kan rekrutteres.
  4. Deltaker skal motta minst 1 års GnRHa-behandling fra studiebehandlingsstart.
  5. Start av initial GnRHa-behandling senest 18 måneder etter debut av de første tegnene på sentral tidlig pubertet (CPP).
  6. Forskjellen mellom beinalder (Greulich og Pyle-metoden) og kronologisk alder på ≥1 år basert på historiske verdier ved oppstart av GnRHa-behandlingen.
  7. Pubertal-type LH-respons etter en GnRH/GnRHa-stimuleringstest, eller tilfeldig ikke-stimulert serum (hvis det anses som lokal standard for omsorg), basert på historiske verdier før oppstart av GnRHa-behandling.
  8. Klinisk bevis på pubertet, definert som Tanner Staging ≥2 for brystutvikling for jenter og testikkelvolum ≥4 mL (cc) for gutter, før oppstart av GnRHa-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gonadotropin-uavhengig (perifer) tidlig pubertet: gonadotropin-uavhengig gonadotropin- eller binyrekjønnssteroidsekresjon.
  2. Ikke-progresserende, isolert prematur thelarche før den første GnRHa-terapien.
  3. Tilstedeværelse av en ustabil intrakraniell svulst eller en intrakraniell svulst som potensielt krever nevrokirurgi eller cerebral bestråling. Deltakere med hamartomer som ikke trenger kirurgi er kvalifisert.
  4. Enhver annen tilstand eller kronisk sykdom som muligens forstyrrer veksten (f.eks. nyresvikt, diabetes, moderat til alvorlig skoliose, tidligere behandlet intrakraniell svulst).
  5. Annet enn GnRHa-behandling, enhver pågående behandling med potensiell effekt på serumnivåer av gonadotropiner eller kjønnssteroider, eller muligens forstyrrende vekst.
  6. Tidligere eller nåværende behandling med medroksyprogesteronacetat, veksthormon eller insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1).
  7. Diagnose av kortvoksthet, dvs. mer enn 2,25 standardavvik (SD) under gjennomsnittlig høyde for alder.
  8. Kjent historie med anfall, epilepsi og/eller forstyrrelser i sentralnervesystemet som kan ha vært assosiert med anfall eller kramper.
  9. Tidligere (innen 2 måneder etter studiebehandlingsstart) eller nåværende bruk av medisiner som har vært assosiert med anfall eller kramper.
  10. Bruk av antikoagulantia (heparin eller kumarinderivater).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Debio 4326
Deltakerne vil motta den første injeksjonen av Debio 4326, på dag 1 i del A etterfulgt av en andre injeksjon 52 uker senere i del B av studien.
Legemiddel: Debio 4326
Administreres som en intramuskulær (IM) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Prosentandel av deltakere med undertrykkelse av gonadotropinfrigjørende hormonagoniststimulert serumluteiniserende hormon (LH) til mindre enn eller lik (≤)5 internasjonale enheter per liter (IE/L)
Tidsramme: Uke 52 i del A
Uke 52 i del A

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAEs), Adverse Events of Special Interest (AESIs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Opptil 104 uker
Opptil 104 uker
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Opptil 104 uker
Opptil 104 uker
Del A og B: Endring fra baseline i kroppsvekt
Tidsramme: Opptil 104 uker
Opptil 104 uker
Del A og B: Endring fra baseline i kroppsmasseindeks
Tidsramme: Opptil 104 uker
Opptil 104 uker
Del A og B: Antall deltakere med erytem, ​​hevelse og indurasjon på injeksjonsstedet umiddelbart og 2 timer etter hver Debio 4326-injeksjon i henhold til etterforskerens vurdering
Tidsramme: Opptil 2 timer etter dosering på dag 1 i både del A og B
Opptil 2 timer etter dosering på dag 1 i både del A og B
Del A og B: Antall deltakere med smerter på injeksjonsstedet umiddelbart og 2 timer etter hver Debio 4326-injeksjon i henhold til deltakerens vurdering ved bruk av Wong-Baker FACES® smertevurderingsskala
Tidsramme: Opptil 2 timer etter dosering på dag 1 i både del A og B
Opptil 2 timer etter dosering på dag 1 i både del A og B
Del A og B: Prosentandel av deltakere som ikke viser fenomenet akutt-på-kronisk (AOC)
Tidsramme: Opptil 48 timer etter dose på dag 3 i både del A og B
Opptil 48 timer etter dose på dag 3 i både del A og B
Del A og B: prosentandel av deltakere med stimulert serum LH ≤5 IE/L
Tidsramme: Opp til uke 52 i både del A og B
Opp til uke 52 i både del A og B
Del A og B: Prosentandel av deltakere med stimulert serum LH ≤4 IE/L
Tidsramme: Opp til uke 52 i både del A og B
Opp til uke 52 i både del A og B
Del A og B: Antall deltakere med endring i hormonnivåer
Tidsramme: Opp til uke 52 i både del A og B
Følgende hormoner vil bli vurdert: basal LH, follikkelstimulerende hormon (FSH), østradiol, testosteron, GnRHa-stimulert LH og GnRHa-stimulert FSH.
Opp til uke 52 i både del A og B
Del A og B: Andel jenter med prepubertalt serumestradiol <20 pg/ml (<73 pmol/L)
Tidsramme: Opp til uke 52 i både del A og B
Opp til uke 52 i både del A og B
Del A og B: Prosentandel gutter med testosteron <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Tidsramme: Opp til uke 52 i både del A og B
Opp til uke 52 i både del A og B
Del A og B: Endring fra baseline i høyde-for-alder Z-poengsum
Tidsramme: Baseline, opp til uke 52 i både del A og B
Baseline, opp til uke 52 i både del A og B
Del A og B: Antall deltakere med endring fra baseline i veksthastighet
Tidsramme: Opp til uke 52 i både del A og B
Opp til uke 52 i både del A og B
Prosentandel av deltakere der beinalderen/kronologisk alder ikke steg i forhold til baseline
Tidsramme: Del A: Grunnlinje, opp til uke 52 i både del A og B
Del A: Grunnlinje, opp til uke 52 i både del A og B
Del A og B: Prosentandel av deltakere som oppnår stabilisering av seksuell modning (regresjon eller stabilisering sammenlignet med baseline ved Tanner Staging)
Tidsramme: Baseline, uke 26 og 52 i både del A og B
Baseline, uke 26 og 52 i både del A og B
Del A og B: prosentandel av jenter med regresjon av livmorlengde (ved bruk av transabdominal ultralyd)
Tidsramme: Uke 26 og 52 i både del A og B
Uke 26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Prosentandel gutter med fravær av progresjon av testisvolumer (klinisk vurdering med orkidometer)
Tidsramme: Uke 26 og 52 i både del A og B
Uke 26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Plasmakonsentrasjon av triptorelin
Tidsramme: Før dose og på flere tidspunkter etter dose opptil 52 uker i del A og 64 uker i del B
Farmakokinetikken (PK) til triptorelin vil bli evaluert i plasma.
Før dose og på flere tidspunkter etter dose opptil 52 uker i del A og 64 uker i del B
Prosentandel av deltakere med stimulerte serum-LH-nivåer større enn (>)5 IE/L ved besøk etter behandling (PTV)
Tidsramme: 64 uker etter siste Debio 4326-injeksjon i del A eller B
Dette utfallsmålet vil kun bli analysert hos deltakere som stopper all hormonbehandling med eventuell GnRHa ved slutten av behandlingen (EOT).
64 uker etter siste Debio 4326-injeksjon i del A eller B
Del B: Akkumuleringsforhold på maksimal serumkonsentrasjon (RacCmax)
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter dose opp til 48 timer (dag 2) i del B
Ved flere tidspunkter etter dose opp til 48 timer (dag 2) i del B
Del B: Akkumuleringsforhold på serumkonsentrasjon ved slutten av doseringsintervallet (RacCtrough)
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter dose opp til 52 uker i del B
Ved flere tidspunkter etter dose opp til 52 uker i del B

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Debiopharm International SA

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Debiopharm International SA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Debio 4326-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere